Caribou Biosciences发布2025年第三季度财务结果并提供业务更新

• Vispa-cel (CB-010) ANTLER I期临床试验数据显示，其疗效和持久性与自体CAR-T细胞疗法相当，且安全性允许门诊使用，凸显了其作为治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）的一流异体CAR-T细胞疗法的潜力。
  
• CB-011 CaMMouflage 1期临床试验数据显示，该疗法具有深度、持久的疗效和可控的安全性，凸显了其作为复发/难治性多发性骨髓瘤一流同工型CAR-T细胞疗法的潜力。
  
• 截至2025年9月30日，公司持有现金、现金等价物和有价证券共计1.592亿美元。
  

加州伯克利，2025 年 11 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）——领先的临床阶段 CRISPR 基因编辑生物制药公司 Caribou Biosciences, Inc.（纳斯达克股票代码：CRBU）今天公布了 2025 年第三季度的财务业绩，并概述了近期的公司亮点。

“我们非常高兴地分享了我们两项现成CAR-T细胞疗法项目的积极临床数据，分别是用于二线治疗大B细胞淋巴瘤的vispa-cel和用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的CB-011。这些结果对我们公司和同种异体CAR-T细胞疗法领域而言都是一个里程碑式的时刻，”Caribou公司总裁兼首席执行官Rachel Haurwitz博士表示。“随着我们推进这两个项目，我们致力于兑现现成细胞疗法的承诺——提供快速治疗、可扩展的生产以及让更多患者获得治疗的可能性。”

临床亮点

Vispacabtagene regedleucel（vispa-cel；曾用名 CB-010）是一种处于临床阶段的同种异体抗 CD19 CAR-T 细胞疗法，用于治疗复发或难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤患者。

• 2025年11月3日，Caribou公司公布了ANTLER I期临床试验的积极数据，证实了vispa-cel在验证性队列（N=22）以及接受优化方案vispa-cel治疗的患者（N=35）中的疗效和持久性与自体CAR-T细胞疗法相当。这些数据凸显了vispa-cel作为二线（2L）大B细胞淋巴瘤（LBCL）最佳同种异体CAR-T细胞疗法的潜力。
  • 截至2025年9月29日疗效数据截止日期，部分HLA匹配（≥4个HLA匹配；N=22）的验证队列的疗效数据包括：12个月时的总缓解率（ORR）为82%，完全缓解率（CR）为64%，无进展生存期（PFS）为51%。验证队列的中位随访时间为6.0个月。
  • 公司利用其庞大的异体CAR-T细胞临床数据集（涵盖多个临床试验中超过140例患者的数据），识别出与患者疗效相关的关键因素。其中两个因素是供体年龄（年轻供体相比年长供体可带来更佳疗效）和部分HLA配型（匹配2个或以上[2+]等位基因与自体CAR-T细胞疗法疗效相当）。在接受vispa-cel治疗的84例患者中，有35例为CD19初治的LBCL患者，他们接受了优化后的vispa-cel治疗（其中32例为二线治疗，3例为三线及以上治疗）。优化后的vispa-cel由年轻供体来源的T细胞制备而成，这35例患者与T细胞供体至少匹配2个HLA等位基因。
  • 截至2025年9月29日疗效数据截止日期，接受优化方案（≥2个HLA位点匹配，年轻供者；n=35）的vispa-cel治疗组的疗效数据包括：12个月总缓解率（ORR）为86%，完全缓解率（CR）为63%，无进展生存期（PFS）为53%。优化方案组的中位随访时间为11.8个月，持续时间最长的缓解患者完成了为期2年的ANTLER试验并入组了长期随访研究，在输注后3年仍处于完全缓解状态。
  • 截至 2025 年 9 月 2 日安全数据截止日期，ANTLER 研究中接受治疗的所有患者（N=84）均表示，vispa-cel 具有良好的耐受性，因此可以在门诊和社区医院进行给药。
• 在近期的沟通中，FDA建议公司针对不适合接受移植和自体CAR-T细胞疗法的二线LBCL CD19初治患者开展一项随机对照试验。公司计划在其关键性3期临床试验方案中遵循这一建议，并预计在未来几个月内通过与FDA的持续沟通进一步完善该方案。

CB-011 是一种处于临床阶段的同种异体抗 BCMA CAR-T 细胞疗法，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤 (r/r MM) 患者。

