帕尔维拉治疗公司公布2025年第三季度财务业绩并发布企业动态

Palvella近期扩展了其罕见病产品线，目前该产品线包含基于QTORIN™的候选产品，正在推进针对四种严重罕见皮肤病的治疗，这些疾病目前尚无FDA批准的疗法。

评估 QTORIN™ 3.9% 无水雷帕霉素凝胶（QTORIN™ 雷帕霉素）治疗皮肤静脉畸形的 II 期 TOIVA 试验的主要结果已全部入组，预计将于 2025 年 12 月中旬公布。

评估 QTORIN™ 雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形的 3 期 SELVA 试验已完成全部受试者招募，其主要结果预计将于 2026 年第一季度公布。

扩大QTORIN™雷帕霉素在具有临床意义的血管角化瘤方面的开发，血管角化瘤是一种罕见且致残性淋巴疾病，目前尚无FDA批准的疗法，预计将于2026年下半年启动II期临床试验。

公司宣布推出新的 QTORIN™ 候选产品 QTORIN™ 匹伐他汀，用于治疗播散性浅表光化性角化病，这是一种罕见的、慢性的、癌前遗传性皮肤病，目前尚无 FDA 批准的疗法。预计将于 2026 年下半年启动 II 期临床试验。

截至2025年9月30日，公司持有现金及现金等价物6360万美元，预计足以支持运营至2027年下半年。

公司将于美国东部时间2025年11月11日上午8:30召开电话会议。

宾夕法尼亚州韦恩，2025 年 11 月 11 日（GLOBE NEWSWIRE）——（纳斯达克股票代码：PVLA）专注于开发和商业化新型疗法以治疗患有严重、罕见皮肤病（目前尚无美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的疗法）的临床阶段生物制药公司 Palvella Therapeutics, Inc.（简称“Palvella”或“公司”）公布了截至 2025 年 9 月 30 日的第三季度财务业绩，并提供了公司最新动态。

“随着我们进入 2025 年末，Palvella 正在推进针对四种严重罕见皮肤病的创新 QTORIN™ 衍生疗法，每种疾病都缺乏一种获得 FDA 批准的疗法，这使我们有机会成为这些值得关注的罕见病群体中的先行者，”Palvella Therapeutics 的创始人兼首席执行官 Wes Kaupinen 表示。 “我们的主导候选产品QTORIN™雷帕霉素持续展现其作为mTOR驱动型皮肤疾病的‘产品中管’的潜力，预计将于12月中旬公布其在皮肤静脉畸形治疗中的II期临床试验主要结果。随后，我们计划于2026年第一季度公布其在微囊性淋巴管畸形治疗中的III期临床试验主要结果。总体而言，我们预计未来18个月将是充满催化剂的时期，我们将致力于推进QTORIN™雷帕霉素获得首个潜在的监管批准，并预计QTORIN™雷帕霉素及其其他QTORIN™系列产品将持续取得一系列临床、商业化前、监管和适应症拓展方面的里程碑。这些里程碑的实现将推进我们成为领先的生物制药公司的愿景，致力于解决目前尚无FDA批准疗法的严重罕见皮肤疾病。”

近期公司亮点

• 任命David W. Osborne博士为首席创新官，负责领导Palvella早期研发管线，包括最大限度地发挥公司专有QTORIN™平台的潜力。Osborne博士拥有丰富的局部用药产品开发经验，并有将科学成果转化为商业化疗法的卓越记录，例如在担任Arcutis Biotherapeutics联合创始人兼首席技术官期间，参与开发了ZORYVE®（罗氟司特）乳膏和泡沫剂。
• 首席科学官 Jeffrey Martini 博士在罗格斯大学皮肤研究中心举办的皮肤病学创新会议上发表了题为“释放局部疗法在罕见皮肤病治疗中的潜力”的演讲，展示了 QTORIN™ 平台及其主要候选产品 QTORIN™ 雷帕霉素。

近期研发亮点

QTORIN™ 雷帕霉素用于治疗微囊性淋巴管畸形（微囊性LMs）

• 在 FDA 审查了 Palvella 提交的年度绩效进展报告后，FDA 将 FDA 孤儿药资助计划的第二年收益授予了正在进行的 SELVA 试验，这是一项针对微囊性淋巴管畸形的 QTORIN™ 雷帕霉素的单臂、基线对照 3 期研究。
• SELVA 2026 年第一季度的总体业绩仍按计划进行。

