Cabaletta Bio发布2025年第三季度财务结果并提供业务更新

Rese-cel 在多场医学会议上公布的数据表明，其无需药物即可产生潜在的变革性临床疗效，且对自身免疫性疾病患者具有良好的安全性，支持门诊用药。

在 1/2 期 DM/ASyS 队列中，所有符合注册队列关键标准且随访时间充足的肌炎患者均达到了注册队列的 16 周主要终点。

计划于 2027 年提交 rese-cel 的生物制品许可申请 (BLA)，该申请基于一项包含 14 名患者的单臂 DM/ASyS 注册队列研究，该研究已于本季度在 RESET-Myositis™ 试验中启动入组。

预计FDA将于2025年底前就RESET-SSc™和RESET-SLE™的额外注册队列设计达成一致意见。

费城，2025 年 11 月 10 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于开发和推出首个专门针对自身免疫性疾病患者的治愈性靶向细胞疗法的临床阶段生物技术公司 Cabaletta Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：CABA）今天公布了截至 2025 年 9 月 30 日的第三季度财务业绩，并提供了业务更新。

“我们的团队继续以严谨细致的态度执行RESET™临床开发项目，巩固了我们在该领域的领先地位。快速的患者招募使得我们得以发布多项临床数据，充分展现了rese-cel在多种自身免疫性疾病患者中无需药物即可带来变革性临床疗效的能力，”Cabaletta首席执行官Steven Nichtberger医学博士表示。“此外，我们首批给药组患者的早期无预处理数据也支持我们的计划，即采用单次按体重计算的剂量，无需预处理，即可评估rese-cel在狼疮和其他自身免疫性疾病患者中的疗效和持久性。”

近期运营亮点及未来预期里程碑

Rese-cel： Rese-cel（resecabtagene autoleucel，原名 CABA-201）是一种在研的自体 CAR-T 细胞疗法，采用全人源 CD19 结合蛋白和 4-1BB 共刺激结构域进行基因工程改造，专门用于治疗自身免疫性疾病。Rese-cel 通过单次输注给药，剂量根据体重而定，旨在暂时且深度地清除 CD19 阳性细胞，从而重置免疫系统，实现持久的临床疗效，无需长期治疗。Cabaletta 公司正在 RESET（恢复自身耐受性）临床开发项目中评估 Rese-cel 的疗效。该项目包括多项正在进行的公司赞助试验，涵盖风湿病、神经病学和皮肤病学领域中多种自身免疫性疾病，且这些疾病的种类还在不断增加。

临床开发

• Cabaletta 在 2025 年 10 月的多场医学会议上公布了来自四项自身免疫性疾病试验中 32 名患者的积极、最新的长期临床数据：他分享了 rese-cel 治疗肌炎、系统性硬化症、狼疮和重症肌无力患者的鼓舞人心的结果，包括 RESET-Myositis 试验的完整 I/II 期数据以及 RESET-SSc、RESET-SLE 和 RESET-MG™ 试验的初步数据。这些发现凸显了 rese-cel 的潜力，它能够为患者带来变革性的、无药物的疗效，且具有良好的安全性，支持门诊治疗。
  
  
• 在2025年欧洲基因与细胞治疗学会年会上，Cabaletta公司公布了RESET-PV™试验的初步数据，该试验评估了低剂量rese-cel在寻常型天疱疮患者中无需预处理的疗效。结果显示， 3名患者中有2名实现了B细胞完全清除，并观察到早期临床反应，且总体耐受性良好。基于这些数据，Cabaletta公司正在扩大RESET-PV试验的患者招募规模，并计划在必要时评估更高剂量。此外，鉴于在接受rese-cel预处理后，狼疮患者在B细胞完全清除后观察到了临床反应，Cabaletta公司正在RESET-SLE试验中纳入一个新的剂量递增队列，以评估rese-cel无需预处理的疗效。
  
  
• 预计肌炎注册性DM/ASyS队列研究将于2025年底启动：此前，我们已与美国食品药品监督管理局（FDA）就注册性队列研究设计达成一致，该一致基于多次沟通，包括2025年8月对注册性试验方案的直接审查和反馈。我们已就皮肌炎（DM）和抗合成酶综合征（ASyS）注册性队列研究达成一致，该队列研究的主要终点为在停用免疫调节剂且不使用或仅使用低剂量类固醇的情况下，16周内达到中度或显著总改善评分反应。注册性队列研究计划纳入14例患者，该规模基于对rese-cel在DM/ASyS患者中的预期治疗效果和估计的背景发病率。估计的背景发病率将根据与FDA一致的外部肌炎患者登记库确定，并将纳入与DM/ASyS注册性队列研究患者具有相似入组标准的患者。在 1/2 期 DM/ASyS 队列中，所有符合注册队列关键标准且随访时间充足的患者均达到了注册的主要终点。如果成功，DM/ASyS 队列的部分数据将用于支持公司预计于 2027 年提交的首个用于治疗肌炎的 rese-cel 生物制品许可申请 (BLA)。
  
