Anika Therapeutics 公布提交 Hyalofast® 軟骨修復支架最終 PMA 模組及美國關鍵性 FastTRACK 階段 III 研究數據

美国马萨诸塞州贝德福德，2025年11月5日（GLOBE NEWSWIRE）——关节保护和再生解决方案领域的全球领导者Anika Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：ANIK）宣布，已提交其产品Hyalofast的上市前批准申请（PMA）的第三个也是最后一个模块。Hyalofast是一种可吸收的透明质酸支架，可与自体骨髓抽吸物浓缩液（BMAC）联合使用，用于治疗膝关节软骨缺损。该公司同时公布了其在美国开展的关键性III期FastTRACK临床试验的结果，该试验旨在评估Hyalofast的疗效。

2025年10月31日，Anika向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Hyalofast上市前批准申请（PMA）的第三个也是最后一个模块。该PMA包含了FastTRACK 24个月的数据，并纳入了额外的事后分析和真实世界数据。

“我们很高兴地宣布已向FDA提交Hyalofast的上市前批准申请（PMA），并公布关键性FastTRACK III期研究的结果。我们相信，FastTRACK研究的全面结果进一步证实了Hyalofast作为一种变革性的、单阶段、即用型软骨修复方案的潜力，有望惠及美国患者，”Anika Therapeutics总裁兼首席执行官Cheryl Blanchard表示。“我们为向FDA提交的可靠临床数据感到自豪，并期待与FDA合作，共同实现将Hyalofast带给美国患者的目标。”

美国关键性 III 期 FastTRACK 临床试验的主要发现
FastTRACK 研究于 2015 年启动，是一项前瞻性、随机、活性治疗对照、评估者盲法、多中心临床试验，旨在验证 Hyalofast 联合骨髓浓缩物 (BMAC) 治疗膝关节软骨缺损的疗效优于微骨折术（当时被认为是标准治疗方案的活性对照组）。该研究纳入了有症状的软骨损伤患者，并对治疗后的疗效进行了为期两年的监测。

主要终点（24 个月数据）：
如前所述，该研究在原统计框架下未达到预设的共同主要终点。这两个共同主要终点分别是膝关节损伤和骨关节炎结局评分疼痛（KOOS疼痛）以及国际膝关节文献委员会主观膝关节评估评分（IKDC功能，一种功能指标）在24个月时的基线百分比变化。结果以Hyalofast组与微骨折组之间的相对差异表示。24个月时，KOOS疼痛评分显示两组间差异为8.11%，微骨折组优于KOOS疼痛组（p=0.81）；而IKDC功能评分显示两组间差异为4.84%，Hyalofast组优于IKDC功能组（p=0.34）；但这两个结果均无统计学意义。这些百分比变化受基线评分高变异性的影响，尤其是在微骨折组。为了提供更多背景信息，我们还事后分析了基线绝对变化值。在KOOS疼痛评分方面，Hyalofast较微骨折术平均改善4.54分（p=0.15）。在IKDC评分方面，Hyalofast较微骨折术改善2.19分（p=0.28）。

微骨折组的受试者脱落人数几乎是Hyalofast组的两倍，导致微骨折组的数据缺失更多。数据缺失部分是由于新冠疫情期间的随访延误，以及患者对微骨折治疗效果的不满意。最初预设的终点分析假设数据呈正态分布且随机缺失。因此，事后，公司还使用非参数统计t检验（适用于偏态分布的数据集）对未进行插补（观察数据）的结果进行了分析。在该分析中，在相同的24个月时间点，Hyalofast在KOOS疼痛评分方面较微骨折组改善了23.37%（p=0.02），并且在KOOS疼痛评分方面优于微骨折组，绝对差异为4.54分（p=0.02）。这两个结果均具有统计学意义。

Hyalofast 在关键次要终点方面显示出统计学意义上的显著改善：
Hyalofast 在关键次要终点指标上显示出具有统计学意义的显著改善。与微骨折术相比，Hyalofast 在 KOOS 运动与娱乐评分中提高了 12.19 分（p=0.01），在 KOOS 生活质量评分中提高了 9.52 分（p=0.03）。此外，Hyalofast 在总 KOOS 评分（疼痛和功能的综合指标）上也优于微骨折术，提高了 6.57 分（p=0.02）。这些结果凸显了 Hyalofast 在更广泛的功能和生活质量方面的益处。所有其他次要终点指标均显示 Hyalofast 优于微骨折术，但与活性对照组微骨折术相比，差异无统计学意义。

