Bright Minds Biosciences扩大科学顾问委员会，以包括在普瑞德-威利综合征（PWS）领域的知名专家

——塔尼亚·马尔科维奇（Tania Markovic）医学博士、哲学博士、皇家内科医师学会会员；詹妮弗·L·米勒（Jennifer L. Miller）医学博士；伊丽莎白·鲁夫（Elizabeth Roof）健康科学硕士、文学硕士；以及特蕾莎·V·斯特朗（Theresa V. Strong）哲学博士，这四位杰出的全球普瑞德-威利综合征（PWS）专家，将为公司于2025年11月6日宣布的PWS项目提供支持。

纽约和加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华，2025 年 11 月 17 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Bright Minds Biosciences Inc.（CSE：DRUG）（NASDAQ：DRUG）（简称“ Bright Minds ”或“公司”）今日宣布，四位普拉德-威利综合征 (PWS) 领域的全球专家加入其科学顾问委员会 (SAB)：

• 塔尼亚·马尔科维奇，医学学士、哲学博士、皇家内科医师学会会员
• 詹妮弗·L·米勒，医学博士
• 伊丽莎白·鲁夫，HSP，MA
• 特蕾莎·V·斯特朗博士

2025年11月6日，公司举办了一场KOL活动，宣布启动PWS项目，并将BMB-105提名为新的临床候选药物。该活动的录像可在公司网站“投资者关系”版块的“新闻与活动”栏目下查看。

“我们非常高兴地欢迎这四位杰出的科学家加入我们的科学顾问委员会，支持我们新的普瑞德-威利综合征（PWS）项目，”Bright Minds Biosciences 的首席执行官兼联合创始人 Ian McDonald 表示。“PWS 是一种复杂的神经发育障碍，大约每 15,000 名新生儿中就有一例。这些杰出的专家们带来了丰富的实践经验，深入了解了尚未满足的医疗需求、现有疗法的局限性、患者及其家庭面临的生活质量挑战，以及药物研发中使用的临床评估工具。我们期待他们的指导和专业知识，这对我们启动 PWS 的临床研究至关重要。首个药理学验证性临床研究旨在评估 BMB-101 在治疗 PWS 患者的过度进食和行为/神经精神症状方面的疗效。我们相信，这项研究将为后续使用我们专门研发的化合物 BMB-105 的研究提供潜在的设计和可行性信息，并加速开发旨在直接靶向 PWS 病理生理机制的药物。”

塔尼亚·马尔科维奇（Tania Markovic）医学博士、哲学博士、皇家内科医师学会会员，现任悉尼皇家阿尔弗雷德医院代谢与肥胖服务中心主任、内分泌科高级专科医师，以及悉尼大学查尔斯·珀金斯中心临床副教授。过去20年来，她的临床工作和研究一直围绕着对肥胖症的理解和管理展开。作为一家三级转诊中心大型多学科体重管理诊所的主任，她参与了复杂肥胖症患者护理的各个方面。她的团队运用多种疗法治疗不同类型的肥胖症患者，包括教育项目、团体和个体咨询、极低能量饮食、药物治疗和手术。她同时也是代谢与肥胖服务中心的主任，负责运营一个专门管理普拉德-威利综合征成年患者的诊所。

詹妮弗·米勒博士是佛罗里达大学儿科内分泌科的教授。她于1998年获得佛罗里达大学医学博士学位，并于2005年获得佛罗里达大学临床研究硕士学位。米勒博士专长于普拉德-威利综合征（PWS）及其他遗传性早发性肥胖症患者的诊疗。她的研究重点是探究PWS患者及早发性肥胖症患者的肥胖和代谢异常的病因及可能的治疗方法。过去12年来，米勒博士致力于寻找治疗过度进食症的有效方法。她目前随访来自世界各地的500多名PWS患者，以及100多名因其他遗传因素导致早发性肥胖症的患者。她正在开展针对PWS合并早发性肥胖症患者的过度进食症的临床试验。

