Dyne Therapeutics发布2025年第三季度财务业绩及近期业务亮点

- zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，又名 DYNE-251）治疗 DMD 的 DELIVER 试验注册扩展队列的主要数据预计将于 2025 年 12 月公布，以支持在 2026 年第二季度向美国提交加速审批申请 -

- FDA最近授予z-rostudirsen突破性疗法认定，用于治疗适合进行51号外显子跳跃手术的DMD患者 -

- 美国已启动 ACHIEVE 试验，评估 zeleciment basivarsen（z-basivarsen，又名 DYNE-101）在 DM1 中的疗效；预计将于 2026 年第二季度初完成患者招募。

- 最近在世界医学峰会上公布的 ACHIEVE 试验的额外一年临床数据显示，多项临床指标均显示出持续的功能改善 -

- 重申预计现金流可维持到 2027 年第三季度，这超过了 Dyne 计划首次商业推出用于治疗 DMD 的 z-rostudirsen 以及可能提交用于治疗 DM1 的 z-basivarsen 生物制品许可申请 (BLA) 的时间。

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2025 年 11 月 5 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的人们提供功能改善的临床阶段公司Dyne Therapeutics, Inc. （纳斯达克股票代码：DYN）今天公布了 2025 年第三季度的财务业绩和最近的业务亮点。

“我们针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 和 1 型肌营养不良症 (DM1) 的主要项目均已获得 FDA 的突破性疗法认定，并正朝着预期的美国加速审批申请迈进。我们的目标是进一步验证 FORCE 平台在安全有效地将多种药物有效载荷广泛且深入地递送至肌肉和中枢神经系统方面的潜力。我们相信 z-rostudirsen 有潜力改变适合接受 51 号外显子跳跃手术的 DMD 患者的生活，我们很高兴能在 12 月分享初步数据，”Dyne 公司总裁兼首席执行官 John Cox 表示。

“我们正持续推进z-basivarsen在美国DM1治疗领域的加速审批申请，并预计正在进行的ACHIEVE试验注册扩展队列将于2026年第二季度初完成全部受试者招募。这与之前预计的2025年第四季度有所不同，但自9月份以来，我们已大幅扩展ACHIEVE试验的临床试验中心，包括近期在美国启动的首批试验中心。我们预计新增的试验中心将使我们能够按计划完成60名受试者的全部招募。重要的是，我们相信，我们在两个项目中取得的进展使我们能够在大约一年内推出两种潜在的同类最佳药物，首先是z-rostudirsen，预计将于2027年第一季度上市，”Cox先生总结道。

Zeleciment basivarsen（z-basivarsen，又名 DYNE-101）用于治疗 1 型强直性肌营养不良症 (DM1)

ACHIEVE试验的首批美国研究中心已启动并开始招募注册扩展队列（REC）受试者

• Dyne 于 2025 年 6 月向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交了修订后的 REC 方案，以视频手部张开时间 (vHOT) 作为主要终点，启动了美国试验点的激活流程；美国试验点的激活于 9 月开始，美国患者的招募和给药于 10 月开始。
  
  

预计 ACHIEVE REC 项目将于 2026 年第二季度初完成 60 名参与者的招募。

• Dyne 预计将于 2027 年第三季度初向美国提交生物制品许可申请 (BLA)，以获得加速批准。
  • Dyne公司计划利用伦理委员会（REC）的数据以及ACHIEVE试验中多剂量递增（MAD）和正在进行的长期扩展部分中已入组患者的数据，来支持其在美国申请加速审批的潜在申请。
• Dyne 预计 z-basivarsen 将于 2028 年第一季度在美国上市，前提是 FDA 授予优先审评资格。
• Dyne 仍按计划于 2026 年第一季度启动确证性 3 期临床试验。
• Dyne 还继续寻求在美国以外地区获得 DM1 治疗药物 z-basivarsen 的批准途径。
  
  

额外的一年临床数据显示，多项指标均显示功能改善。

• 2025年10月，Dyne公司在世界肌肉协会（WMS）^第30届年会上公布了z-basivarsen的ACHIEVE试验的额外一年临床数据。这些数据表明，在选定的注册剂量6.8 mg/kg Q8W下，多项指标均显示出具有临床意义的功能改善，包括功能和力量评估，以及患者和临床医生报告的结果。
  
  

Zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，也称为 DYNE-251）治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)

“Z-rostudirsen有望为适合进行51号外显子跳跃疗法的DMD患者带来功能性改善，且安全性良好，每月给药一次也十分便捷，”Dyne首席医疗官Doug Kerr医学博士表示。“此前DELIVER研究的数据表明，接受z-rostudirsen治疗的DMD患者的肌营养不良蛋白水平远高于目前已获批准的51号外显子跳跃疗法所能达到的水平，并且在多个功能性指标方面也取得了前所未有的改善。我们期待下个月公布DELIVER注册扩展队列的主要数据——这将是Dyne FORCE平台首个潜在的注册性数据。我预计这将是我们研发管线和平台的一个重要里程碑，但我更兴奋的是，这些数据有望成为我们明年第二季度向美国提交加速审批申请的基础。”