  
• 预计2026年将陆续公布RESET试验的更多临床数据： 2025年12月6日，Cabaletta将在佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会年会暨展览会上，以海报形式展示题为“rese-cel（一种自体CD19-CAR T细胞疗法）在四项正在进行的1/2期临床试验中治疗自身免疫性疾病患者的急性安全性机制”的海报。此外，Cabaletta计划在2026年上半年公布RESET-SSc和RESET-SLE试验的完整1/2期数据，并在2026年下半年公布RESET-MG试验的完整1/2期数据。该公司还预计将在2026年获得来自RESET-SLE初始剂量递增队列的rese-cel（无需预处理）临床数据，以及来自RESET-PV试验的额外剂量数据。
  
  

监管

• 欧洲药品管理局 ( EMA) 和美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予 rese-cel 新的 PRIME、RMAT 和快速通道监管认定：欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会在 2025 年 9 月的会议上授予 rese-cel PRIME 计划准入资格，用于治疗肌炎。通过 PRIME 计划，EMA 为药物研发者提供早期和积极的支持，以优化药物获益和风险可靠数据的生成，并加速药物申请的评估。此外，FDA 还授予 rese-cel 新的监管认定，包括用于治疗系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎的再生医学先进疗法 (RMAT) 认定，以及用于治疗全身性重症肌无力的快速通道认定。
  
  
• 预计到 2026 年，FDA 将就其他注册队列设计达成一致： Cabaletta 预计将在 2025 年底前与 FDA 就 RESET-SSc 和 RESET-SLE 试验的关键注册设计要素达成一致，并于 2026 年上半年就 RESET-MG 试验达成一致。在获得临床数据和监管机构就这些试验的注册队列设计要素达成一致的情况下，公司预计将于 2026 年启动注册队列的招募工作。
  
  

公司动态

• 首席商务官任命： 2025年10月，Steve Gavel先生被任命为首席商务官。Gavel先生在CAR-T疗法领域拥有丰富的经验，此前他曾在Legend Biotech公司领导CARVYKTI®的上市和商业化工作（2018年至2025年）。加入Cabaletta后，他将负责rese-cel的全球商业战略及执行，并负责未来潜在的研发管线项目。
  
  

2025年第三季度财务业绩

• 截至 2025 年 9 月 30 日止的三个月，研发费用为 3980 万美元，而 2024 年同期为 2630 万美元。
  
  
• 截至 2025 年 9 月 30 日止三个月的一般及行政费用为 680 万美元，而 2024 年同期为 680 万美元。
  
  
• 截至2025年9月30日，Cabaletta的现金、现金等价物和短期投资为1.599亿美元，而截至2024年12月31日为1.64亿美元。公司预计，截至2025年9月30日的现金状况将使其能够为其运营计划提供资金，直至2026年下半年。
  
  

关于卡巴莱塔生物
Cabaletta Bio（纳斯达克股票代码：CABA）是一家专注于开发和推出首个针对自身免疫性疾病患者的靶向治愈性细胞疗法的临床阶段生物技术公司。CABA™平台包含两种互补策略，旨在推进工程化T细胞疗法的发现和开发，这些疗法有望成为针对多种自身免疫性疾病的深度、持久甚至治愈性疗法。其主导的CARTA（嵌合抗原受体T细胞治疗自身免疫）策略优先开发rese-cel，这是一种含有4-1BB的全人源CD19-CAR T细胞在研疗法。rese-cel目前正在RESET™（恢复自身耐受）临床开发项目中进行评估，该项目涵盖风湿病学、神经病学和皮肤病学等多个治疗领域。Cabaletta Bio的总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城。欲了解更多信息，请访问www.cabalettabio.com ，并在LinkedIn上与我们联系。

