Annexon发布2025年第三季度财务结果、组合进展及关键预期里程碑

晚期神经炎症平台推进吉兰-巴雷综合征 ( GBS) 和地图状萎缩 (GA)的全球注册项目

目前，Tanruprubart治疗格林-巴利综合征（GBS）的资料准备工作进展顺利，预计将于2026年1月提交上市许可申请（MAA）；有望成为首个获批的靶向速效GBS治疗药物；FDA正在就支持生物制品许可申请（BLA）的通用性评估文件进行持续讨论。

Vonaprument治疗干性AMD伴GA的ARCHER II关键性数据预计将于2026年下半年公布；有望成为首个获批用于治疗全球800万GA患者的视力保护疗法。

ANX1502冷凝集素病（CAD）概念验证研究正在进行中，预计将于2026年完成；有望成为唯一用于治疗多种神经炎症性自身免疫性疾病的口服C1s抑制剂。

强劲的财务状况和执行力将公司运营延续至2027年，期间将达成多个重要里程碑，包括Tanruprubart全球GBS申报、Vonaprument GA III期临床试验顶线数据以及ANX1502自身免疫概念验证数据。

加州布里斯班，2025 年 11 月 10 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Annexon 公司（纳斯达克股票代码：ANNX）是一家生物制药公司，致力于推进针对身体、大脑和眼睛中改变人生的补体介导的神经炎症的后期临床平台。该公司今天重点介绍了产品组合的进展，宣布了关键的预期里程碑，并公布了 2025 年第三季度的财务业绩。

Annexon 总裁兼首席执行官 Douglas Love 表示：“我们对后期神经炎症平台业务战略的重点执行感到满意，并对我们在 2025 年取得的强劲势头以及即将到来的 2026 年充满信心。我们的下一代补体抑制剂候选药物继续展现出从源头上阻止神经炎症的强大能力，使多个项目能够朝着近期关键里程碑迈进。” “我们针对格林-巴利综合征的注册项目进展顺利，预计将于2026年1月向欧盟提交上市许可申请（MAA），有望成为首个针对格林-巴利综合征的靶向疗法。格林-巴利综合征每年影响全球15万人。我们目前正与美国食品药品监督管理局（FDA）就支持美国生物制品许可申请（BLA）的通用性文件包进行磋商。此外，我们针对广谱性萎缩（GA）的vonaprument注册性3期临床试验也进展顺利，预计将于2026年下半年公布初步数据。该研究旨在验证我们在2期临床试验中观察到的显著视力保护效果，并使全球800万广谱性萎缩患者受益。”

洛夫先生继续说道：“最后，我们正在巩固ANX1502项目的早期经验。ANX1502是目前首个也是唯一一个处于临床阶段的口服C1抑制剂。我们已在空腹冠状动脉疾病（CAD）患者体内观察到目标药物浓度，并将继续进行给药，以加深对ANX1502特性的了解，预计该研究将于2026年完成。凭借优先的资本计划，我们的资金储备将持续到2027年，直至实现上述各项预期里程碑。总而言之，Annexon拥有独特的优势，能够在短期内创造价值，同时寻求更多机会，以实现我们帮助数百万遭受毁灭性神经炎症疾病折磨的患者的使命。”

近期企业及临床项目更新

Tanruprubart (ANX005) 用于治疗格林-巴利综合征 (GBS)：一种靶向 C1q 和经典通路神经炎症的抑制剂，单次输注即可快速阻止 GBS 中的严重神经炎症和损伤。GBS 是一种罕见的急性神经肌肉疾病，每年影响全球约 15 万人。目前尚无 FDA 批准的 GBS 疗法，且现有 GBS 标准治疗方案的疗效证据有限。

