Rapport Therapeutics发布2025年第三季度财务数据并提供业务更新

• RAP-219治疗局灶性癫痫患者的2a期临床试验公布了积极的初步结果。
• RAP-219治疗双相情感障碍躁狂症的II期临床试验正在招募患者，进展顺利，预计将于2027年上半年公布主要结果。
• 强劲的资产负债表，得益于近期公开发行所得约2.694亿美元的净收益。
• 截至本季度末，公司持有现金、现金等价物和短期投资共计5.13亿美元（不包括受限现金），预计这些资金足以支持公司运营至2029年下半年。

波士顿和圣地亚哥，2025 年 11 月 6 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Rapport Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：RAPP）（简称“Rapport”或“公司”）是一家临床阶段生物技术公司，致力于发现和开发用于治疗神经或精神疾病患者的小分子精准药物。该公司今天公布了截至 2025 年 9 月 30 日的第三季度财务业绩，并提供了业务更新。

Rapport首席执行官Abraham N. Ceesay表示：“9月份公布的RAP-219积极的2a期临床试验结果，凸显了我们精准神经科学平台的实力以及该化合物独特的临床潜力。RAP-219使临床癫痫发作次数中位数减少了近78%，近四分之一的患者实现了无发作状态，这使其有望成为治疗耐药性局灶性癫痫的同类最佳药物。凭借近期上市后稳健的资产负债表，我们拥有充足的资金来开展局灶性癫痫的3期临床试验，并继续推进双相情感障碍的2期临床试验，预计将于2027年上半年公布主要结果。我们将继续秉持严谨的执行原则，为患者和股东创造持续价值。”

业务亮点

RAP-219 铅项目

局灶性癫痫发作（FOS）

• 公司公布了成功的 2a 期临床试验主要结果。9月，公司公布了其 RAP-219 治疗耐药性 FOS 患者（n=30）的单臂 2a 期临床试验的主要结果。该试验达到了其主要终点——长期疗效（LE），且具有高度统计学意义。公司预计将于 2025 年晚些时候公布进一步的疗效分析，并于 2026 年公布更多数据，包括 8 周随访的结果。
  • 在为期 8 周的治疗期间，85.2% 的患者 LEs 减少了 ≥30%（这是临床癫痫发作减少的客观脑电生物标志物），与基线相比（p<0.0001）。
  • 患者的临床癫痫发作次数中位数减少了 77.8%（p=0.01），其中 72% 的患者与基线相比，临床癫痫发作次数减少了 ≥50%（p<0.0001）。
  • 24% 的患者在 8 周的治疗期内未出现癫痫发作（p<0.0001）。
  • RAP-219 总体耐受性良好；大多数治疗期间出现的不良事件 (TEAE) 为轻度，因 TEAE 导致的停药率为 10%。
    
• 推进两项 3 期关键性试验。公司计划在 2025 年底前与美国食品药品监督管理局 (FDA) 举行 2 期试验结束会议，并计划于 2026 年第三季度启动 RAP-219 治疗 FOS 患者的两项 3 期关键性试验。
  
• 开放标签试验将于今年晚些时候开始。到 2025 年底，公司计划允许参加 2a 期 FOS 试验的患者恢复服用 RAP-219，作为一项开放标签的长期安全性试验的一部分。
  
• 长效注射剂（LAI）制剂正在研发中。RAP -219 独特的临床特性支持开发长效注射剂制剂，该制剂有望改变患者的治疗格局，同时显著扩大商业机会并延长知识产权保护期。长效注射剂制剂的研发工作正在进行中，预计将于 2027 年获得初步药代动力学结果。
  
  

躁郁症

• RAP-219治疗双相情感障碍躁狂症的二期临床试验进展顺利。该公司针对双相情感障碍躁狂症患者的二期概念验证试验正在招募患者，预计将于2027年上半年公布主要结果。
  
  

糖尿病周围神经病变疼痛（DPNP）

• RAP-219治疗DPNP的最新进展预计将于2026年第一季度公布。RAP -219治疗DPNP的II期概念验证试验的IND申请目前已被FDA麻醉学、成瘾医学和疼痛医学部门暂停。该项目的后续步骤预计将于2026年第一季度确定。
  
  

公司动态

• 后续公开发行完成。 9月，公司完成了一项承销公开发行，以每股26.00美元的价格发行了11,057,692股普通股（其中包括承销商行使超额配售选择权而出售的1,442,307股普通股）。扣除承销折扣和佣金以及其他发行费用后，本次发行的净收益约为2.694亿美元。
  
  

2025年第三季度财务业绩

• 净亏损：2025 年第三季度净亏损为 2690 万美元，而上年同期净亏损为 1750 万美元。
• 研发费用：2025年第三季度研发费用为2230万美元，而上年同期为1550万美元。研发费用增加的主要原因是与临床开发相关的运营成本以及支持公司整体产品线推进的成本。
• 一般及行政费用：2025年第三季度一般及行政费用为770万美元，而上年同期为610万美元。一般及行政费用的增加主要是由于业务增长相关的成本所致。
• 现金状况：截至第三季度末，公司持有现金、现金等价物和短期投资 5.13 亿美元，而截至 2025 年 6 月 30 日，该金额为 2.604 亿美元。
• 现金储备：公司预计截至 2025 年 9 月 30 日的现金、现金等价物和短期投资将使公司能够为其运营费用和资本支出需求提供资金，直至 2029 年下半年。
  