DELIVER REC 的主要业绩预计将于 2025 年 12 月公布。

• Dyne 于 2025 年 3 月完成了 DELIVER 试验 REC 中 32 名患者的招募，预计将于 2025 年 12 月公布 6 个月主要分析的数据。
  • 该研究的主要终点是6个月时通过Western blot检测肌营养不良蛋白水平较基线的变化。Dyne公司预计，这些数据，连同DELIVER试验MAD部分的全面数据（包括安全性数据），将支持其向美国提交加速审批申请。
  • Dyne 还计划报告有关次要终点的数据，包括功能评估，尽管 REC 没有足够的统计效力来证明这些终点的统计学意义。
• 2025 年 8 月，FDA 授予 z-rostudirsen 突破性疗法认定，用于治疗适合进行外显子 51 跳跃的 DMD 患者。
  
  

Z-rostudirsen 仍有望在 2027 年第一季度上市。

• Dyne 继续预计在 2026 年第二季度向美国提交生物制品许可申请 (BLA)，以获得加速批准。
• Dyne 仍然预计 z-rostudirsen 将于 2027 年第一季度在美国上市，前提是 FDA 授予优先审评资格。
• Dyne 还继续寻求在美国以外地区获得 z-rostudirsen 的批准途径，用于治疗适合进行外显子 51 跳跃的 DMD 患者。
  
  

第三季度财务业绩

“我们相信我们拥有充足的资金，可以开展两项注册试验并收集数据，向美国提交两份生物制品许可申请（BLA）以寻求加速审批，并推出我们的首款商业产品，”Dyne首席财务官Erick Lucera表示。“我们正在按计划构建高效的罕见病商业化组织，并完善我们的CMC基础设施。我们的管理团队已到位，能够高效运营并为股东创造长期价值。”

现金状况：截至2025年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为7.919亿美元。公司继续预期，截至2025年9月30日，其现金、现金等价物和有价证券足以支持其运营至2027年第三季度。

研发费用：截至 2025 年 9 月 30 日止三个月的研发费用为 9720 万美元，而截至 2024 年 9 月 30 日止三个月的研发费用为 9280 万美元。

一般及行政费用（G&A）：截至 2025 年 9 月 30 日止三个月的 G&A 费用为 1670 万美元，而截至 2024 年 9 月 30 日止三个月的 G&A 费用为 1290 万美元。

净亏损：截至2025年9月30日止三个月的净亏损为1.08亿美元，即每股基本及摊薄亏损0.76美元。相比之下，截至2024年9月30日止三个月的净亏损为9710万美元，即每股基本及摊薄亏损0.96美元。

关于 Dyne Therapeutics
Dyne Therapeutics 致力于发现和推进创新疗法，为患有遗传性神经肌肉疾病的患者带来生命改变。凭借其 FORCE™ 平台的模块化特性，Dyne 正在开发靶向疗法，旨在克服药物递送至肌肉组织和中枢神经系统 (CNS) 的局限性。Dyne 拥有丰富的神经肌肉疾病研发管线，包括针对 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 和杜氏肌营养不良症 (DMD) 的临床项目，以及针对面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 和庞贝氏症的临床前项目。欲了解更多信息，请访问https://www.dyne-tx.com/ ，并在X 、 LinkedIn和Facebook上关注我们。

前瞻性声明
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述，包括关于以下方面的陈述：Dyne 的战略、未来运营、前景和计划、管理层目标；FORCE 平台的潜力、zeleciment basivarsen（z-basivarsen，又称 DYNE-101）和 zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，又称 DYNE-251）的潜力；ACHIEVE 和 DELIVER 临床试验的预期数据报告时间表、注册队列的启动和招募、其他临床试验的启动、上市许可申请的提交以及商业上市；z-basivarsen 和 z-rostudirsen 的快速审批途径；以及对监管部门批准、商业上市的潜在时间安排以及与监管机构互动结果的预期。关于Dyne公司在预期期间现金资源是否充足的陈述，构成1995年《私人证券诉讼改革法案》所界定的前瞻性陈述。诸如“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“或许”、“目标”、“持续”、“计划”、“预测”、“预计”、“潜在”、“应该”、“将”或“会”等词语，以及这些词语的否定形式或其他类似术语，旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。Dyne公司可能无法实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，因此您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素的影响，实际结果或事件可能与这些前瞻性声明中披露的计划、意图和预期存在重大差异，这些因素包括：产品候选物的识别和开发（包括临床试验的启动和完成）中固有的不确定性；临床试验结果的可用性和时间安排的不确定性；Dyne公司招募患者参与临床试验的时间安排和能力的不确定性；临床前研究结果和临床试验数据是否能够预测临床试验或其他试验的最终结果；临床试验数据是否能够支持提交监管审批申请；FDA和其他监管机构对Dyne公司临床试验数据的解读以及对Dyne公司临床项目的接受程度，以及Dyne公司候选产品的监管审批流程的不确定性；Dyne公司的现金资源是否足以支付其可预见和不可预见的运营费用、偿债义务和资本支出需求；此外，还需注意Dyne向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件（包括公司最新的10-Q表格以及Dyne未来可能向SEC提交的文件）中列明的风险和不确定性。另外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述仅代表Dyne截至本新闻稿发布之日的观点。Dyne预计后续事件和发展将导致其观点发生变化。尽管Dyne未来可能会选择更新这些前瞻性陈述，但公司明确声明不承担任何更新义务。因此，不应将这些前瞻性陈述视为Dyne在本新闻稿发布之日后的任何日期的观点。

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