• 与欧洲药品管理局报告员和儿科委员会富有成效的监管互动再次确认，目前坦鲁巴特GBS数据包正按计划推进，将于2026年1月提交上市许可申请。与FDA就通用性方案包进行合作讨论，以支持生物制品许可申请的提交，目前仍在进行中。
• 来自 3 期试验的大型生物标志物数据集进一步证实，与目前的标准治疗方案不同，tanruprubart 对所有 GBS 亚型的急性炎症过程均有快速影响，这支持了其在不同地区对功能和残疾的快速改善作用的一致性。
• 旨在扩大西方对坦鲁鲁巴特（tanruprubart）的经验（包括在儿科患者中）的美国和欧洲 FORWARD 开放标签研究正在进行中，预计将于 2026 年获得初步的药代动力学 (PK)、药效学 (PD)、生物标志物和功能数据。
• 与制药公司持续进行讨论，探讨在不同地区将坦鲁鲁巴特商业化用于治疗格林-巴利综合征的合作机会。
• 后续里程碑：预计将于2026年1月提交Tanruprubart上市许可申请（MAA）。FDA生物制品许可申请（BLA）的提交将视后续监管沟通情况而定。FORWARD试验的初步数据预计将于2026年公布。
  

Vonaprument (ANX007) 用于治疗伴有地图状萎缩的干性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 患者：Vonaprument是一种神经保护性 C1q 抑制剂和经典补体级联抑制剂，通过玻璃体内注射给药，用于治疗伴有地图状萎缩的干性 AMD。地图状萎缩是导致失明的主要原因之一，影响着全球超过 800 万人。目前尚无获批的针对地图状萎缩的、旨在保护视力的治疗方法。

• 注册性 III 期 ARCHER II 试验是一项全球性、安慰剂对照、双盲试验，于 2025 年 7 月提前完成患者招募，并超额完成了预期招募目标，共纳入 659 例 GA 患者。ARCHER II 是首个评估干性 AMD 合并 GA 疗法疗效的研究，其主要终点为视觉功能，采用金标准最佳矫正视力下降 15 个字母 (BCVA ≥15LL) 进行评估。
• Vonaprument 被欧洲药品管理局 (EMA) 选中，参与于 2025 年 7 月启动的独家产品开发协调员 (PDC) 试点项目，旨在帮助优先药物 (PRIME) 指定持有者应对监管互动，包括加快科学咨询、MAA 提交准备活动以及在整个开发计划中处理临时查询。
• 最近与 FDA 和 EMA 的积极互动支持了 vonaprument ARCHER II 已建立的全球监管批准途径，用于保护 GA 患者的视力。
• 对 ARCHER 二期试验的进一步分析进一步证实，视网膜中心感光细胞的结构保护对视力至关重要，这与沃那普明的神经保护机制相符。在二期试验中，沃那普明治疗使视力丧失风险降低了 73%（以最佳矫正视力 ≥15 个字母的视力下降为金标准终点），对视网膜中心附近的感光细胞保护作用最为显著，并且随着时间的推移，视网膜色素上皮 (RPE) 的保护作用也逐渐增强，尤其是在视网膜中心附近。
• 下一个里程碑：ARCHER II 3 期试验的主要数据预计将于 2026 年下半年公布。
  

ANX1502 用于自身免疫性疾病：作为首款口服 C1s 抑制剂，它具有临床验证的上游经典补体抑制的颠覆性优势，同时兼具口服给药的便利性和灵活性。

• 目前正在对患有冠心病的患者进行一项开放标签、单臂、POC 研究，以评估 ANX1502 肠溶片剂制剂。
• 在 POC 试验中观察到空腹 CAD 患者的药物浓度达到并超过预定义的目标，并且正在继续给药以进一步加深对 ANX1502 的 PK/PD 特征的理解，包括对补体和溶血临床标志物的影响。
• 预计概念验证研究将于 2026 年完成。
• 下一个里程碑：ANX1502 程序将在 2026 年 CAD 研究完成后进行更新。

2025年第三季度财务业绩

• 现金及运营资金：截至 2025 年 9 月 30 日，现金及现金等价物和短期投资为 1.887 亿美元。基于对其领先的后期项目的集中投资，Annexon 延长了其运营资金，并预计将为运营和预期里程碑提供资金，直至 2027 年第一季度末。
• 研发费用：截至 2025 年 9 月 30 日的季度，研发费用为 4970 万美元，而截至 2024 年 9 月 30 日的季度为 3010 万美元。研发费用增加主要与 vonaprument 治疗 GA 的 3 期 ARCHER II 试验的推进以及为完成 tanruprubart 治疗 GBS 的全球申报而进行的投资有关。
• 一般及行政费用：截至 2025 年 9 月 30 日的季度，一般及行政费用为 730 万美元，而截至 2024 年 9 月 30 日的季度为 930 万美元。一般及行政费用的下降反映了公司持续提高效率和对资源进行严格的优先排序。
• 净亏损：截至 2025 年 9 月 30 日的季度净亏损为 5490 万美元，即每股亏损 0.37 美元，而截至 2024 年 9 月 30 日的季度净亏损为 3480 万美元，即每股亏损 0.25 美元。