  

关于 RAP-219

RAP-219 是一种潜在的首创临床阶段 TARPγ8 特异性 AMPA 受体 (AMPAR) 负变构调节剂 (NAM)。AMPAR 广泛分布于中枢神经系统，而受体相关蛋白 (RAP) TARPγ8 仅在特定脑区表达，包括海马和新皮层，这些区域也是局灶性癫痫发作的常见起源。相比之下，TARPγ8 在后脑的表达极低，而药物作用于后脑时通常伴有难以耐受的不良反应。凭借这种精准的靶向策略，公司认为 RAP-219 有望提供与传统神经系统药物不同的疗效。鉴于 AMPA 生物学在多种神经系统疾病中的作用以及 RAP-219 对 TARPγ8 的选择性靶向，公司认为 RAP-219 具有产品线内药物的潜力，并正在评估该化合物作为局灶性癫痫、双相情感障碍和周围神经性疼痛患者的变革性疗法。

关于 Rapport Therapeutics 的其他信息

Rapport Therapeutics目前使用并计划继续使用其投资者关系网站和LinkedIn账号（Rapport Therapeutics）来披露重大非公开信息，并履行其在《公平披露条例》（Regulation FD）下的信息披露义务。因此，投资者除关注公司的新闻稿、提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件、公开电话会议、演示文稿和网络直播外，还应关注公司的投资者关系网站和LinkedIn账号。公司网站或社交媒体的内容不应被视为已通过引用并入经修订的1933年《证券法》项下的任何文件中。

关于 Rapport Therapeutics

Rapport Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发用于治疗神经或精神疾病的小分子精准药物。公司创始人对大脑中受体相关蛋白（RAP）的功能进行了开创性研究。他们的发现构成了Rapport RAP技术平台的基础，该平台能够以差异化的方式生成精准的小分子候选药物，有望克服传统神经药物研发的诸多局限性。Rapport的精准神经科学研发管线包括其主要在研药物RAP-219，该药物旨在通过选择性靶向仅在大脑特定区域表达的RAP，实现神经解剖学特异性。公司目前正在推进RAP-219作为治疗耐药性局灶性癫痫、双相情感障碍躁狂症和糖尿病周围神经性疼痛的潜在疗法。此外，公司还在开展其他临床前和后期研发项目，包括针对慢性疼痛和听力障碍的治疗。

前瞻性声明

本新闻稿包含1933年《证券法》第27A条和1934年《证券交易法》第21E条（均经修订）所指的“前瞻性陈述”。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将会”等词语及其类似表达旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。这些前瞻性陈述包括但不限于以下方面的明示或暗示陈述：RAP-219用于治疗耐药性局灶性癫痫发作、双相情感障碍躁狂症和糖尿病周围神经性疼痛的临床开发，包括我们正在进行和计划进行的临床试验的启动、时间安排、进展、结果和未来数据发布；以及对即将进行的监管互动的预期。对 RAP-219 的活性、耐受性和商业潜力的预期；RAP-219 长效注射剂制剂的计划开发和未来药代动力学结果，以及其改变治疗格局、扩大商业机会和延长 RAP-219 知识产权保护期的潜力；Rapport 的 RAP 技术平台的潜力；以及对 Rapport 的资本用途、支出和财务业绩的预期，包括其现金储备到 2029 年下半年的预期。

前瞻性陈述基于管理层当前的预期，并受风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能对Rapport的业务、经营业绩、财务状况和股票价值产生负面影响。可能导致实际结果与当前预期存在重大差异的因素包括：与公司研发活动相关的风险；Rapport执行其战略的能力，包括能否按预期时间表获得必要的监管批准；与临床前和临床开发活动相关的不确定性；公司依赖第三方开展临床试验、生产候选产品以及开发和商业化候选产品（如获批准）；Rapport吸引、整合和留住关键人员的能力；与公司财务状况相关的风险以及为完成开发活动和商业化候选产品（如获批准）而需要大量额外资金；与美国食品药品监督管理局 (FDA) 和类似外国监管机构的监管发展和审批流程相关的风险；与建立和维护Rapport知识产权保护相关的风险；以及与Rapport候选产品的竞争格局相关的风险。以及公司年度报告（10-K 表格）和最新季度报告（10-Q 表格）中“风险因素”部分描述的其他风险，以及 Rapport 随后向美国证券交易委员会提交的文件中讨论的潜在风险、不确定性和其他重要因素。任何前瞻性陈述仅代表 Rapport 截至今日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。除法律要求外，Rapport 明确声明不承担任何义务或责任公开更新或修订本文所载的任何前瞻性陈述，以反映其预期或任何此类陈述所依据的事件、情况或环境的任何变化，并声明受 1995 年《私人证券诉讼改革法案》中关于前瞻性陈述的“安全港”条款的保护。

接触

朱莉·迪卡洛
传播与投资者关系主管
Rapport Therapeutics
jdicarlo@rapportrx.com