QTORIN™ 雷帕霉素用于治疗皮肤静脉畸形（皮肤 VMs）

• 公司完成了 QTORIN™ 雷帕霉素治疗皮肤血管畸形的 2 期 TOIVA 试验的受试者招募工作，达到了在领先的血管畸形中心招募 16 名受试者的目标。
• 一篇发表于《淋巴研究与生物学》的同行评审文章重点介绍了26项已发表的研究，这些研究评估了雷帕霉素在治疗静脉畸形方面的实际应用（非适应症用药），支持雷帕霉素作为该疾病靶向疗法的潜力。作者还指出，目前仍迫切需要一种局部用药方案，这进一步强化了Palvella公司开发用于治疗皮肤静脉畸形的QTORIN™雷帕霉素的科学依据。
• 一项发表于《罕见病孤儿网杂志》（Orphanet Journal of Rare Diseases）的全国代表性回顾性真实世界研究，采用受试者盲法，由医生观察得出，估计美国每年确诊的皮肤血管畸形患者超过19万例。该研究结果进一步强调了针对这种研究不足且致残性疾病开发靶向疗法的必要性。
• TOIVA 的主要业绩预计将于 2025 年 12 月中旬公布。

QTORIN™ 雷帕霉素用于治疗具有临床意义的血管角化瘤

• Palvella 将 QTORIN™ 雷帕霉素的开发扩展到具有临床意义的血管角化瘤，这是一种以淋巴来源的浅表血管畸形为特征的疾病，可引起出血、疼痛、功能障碍和感染风险。
• 血管角化瘤最近被国际血管异常研究协会（ISSVA）于 2025 年归类为孤立性淋巴管畸形。
• 目前，美国估计有超过 5 万名患有临床意义显著的血管角化瘤的患者，尚无 FDA 批准的治疗方法。
• Palvella 计划于 2026 年上半年与 FDA 会面，讨论一项针对约 10-20 名患者的 2 期研究的拟议设计；预计该研究将于 2026 年下半年启动。

QTORIN™ 匹伐他汀用于治疗播散性浅表性光化性角化病 (DSAP)

• 公司宣布推出新的 QTORIN™ 产品候选药物 QTORIN™ 匹伐他汀，用于局部治疗播散性浅表光化性角化病，这是一种罕见的、慢性的、癌前遗传性皮肤病，表现为持续存在的、通常广泛的病变，随着时间的推移，这些病变会增大，数量和范围也会增加。
• 耶鲁大学医学院皮肤病学系主任 Keith Choate 医学博士、哲学博士最近在角化过度症的遗传学和生物学方面取得了突破性发现，使得 QTORIN™ 匹伐他汀成为首个潜在的针对 DSAP（一种角化过度症亚型）的致病机制的疗法，它通过局部靶向致病表皮和真皮组织中的致病甲羟戊酸途径发挥作用。
• 目前，美国估计有超过 5 万名 DSAP 患者，但尚无 FDA 批准的治疗方法。
• Palvella 计划于 2026 年上半年与 FDA 会面，讨论一项评估 QTORIN™ 匹伐他汀治疗 DSAP 患者的 2 期研究的拟议设计；预计该研究将于 2026 年下半年启动。

2025年第三季度财务业绩

• 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为6360万美元。Palvella预计这些资金足以支持其运营至2027年下半年。
• 截至 2025 年 9 月 30 日止三个月，研发费用为 650 万美元，而截至 2024 年 9 月 30 日止三个月为 320 万美元。研发费用增加主要是由于用于治疗微囊性 LM 和皮肤 VM 的 QTORIN™ 雷帕霉素临床开发的支出增加，包括开展于 2024 年下半年启动的 3 期 SELVA 试验和 2 期 TOIVA 试验。
• 截至 2025 年 9 月 30 日止三个月，一般及行政费用为 360 万美元，而截至 2024 年 9 月 30 日止三个月为 190 万美元。一般及行政费用增加的主要原因是员工人数增加导致员工薪酬支出增加，以及作为一家上市公司的相关成本增加。
• 截至 2025 年 9 月 30 日止三个月，归属于普通股股东的净亏损为 1130 万美元，即每股基本及摊薄亏损 1.03 美元，而截至 2024 年 9 月 30 日止三个月，归属于普通股股东的净亏损为 700 万美元，即每股基本及摊薄亏损 3.94 美元。
• 截至 2025 年 11 月 7 日，已发行股份为 13,768,036 股，其中包括 11,836,490 股普通股，以及假设已发行优先股和预付认股权证转换后相当于 1,931,546 股普通股的股份。

