Fate Therapeutics发布2025年第三季度财务结果及业务更新

已获得英国和欧盟当局的授权，启动美国以外的临床试验中心，以支持FT819（一种现成的CD19靶向CAR T细胞候选产品，无需或只需较少的预处理，从而使更多患者能够参与）的持续患者招募工作，该产品可采用强度较低的预处理方法。

首例接受FT819治疗的系统性硬化症患者在1期临床试验中接受了不含氟达拉滨的预处理；剂量扩展试验旨在评估采用强度较低或不进行预处理的患者疗效。

首例患者接受FT836治疗，FT836是一种靶向MICA/B的现成CAR T细胞疗法，采用剑盾^™技术，无需预处理即可治疗多种实体瘤。

预计到 2027 年底，公司拥有 2.26 亿美元的现金、现金等价物和投资，足以维持运营，从而实现关键的临床和合作里程碑。

圣地亚哥，2025 年 11 月 13 日（GLOBE NEWSWIRE）——Fate Therapeutics, Inc. （纳斯达克股票代码：FATE）是一家临床阶段生物制药公司，致力于为患者提供一流的诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生的现成细胞免疫疗法，以实现广泛的可及性。该公司今天公布了截至 2025 年 9 月 30 日的第三季度财务业绩，并提供了业务更新。

“随着我们进入今年最后一个季度，自身免疫和肿瘤项目取得加速进展，FT819 在狼疮治疗方面的潜在变革性影响正处于转折点，”Fate Therapeutics 总裁兼首席执行官 Bob Valamehr 博士、工商管理硕士表示。 “FT819在初步临床数据中展现出的显著疗效和良好的安全性，以及其广泛的患者可及性，表明CAR-T细胞疗法可以在社区环境中实施，从而惠及更多治疗选择有限的患者。我们将继续致力于招募患者，扩大狼疮和其他自身免疫性疾病患者的治疗机会，并朝着2026年计划开展的注册研究迈进。与此同时，我们将继续加强iPSC平台和下一代CAR-T细胞项目，利用我们的Sword and Shield™技术拓展现成细胞疗法的应用范围，包括FT836，它具有靶向多种癌症的独特能力。在运营方面，我们保持稳健的财务状况，拥有充足的资金，旨在为公司运营提供资金支持直至2027年。”

研发亮点及最新进展

FT819 现成 CAR T 细胞疗法用于自身免疫性疾病，旨在惠及更多患者

FT819 是一种现成的靶向 CD19 的嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞产品，经过基因工程改造，旨在提高安全性和有效性。与用于大规模生产单克隆抗体等生物制药产品的母细胞系类似，FT819 的起始细胞来源是经过精确基因工程改造的克隆母细胞 iPSC 系，从而克服了患者和供体来源的 CAR T 细胞疗法的诸多局限性。FT819 成分明确且均一，生产成本低廉，可库存储存，随时按需供应，有望惠及更广泛的患者群体。

• Fate Therapeutics已获得英国药品和保健产品监管署 (MHRA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 的批准，启动FT819的临床试验。Fate Therapeutics已获得英国药品和保健产品监管署 (MHRA) 的监管许可，可开展FT819在自身免疫性疾病方面的临床评估。该许可标志着公司国际扩张进程中的重要一步，并凸显了全球对FT819独特优势的关注——FT819无需强化预处理即可使更多患者获得CAR-T细胞疗法。公司在英国计划设立的多个临床试验中心中，首个中心现已启动并开始招募患者。此外，公司还获得了欧盟药品管理局 (EMA) 的监管许可，可在多个欧盟国家启动FT819临床试验。
  
  
• 在2025年美国风湿病学会（ACR）年会上公布的数据持续展现出FT819的强大临床活性和良好的耐受性；转化数据显示，FT819治疗后可实现持续的B细胞清除和免疫重塑。公司公布了新的数据，表明其正在进行的临床研究入组情况令人鼓舞，反映出医生和患者对FT819治疗自身免疫性疾病的兴趣日益浓厚。初步临床数据突显了患者反应的显著活性和良好的耐受性，进一步强化了FT819作为狼疮和其他自身免疫性疾病变革性疗法的潜力。公布的数据涵盖了两种治疗方案：（i）方案A，先单独使用苯达莫司汀或环磷酰胺，随后给予单次FT819；（ii）方案B，不进行化疗预处理，单次给予FT819，并联合稳定的维持治疗方案。
  