关于 Annexon

Annexon Biosciences（纳斯达克股票代码：ANNX）正在开发新一代补体抑制剂，旨在通过首创疗法阻止神经炎症，造福数百万罹患严重神经炎症性疾病（累及身体、大脑和眼睛）的患者。我们独创的科学方法聚焦于C1q，它是经典补体强效炎症通路的起始分子，当其异常激活时，会导致多种疾病中的组织损伤和坏死。通过靶向C1q，我们的免疫疗法旨在阻止神经炎症级联反应的发生。我们的研发管线涵盖自身免疫、神经退行性疾病和眼科三大治疗领域，包括旨在满足全球近1000万患者未满足医疗需求的靶向在研药物。Annexon的使命是为患者提供突破性疗法，帮助他们拥有更美好的生活。欲了解更多信息，请访问annexonbio.com。

前瞻性声明

本新闻稿包含《1933年证券法》（经修订）第27A条和《1934年证券交易法》（经修订）第21E条所界定的前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过诸如“旨在”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“预计”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“或许”、“目的”、“计划”、“定位”、“潜在”、“预测”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语以及其他类似表达来识别前瞻性陈述，这些词语是对未来事件和未来趋势的预测或指示，或者这些词语的否定形式或其他类似术语。本新闻稿中除历史事实陈述之外的所有其他陈述均为前瞻性陈述。这些前瞻性声明包括但不限于以下方面的声明：ANX005（如获批准）与现有疗法相比的潜在治疗益处；与 ANX005 相关的监管互动预期时间和结果；开放标签 tanruprubart FORWARD 研究的设计、目标和时间安排；公司能否从 FDA 获得关于支持生物制品许可申请 (BLA) 的普遍适用性资料包的明确说明；公司能否在 2026 年 1 月提交欧洲注册上市许可申请 (MAA) 并获得 ANX005 的监管批准；ANX007 的潜在治疗益处；3 期 ARCHER II 试验的时间安排和结果；ANX007 独特的潜在神经保护作用机制及其预防视力丧失的潜力；ANX007 有可能成为首个在欧洲和美国获批用于治疗伴有地图状萎缩的干性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的药物； ANX1502治疗冷凝集素病的概念验证试验的时间安排，以及公司在2026年研究完成后提供最新进展的能力；ANX1502颠覆当前抗体介导自身免疫性疾病治疗模式的潜力；公司产品获批后的商业化能力；ANX007和ANX1502的持续研发；预计现金流可维持至2027年第一季度末；抗C1q疗法的潜在益处；以及公司产品组合的持续推进。前瞻性陈述并非对未来业绩的保证，并受风险和不确定性因素的影响，这些因素可能导致实际结果和事件与预期存在重大差异，包括但不限于以下风险和不确定性因素：3期ARCHER II试验的最终结果；公司过往的净经营亏损；公司获得必要资金以资助其临床项目的能力；公司临床试验可能出现延误，包括美国食品药品监督管理局 (FDA) 及其他类似外国监管机构不接受美国境外候选产品临床试验数据的情况；公司候选产品尚处于临床开发早期阶段；公共卫生危机对公司临床项目和业务运营的影响；公司获得监管部门批准并成功实现候选产品商业化的能力；公司候选产品的任何不良副作用或其他特性；公司对第三方供应商和制造商的依赖；未来合作协议的结果；以及公司充分维护其候选产品知识产权的能力。这些风险及其他风险在公司提交给美国证券交易委员会 (SEC) 的 10-K 表格年度报告、10-Q 表格季度报告以及公司其他文件中题为“风险因素”的部分有更详细的描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述均依据经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》作出，且仅代表截至本新闻稿发布之日的信息。除法律另有规定外，本公司不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新任何前瞻性陈述的义务。

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