• 2025 年 11 月 3 日，Caribou 公司公布了 CaMMouflage 1 期试验剂量递增部分的积极临床数据，突显了 CB-011 作为治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的同类最佳同种异体 CAR-T 细胞疗法的潜力。
  • 在 CaMMouflage 1 期试验的剂量递增部分，已有 48 名患者接受了治疗。该公司于 2025 年 11 月 3 日披露，推荐的扩增剂量 (RDE) 为单次注射 4.5 亿个 CAR-T 细胞，此前需接受为期三天的淋巴清除方案，即每天使用 500 mg/ ^m²环磷酰胺和 30 mg/ ^m²氟达拉滨。
  • 在接受 RDE 选定的淋巴清除方案治疗的 12 名 BCMA 初治患者队列中，截至 2025 年 9 月 24 日的数据截止日期，疗效数据包括：92% 的 ORR，75% 的 ≥CR，以及 91%（11 名可评估患者中的 10 名）的微小残留病灶 (MRD) 阴性。
• Caribou 正在推进 CB-011 的剂量扩展，预计将于今年年底完成，并计划在 2026 年公布剂量扩展数据以及更长时间的剂量递增数据后续研究。

即将举行的活动

• 第八届Evercore医疗保健年会，佛罗里达州科勒尔盖布尔斯
  2025年12月2日，美国东部时间上午8:45，炉边谈话。
  网络直播
• 卡布公司将在第67届ASH年会上举办早餐招待会和KOL小组讨论会。
  2025年12月6日，美国东部时间上午7:30
  来自先进的社区医院和学术中心的临床医生小组将讨论 vispa-cel 如何通过将 CAR-T 细胞疗法引入社区环境，使患者更接近其居住地，从而改变淋巴瘤的治疗模式。
  网络直播详情将发布在 Caribou 的活动页面上。

2025年第三季度财务业绩

许可和合作收入：截至 2025 年 9 月 30 日的三个月内，Caribou 的许可和合作协议收入为 220 万美元，而 2024 年同期为 200 万美元。

研发费用：截至 2025 年 9 月 30 日止三个月，研发费用为 2240 万美元，而 2024 年同期为 3040 万美元。减少的主要原因是临床试验相关活动减少，包括公司临床 CAR-T 细胞疗法候选产品的生产；与裁员和战略性产品线优先排序相关的人员相关费用；以及其他设施和分配费用。

一般及行政费用：截至 2025 年 9 月 30 日止三个月的一般及行政费用为 920 万美元，而 2024 年同期为 980 万美元。这一减少主要与裁员和战略性项目优先排序相关的员工相关费用减少有关，但部分被法律和其他服务相关费用的增加所抵消。

现金、现金等价物及有价证券：截至2025年9月30日，Caribou持有现金、现金等价物及有价证券1.592亿美元，而截至2024年12月31日，该项资产为2.494亿美元。Caribou预计，其现金、现金等价物及有价证券足以支持其目前的运营计划，包括CB-011的剂量扩大以及其计划开展的vispa-cel关键性试验的某些启动活动，该计划将持续到2027年下半年。公司正在探索多种方案，以全额资助其计划开展的vispa-cel关键性试验。

关于 vispacabtagene regedleucel
Vispacabtagene regedleucel（vispa-cel；曾用名CB-010）是一种异基因抗CD19 CAR-T细胞疗法，目前正在评估其在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）患者中的疗效。据Caribou公司所知，vispa-cel是首个在临床应用的、采用PD-1基因敲除的异基因CAR-T细胞疗法。PD-1基因敲除是一种基因编辑策略，旨在通过限制CAR-T细胞过早耗竭来增强CAR-T细胞的活性。FDA已授予vispa-cel用于治疗B-NHL的再生医学先进疗法（RMAT）资格、孤儿药资格和快速通道资格。

