Bright Minds Biosciences 開始新的普瑞德威利症候群（PWS）計畫；KOL活動安排於11月6日

公司将于美国东部时间2025年11月6日上午10点举行网络直播，讨论其评估BMB-101（NOVA研究）治疗普拉德-威利综合征患者的疗效、安全性和耐受性的2a期研究。
参与此次电话会议的关键意见领袖（KOL）包括：Theresa V. Strong博士、Jennifer L. Miller医学博士和Elizabeth Roof健康科学硕士。
强有力的临床前和临床研究证据表明，BMB 5-HT _2C激动剂有望成为首个同时针对神经精神症状和过度进食的靶向治疗药物。

纽约和加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华，2025年11月6日（GLOBE NEWSWIRE）—— Bright Minds Biosciences Inc.（CSE：DRUG）（NASDAQ：DRUG）（简称“ Bright Minds ”或“公司”）今日宣布启动其普拉德-威利综合征（PWS）项目，并提名BMB-105为新的临床候选药物。作为该开发项目的一部分，Bright Minds将开展以下工作：

• 一项旨在评估BMB-101治疗普拉德-威利综合征（PWS）患者的疗效、安全性和耐受性的IIa期（NOVA）研究。该研究旨在作为一项药理学验证研究，证明5- _HT2C受体激动剂能够有效缓解PWS患者的症状群。
• 一项随机 1 期安慰剂对照研究，旨在评估 BMB-105 在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和食物影响。

在完成正在进行的BMB-101的2a期药理学验证研究后，Bright Minds计划选择并推进一种5- _HT2C分子（BMB-105）作为PWS项目的专用化合物。此举将使产品上市时间缩短约一年。

BMB-101 在失神发作 (AS) 和发育性及癫痫性脑病 (DDE) 中的应用更新

• 迄今为止，BMB-101 的耐受性良好，没有发生与药物相关的严重不良事件，也没有任何安全信号需要对方案进行任何调整。
• 所达到的暴露水平和耐受性与 1 期研究的预期一致，支持未来研究的剂量选择。
• 开放标签扩展研究的参与进展顺利，几乎所有符合条件的患者都选择在研究者的监督下继续接受治疗。
• 总体数据将于2026年1月初发布。
• 公司计划在DEE建设二期/三期工程，并于2026年建设二期/三期工程。
  

“启动我们的 PWS 项目和 NOVA 临床研究是令人兴奋的下一步，我们将继续努力开发，为罕见病患者提供服务，”Bright Minds Biosciences 的首席执行官兼联合创始人 Ian McDonald 表示。 “目前的治疗方案尚不完善。5- _HT2C受体激动剂通过靶向疾病的根本机制，为普拉德-威利综合征（PWS）提供了一种全新的治疗机制。这项药理学验证性临床研究旨在评估BMB-101在治疗PWS患者的过度进食和行为/神经精神症状方面的疗效。我们相信，这项研究将为我们专门研发的化合物BMB-105的关键性研究铺平道路，并加速开发旨在直接靶向PWS病理生理机制的药物。随着我们不断开发研发管线和丰富的下一代血清素能药物产品组合，我们相信，我们的5- _HT2C选择性激动剂提供了一种独特的治疗方法，有望为PWS患者及其家庭带来他们迫切需要的新型有效治疗选择。”

“我们很高兴能接待世界知名的普瑞德-威利综合征专家，他们和我们一样，热衷于发现治疗这种复杂且具有挑战性的神经发育障碍的更佳方法，”麦克唐纳总结道。

关键意见领袖将概述普瑞德-威利综合征 (PWS) 的现状、未满足的医疗需求和当前治疗的局限性、患者及其家庭面临的生活质量挑战，以及药物开发中使用的临床评估工具。

受邀演讲嘉宾包括：

詹妮弗·米勒博士是佛罗里达大学儿科内分泌科的教授。她于1998年获得佛罗里达大学医学博士学位，并于2005年获得佛罗里达大学临床研究硕士学位。米勒博士专长于普拉德-威利综合征（PWS）及其他遗传性早发性体重过度增长患者的诊疗。她的研究重点是探究PWS患者及早发性肥胖患者的肥胖和代谢异常的病因及可能的治疗方法。过去12年来，米勒博士致力于寻找治疗过度进食症的有效方法。她目前随访来自世界各地的500多名PWS患者，以及100多名因其他遗传因素导致早发性肥胖的患者。她正在开展针对PWS合并早发性肥胖患者的过度进食症的临床试验。

