Voyager发布2025年第三季度财务及运营业绩

- tau蛋白治疗领域势头强劲：预计VY7523临床数据和VY1706临床试验将于2026年公布 -

- 通过推出 Voyager NeuroShuttle™ 发现计划和小分子合作，更加专注于多模式研发管线 -

- 截至2025年第三季度末，现金储备为2.29亿美元，足以维持运营至2028年。

马萨诸塞州莱克星顿，2025 年 11 月 10 日（GLOBE NEWSWIRE）——致力于利用遗传学治疗神经系统疾病的生物技术公司 Voyager Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：VYGR）今天公布了 2025 年第三季度的财务和运营业绩。

“Voyager始终致力于为我们研究的每个神经治疗靶点寻找最佳治疗方案。第三季度，我们分享了Voyager NeuroShuttle的初步临床前数据。NeuroShuttle是一种非病毒递送平台，其药代动力学特性与转铁蛋白受体穿梭疗法有所不同。现在，我们正式推出首个NeuroShuttle项目。” Voyager首席执行官Alfred W. Sandrock, Jr.医学博士、哲学博士表示。此外，Voyager与Transition Bio达成合作，我们将拥有Transition Bio用于治疗ALS和FTD的小分子药物的授权选择权。TDP-43在绝大多数ALS病例的病理生理过程中似乎发挥着关键作用，但长期以来一直被认为难以成药。我们相信Transition Bio创新的生物分子凝聚体方法或许能够攻克这一关键靶点，我们很高兴能将我们在神经治疗领域的专业知识贡献于此项合作，同时我们将继续优先保障公司现金流，直至2028年。

2025年第三季度及近期亮点

• 管道项目最新进展：
  • VY7523（抗 tau 抗体）：在阿尔茨海默病 (AD) 患者的多剂量递增 (MAD) 临床试验的第三组和最后一组患者中，正在进行给药。
  • VY1706（tau 沉默基因疗法）：正在进行研究性新药 (IND) 申报研究，以支持预计于 2026 年启动的临床试验。
  • Neurocrine合作项目最新进展： Neurocrine表示，预计将于2025年底前更新其弗里德赖希共济失调症（FA）和GBA1基因治疗项目的IND申请时间表。这些申请有望在2026年启动临床试验，但前提是正在进行的GLP毒理学研究结果支持、FDA接受IND申请以及Neurocrine内部战略评估。此外，Neurocrine已启动与Voyager合作的基因治疗项目中第四个候选药物的临床前毒理学研究，并触发了一笔300万美元的里程碑付款，该款项将于2025年第四季度支付给Voyager。
  • 诺华合作最新进展：诺华已通知Voyager，计划终止两项针对未公开靶点的早期研发项目。这些靶点的权益将归还给Voyager。此次终止不会影响Voyager的现金流预期。双方合作开展的亨廷顿病、脊髓性肌萎缩症（SMA）以及另一项未公开靶点的研发项目仍在继续推进。
    
• 早期研究和平台更新：
  
  • Voyager NeuroShuttle™平台：第三季度，Voyager推出了Voyager NeuroShuttle，这是一种非病毒递送平台，利用新型受体结合分子将多种神经治疗药物递送至血脑屏障之外。该平台的首个NeuroShuttle利用了ALPL受体。ALPL-VYGR-NeuroShuttle的初步小鼠概念验证研究表明，与转铁蛋白受体递送系统不到一周的脑内表达相比，该递送系统可在脑内持续表达三周，且对循环网织红细胞或后续贫血指标无影响。
    • 除了最初为 ALPL-VYGR-NeuroShuttle 提供的鼠类概念验证数据外，随后的鼠类研究表明，该穿梭装置能够将治疗性抗体输送到大脑，并达到与单独使用 ALPL-VYGR-NeuroShuttle 类似的持续暴露效果。
  • VYGR-NeuroShuttle项目： Voyager公司正在评估一项处于发现阶段的项目，该项目利用ALPL-VYGR-NeuroShuttle技术治疗一种未公开的神经系统疾病。该项目的靶点尚未公开。
  • Voyager与Transition Bio合作，开发针对TDP-43的小分子药物，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）等伴有TDP-43病理改变的疾病。TDP-43病理改变常见于多种神经退行性疾病，包括超过90%的ALS病例 ¹ ，但TDP-43一直以来都被认为是难以成药的靶点。Transition Bio的策略是靶向细胞内的生物分子凝聚体，以纠正TDP-43的错误定位，同时保留其重要的功能活性。根据合作协议，Voyager将获得任何候选药物的全球独家授权选择权，只需支付数百万美元的首付款，以及最高可达5亿美元的里程碑付款。如果产品最终上市，Transition Bio还将获得基于净销售额的分级特许权使用费。
  • 早期研究：为了集中精力开展新的发现项目，对 SOD1-ALS 基因治疗和抗 Aβ 抗体基因治疗项目的投资已被降低优先级。