关于ANTLER 1期临床试验
ANTLER 临床试验是一项多中心、开放标签的 I 期临床试验，旨在评估 vispa-cel 治疗复发/难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 (r/r B-NHL) 成人患者的疗效。截至 2025 年 9 月 2 日，ANTLER 临床试验已纳入 84 例患者。该试验采用 3+3 入组策略，首先在 16 例患者中进行剂量递增试验，评估 40× ^10⁶ 、80× ^10⁶和 120× ^10⁶ CAR-T 细胞剂量水平的安全性和有效性，并采用环磷酰胺 60 mg/kg/天，连续 2 天，随后氟达拉滨 25 mg/ ^m² /天，连续 5 天的淋巴清除 (LD) 方案。在剂量扩展试验中，纳入了 41 例二线大 B 细胞淋巴瘤 (2L LBCL) 患者，最终选择 80× ^10⁶ CAR-T 细胞作为 II 期推荐剂量 (RP2D)。另有 22 例二线大B细胞淋巴瘤 (2L LBCL) 患者纳入验证队列，该队列前瞻性地评估了公司的部分 HLA 配型策略。5 例患者纳入了既往接受过 CD19 靶向治疗的三线或更晚期 LBCL 患者队列。有关 ANTLER 试验 ( NCT04637763 ) 的更多信息，请访问clinicaltrials.gov 。

关于 CB-011
CB-011 是一种异基因抗 BCMA CAR-T 细胞疗法，目前正在 CaMMouflage I 期临床试验中评估其对复发或难治性多发性骨髓瘤 (r/r MM) 患者的疗效。据 Caribou 所知，CB-011 是首个进入临床的异基因 CAR-T 细胞疗法，其通过基因工程改造，利用免疫掩蔽策略发挥疗效，具体方法是敲除 B2M 基因并插入 B2M-HLA-E 融合蛋白，以抑制免疫介导的排斥反应。CB-011 已获得 FDA 授予的快速通道资格和孤儿药资格。

关于 CaMMouflage 1 期临床试验
CaMMouflage 临床试验是一项多中心、开放标签的 I 期临床试验，旨在评估 CB-011 在接受过至少三线既往治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤 (r/r MM) 成人患者中的疗效。该试验采用 3+3 剂量递增设计，在 48 例患者中评估了 CB-011 在多个剂量水平和两种不同的淋巴细胞清除 (LD) 方案下的安全性和有效性。 13 名患者接受了单剂量 CB-011（50x10 ⁶ [N=3]、150x10 ⁶ [N=7] 和 450x10 ⁶ [N=3] CAR-T 细胞）治疗，同时接受 300 mg/m ²环磷酰胺和 30 mg/m ²氟达拉滨每日一次，连续 3 天的低剂量化疗方案；35 名患者接受了单剂量 CB-011（150x10 ⁶ [N=6]、300x10 ⁶ [N=13]、450x10 ⁶ [N=13] 和 800x10 ⁶ [N=3] CAR-T 细胞）治疗，同时接受 500 mg/m ²环磷酰胺和 30 mg/m ²氟达拉滨每日一次，连续 3 天的低剂量化疗方案。该试验的剂量扩展部分将评估 CB-011 在 450×10⁶^个CAR-T 细胞剂量下，联合选定的 LD₅₀ 剂量环磷酰胺 500 mg/ ^m²和氟达拉滨 30 mg/ ^m² （每日一次，连续三天）的安全性和有效性。有关 CaMMouflage 试验 ( NCT05722418 ) 的更多信息，请访问clinicaltrials.gov 。

关于 Caribou Biosciences, Inc.
Caribou是一家专注于CRISPR基因编辑技术的临床阶段生物制药公司，致力于为罹患绝症的患者开发变革性疗法。公司拥有包括Cas12a chRDNA技术在内的基因编辑平台，能够以极高的精准度开发出增强抗病活性的细胞疗法。Caribou专注于vispacabtagene regedleucel（vispa-cel）和CB-011这两款即用型CAR-T细胞疗法，它们有望为血液系统恶性肿瘤患者提供广泛且快速的治疗途径。请关注@CaribouBio，或访问www.cariboubio.com了解更多信息。

