C4 Therapeutics 发布 2025年第三季度财务结果及近期业务亮点

已完成的股权发行筹集了 1.25 亿美元的总收益，使公司运营周期延长至 2028 年底，超过了关键价值拐点；未来还有可能获得高达 2.25 亿美元的额外收益。

西米度胺 (Cemsidomide) 治疗多发性骨髓瘤的 I 期临床试验数据支持其具有同类最佳的疗效，最高剂量组 (100 µg) 的总缓解率达到 53%，且安全性和耐受性优于同类最佳的药物。

与辉瑞公司签订临床试验合作及供应协议，评估西米度胺联合艾拉那单抗的疗效

西米度胺多发性骨髓瘤研发的下一阶段进展顺利，包括将于2026年第一季度启动与地塞米松联合用药的注册性II期MOMENTUM试验，以及将于2026年第二季度启动与Elranatamab联合用药的Ib期试验。

马萨诸塞州沃特敦，2025 年 11 月 6 日（GLOBE NEWSWIRE）—— 致力于推进靶向蛋白质降解科学的临床阶段生物制药公司 C4 Therapeutics, Inc. (C4T) (纳斯达克股票代码：CCCC) 今日公布了截至 2025 年 9 月 30 日的第三季度财务业绩以及业务更新。

C4 Therapeutics总裁兼首席执行官Andrew Hirsch表示：“近几个月对C4T而言意义非凡，我们目前处于有利地位，能够快速推进cemsidomide的注册开发，并推进我们针对非肿瘤和肿瘤靶点的降解剂研发管线。我们将继续全力以赴，在2026年初启动cemsidomide的下一阶段开发，其中包括一项与elranatamab联合用药的1b期临床试验，以及一项与地塞米松联合用药的2期MOMENTUM临床试验，该试验有望获得加速审批。凭借成功筹集的1.25亿美元首付款，我们已将资金储备延长至2028年底，这得益于cemsidomide与地塞米松联合用药的2期临床试验以及与elranatamab联合用药的1b期临床试验的重要数据，从而增强了我们的财务实力，使我们能够继续兑现靶向蛋白降解的承诺，改善患者的生活。”

2025年第三季度亮点及近期成就

临床：

• C4T公司公布了西米度胺联合地塞米松治疗多发性骨髓瘤（MM）的I期临床试验数据，结果显示，在既往接受过大量治疗的患者群体中，该药物具有潜在的同类最佳疗效，并支持西米度胺联合elranatamab开展Ib期临床试验，以及联合地塞米松开展II期MOMENTUM（西米度胺治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的多中心临床试验）。C4T公司已完成I期临床试验的患者招募和剂量递增阶段。
  
  • 在 I 期临床试验中，西米度胺联合地塞米松在最高两个剂量水平（75 µg 和 100 µg）下分别达到了 40% 和 53% 的总缓解率。100 µg 剂量组的一名患者达到了微小残留病灶 (MRD) 阴性的完全缓解。西米度胺耐受性良好，所有剂量组的中位缓解持续时间为 9.3 个月，这使其与其他 IKZF1/3 降解剂有所区别。
    
• C4T与辉瑞公司就西米度胺和elranatamab联合疗法治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的临床试验合作及供应协议达成一致。根据协议条款，C4T将发起并开展1b期试验，而辉瑞将免费向C4T提供elranatamab（ ^ELREXFIO® ），一种靶向B细胞成熟抗原CD3的双特异性抗体（BCMAxCD3双特异性抗体），用于即将进行的试验。
  
• 继续执行必要的操作步骤，以启动 cemsidomide 与地塞米松联合用于四线或更高级别治疗的 2 期 MOMENTUM 试验（预计于 2026 年第一季度启动）和 cemsidomide 与 elranatamab 联合用于二线或更高级别治疗的 1b 期试验（预计于 2026 年第二季度启动）。
  
• 在2025年美国药物代谢动力学会议（ACoP 2025）上，以海报形式展示了西西度胺在多发性骨髓瘤（MM）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中的群体药代动力学和暴露-反应关系分析数据。分析表明，较高暴露量可增强抗骨髓瘤疗效，且暴露-安全性关系在临床上可控，这支持了对既往接受过大量治疗的MM患者进行风险获益分析。
  