预计即将到来的里程碑

• 2025-2026年：预计多家第三方将提供针对tau蛋白靶向药物的潜在有价值的数据读数
• 2026年：预计VY1706治疗阿尔茨海默病将在美国提交IND申请，在加拿大提交CTA申请，并启动临床试验。
• 2026年：Neurocrine公司表示，FA和GBA1项目可能启动临床试验。
• 2026年下半年：预计在VY7523治疗阿尔茨海默病的MAD临床试验中获得初步tau PET成像数据。

即将举行的网络直播投资者会议演讲
Voyager管理层将于2025年11月11日（星期二）美国东部时间下午3:20在纽约参加Stifel 2025医疗保健大会的炉边谈话网络直播。投资者可通过Voyager网站ir.voyagertherapeutics.com的“投资者”版块访问该网络直播，直播回放将存档至少30天。

2025年第三季度财务业绩

• 合作收入： Voyager 2025 年第三季度的合作收入为 1340 万美元，而 2024 年同期为 2460 万美元。下降的主要原因是公司在上一年期间根据 2022 年诺华选择权和许可协议确认的收入。
• 研发费用： 2025 年第三季度研发费用为 3590 万美元，而 2024 年同期为 3020 万美元。研发费用增加主要是由于与评估 VY7523 的 MAD 临床试验相关的支出增加，以及与 tau 沉默基因治疗项目 VY1706 相关的持续成本较上年同期有所增加。
• 一般及行政费用： 2025 年第三季度一般及行政费用为 810 万美元，而 2024 年同期为 820 万美元。支出保持稳定，反映了在 2025 年第二季度重组后，公司继续严格控制费用。
• 净亏损： 2025年第三季度净亏损为2790万美元，而2024年同期净亏损为900万美元。净亏损增加是由于确认的合作收入减少，如上所述。
• 现金状况：截至 2025 年 9 月 30 日，现金、现金等价物和有价证券为 2.29 亿美元。
  

财务指导
Voyager致力于维持稳健的资产负债表，以支持其平台和研发管线的推进与发展。根据Voyager目前的运营计划，公司预计其现金、现金等价物和有价证券，以及预期的合作补偿和利息收入，足以满足Voyager到2028年的计划运营支出和资本支出需求。公司还有潜力获得额外的非稀释性资本，这些资本未计入高达24亿美元的现金储备预期，其中包括来自进入临床试验的GBA和FA项目的最高3500万美元的里程碑付款。

关于 Voyager Therapeutics
Voyager Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：VYGR）是一家生物技术公司，致力于利用人类遗传学的力量来改变神经系统疾病的进程，并最终治愈这些疾病。我们的研发管线涵盖阿尔茨海默病、弗里德赖希共济失调、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及多种其他中枢神经系统疾病的治疗项目。我们的许多项目都源自我们自主研发的TRACER™ AAV衣壳发现平台。该平台用于生成新型衣壳并识别相关受体，从而使基因药物在静脉给药后能够实现高脑渗透性。我们的一些项目为自主研发，另一些项目则与包括Alexion、阿斯利康罕见病部门、诺华制药和Neurocrine Biosciences, Inc.在内的合作伙伴共同推进。欲了解更多信息，请访问http://www.voyagertherapeutics.com 。

Voyager Therapeutics® 是注册商标；TRACER™ 和 Voyager NeuroShuttle™ 是 Voyager Therapeutics, Inc. 的商标。

前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性陈述，旨在符合1995年《私人证券诉讼改革法案》及其他联邦证券法的安全港条款。诸如“将”、“预期”、“期望”、“相信”、“潜在”、“可能”或“继续”等词语以及其他类似表达旨在识别前瞻性陈述。

例如，Voyager就其推进临床阶段抗tau抗体项目的能力所作的所有声明，包括预期临床tau PET成像数据和其他临床数据的时间安排；第三方tau靶向药物临床数据为Voyager临床开发计划提供信息的可能性；Voyager为使其神经治疗产品线多元化所做的努力，包括开发非病毒载体Voyager NeuroShuttle项目以及与Transition Bio合作开发用于治疗ALS和FTD的小分子药物；Voyager推进其基于AAV的tau沉默和APOE基因治疗项目，包括对其潜在候选药物的临床前和临床开发里程碑的预期和时间安排，例如IND和CTA申请、临床试验启动、临床试验入组和临床数据生成； Voyager 在与 Neurocrine 的合作下推进基因治疗候选产品的能力，包括 Neurocrine 预计在 FA 和 GBA1 合作项目中提交 IND 申请和启动临床试验；Voyager 的预期财务业绩，包括 Voyager 预计从合作方收到的收入或报销款项；以及 Voyager 的现金储备、预期成本节约以及产生足够现金资源以使其能够在多个临床转折点继续开展业务和运营的能力，这些都是前瞻性的。