  更新的1期临床试验数据纳入了10例难治性中重度系统性红斑狼疮（SLE）患者，这些患者接受了单剂量FT819治疗，并辅以强度较低或未接受预处理化疗。总体数据显示，8例患者的随访时间超过1个月，两种治疗方案均显著降低了疾病活动度，并改善了患者的疲劳程度和医生评估结果。截至2025年9月25日的数据截止日期，A方案组3例随访时间≥3个月的患者，其SLEDAI-2K评分在3个月时平均下降10.7分，在6个月时平均下降14分；而B方案组1例随访时间≥3个月的患者，其SLEDAI-2K评分下降了6分。接受A方案治疗且随访时间≥6个月的活动性狼疮性肾炎患者均表现出肾脏反应，其尿蛋白/肌酐比值（UPCR）降至<0.5 mg/mg。尤其值得注意的是，随访时间最长的狼疮性肾炎患者（A方案，剂量水平1）的SLEDAI-2K评分较基线降低了16分，停用了激素，并维持了DORIS（系统性红斑狼疮缓解的定义）和完全肾脏反应（CRR）。此外，A方案中FT819治疗后B细胞的清除和重建持续表明免疫系统重塑成功，致病性B细胞被有效清除，初始B细胞亚型得以恢复。重要的是，FT819 耐受性良好，没有剂量限制性毒性，没有免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS) 或移植物抗宿主病 (GvHD)，只有低级别的细胞因子释放综合征 (CRS) 发生率，这支持了其作为一种无需住院过夜即可广泛使用的治疗方法的潜力。

• 首例系统性硬化症 (SSc) 患者接受了 I 期自身免疫性疾病研究的治疗。这项多中心 I 期临床试验旨在评估 FT819 在四种自身免疫性疾病中的安全性、药代动力学和抗 B 细胞活性，包括接受强度较低或未接受预处理化疗的疾病：系统性红斑狼疮 (SLE)、系统性硬化症 (SSc)、抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎 (AAV) 和特发性炎症性肌炎 (IIM) (NCT06308978)。其中，SSc 在美国的患病人数超过 85,000 人，存在巨大的未满足医疗需求，因为目前尚无治愈方法或单一疾病修饰疗法可以阻止或逆转疾病的总体进展。首例患者是一位31岁的女性，六年前确诊系统性硬化症（SSc），尽管接受过多种标准治疗，病情仍难治。她接受了不含氟达拉滨的预处理方案，随后接受了单次9亿个细胞的FT819治疗。患者住院三天后出院，未出现任何明显不良反应。
  

FT825 / ONO-8250 现货型 CAR T 细胞疗法在实体瘤中的应用

• 针对晚期实体瘤的I期研究正在进行中。本公司与小野药品工业株式会社（Ono）合作，正在开展一项多中心I期研究，评估靶向HER2的多重工程化CAR-T细胞候选药物FT825/ONO-8250在晚期实体瘤患者中的疗效（NCT06241456）。目前，FT825/ONO-8250已达到9亿个细胞的第三剂量水平，正在进行剂量递增试验。每位患者均接受预处理化疗，随后接受单次FT825/ONO-8250治疗，治疗方案包括单药治疗和联合EGFR靶向单克隆抗体治疗。值得注意的是，目前已通过活检确认HER2表达，以确保患者符合入组条件并进行适当的治疗分组。截至2025年9月22日的数据截止日期，单药治疗组已有9例患者接受治疗，联合治疗组已有7例患者接受治疗。截至数据截止日期，FT825/ONO-8250 持续展现出良好的耐受性，未观察到剂量限制性毒性 (DLT)，支持在晚期患者中继续进行剂量递增。后续评估将重点关注 HER2 高表达的晚期实体瘤患者队列，并根据需要将其纳入早期治疗方案，与标准治疗联合使用。
  