• 西西度胺治疗非霍奇金淋巴瘤的I期临床试验已完成剂量递增。单药治疗西西度胺显示出良好的耐受性，与之前公布的结果一致，并且在研究者评估的所有剂量水平下均表现出显著的抗淋巴瘤活性。在外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者中，22例患者中有9例通过PET-CT评估达到部分缓解或更佳疗效。
  
• 合作伙伴 Betta Pharmaceuticals 继续推进 CFT8919 在大中华区的 1 期剂量递增试验。
  

研究与发现：

• 在 Fierce Biotech Week 和^{第 8 届}年度靶向蛋白质降解峰会上，C4T 领导层发表了演讲，重点介绍了在设计靶向异二价降解剂（包括 CFT1946）方面的领导地位，这些降解剂能够穿透血脑屏障，从而在中枢神经系统 (CNS) 模型中实现高暴露量和令人信服的疗效。
  
• C4T 设计的 IRAK4 降解剂 BIIB142 的 1 期试验中，因患者给药里程碑而从 Biogen 获得 200 万美元的里程碑付款。
  
• 默克公司通知我，他们决定终止研究合作，合作将于 2025 年 11 月底结束。
  

融资：

• 通过由 RA Capital Management 牵头、现有股东（包括 OrbiMed、Soleus Capital、Lynx1 Capital Management 和 Bain Capital Life Sciences）参与的承销发行，公司募集了 1.25 亿美元的总收益。作为此次发行的一部分，如果未行使的认股权证得到行使，公司有可能获得高达 2.25 亿美元的额外收益。
  

即将到来的关键里程碑

• 到 2025 年底，正式与美国食品药品监督管理局 (FDA) 就西西度胺与地塞米松联合用药的注册性 2 期试验中西西度胺的推荐剂量达成一致。
• 于 2026 年第一季度启动 2 期单臂注册试验，以评估西米度胺与地塞米松联合用药的疗效。
• 于 2026 年第二季度启动 1b 期试验，以评估西米度胺与 elranatamab 联合用药的安全性和耐受性。
  

即将举行的投资者活动：

• 2025 年 11 月 12 日上午 8:30（美国东部时间）：管理层将参加在马萨诸塞州波士顿举行的古根海姆第二届年度医疗保健大会的炉边谈话。
• 2025 年 12 月 3 日下午 3:25（美国东部时间）：管理层将参加在佛罗里达州科勒尔盖布尔斯举行的^{第 8 届}Evercore 医疗保健大会的炉边谈话。

2025年第三季度财务业绩

营收： 2025 年第三季度总营收为 1120 万美元，而 2024 年第三季度为 1540 万美元。营收下降的原因是，2024 年第三季度确认了来自 Biogen 的 800 万美元里程碑付款，但被 2025 年第三季度确认的与 Merck 合作的所有递延收入以及我们其他合作项目的持续进展所抵消。

研发费用： 2025 年第三季度的研发费用为 2600 万美元，而 2024 年第三季度为 3180 万美元。研发费用的减少主要与 CFT1946 的临床试验费用减少有关，因为 1 期试验接近完成。

一般及行政（G&A）费用： 2025 年第三季度的 G&A 费用为 890 万美元，而 2024 年第三季度为 1180 万美元。下降的主要原因是股权激励费用降低。

净亏损及每股净亏损： 2025 年第三季度净亏损为 3220 万美元，而 2024 年第三季度净亏损为 2470 万美元。2025 年第三季度每股净亏损为 0.44 美元，而 2024 年第三季度每股净亏损为 0.35 美元。

现金状况及财务展望：截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券为1.998亿美元，而截至2025年6月30日和2024年12月31日分别为2.23亿美元和2.673亿美元。第三季度现金减少的主要原因是用于运营和推进项目资金，部分被市场发行（ATM）股权计划的750万美元净收益所抵消。截至2025年9月30日的现金、现金等价物及有价证券不包括2025年10月通过股权发行筹集的1.25亿美元总收益。公司预计，目前的现金、现金等价物及有价证券足以支持公司运营计划直至2028年底。

关于 MOMENTUM 审判
MOMENTUM（西西度胺治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的多中心试验）是一项 II 期、开放标签、单臂、多中心研究，旨在评估西西度胺联合地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的疗效、安全性、药代动力学和药效学。主要终点是根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）的缓解标准评估的总缓解率，由独立审查委员会进行评估。该试验将纳入约 100 例既往接受过至少三线治疗的患者。