前瞻性陈述和重要信息
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预计”、“可以”、“打算”、“目标”、“预测”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等词语，或这些词语的否定形式或其他类似表达来识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。这些前瞻性陈述包括但不限于有关公司CAR-T细胞疗法候选产品临床试验的启动、时间安排、进展、策略、计划、目标、预期（包括结果）的任何陈述，包括针对二线LBCL CD19初治患者的vispa-cel关键性3期临床试验的预期设计、方案和启动时间；公司计划在2025年底前启动剂量扩展，并于2026年公布其正在进行的CB-011治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者的CaMMouflage I期临床试验的剂量扩展数据以及更长时间的剂量递增随访数据；公司成功开发其CAR-T细胞疗法候选产品并获得和维持这些候选产品监管批准的能力；其临床试验证明其CAR-T细胞疗法候选产品安全性和有效性的可能性；其CAR-T细胞疗法候选产品的有益特性、安全性、有效性、治疗效果和潜在优势；以及其CAR-T细胞疗法候选产品监管申报和获批的预期时间或可能性。管理层认为，这些前瞻性陈述在作出时是合理的。然而，此类前瞻性陈述受风险和不确定性的影响，实际结果可能与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果存在重大差异。风险和不确定性包括但不限于：同种异体 CAR-T 细胞疗法产品开发中固有的风险；与当前和未来临床试验的启动、成本、时间安排、进展和结果相关的不确定性；初步、中期临床试验数据最终可能无法预测其 CAR-T 细胞疗法候选产品的安全性和有效性，或者随着患者入组的继续和更多患者数据的获得，临床结果可能会有所不同的风险；在收到并充分评估更多数据后，得出不同结论或考虑因素的风险；获得关键监管意见和批准的能力；以及与其有限的运营历史、净运营亏损历史、财务状况以及根据需要筹集额外资金以资助其运营和 CAR-T 细胞疗法候选产品开发的能力相关的风险，包括为其 vispa-cel 的关键性 3 期临床试验提供充足资金的能力；以及Caribou不时向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中描述的其他风险因素，包括截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告及后续提交给SEC的文件。鉴于这些前瞻性陈述存在重大不确定性，您不应将前瞻性陈述作为对未来事件的预测。除法律要求外，Caribou不承担任何公开更新任何前瞻性陈述的义务。

在解读涉及已获商业批准的自体CAR-T细胞疗法的独立试验结果时，应谨慎。本新闻稿中提及的自体CAR-T细胞疗法的结果均来自公开的临床试验报告，这些试验并非由Caribou开展。Caribou并未进行任何将这些自体CAR-T细胞疗法与vispa-cel进行比较的头对头试验。因此，这些自体CAR-T细胞疗法临床试验的结果可能与vispa-cel的临床结果不具有可比性。这些自体CAR-T细胞疗法临床试验与vispa-cel的ANTLER临床试验在诸多方面存在显著差异，包括试验设计和持续时间、患者人群、患者特征、临床试验阶段、治疗方案、研究者以及其他重要因素。因此，跨试验比较可能对Caribou现有或未来的临床结果没有解读价值。如需了解更多信息并了解这些实质性差异，您应该阅读自体 CAR-T 细胞疗法临床试验的报告以及 Caribou 公司网站上公司演示文稿中包含的资料来源。

Caribou Biosciences公司 简明合并资产负债表数据 （单位：千） （未经审计）
	9月30日 2025				12月31日 2024
现金、现金等价物和有价证券	$	159,212			$	249,386
总资产		194,984				313,313
总负债		53,139				60,362
股东权益总额		141,845				252,951
总负债和股东权益	$	194,984			$	313,313

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Caribou Biosciences公司 简明合并经营报表 （除股份和每股数据外，单位为千） （未经审计）
	截至9月30日止三个月								截至9月30日的九个月
	2025				2024				2025				2024
许可和合作收入	$	2,198			$	2,024			$	7,218			$	7,917
运营费用：
研究与开发		22,401				30,421				85,624				99,689
一般及行政		9,197				9,841				29,335				35,969
减值费用		—				—				12,150				—
总运营费用		31,598				40,262				127,109				135,658
运营损失		（29,400）	）			（38,238）	）			（119,891）	）			（127,741）	）
其他收入（支出）：
股权投资减值		—				—				（9,158）	）			—
MSKCC成功支付负债公允价值变动		—				（164）	）			785				1,934
其他净收入		1,852				3,718				6,627				12,192
其他收入（支出）总额		1,852			3,554				（1,746）	）			14,126
净亏损		（27,548）	）			（34,684）	）			（121,637）	）			（113,615）	）
其他综合收益（损失）
可供出售有价证券的未实现净收益（损失），扣除税款后		53				1,108				（162）	）			759
综合净亏损	$	（27,495）	）		$	（33,576）	）		$	（121,799）	）		$	（112,856）	）
每股净亏损（基本及摊薄后）	$	（0.30）	）		$	（0.38）	）		$	（1.31）	）		$	（1.26）	）
已发行普通股加权平均数（基本及稀释后）		93,293,099				90,455,900				93,002,678				90,034,799

MSKCC：纪念斯隆-凯特琳癌症中心

Caribou Biosciences, Inc. 联系方式：
佩吉·沃瓦尔德博士
investor.relations@cariboubio.com
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