伊丽莎白·鲁夫（Elizabeth Roof），拥有健康服务提供者（HSP）和硕士学位，是范德比尔特大学的高级研究专家和研究实验室主任，在为患有普瑞德-威利综合征（PWS）的儿童和青少年提供服务方面拥有近30年的经验。鲁夫女士自1994年起持有田纳西州颁发的心理学健康服务提供者执照，并自2003年起与伊丽莎白·戴肯斯（Elisabeth Dykens）合作开展研究，专注于PWS和威利综合征（WS）患者的心理、行为和适应性优势。鲁夫女士亲自评估过450多名PWS和WS患者。多年来，她培训了27名研究人员，这些研究人员将这些专业知识带入研究生院、医学院和护理学院，并最终应用于实际工作中。鲁夫女士还与住宿机构、临床专业人员和学校合作，为PWS和WS患者提供最佳实践方案。自2014年以来，她管理了5项美国国立卫生研究院（NIH）的PWS临床试验和11项PWS临床试验，并与申办方合作，确定最适合PWS家庭的最佳结果指标、研究设计和后勤保障方案。鲁夫女士曾在美国、加拿大、欧洲和澳大利亚的 PWS 和 WS 会议上发表过演讲。

特蕾莎·V·斯特朗博士（Theresa V. Strong, Ph.D.）在罗格斯大学获得理学学士学位，并在阿拉巴马大学伯明翰分校（UAB）获得医学遗传学博士学位。在密歇根大学弗朗西斯·柯林斯博士（Dr. Francis Collins）的指导下完成博士后研究后，她加入UAB教职，领导一个专注于癌症基因治疗的研究实验室，并担任UAB载体生产中心主任。特蕾莎是普拉德-威利综合征研究基金会（FPWR）的创始成员之一，自该基金会成立以来一直负责其资助项目。2016年，她转任FPWR研究项目主任，担任全职职务。她目前仍是UAB遗传学系的兼职教授。她和丈夫吉姆育有四个孩子，其中一个儿子患有普拉德-威利综合征。

NOVA临床研究设计

NOVA临床研究是一项双盲、随机、IIa期临床试验，持续时间最长为16周。研究将包含4周的筛选期，在此期间，通过多食症和普拉德-威利综合征（PWS）相关行为测试来确定PWS症状的存在和严重程度。筛选期结束后，受试者将以1:1的比例随机分配至BMB-101组或安慰剂组。受试者将进入为期4周的每周递增最大耐受剂量（MTD）滴定阶段，随后进入为期8周的维持阶段。维持阶段结束后，受试者可根据研究者的判断选择继续进入开放标签的试验阶段，接受BMB-101治疗，疗程最长可达9个月（可延长）。未选择继续进入开放标签试验阶段的受试者将在维持阶段结束后4周内逐渐减少所分配的试验治疗剂量。

• 主要目标：
  • 评估 BMB-101 对 PWS 患者过度进食相关行为的影响。
• 次要目标：
  • 评估 BMB-101 对 PWS 中各种相关行为障碍的影响。
  • 评估 BMB-101 在 PWS 患者中的安全性和耐受性。
• 主要终点：
  • 过度进食。临床试验过度进食问卷 (HQ-CT) 评分随时间的变化。
• 次要终点：
  • 过度进食。根据照护者总体印象严重程度 (CaGI-S) 7 分制量表测量的过度进食严重程度评分随时间的变化。
  • 过度进食。根据临床医生总体印象严重程度 (CGI-S) 7 分制量表测量的过度进食严重程度评分随时间的变化。
  • 总体印象。根据临床医生总体印象严重程度和改善程度（CGI-S 和 CGI-I）7 分制量表，PWS 疾病评分的严重程度和改善程度随时间的变化。
  • 行为。随着时间的推移，PWS 相关行为问题（例如 PWS 症状）的变化，以 PWS Profile 测量为指标。