采用新型剑盾™技术的下一代现成CAR-T细胞疗法旨在消除预处理化疗的必要性

• 首例实体瘤患者接受了FT836 MICA/B靶向CAR-T细胞疗法的I期篮式试验治疗。FT836是一种多重工程化CAR-T细胞候选产品，其独特之处在于靶向主要组织相容性复合体（MHC）蛋白A（MICA）和B（MICB）。这些蛋白在多种癌细胞上表达，但在健康组织中表达量有限。因此，一项I期研究旨在评估FT836在不进行预处理化疗的情况下治疗晚期实体瘤的安全性和有效性（NCT07216105）。首例患者为一名47岁男性，患有IV期结直肠癌（CRC），此前接受过五线全身治疗。他在西妥昔单抗联合治疗组中接受了3亿个FT836细胞的治疗，未进行任何预处理化疗。该患者住院一天后出院，未出现任何明显不良事件，预计将在治疗周期的第15天接受第二次FT836治疗，剂量为3亿个细胞。与此同时，在近期举行的第40届癌症免疫治疗学会年会（SITC ^2025）上，公司公布了非临床数据集，强调了FT836在多种实体瘤适应症方面的广泛应用，包括多抗原靶向、增强肿瘤微环境适应性、通过“剑盾^™”技术增强同种异体保护作用，以及无需预处理化疗即可给药。公司计划在第67^届美国血液学会（ASH）年会上公布另一项补充数据集，以证实FT836联合达雷妥尤单抗和/或标准疗法治疗多发性骨髓瘤的疗效。FT836的研发获得了加州再生医学研究所（CIRM）400万美元的资助。
• 公司已启动FT839双CAR T细胞疗法项目的研究性新药（IND）申请准备工作。FT839是一种多重工程化的双CAR T细胞候选产品，可同时靶向CD19和CD38，旨在清除多种导致自身免疫性疾病和血液系统恶性肿瘤的异常免疫细胞。公司此前已公布临床前数据，证明FT839在完全不匹配的同种异体环境中能够有效清除异常的CD19+ B细胞、CD38+浆细胞、CD38+活化T细胞以及血液系统癌细胞系，展现了双CAR疗法结合公司“剑盾^™”技术的潜在广泛应用价值。在即将召开的美国血液学会（ASH）年会上，公司计划公布更新的临床前数据集，进一步支持FT839的多疾病治疗潜力。公司现已建立用于开展IND申报研究的主iPSC库，目前正在评估2026年FT839在血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病中进行临床研究的机会。

其他公司动态

• Kamal Adawi，理学硕士、工商管理硕士，被任命为首席财务官。Adawi先生拥有超过20年的生命科学行业财务领导经验，其中包括在多家创新型生命科学公司担任首席财务官超过10年，并在自身免疫性疾病（包括狼疮）领域拥有深厚的专业知识。
  

2025年第三季度财务业绩

• 现金及投资状况：截至 2025 年 9 月 30 日，现金、现金等价物和投资为 2.257 亿美元。
• 总收入： 2025 年第三季度收入为 170 万美元，这主要得益于公司与小野药品合作开展的针对未公开的实体瘤抗原的第二个合作候选药物的临床前开发活动。
• 2025年第三季度总运营费用为3650万美元，其中包括研发费用2580万美元和一般及行政费用1060万美元。该金额包含490万美元的非现金股票期权费用。
• 流通股数：截至2025年9月30日，流通普通股为1.153亿股，已发行预付认股权证为390万份，流通优先股为280万股。每股优先股可转换为五股普通股。