特蕾莎·V·斯特朗博士（Theresa V. Strong, Ph.D.）在罗格斯大学获得理学学士学位，并在阿拉巴马大学伯明翰分校（UAB）获得医学遗传学博士学位。在密歇根大学弗朗西斯·柯林斯博士（Dr. Francis Collins）的指导下完成博士后研究后，她加入UAB教职，领导一个专注于癌症基因治疗的研究实验室，并担任UAB载体生产中心主任。特蕾莎是普拉德-威利综合征研究基金会（FPWR）的创始成员之一，自该基金会成立以来一直负责其资助项目。2016年，她转任FPWR研究项目主任，担任全职职务。她目前仍是UAB遗传学系的兼职教授。她和丈夫吉姆育有四个孩子，其中一个儿子患有普拉德-威利综合征。

伊丽莎白·鲁夫（Elizabeth Roof），拥有健康服务提供者（HSP）和硕士学位，是范德比尔特大学的高级研究专家和研究实验室主任，在为患有普瑞德-威利综合征（PWS）的儿童和青少年提供服务方面拥有近30年的经验。鲁夫女士自1994年起持有田纳西州颁发的心理学健康服务提供者执照，并自2003年起与伊丽莎白·戴肯斯（Elisabeth Dykens）合作开展研究，专注于PWS和威利综合征（WS）患者的心理、行为和适应性优势。鲁夫女士亲自评估过450多名PWS和WS患者。多年来，她培训了27名研究人员，这些研究人员将这些专业知识带入研究生院、医学院和护理学院，并最终应用于实际工作中。鲁夫女士还与住宿机构、临床专业人员和学校合作，为PWS和WS患者提供最佳实践方案。自2014年以来，她管理了5项美国国立卫生研究院（NIH）的PWS临床试验和11项PWS临床试验，并与申办方合作，确定最适合PWS家庭的最佳结果指标、研究设计和后勤保障方案。鲁夫女士曾在美国、加拿大、欧洲和澳大利亚的 PWS 和 WS 会议上发表过演讲。

Bright Minds公司领导团队成员将介绍正在进行的癫痫临床研究的最新进展。该团队还将回顾其专有的5- _HT2C受体激动剂在普瑞德-威利综合征（PWS）治疗中的治疗原理，并讨论公司开展的BMB-101治疗PWS患者的疗效、安全性和耐受性评估研究。与会者将在会议结束后有机会提问。

网络直播信息

Bright Minds Biosciences 的虚拟 KOL 活动将进行网络直播，活动结束后，您可以通过访问公司网站的“投资者”部分并选择“活动和演示”来观看回放。

NOVA临床研究设计

NOVA临床研究是一项双盲、随机、IIa期临床试验，持续时间最长为16周。研究将包含4周的筛选期，在此期间，通过多食症和PWS相关行为测试来确定PWS症状的存在和严重程度。筛选期结束后，受试者将以1:1的比例随机分配至BMB-101组或安慰剂组。受试者将进入为期4周的每周递增最大耐受剂量（MTD）滴定阶段，随后进入为期8周的维持阶段。研究期间将安排5次门诊访视和4次电话随访。维持阶段结束后，受试者可根据研究者的判断选择继续进入开放标签的试验阶段，接受BMB-101治疗，疗程最长可达9个月（可延长）。选择不继续进入开放标签试验阶段的受试者，将在维持阶段结束后4周内逐渐减少所分配的研究治疗剂量。