关于普拉德-威利综合征

普拉德-威利综合征（PWS）是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由15号染色体上的基因表达异常引起。据美国普拉德-威利综合征协会统计，该病的发病率约为每15,000名新生儿中就有1例。PWS的典型特征是过度进食——一种慢性且危及生命的疾病，其特征是持续不断的饥饿感、对食物的强迫性思维、强烈的进食欲望以及缺乏正常的饱腹感。这些症状会严重影响患者的日常生活，给PWS患者及其家庭带来巨大的身心负担。过度进食与严重的健康风险相关，包括急性并发症，例如胃破裂、窒息以及因觅食行为导致的意外死亡，以及长期并发症，例如肥胖、2型糖尿病和心血管疾病。

患有普拉德-威利综合征（PWS）的个体还会面临显著的神经行为挑战，包括情绪失调、强迫行为、易怒和认知障碍，这些都会进一步影响他们的日常生活功能和生活质量。目前尚无药物能够有效解决这些问题。

关于 BMB-101

BMB-101 是一种新型的 5- _HT2C Gq 蛋白偏向性激动剂，采用基于结构的药物设计方法开发而成。它专为治疗神经系统疾病的慢性疾病而设计，尤其适用于那些药物耐受性和耐药性问题较为常见的患者。其关键特征之一是对 5- _HT2C受体的偏向性激动作用，这在经过充分验证的靶点上增加了一层功能选择性。BMB-101 仅通过 Gq 蛋白信号通路发挥作用，避免了 β-arrestin 的激活，这对于最大限度地降低受体脱敏和耐受性产生的风险至关重要。这为该抗癫痫药物提供了一种全新的作用机制，旨在为难治性癫痫患者群体提供持续的癫痫发作缓解。在临床前研究中，BMB-101 已在癫痫、暴食症、攻击行为、物质使用障碍和认知能力下降的动物模型中显示出疗效，这凸显了其在多种神经和神经精神疾病（包括耐药性癫痫、普拉德-威利综合征等）中的应用潜力。

在 I 期临床研究中，BMB-101 被给予 64 名健康志愿者，进行单次递增剂量 (SAD)、多次递增剂量 (MAD) 和食物影响研究。结果表明，BMB-101 在所有剂量下均安全且耐受性良好。未观察到严重不良事件 (SAE)，不良事件 (AE) 性质轻微，且与血清素能药物的靶向作用一致。

本研究采用体液生物标志物（瞬时催乳素释放）和物理生物标志物（定量脑电图，qEEG）进行了广泛的靶点结合研究。两种方法均证实了药物与中枢靶点的强效结合。研究观察到抗癫痫药物典型的qEEG特征，即在癫痫发作期间观察到的频率范围内，脑电功率选择性降低。此外，本研究还观察到额叶γ波功率增强，这可能预示着认知功能有望得到改善。

BMB-101 目前正在一项 IIa 期研究中进行评估，受试者为患有发育性脑病、癫痫性脑病和失神发作的患者。

关于“聪明才智”

Bright Minds是一家生物技术公司，致力于为神经和精神疾病患者开发创新疗法。我们的研发管线包括靶向大脑关键受体的新型化合物，旨在解决包括癫痫、普拉德-威利综合征（PWS）、抑郁症和其他中枢神经系统疾病在内的诸多亟待满足的医疗需求。Bright Minds专注于提供能够改变患者生活的突破性疗法。

Bright Minds公司开发了一种独特的平台，该平台包含高选择性血清素能激动剂，这些激动剂对不同的血清素能受体具有选择性。这为神经病学和精神病学领域的新化学实体（NCE）项目提供了丰富的资源。

联系信息

亚历克斯·瓦西尔凯维奇
首席运营官
Bright Minds Biosciences Inc.
电话：414-731-6422
E: alex@brightmindsbio.com
网站： www.brightmindsbio.com

投资者关系

丽莎·M·威尔逊
电话：212-452-2793
E: lwilson@insitecony.com

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