Milestone制药公司公布2025年第三季度财务结果并提供监管及公司更新

CARDAMYST™（依曲帕米）鼻喷雾剂治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）的PDUFA目标日期为2025年12月13日

已制定推广上市计划，一旦获得FDA批准，即可快速启动。

截至9月30日，现金余额为8260万美元；成功的股权发行和修订后的特许权使用费购买协议为成功启动提供了资源。

蒙特利尔和北卡罗来纳州夏洛特，2025 年 11 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Milestone Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：MIST）今天公布了截至 2025 年 9 月 30 日的第三季度财务业绩，并提供了公司和监管方面的最新信息。

“我们怀着乐观和兴奋的心情迎接12月13日的处方药用户收费法案（PDUFA）截止日期，期待着将CARDAMYST（依曲帕米）鼻喷雾剂带给患有症状性阵发性室上性心动过速（PSVT）的患者，”Milestone Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Joseph Oliveto表示。“我们的团队最近加大了上市前准备力度，以更好地为市场做好准备。上个季度，我们通过成功的股权融资增强了资产负债表，加上FDA批准后将支付的7500万美元特许权使用费，我们相信我们已具备推动产品成功上市的资源。”

第三季度及项目进展

依曲帕米用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）患者

• CARDAMYST 的新药申请 (NDA) 目前正在接受美国食品药品监督管理局 (FDA) 的审查，预计PDFUA 审批日期为 2025 年 12 月 13 日。Milestone 已加强了我们的商业化能力，并计划在获得 FDA 批准后迅速推出 CARDAMYST。
• 11 月 10 日，在 2025 年美国心脏协会 (AHA) 科学年会上公布了对etripamil 临床数据的最新分析。来自 600 多名入组患者的结果显示，etripamil 在多个研究阶段、试验设计类型和地理区域均表现出一致的疗效和安全性，与安慰剂组相比，etripamil 治疗在有症状的 PSVT 发作中实现了更高的转化率。
• 近期发表的报告和同行评审的出版物强调了越来越多的数据支持依曲帕米鼻喷雾剂作为一种潜在的快速、可自行给药的治疗方案，用于治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）和快速性房颤（AFib-RVR）。值得注意的是，依曲帕米被美国心脏协会（AHA）最新发布的ACLS指南提及，该指南指出鼻内钙通道阻滞剂在未来的治疗方案中具有应用潜力。此外，NODE-303研究的长期安全性数据已发表在《心血管电生理学杂志》（Journal of Cardiovascular Electrophysiology）上。
  
  

E tripamil 用于治疗快速心室率房颤 (AFib-RVR) 患者

• 依曲帕米治疗房颤伴快速性室性心动过速（AFib-RVR）的III期临床试验方案（ReVeRA-301）已最终确定。基于ReVeRA II期临床试验的成功，Milestone公司已准备好启动一项针对AFib-RVR的关键性III期临床试验。公司计划遵循与FDA讨论过的补充新药申请（SNDA）审批途径，并期望利用阵发性室上性心动过速（PSVT）新药申请的数据以及计划开展的AFib-RVR单项III期临床试验的结果，来探索依曲帕米的第二个潜在适应症。ReVeRA -301研究方案已在2025年HRX大会上公布。
  
  

第三季度及近期公司动态

• 近期通过公开募股和修订后的特许权使用费购买协议 (RPA) 筹集的资金已为 CARDAMYST 的潜在上市做好了充分准备。公司已完成承销公开募股，立即获得约 4870 万美元的净收益，并于 2025 年 7 月完成了修订后的 RPA。此次募股和 RPA 的收益预计将用于 CARDAMYST 在其主要适应症 PSVT 的持续开发和商业化上市，预计将在 12 月 13^日左右的 PDUFA 日期获得 FDA 批准。
  
  

2025年第三季度财务业绩

• 截至 2025 年 9 月 30 日，Milestone 的现金、现金等价物和短期投资为 8260 万美元，而截至 2024 年 12 月 31 日，该数字为 6970 万美元。
• 截至 2025 年 9 月 30 日的第三季度以及 2024 年第三季度均未报告任何收入。
• 2025年第三季度研发费用为390万美元，而上年同期为400万美元。截至2025年9月30日的九个月，研发费用为1260万美元，而2024年同期为1040万美元。增长的主要原因是咨询和外部服务成本增加，但部分被人员相关成本的降低所抵消。
• 2025年第三季度的行政及一般费用为330万美元，而上年同期为370万美元。截至2025年9月30日的九个月，行政及一般费用为1220万美元，而上年同期为1270万美元。季度间费用下降的主要原因是专业服务费和人事成本的减少。
• 2025年第三季度商业支出为460万美元，而上年同期为190万美元。截至2025年9月30日的九个月，商业支出为2010万美元，而上年同期为660万美元。这些增长是由于为CARDAMYST上市做准备而增加的人员成本、专业费用和其他运营费用所致。随着FDA完整回复函（CRL）的解决，我们正在加大运营支出，以便在CARDAMYST获得FDA潜在批准后迅速上市。
• 2025年第三季度，公司净亏损1190万美元，而上年同期净亏损为940万美元。截至2025年9月30日的九个月，Milestone公司净亏损4560万美元，而上年同期净亏损为2920万美元。
  
