Prime Medicine发布2025年第三季度财务报告并公布业务进展

—— PM577 治疗威尔逊病 (WD) 的最新临床前数据将在 AASLD 会议上公布；预计将于 2026 年上半年提交 IND 和/或 CTA 申请，初步临床数据预计将于 2027 年公布。

——已提名 PM647 作为 α1-抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的候选药物；预计将于 2026 年年中提交 IND 和/或 CTA 申请，初步临床数据预计将于 2027 年公布。

——任命Matthew Hawryluk博士、工商管理硕士为首席商务官，进一步加强了领导团队——

公司将于美国东部时间2025年11月12日（星期三）上午8:00举办线上KOL活动，展示威尔逊氏病防治策略。

马萨诸塞州剑桥，2025 年 11 月 7 日（GLOBE NEWSWIRE）——致力于提供新型差异化一次性治愈性基因疗法的生物技术公司 Prime Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：PRME）今天公布了截至 2025 年 9 月 30 日的季度财务业绩，并提供了业务更新。

Prime Medicine 首席执行官 Allan Reine 医学博士表示：“我们将继续坚定不移地执行我们专注的战略，致力于推进我们针对 WD 和 AATD 的肝脏靶向项目、囊性纤维化 (CF) 项目，并探索其他合作——例如我们与百时美施贵宝的合作——以扩大我们技术的影响范围。” “近几个月来，我们在这些优先事项上取得了显著进展。8月，我们提名PM647作为AATD的候选药物，这标志着我们在开发能够将突变AATD蛋白恢复正常的同类最佳疗法方面迈出了重要一步。此外，本周早些时候，我们迎来了Matthew Hawryluk博士（拥有博士学位和工商管理硕士学位）担任首席商务官，他是一位在通过内部创新和高价值战略合作打造公司方面拥有丰富经验的资深领导者。凭借近期完成的融资，我们相信我们已做好充分准备，继续推进我们的研发管线，并利用我们平台的通用性和广泛应用范围，治疗一些最具破坏性的遗传疾病。”

雷恩博士继续说道：“进入第四季度，这一进展仍在继续。本周末，我们将在AASLD会议上公布PM577的最新临床前数据，进一步巩固我们对Prime Editing能够精准纠正威尔逊氏病患者致病突变的信念。”

Prime Medicine 的产品线：

Prime Medicine目前正在推进体内试验项目，旨在治愈两种最常见的遗传性肝病：威尔逊病（WD）和α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。Prime Medicine预计将于2027年上半年提交其WD项目的试验性新药申请（IND）和/或临床试验申请（CTA），并于2026年中期提交其AATD项目的IND和/或CTA；两项研究的初步临床数据预计将于2027年公布。

Prime Medicine公司在囊性纤维化基金会的支持下，正推进一项体内囊性纤维化（CF）项目，并与百时美施贵宝公司合作，致力于开发用于血液学、免疫学和肿瘤学的Prime Edited CAR-T产品。此外，在PM359治疗慢性肉芽肿病（CGD）的1/2期临床试验中，首批两名患者获得了积极的概念验证数据。为此，Prime Medicine计划继续与美国食品药品监督管理局（FDA）进行监管沟通，探索如何更有效地让有需要的患者能够获得该药物。

近期业务动态

• Prime Medicine公司今日宣布，将在2025年11月7日至11日举行的美国肝病研究协会（AASLD）肝病年会上公布PM577的最新临床前数据。以下是此次最新研究成果海报展示的详情：
  • 标题：Prime Editor 治疗小鼠后，通过⁶⁴Cu PET 成像检测到的肝脏铜水平正常化，该 Prime Editor 可精确纠正导致威尔逊病的 ATP7B p.H1069Q 突变
  • 日期：2025年11月9日，星期日
  • 时间：美国东部时间上午 8:00 至下午 5:00
  • 演示文稿编号：5032
  • 会议：周日晚间突发海报
• 2025年8月，Prime Medicine公司提名PM647作为其治疗AATD的候选药物。在全人源化小鼠模型中，PM647治疗实现了高水平的基因编辑效率，并在临床相关剂量下证实可将校正后的同工型（M-AAT）恢复到健康人体范围内。PM647采用Prime Medicine公司的通用肝脏脂质纳米颗粒（LNP）递送，该公司认为该技术有望显著提高临床前开发、生产和临床开发的效率。
  

近期公司动态：

• 2025年11月，Prime Medicine宣布任命Matthew Hawryluk博士（工商管理硕士）为首席商务官。Hawryluk博士将领导Prime Medicine的业务拓展、公司战略和联盟管理工作，推动公司通过合作与伙伴关系扩大Prime Editing的覆盖范围。
• Prime Medicine将于2025年11月12日（星期三）美国东部时间上午8:00至9:00举办一场线上KOL（关键意见领袖）活动。本次活动将深入探讨Prime Medicine的威尔逊氏病治疗策略，重点介绍其PM577产品。除公司管理层外，耶鲁大学医学院医学教授、耶鲁纽黑文移植中心成人肝移植项目医疗主任Michael Schilsky博士也将出席本次活动。活动将进行网络直播，有意参加者可在此处预先注册。
  