所有前瞻性陈述均基于Voyager管理层的估计和假设。尽管Voyager认为此类前瞻性陈述合理，但其本身具有不确定性，并受风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与Voyager的预期结果存在重大差异。此类风险和不确定因素包括但不限于：监管机构的预期和决定；Voyager临床前和临床研究的时间安排、启动、开展和结果；临床试验数据的可用性；合作开发的产品候选药物的可用性或商业潜力；Voyager全资拥有和合作开发的候选药物的成功；Voyager的合作方履行与Voyager合作协议项下义务的意愿和能力及其对相关项目的预测；Voyager技术平台（包括Voyager的TRACER平台和非病毒发现平台）的持续开发；Voyager的科学方法和项目开发进展；以及关键研究组件的供应受限和成本增加。第三方开发的衣壳识别平台可能与 Voyager 的 TRACER 衣壳和非病毒发现平台及项目构成竞争；Voyager 创建和保护与 TRACER 衣壳和非病毒发现平台、平台识别的衣壳和配体以及 Voyager 管线项目中的临床候选药物和相关数据相关的知识产权的能力；Voyager 根据其现有许可或合作协议收到项目报销、开发或商业化里程碑付款、期权行使款项和其他款项的可能性或时间；Voyager 与其他方就 Voyager 和第三方均可接受的条款进行谈判并完成许可或合作协议的能力；Voyager 保留经济利益的第三方合作方控制的项目的成功；吸引和留住优秀董事、员工和承包商的能力；以及 Voyager 的现金资源是否足以支持其运营并实现其公司目标。

这些声明还受到诸多重大风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素已在Voyager公司向美国证券交易委员会提交的最新10-K表格年度报告中进行了描述。本新闻稿中的所有信息均截至本新闻稿发布之日，任何前瞻性声明仅代表其发布之日的观点。除法律要求外，Voyager公司不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新或修订此信息或任何前瞻性声明的义务。

联系方式
特里斯塔·莫里森，NACD.DC， tmorrison@vygr.com
投资者：Sarah McCabe， smccabe@jpa.com
媒体联系人：Adam Silverstein， adam@scientpr.com

1. Jo, M., Lee, S., Jeon, YM.等. TDP-43 传播在神经退行性疾病中的作用：整合临床和实验研究的见解。Exp Mol Med 52 , 1652–1662 (2020). https://doi.org/10.1038/s12276-020-00513-7
   

GAAP与非GAAP财务指标
Voyager的财务报表按照美国公认会计原则（GAAP）编制，反映了向美国证券交易委员会报告的收入和支出。 美国证券交易委员会。Voyager在本新闻稿中提供了一些未按照美国通用会计准则（GAAP）编制的财务信息，包括净合作收入和净研发费用。这些指标不包括Neurocrine Biosciences（Neurocrine）和诺华制药（Novartis Pharma AG，简称Novartis）就我们根据合作协议开展临床前开发活动所产生的费用支付的补偿。管理层使用这些非GAAP指标来评估公司的经营业绩，以便进行有意义的期间比较和业务趋势分析。管理层认为，这些非GAAP指标对于比较当前业绩与以往业绩至关重要，并且有助于投资者和财务分析师评估公司的经营业绩。非GAAP财务指标无需统一应用，未经审计，也不应孤立地看待。这些非GAAP指标使投资者和财务分析师能够更好地了解我们的净收入和净研发费用，而无需考虑Neurocrine成本的转嫁影响。此处提供的非GAAP财务信息应与按照GAAP编制的财务信息一并考虑，而非替代后者。建议投资者查阅下文所列的非GAAP指标与其最直接可比的GAAP财务指标的调节表。

注1：根据公司与Neurocrine和诺华公司现有的合作协议，Neurocrine和诺华公司同意承担公司为特定合作项目开展临床前开发活动的所有费用，具体工作计划和预算由联合指导委员会商定。在此期间开展的可报销研发服务已计入公司合并损益表中的合作收入和研发费用。截至2025年9月30日止三个月，公司发生可报销研发服务费用220万美元，计入合作收入和研发费用。截至2024年9月30日止三个月，公司发生可报销研发服务费用140万美元，计入合作收入和研发费用。截至2025年9月30日止九个月，公司发生可报销研发服务费用620万美元，计入合作收入和研发费用。截至 2024 年 9 月 30 日的九个月内，公司发生了 660 万美元的可报销研发服务费用，这些费用计入合作收入和研发支出中。