Transition Bio和Voyager宣佈合作推進靶向ALS和額顳葉癡呆症TDP-43的小分子藥物

英國劍橋和馬薩諸塞州萊克辛頓2025年11月10日（環球新聞網）-- Transition Bio是一家專注於通過利用生物分子凝聚物來解鎖傳統上「難以企及」的目標的藥物發現公司，與Voyager Therapeutics（納斯達克股票代碼：VYGR）是一家致力於利用遺傳學治療神經系統疾病的生物技術公司，已達成藥物發現合作和許可選擇協議。兩家公司將合作發現和開發新型的、選擇性的小分子，用於患有具有DPP-43病理的肌萎縮側索硬化症（ALS）和額顳葉癡呆症（GPT）的患者。TTP-43病理在許多神經退行性疾病中很常見，包括超過90%的ALS病例1和高達45%的GPT病例2。

根據合作伙伴關係條款，Transition Bio負責發現和優化針對DPP-43的小分子，直到提名開發候選人，在此之后Voyager將有權選擇許可全球獨家開發和商業化該計劃的權利。Transition Bio已收到個位數的百萬美元預付款，並有資格獲得總計高達5億美元的潛在研究、開發、商業和淨銷售里程碑付款。Transition Bio還有資格獲得高個位數至低兩位數的淨銷售版税。

「與Transition Bio的合作符合Voyager的願景，即建立一個多模式神經治療管道，為每個目標匹配最佳模式，」Alfred W。小桑德洛克，醫學博士，博士，Voyager總裁兼首席執行官兼Transition Bio董事會成員。「從歷史上看，TTP-43在治療上很難解決，因為靶向有毒形式的蛋白質而不影響細胞所需的無毒形式的複雜性。Transition Bio的分子凝聚技術獨特地識別了小分子，旨在精確糾正DPP-43的誤定位，而不廢除其重要功能活性。」

G表示：「通過與Voyager團隊密切合作，我們將能夠利用一支在ALS和GPT方面擁有深厚專業知識的世界領先翻譯團隊。」Kelly Martin，Transition Bio執行主席。「我們期待共同推進這一計劃，以實現改變這些毀滅性疾病患者生活的共同目標。」

關於過渡生物

過渡生物公司是一家俬營生物技術公司，正在解鎖基本控制層--生物分子凝聚物--以發現治療由「堅不可摧」的目標驅動的疾病的變革性藥物。我們的管道包括一個預計將於2025年獲得開發候選提名的MYC驅動癌症項目、其他難以治療的癌症項目，以及具有高度未滿足需求的神經系統疾病項目，例如ALS、GPT和1型肌張力性營養不良症。Transition Bio的平臺利用微流體和機器學習來發現和優化針對這些疾病的小分子。我們得到了頂級機構和企業投資者的支持，並與領先的行業合作伙伴簽署了多項合作。欲瞭解更多信息，請訪問http://www.transitionbio.com。

關於Voyager治療

Voyager Therapeutics公司（納斯達克：VYGR）是一家生物技術公司，致力於利用人類遺傳學的力量來改變-並最終治癒-神經系統疾病。我們的管道包括阿爾茨海默病，弗里德賴希共濟失調，帕金森病，肌萎縮側索硬化症（ALS）和中樞神經系統的多種其他疾病的計劃。我們的許多項目都源自我們的TRABER ™ AAC外殼發現平臺，我們使用該平臺來生成新型外殼並識別相關受體，以便在靜脈給藥后可能實現遺傳藥物的高腦滲透。我們的一些項目是全資擁有的，有些項目正在與Alexion、阿斯利康罕見病公司、諾華製藥公司和Neurosrine Biosciences，Inc.等合作伙伴一起推進。欲瞭解更多信息，請訪問http://www.voyagertherapeutics.com。

Voyager前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，用於1995年私人證券訴訟改革法案和其他聯邦證券法下的安全港條款。使用「將」、「預期」、「期望」、「相信」、「潛在」或「可能」或「繼續」等詞語以及其他類似表達旨在識別前瞻性陳述。

例如，Voyager關於Voyager構建多模態神經治療管道的願景的所有聲明，該管道將最佳模態與每個目標相匹配，包括與Transition Bio合作開發小分子，以解決ALS和FTD的根本原因，並最終治療。

所有前瞻性陳述均基於Voyager管理層的估計和假設，儘管Voyager認為此類前瞻性陳述是合理的，但本質上是不確定的，並且存在可能導致實際結果與Voyager預期存在重大差異的風險和不確定性。此類風險和不確定性包括監管機構的期望和決定; Voyager臨牀前和臨牀研究的時間、啟動、進行和結果;臨牀試驗數據的可用性;合作候選產品的可用性或商業潛力; Voyager全資擁有和合作候選產品的成功; Voyager合作伙伴履行與Voyager合作協議規定的義務的意願和能力以及他們對此類計劃的預測; Voyager技術平臺的持續開發，包括Voyager的TRABER平臺及其非病毒發現平臺; Voyager的科學方法和項目開發進展，以及關鍵研究組件的供應受到限制和成本增加;第三方開發的病毒識別平臺可能與Voyager的TRABER病毒和非病毒發現平臺和項目具有競爭力; Voyager創建和保護與TRACER衣殼和非病毒發現平臺相關的知識產權的能力，平臺識別的衣殼和配體，以及Voyager管道項目中的臨牀候選人和相關數據; Voyager收到項目報銷、開發或商業化里程碑、期權行使以及Voyager現有許可或合作協議下的其他付款的可能性或時間; Voyager與其他方就Voyager和第三方可接受的條款進行談判並完成許可或合作協議的能力; Voyager保留財務利益的第三方合作伙伴控制的項目的成功;吸引和留住有才華的董事、員工和承包商的能力;以及Voyager的現金資源是否足以為其運營提供資金並實現其企業目標。

這些陳述還受到Voyager向美國證券交易委員會提交的最新10-K表格年度報告中描述的許多重大風險和不確定性。本新聞稿中的所有信息均截至本新聞稿發佈之日，任何前瞻性陳述僅限於其發佈之日。Voyager沒有義務公開更新或修改此信息或任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，除非法律要求。

Voyager Therapeutics®是註冊商標; TRABER ™和Voyager NeuroShuttle™是Voyager Therapeutics，Inc.的商標

Voyager聯繫人：Trista Morrison，NACD.DC，tmorrison@vygr.com投資者：Sarah McCabe，smccabe@jpa.com媒體：Adam Silverstein，adam@scientpr.com

Transition Bio聯繫人：Martin Kulander，聯席總裁兼首席運營官，mkulander@transitionbio.com