• 主要目标：
  • 评估 BMB-101 对 PWS 患者过度进食相关行为的影响。
• 次要目标：
  • 评估 BMB-101 对 PWS 中各种相关行为障碍的影响。
  • 评估 BMB-101 在 PWS 患者中的安全性和耐受性。
• 主要终点：
  • 过度进食。临床试验过度进食问卷 (HQ-CT) 评分随时间的变化。
• 次要终点：
  • 过度进食。根据照护者总体印象严重程度 (CaGI-S) 7 分制量表测量的过度进食严重程度评分随时间的变化。
  • 过度进食。根据临床医生总体印象严重程度 (CGI-S) 7 分制量表测量的过度进食严重程度评分随时间的变化。
  • 总体印象。根据临床医生总体印象严重程度和改善程度（CGI-S 和 CGI-I）7 分制量表，PWS 疾病评分的严重程度和改善程度随时间的变化。
  • 行为。随着时间的推移，PWS 相关行为问题（例如 PWS 症状）的变化，以 PWS Profile 测量为指标。

关于普拉德-威利综合征

普拉德-威利综合征（PWS）是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由15号染色体上的基因表达异常引起。据美国普拉德-威利综合征协会统计，该病的发病率约为每15,000名新生儿中就有1例。PWS的典型特征是过度进食——一种慢性且危及生命的疾病，其特征是持续不断的饥饿感、对食物的强迫性思维、强烈的进食欲望以及缺乏正常的饱腹感。这些症状会严重影响患者的日常生活，给PWS患者及其家庭带来巨大的身心负担。过度进食与严重的健康风险相关，包括急性并发症，例如胃破裂、窒息以及因觅食行为导致的意外死亡，以及长期并发症，例如肥胖、2型糖尿病和心血管疾病。

患有普拉德-威利综合征（PWS）的个体还会面临显著的神经行为挑战，包括情绪失调、强迫行为、易怒和认知障碍，这些都会进一步影响他们的日常生活功能和生活质量。目前尚无药物能够有效解决这些问题。

关于 BMB-101

BMB-101 是一种新型的 5- _HT2C Gq 蛋白偏向性激动剂，采用基于结构的药物设计方法开发而成。它专为治疗神经系统疾病的慢性疾病而设计，尤其适用于那些耐受性和耐药性问题较为常见的疾病。其关键特征之一是对 5- _HT2C受体的偏向性激动作用，这在经过充分验证的靶点上增加了一层功能选择性。BMB-101 仅通过 Gq 蛋白信号通路发挥作用，避免了 β-arrestin 的激活，这对于最大限度地降低受体脱敏和耐受性产生的风险至关重要。在临床前研究中，BMB-101 在癫痫、暴食症、攻击行为、物质使用障碍和认知功能下降的动物模型中均显示出疗效，这凸显了其在多种神经系统和神经精神疾病（包括耐药性癫痫、普拉德-威利综合征等）治疗中的应用潜力。

在 I 期临床研究中，BMB-101 被给予 64 名健康志愿者，进行单次递增剂量 (SAD)、多次递增剂量 (MAD) 和食物影响研究。结果表明，BMB-101 在所有剂量下均安全且耐受性良好。未观察到严重不良事件 (SAE)，不良事件 (AE) 性质轻微，且与血清素能药物的靶向作用一致。

本研究采用体液生物标志物（瞬时催乳素释放）和物理生物标志物（定量脑电图，qEEG）进行了广泛的靶点结合研究。两种方法均证实了药物与中枢靶点的强效结合。研究观察到抗癫痫药物典型的qEEG特征，即在癫痫发作期间观察到的频率范围内，脑电功率选择性降低。此外，本研究还观察到额叶γ波功率增强，这可能预示着认知功能有望得到改善。

BMB-101 目前正在一项针对发育性脑病、癫痫性脑病和失神发作患者的 2a 期研究中进行评估。

关于“聪明才智”

Bright Minds是一家生物技术公司，致力于为神经和精神疾病患者开发创新疗法。我们的研发管线包括靶向大脑关键受体的新型化合物，旨在解决包括癫痫、普拉德-威利综合征（PWS）、抑郁症和其他中枢神经系统疾病在内的诸多亟待满足的医疗需求。Bright Minds专注于提供能够改变患者生活的突破性疗法。

Bright Minds公司开发了一种独特的平台，该平台包含高选择性血清素能激动剂，这些激动剂对不同的血清素能受体具有选择性。这为神经病学和精神病学领域的新化学实体（NCE）项目提供了丰富的资源。

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