2025年第三季度财务业绩

• 研发费用：截至2025年9月30日止三个月，研发费用为4400万美元，而截至2024年9月30日止三个月为4030万美元。研发费用增加的主要原因是许可和知识产权成本以及设施相关费用，但部分被Prime Medicine公司战略性地专注于推进其体内肝脏产品线、降低其慢性肉芽肿病（CGD）项目的优先级以及因裁员导致的研发人员减少所抵消。
• 一般及行政费用：截至 2025 年 9 月 30 日止三个月的一般及行政费用为 1120 万美元，而截至 2024 年 9 月 30 日止三个月的一般及行政费用为 1410 万美元。一般及行政费用的减少主要是由于裁员导致人员成本下降。
• 净亏损：截至 2025 年 9 月 30 日止三个月，净亏损为 5060 万美元，而截至 2024 年 9 月 30 日止三个月，净亏损为 5250 万美元。
• 现金状况：截至 2025 年 9 月 30 日，现金、现金等价物、投资和受限现金为 2.27 亿美元，而截至 2024 年 12 月 31 日为 2.045 亿美元。

财务指导

根据其目前的运营计划，Prime Medicine 预计截至 2025 年 9 月 30 日，其现金、现金等价物和投资总额为 2.133 亿美元，足以支付其运营费用和资本支出需求直至 2027 年。

关于 Prime Medicine

Prime Medicine是一家领先的生物技术公司，致力于为患者研发和提供新一代基因编辑疗法。该公司正在部署其专有的Prime Editing平台——一种用途广泛、精准高效的基因编辑技术——以开发一类新型的、差异化的、一次性治愈性基因疗法。Prime Editor旨在精准地在基因的特定位置进行正确的编辑，同时最大限度地减少不必要的DNA修饰，因此它有望修复几乎所有类型的基因突变，并适用于多种不同的组织、器官和细胞类型。总而言之，Prime Editing的多功能基因编辑能力有望在数千种潜在适应症领域带来新的机遇。

Prime Medicine目前正围绕其核心领域——肝脏、肺部以及免疫和肿瘤学——推进一系列多元化的在研治疗项目。在每个核心领域，Prime Medicine初期都专注于一系列高价值项目，每个项目都针对一种生物学机制明确、临床开发和监管路径清晰的疾病，并有望为拓展其他领域奠定基础。未来，公司计划充分发挥Prime Editing广泛而多样的治疗潜力，以及Prime Editing平台的模块化特性，从而快速高效地拓展现有研发管线之外的疾病领域，包括其他遗传性疾病、免疫性疾病、癌症、传染病，以及针对常见疾病的遗传风险因素，这些疾病共同影响着数百万人的健康。欲了解更多信息，请访问www.primemedicine.com。

Prime Medicine可能会不时通过其网站、其X（原Twitter）账号（@PrimeMedicine）或其LinkedIn主页（https://www.linkedin.com/company/prime-medicine）发布重要信息。其财务信息和其他重要信息通常会发布在其网站（www.primemedicine.com）的“投资者关系”版块，投资者可在该版块查阅。我们鼓励投资者浏览其网站的“投资者关系”版块，因为公司可能会在该版块发布一些未通过其他渠道公开的重要信息。通过公司网站或社交媒体获取的信息不属于本新闻稿的范畴，也不构成本新闻稿的一部分。

© 2025 Prime Medicine, Inc. 保留所有权利。PRIME MEDICINE、Prime Medicine 标识和 PASSIGE 是 Prime Medicine, Inc. 的商标。本文提及的所有其他商标均为其各自所有者的财产。

前瞻性声明

本新闻稿包含经修订的 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述，包括但不限于有关 Prime Medicine 对以下事项的信念和预期的明示和暗示性陈述：其 PM359 1/2 期试验数据的意义；基于其 PM359 1/2 期试验数据与 FDA 进行的计划监管互动以及任何此类互动的结果；其 CF、AATD 和 WD 项目的持续开发和推进，包括预计在 2027 年上半年为其 WD 项目提交 IND 和/或 CTA 申请，以及在 2026 年年中为其 AATD 项目提交 IND 和/或 CTA 申请，并在 2027 年获得这两个项目的初步临床数据；PM359 满足 CGD 患者未满足的医疗需求的潜力；其研发项目、临床前研究和未来临床试验的启动、时间安排、进展和结果，包括相关数据的发布； Prime Editing 的潜力在于纠正包括 AATD、WD、CF 和 CGD 在内的疾病的致病突变并治愈这些疾病；其通用 LNP 平台能够精准递送 Prime Editor，并在临床前开发、生产和临床开发中显著提高效率；与百时美施贵宝和囊性纤维化基金会的合作，其预期和潜在益处，以及其建立更多合作关系的能力；其对 Prime Editing 技术广度的预期以及其业务、项目和技术战略计划的实施；Prime Editing 在数千种潜在适应症中释放机遇的潜力；以及其预期的现金流。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受多种风险、不确定性和重要因素的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述所表达或暗示的内容存在重大差异，包括但不限于以下风险：与Prime Medicine的候选产品进入临床试验相关的不确定性；潜在候选产品的临床前研究和IND申报研究以及其他开发要求的授权、启动和开展，包括与IND申报和获得监管批准相关的不确定性；与新技术开发和优化、临床前研究结果或临床研究结果无法预测未来研究结果相关的风险；Prime Medicine能够为其Prime Editing技术建立和维持的知识产权保护范围；Prime Medicine识别和签订未来许可协议和合作的能力；Prime Medicine对其现金流和未来财务业绩预期时间表的预期；以及总体经济、行业和市场状况。这些及其他风险和不确定性在Prime Medicine最新年度报告（10-K表格）题为“风险因素”的部分以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中均有更详细的描述。此外，任何前瞻性陈述仅代表Prime Medicine截至今日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。Prime Medicine明确声明，除适用法律规定的义务外，不承担更新任何前瞻性陈述的义务。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，不作任何明示或暗示的陈述或保证。

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