事后应答者分析表明，接受 Hyalofast 治疗的患者中，KOOS 疼痛评分获得临床意义改善的比例显著更高。
应答者分析能够反映有多少患者获得了具有临床意义的改善。这种方法被临床医生和监管机构广泛认可，是衡量治疗效果的有效指标。在24个月时，接受Hyalofast治疗的患者中，KOOS疼痛评分达到具有临床意义改善的比例显著更高。

与微骨折术相比，Hyalofast 在更高的改善阈值下表现出统计学意义上的优势，87.4% 的 Hyalofast 患者达到至少 10 分的改善，而微骨折术患者的这一比例为 75.3% (p=0.050)。当改善阈值提高到 15 分时，Hyalofast 组的优势进一步扩大至 83.5% 对 60.8% (p=0.004)。在更高的改善阈值 20 分时，72.8% 的 Hyalofast 患者达到改善，而微骨折术组仅为 52.6% (p=0.029)。

这些研究结果强调了 Hyalofast 在缓解疼痛方面的一致性和深度，在更高的改善阈值下，其疗效比微骨折术具有统计学上的优势。

临床和监管影响
尽管该研究未达到原统计框架下预先设定的共同主要终点，但Anika将此结果归因于多项研究动态因素，包括新冠疫情相关的干扰、自研究启动以来微骨折治疗标准发生转变，以及由于患者对该治疗不满意导致微骨折治疗活性对照组的脱落率较高——这些因素共同影响了统计效力。尽管面临这些挑战，公司仍然对Hyalofast的临床价值充满信心。Hyalofast在关键的预设次要终点指标上显示出统计学意义上的显著改善，包括KOOS运动与娱乐评分和生活质量评分。此外，Hyalofast在综合疼痛和功能指标——总KOOS评分上也显示出统计学意义上的显著改善。这些指标已支持FDA此前对软骨修复产品的批准。此外，Anika 拥有 Hyalofast 的实际应用经验，自 2009 年以来，她已在全球范围内治疗了超过 35,000 名患者，国际上发表的研究显示，Hyalofast 具有积极的长期（长达 15 年）疗效，并且还获得了 FDA 的突破性医疗器械认定。

关于 Hyalofast®
Hyalofast是一种现成的单阶段支架，旨在支持透明软骨样组织的再生。目前已在超过35个国家/地区销售，并在多项临床试验中证实了其安全性和有效性。

前瞻性声明
本新闻稿可能包含前瞻性陈述，这些陈述符合经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条的定义，涉及公司对未来的预期、展望、意图、信念或策略，并非历史事实陈述，包括关于Hyalofast的临床潜力、FDA对Hyalofast监管申报的审查时间以及审查结果的陈述。这些陈述基于公司管理层当前的信念和预期，并受重大风险、不确定性和其他因素的影响。由于多种因素，包括但不限于以下因素，公司的实际业绩可能与前瞻性陈述中描述的任何预期未来业绩、表现或成就存在重大差异：(i) 公司能否及时或根本无法成功启动和/或完成其产品的临床试验； (ii) 公司获取临床前或临床数据以支持或及时提交国内和国际上市前批准申请、510(k)申请或新药申请（包括Hyalofast的上市前批准申请）的能力；(iii) 由于未能达到预先设定的主要终点，或FDA认定达到次要终点和/或事后数据分析不足以支持批准，FDA或其他监管机构可能不会批准或批准公司的申请（包括Hyalofast的上市前批准申请）；(iv) 此类批准或批准可能无法及时获得，或者需要进行额外的临床试验、其他测试或监管申报（如适用）；(v) 公司的研究和产品开发工作及其相对成功程度，包括我们是否通过这些工作获得了任何新产品的实质性销售；(v) 公司临床研究、生产运营和生产计划的成本效益和效率； (vi) 公司运营或未来运营所在地的经济实力，以及这些地区政治的稳定性；(vii) 公司未来决定将资源分配至目前未考虑的产品和方向；(viii) 公司在美国及海外成功实现产品商业化的能力；(ix) 公司向客户提供充足及时的产品供应的能力；以及 (x) 公司实现增长目标的能力。其他因素和风险详见公司向美国证券交易委员会提交的定期报告，这些报告可在证券交易委员会网站 www.sec.gov 上查阅。本新闻稿中的前瞻性陈述基于公司截至发布之日可获得的信息，公司不承担更新本新闻稿中所含信息的义务。

投资者咨询：
Anika Therapeutics, Inc.
马特·霍尔，781-457-9554
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