电话会议详情

Palvella将于美国东部时间2025年11月11日上午8:30举行电话会议和网络直播，讨论公司2025年第三季度财务业绩并提供公司最新动态。如需观看包含幻灯片的网络直播，请点击此处或访问Palvella官网“活动与演示”版块。如需通过电话接入会议，请使用此注册链接，您将收到拨入信息。网络直播回放将于会议结束后约2小时提供，并在公司官网www.palvellatx.com “活动与演示”版块存档90天。

关于帕维拉治疗公司

由罕见病药物研发领域的资深人士创立并领导的Palvella Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：PVLA）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化创新疗法，用于治疗目前尚无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病患者。Palvella正基于其专利QTORIN™平台开发一系列候选产品，初期重点关注严重的罕见皮肤病，其中许多疾病具有终身性。Palvella的主要候选产品QTORIN™ 3.9%无水雷帕霉素凝胶（QTORIN™雷帕霉素）目前正在开发用于治疗微囊性淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和具有临床意义的血管角化瘤。Palvella的第二个候选产品QTORIN™匹伐他汀目前正在开发用于局部治疗播散性浅表性光化性角化病。如需了解更多信息，请访问www.palvellatx.com或在LinkedIn或X （以前称为 Twitter）上关注 Palvella。

QTORIN™ 雷帕霉素和 QTORIN™ 匹伐他汀仅供研究使用，尚未获得 FDA 或任何其他监管机构的批准或许可用于任何适应症。

前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性陈述（包括1934年《证券交易法》（经修订）第21E条和1933年《证券法》（经修订）第27A条所指的前瞻性陈述）。这些陈述可能涉及Palvella管理层基于其当前信念、假设以及当前可获得的信息，对未来计划、趋势、事件、经营业绩或财务状况等方面的目标、意图和预期。前瞻性陈述通常包括具有预测性质且依赖于或提及未来事件或情况的陈述，并包含“可能”、“将”、“应该”、“会”、“预期”、“预计”、“计划”、“可能”、“相信”、“估计”、“预测”、“打算”等词语以及其他类似表达，或这些词语的否定形式或复数形式，或其他类似表达，这些表达用于预测或指示未来事件或前景，但并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。非历史事实的陈述均为前瞻性陈述。前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：关于正在进行的临床试验数据预期发布时间、Palvella的临床开发计划及相关预期开发里程碑、Palvella的现金、财务资源及预期资金使用期限、Palvella对其项目（包括QTORIN™雷帕霉素和QTORIN™匹伐他汀）的预期，以及其研发阶段的机会（包括其预期的治疗潜力和市场机会）。前瞻性陈述基于当前的信念和假设，这些信念和假设受风险和不确定性的影响，并非对未来业绩的保证。实际结果可能因各种因素而与任何前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异，这些因素包括但不限于：筹集额外资金以资助运营的能力；推进候选产品完成临床前和临床开发的能力；获得监管部门批准并最终实现Palvella候选产品（包括QTORIN™雷帕霉素和QTORIN™匹伐他汀）商业化的能力；Palvella候选产品早期临床试验的结果，包括这些试验能否满足相关的政府或监管要求；临床研究的数据和结果未必能预示未来的结果；Palvella在临床试验设计方面的经验有限，且缺乏开展临床试验的经验；识别并转向其他可能比Palvella现有候选产品更有利可图或更成功的项目、候选产品或适应症的能力；Palvella在产品发现、开发或商业化方面面临的激烈竞争；全球事件对运营的负面影响，包括正在进行和计划中的临床试验以及正在进行和计划中的临床前研究；吸引、招聘和留住优秀高管和员工的能力；Palvella保护其知识产权和专有技术的能力；对第三方、合同制造商和合同研究机构的依赖；以及Palvella向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件（包括10-K表年度报告、10-Q表季度报告和8-K表当前报告）中描述的风险和不确定性，这些文件已提交或提供给SEC，并可在www.sec.gov查阅。我们前瞻性声明中反映的事件和情况可能不会实现或发生，实际结果可能与前瞻性声明中预测的结果存在重大差异。新的风险因素和不确定性可能不时出现，管理层无法预测Palvella可能面临的所有风险因素和不确定性。除适用法律另有规定外，Palvella不打算因任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因而公开更新或修订本文所载的任何前瞻性陈述。本新闻稿包含指向信息的超链接，但这些信息不应被视为通过引用并入本新闻稿。

联系信息

投资者
韦斯利·H·考皮宁
Palvella Therapeutics 创始人兼首席执行官
wes.kaupinen@palvellatx.com

媒体
玛西·纳努斯
Trilon Advisors LLC 管理合伙人
mnanus@trilonadvisors.com

PALVELLA THERAPEUTICS, INC.
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（除股份和每股金额外，单位均为千美元）

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