前瞻性声明
本新闻稿包含Cabaletta Bio根据经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”，包括但不限于以下方面的明示或暗示陈述：Cabaletta的整体业务计划和目标；Cabaletta实现其愿景的能力，即推出首个专为自身免疫性疾病患者设计的治愈性靶向细胞疗法；Cabaletta成功完成其候选药物在当前或未来适应症中的研究、进一步开发和商业化的能力，包括Cabaletta临床试验的时间安排和结果，以及其开展和完成临床试验的能力；预期临床结果将支持rese-cel的安全性和活性特征；关于与监管机构互动时间安排的陈述，包括监管机构对Cabaletta正在进行的临床试验的安全信息的审查，以及与监管机构就rese-cel的潜在注册途径达成一致；Cabaletta利用其新兴临床数据和高效开发策略的能力； Cabaletta公司认为，其新数据表明rese-cel能够为多种自身免疫性疾病患者带来无需药物的、变革性的临床疗效，并且其初始剂量组的早期无预处理数据为使用单次基于体重的rese-cel剂量治疗自身免疫性疾病患者开辟了新的机遇，无需预处理；Cabaletta公司预期，其取得的里程碑式进展凸显了rese-cel重新定义治疗模式的潜力，并为高度未满足需求的患者带来无需药物的缓解，同时其研究结果也突显了rese-cel为患者带来变革性、无需药物疗效的潜力，且具有良好的安全性，可支持门诊使用；Cabaletta公司能够充分利用其研究和转化见解及其带来的潜在益处；即将召开的科学会议上公布的临床数据及其时间安排的临床意义； Cabaletta 对 rese-cel 的潜在成功和治疗益处抱有预期，包括其认为 rese-cel 有潜力重置免疫系统，并在无需长期治疗的情况下实现持久的临床反应；公司推进 rese-cel 在系统性红斑狼疮 (SLE)、肌炎、系统性硬化症 (SSc)、重症肌无力 (gMG) 和真性红细胞增多症 (PV) 患者中的独立 1/2 期临床试验，以及推进 RESET-MS 试验，包括与试验状态、入组、安全性数据、临床试验设计效率和数据读取时间等相关的更新；Cabaletta 启动肌炎注册试验的能力及其时间安排；Cabaletta 计划在当前剂量下扩大 RESET-PV 试验的患者入组，并有可能评估更高剂量；Cabaletta 对 RESET-SLE 试验中新的剂量递增队列的预期，该队列将基于在狼疮中观察到的临床反应，评估 rese-cel 无需预处理的效果； Cabaletta计划于2025年启动DM/ASyS注册队列的入组；Cabaletta计划于2026年全年公布RESET试验的更多临床数据；Cabaletta期望在2025年底前与FDA就RESET-SSc和RESET-SLE试验的关键注册设计要素达成一致，并在2026年上半年就RESET-MG试验达成一致；Cabaletta预计将于2026年启动注册队列的入组；Cabaletta计划于2027年提交rese-cel治疗肌炎的生物制品许可申请（BLA），并获得FDA和其他监管机构的批准；以及Cabaletta未来对资本、支出和其他财务业绩的使用情况，以及其为2026年下半年的运营提供资金的能力。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期和信念，并受多种风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定因素包括但不限于：与监管申报和潜在审批相关的风险；生物活性或持久性迹象可能无法反映长期结果的风险；Cabaletta 能否在其 rese-cel 的临床前研究和临床试验中充分证明其安全性、有效性和耐受性；学术出版物中采用类似设计方案观察到的结果（包括由于给药方案的原因）可能无法代表我们希望通过 rese-cel 实现的结果的风险；一项研究的结果可能无法转化为另一项研究的结果的风险；试验设计或方法的修改可能无法达到预期效果，并且试验设计可能需要进一步修改的风险；与临床试验中心启动相关的风险；入组延迟或入组率低于预期；与临床试验结果评估相关的延迟；与临床研究中观察到的意外安全性或有效性数据相关的风险；与市场和经济状况波动以及公共卫生危机相关的风险；Cabaletta 能否保留并实现其候选产品所获得的孤儿药资格认定、快速通道资格认定或其他资格认定（如适用）所赋予的预期激励；与 Cabaletta 能否保护和维护其知识产权相关的风险；与 Cabaletta 的合作方和生产伙伴建立和维护良好关系相关的风险；与候选产品的研究启动和开展以及其他开发要求相关的不确定性；Cabaletta 的一个或多个候选产品可能无法成功开发和/或商业化的风险；以及临床前研究或临床研究的初步或中期结果可能无法预测未来研究结果的风险。有关这些及其他风险、不确定性以及其他重要因素的讨论（任何此类因素都可能导致Cabaletta的实际业绩与前瞻性陈述中包含的业绩存在差异），请参阅Cabaletta最新年度报告（10-K表格）中题为“风险因素”的部分，以及Cabaletta随后向美国证券交易委员会提交的其他文件中关于潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则Cabaletta不承担更新此信息的义务。

联系方式：

阿努普·马尔达
首席财务官
investors@cabalettabio.com