  

有关公司财务状况的更多详情，请参阅截至 2025 年 9 月 30 日的季度报告（表格 10-Q），该报告已于 2025 年 11 月 12 日提交给美国证券交易委员会。

关于依曲帕米尔
Etripamil是Milestone公司的主要在研产品。它是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，目前正在进行临床开发，用于治疗频繁发作且症状往往十分严重的阵发性室上性心动过速（PSVT）和快速性心房颤动（AFib-RVR）。该药物设计为患者可自行快速给药，从而无需立即接受医疗监护。如果获得批准，Etripamil旨在为医疗保健提供者提供一种新的治疗选择，以实现按需护理和患者自我管理。这种便携式、可自行给药的治疗方法可以帮助患者积极管理病情，并增强他们对自身状况的掌控感。Etripamil鼻喷雾剂的商品名为CARDAMYST™，目前已获得有条件批准。该药物经过充分研究，拥有完善的临床试验项目，其中包括一项已完成的PSVT治疗III期临床试验和一项AFib-RVR治疗II期临床试验。

关于 Milestone Pharmaceuticals
Milestone Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克股票代码：MIST）是一家生物制药公司，致力于开发和商业化创新型心血管解决方案，以改善患有复杂且影响终生的心脏疾病患者的生活。公司专注于了解患者未被满足的需求并改善患者体验，这促使我们开发出新的治疗方法，使患者能够在自我管理中发挥积极作用。Milestone 的主要在研产品是 etripamil，这是一种新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，目前正在研究其在无需医疗监督的情况下用于治疗与阵发性室上性心动过速 (PSVT) 和快速性房颤 (AFib-RVR) 相关的症状性发作的疗效。

前瞻性声明
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。诸如“相信”、“继续”、“可能”、“证明”、“设计”、“开发”、“估计”、“预期”、“或许”、“待定”、“计划”、“潜在”、“进展”、“将”、“打算”等词语以及类似表达（以及其他提及未来事件、情况或环境的词语或表达）旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Milestone截至本新闻稿发布之日的预期和假设。每一项前瞻性陈述均涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括关于以下方面的陈述：未来与FDA互动的结果，包括CARDAMYST用于治疗PSVT的新药申请可能获得批准；Milestone从本次发行中发行的认股权证获得额外现金收益的能力； Milestone能否按时收到特许权使用费购买协议项下7500万美元的特许权使用费，或能否收到该款项；Milestone的预期运营能力；CARDAMYST作为一种新型治疗方案帮助PSVT患者的潜力；Milestone能否在获得FDA批准后迅速将CARDAMYST提供给PSVT患者；Milestone上市基础设施的成功；etripamil治疗AFib-RVR的3期研究的患者招募时间；以及其他与历史事实无关的陈述。可能导致实际结果与前瞻性陈述存在重大差异的重要因素包括但不限于：我们未来与FDA的沟通能否取得令人满意的结果；我们的etripamil新药申请（NDA）是否以及何时（如有）获得FDA批准；与临床试验的启动、招募、完成、评估和结果的时间相关的不确定性；以及与清理、验证和分析试验数据固有的复杂性相关的风险和不确定性。此外，临床试验能否验证依曲帕米治疗阵发性室上性心动过速（PSVT）或其他适应症的安全性和有效性，以及其他因素，包括因投资者担忧通货膨胀、国际关税、俄罗斯在乌克兰的敌对行动以及以色列和加沙持续不断的冲突而导致的市场状况恶化，以及美国和海外金融市场的整体波动；与流行病和公共卫生紧急事件相关的风险；以及与Milestone资本资源充足性及其在当前经济环境下筹集额外资金的能力相关的风险。这些及其他风险已在Milestone向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中列明，包括截至2025年12月31日止年度的10-K表年度报告和截至2025年6月30日止季度的10-Q表季度报告，均在“风险因素”标题下列出，此类讨论可能会不时通过Milestone向SEC提交的后续文件进行更新。除法律另有规定外，即使有新的信息出现，Milestone 也不承担更新本文所载任何前瞻性陈述以反映预期变化的义务。

接触：

投资者关系
Kevin Gardner， kgardner@lifesciadvisors.com