关于Fate Therapeutics的iPSC产品平台

人类诱导多能干细胞 (iPSC) 具有独特的双重特性：无限的自我更新能力和分化成体内所有细胞类型的潜能。本公司专有的 iPSC 产品平台结合了人类 iPSC 的多重工程改造和单细胞筛选技术，从而构建出克隆主 iPSC 细胞系。与用于大规模生产单克隆抗体等生物制药产品的主细胞系类似，本公司利用其克隆主 iPSC 细胞系作为起始细胞来源，生产成分明确且均一的工程化细胞产品。这些产品可以库存储存，随时可用，并可与其他疗法联合使用，有望惠及广泛的患者群体。因此，本公司的平台经过独特设计，能够克服患者和供体来源细胞疗法的诸多局限性。Fate Therapeutics 的 iPSC 产品平台拥有超过 500 项已授权专利和 500 项待审专利申请的知识产权组合作为支撑。

关于 Fate Therapeutics, Inc.

Fate Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患者提供一系列诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞免疫疗法。凭借其专有的iPSC产品平台，该公司在构建多重工程化主iPSC细胞系以及生产和临床开发现成的iPSC衍生细胞产品方面占据领先地位。该公司的产品线包括iPSC衍生的T细胞和自然杀伤（NK）细胞候选产品，这些产品经过精心设计，融合了新型的细胞功能合成调控技术，旨在为患者提供多种治疗机制。Fate Therapeutics总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。更多信息，请访问www.fatetherapeutics.com。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”，包括有关公司经营业绩、财务状况、预期运营支出和现金储备以及现金及现金等价物足以支持其运营的陈述，以及有关公司候选产品、临床研究和临床前研发项目的进展和计划的陈述，包括公司候选产品临床研究的进展、计划和时间表，例如公司完成IND申报所需研究并提交候选产品IND申请的计划、公司临床试验的启动和继续招募、扩大公司正在进行和计划中的临床试验以招募更多患者并增加临床试验中心、启动其他临床试验（包括针对新适应症的试验）以及在公司候选产品正在进行的临床试验中增加剂量组、公司临床试验数据的可用性以及公司提供临床试验更新的计划。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括：公司研发项目和候选产品的试验、治疗和市场潜力、公司的临床和产品开发策略、公司对进展和时间表的预期、与小野药品合作的目标、计划和目的、公司对合作资金到位情况的预期、公司产品线优先排序计划的预期效果以及这些事件发生的时间。这些以及本新闻稿中的任何其他前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期，并受多种风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：公司研发项目和候选产品（包括正在进行临床研究的候选产品）可能无法展现出必要的安全性、有效性或其他特性，从而无法获得进一步开发或监管部门的批准；公司候选产品先前研究（包括临床前研究和临床试验）中观察到的结果可能无法在正在进行或未来的研究中得到验证；公司候选产品的生产或临床试验的启动、开展或患者招募可能出现延误或困难；公司可能由于各种原因（包括监管机构对临床试验的启动或开展提出的要求、公司候选产品所针对的治疗领域、监管领域或竞争格局的变化、需要生成或以其他方式支持监管部门批准的数据量和类型、公司正在进行和计划中的临床试验的患者招募和持续性方面遇到的困难或延误）而停止或延迟任何候选产品的临床前或临床开发。临床试验中可能出现的风险包括：公司候选产品在生产或供应方面遇到的困难，以及在临床前或临床开发过程中可能观察到的任何不良事件或其他负面结果；公司候选产品可能无法产生治疗效果或可能导致其他未预料到的不良反应；公司可能无法履行其与小野药品合作协议项下的义务并维持该协议；公司根据合作协议收到的研究经费和里程碑付款可能低于预期；以及公司可能产生超出预期的运营费用。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，这些因素中的任何一项都可能导致公司的实际业绩与前瞻性陈述中包含的业绩存在差异，请参阅公司向美国证券交易委员会提交的定期报告（包括但不限于公司最近提交的定期报告）以及公司不时发布的新闻稿和其他投资者沟通材料中详述的风险和不确定性。 Fate Therapeutics 在本新闻稿中提供的信息截至发布之日有效，但不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本新闻稿中任何前瞻性陈述的义务。

接触：
克里斯蒂娜·塔尔塔利亚
精密空气质量
212.362.1200
christina.tartaglia@precisionaq.com

来源：Fate Therapeutics, Inc.