关于西米度胺
西西度胺是一种在研的口服生物利用度高的小分子降解剂，目前正处于临床开发阶段，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。西西度胺是一种强效且选择性的IKZF1/3降解剂，IKZF1/3是驱动多发性骨髓瘤的转录因子，西西度胺具有独特的药代动力学特性。西西度胺联合地塞米松的I期临床试验数据显示，该药物具有差异化的安全性和耐受性，并展现出领先的抗骨髓瘤活性和持久的疗效。目前计划开展两项临床试验，以进一步评估西西度胺在复发/难治性多发性骨髓瘤中的应用：一项注册性II期MOMENTUM试验，旨在评估西西度胺联合地塞米松的疗效，预计将于2026年第一季度启动；另一项Ib期试验，旨在评估西西度胺联合elranatamab的疗效，预计将于2026年第二季度启动。

关于 CFT8919
CFT8919 是一种口服生物利用度高的变构降解剂，旨在高效且选择性地靶向携带致癌性 L858R 突变的 EGFR。在临床前研究中，CFT8919 在 L858R 驱动的非小细胞肺癌的体外和体内模型中均显示出活性。重要的是，CFT8919 对其他赋予已批准 EGFR 抑制剂耐药性的 EGFR 突变（包括 L858R-C797S、L858R-T790M 和 L858R-T790M-C797S）也保持完全活性。C4T 和 Betta Pharmaceuticals 已建立战略合作伙伴关系，共同在大中华区开发 CFT8919，目前正在该地区开展 I 期临床试验。C4T 保留 CFT8919 在美国、欧盟和世界其他地区的开发和商业化权利。

关于 C4 Therapeutics
C4 Therapeutics (C4T) (纳斯达克股票代码：CCCC) 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于实现靶向蛋白降解科学的愿景，创造新一代药物，从而改变患者的生活。C4T 正在推进靶向肿瘤治疗项目的临床研究，并利用其^TORPEDO®平台高效设计和优化小分子药物，以应对难治性疾病。C4T 的降解药物旨在利用人体天然的蛋白质回收系统快速降解致病蛋白，从而有望克服耐药性、药物难治靶点，并改善患者的治疗效果。更多信息，请访问www.c4therapeutics.com 。

前瞻性声明
本新闻稿包含C4 Therapeutics, Inc.根据1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性声明”。这些前瞻性声明可能包括但不限于以下方面的明示或暗示声明：我们开发潜在疗法的能力；我们治疗方法的设计和潜在疗效；我们的^TORPEDO®平台在开发新型、选择性、口服生物利用度高的BiDAC™和^MonoDAC®降解剂方面的预测能力；我们临床前研究和临床试验的潜在时间安排、设计和进展，包括与临床试验和其他临床开发活动（包括临床试验启动或队列启动）相关的监管建议或授权的潜在时间安排和接收情况；我们成功生产和供应用于临床试验的候选产品的能力和潜力；我们在任何未来的研究或试验中复制我们在临床前研究或临床试验中取得的结果的能力；我们复制临床试验中期或早期结果的能力，以及在这些临床试验完成或这些疗法完成后期临床试验时获得的结果。美国和外国的监管动态；我们临床试验数据的预期发布时间和内容；以及我们为未来运营提供资金的能力，包括通过未来可能行使未行使的认股权证。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层对未来事件的当前预期和信念，并受诸多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与我们的候选产品启动、时间安排、进展和开展临床前和临床研究以及其他开发要求相关的不确定性；我们的一个或多个候选产品开发成本可能增加或可能无法成功开发和商业化的风险；以及我们能否以可接受的条款或在所需时间获得足够的资金来支持我们未来运营的风险。有关这些及其他风险、不确定因素和其他重要因素的讨论（任何此类因素都可能导致我们的实际业绩与前瞻性陈述中包含的业绩存在差异），请参阅C4 Therapeutics向美国证券交易委员会提交的最新年度报告（10-K表）和/或季度报告（10-Q表）中题为“风险因素”的部分。本新闻稿中的所有信息均截至发布之日，除非法律要求，否则C4 Therapeutics不承担更新此信息的义务。

联系方式：
投资者：
考特尼·索尔伯格
投资者关系副总监
CSolberg@c4therapeutics.com

媒体：
洛兰·斯普林
企业传播与患者权益倡导高级总监
LSpreen@c4therapeutics.com