Praxis宣布在获得FDA积极反馈后，将加速针对SCN2A和SCN8A DEE患者的relutrigine开发进程

第三季度与FDA举行了一次全面会议，会议内容涉及突破性疗法认定。

与监管机构讨论并确认了潜在保密协议申请的关键方面。

Praxis计划于2025年第四季度对EMBOLD队列2关键性试验进行中期分析，如果结果为阳性，则将作为2026年初提交新药申请（NDA）的基础。

波士顿，2025年11月4日（GLOBE NEWSWIRE）—— Praxis Precision Medicines , Inc.（纳斯达克股票代码：PRAX）是一家临床阶段生物制药公司，致力于将基因研究成果转化为治疗以神经元兴奋-抑制失衡为特征的中枢神经系统（CNS）疾病的疗法。该公司今日宣布，在举行了一次全面的B类会议，并就方案和SAP（科学评估小组）的会议纪要和书面建议进行讨论后，已与FDA就SCN2A和SCN8A发育性和癫痫性脑病（DEE）的relutrigine项目在多个方面达成一致，包括将正在进行的EMBOLD研究作为新药申请（NDA）提交的有效性实质性证据的基础。FDA同意，如果Praxis提出的中期分析结果为阳性，则可作为2026年初提交NDA的基础。该中期分析计划于2025年第四季度进行。

“我们非常感谢近期与FDA就尽快将relutrigine带给SCN2A和8A患者的机会进行的合作讨论，这得益于我们获得的突破性疗法认定（BTD）。”首席科学官Steven Petrou评论道。“我们与FDA就新药申请（NDA）的关键要素达成一致，如果即将进行的期中分析取得成功，我们将迅速提交relutrigine的NDA。这可能是我们正在审查的第二个NDA，前提是ulixacaltamide的NDA获得批准。”

SCN2A 和 SCN8A 基因突变引起的发育性癫痫（DEE）是一种极其罕见且危及生命的儿童癫痫，其特征是早期发病、药物难治性癫痫发作、神经发育迅速衰退以及极高的过早死亡率。目前尚无美国食品药品监督管理局（FDA）批准的治疗方法。使用抗癫痫药物（ASMs）进行超适应症联合治疗仍然是唯一的治疗选择，但疗效甚微，且毒性风险显著，给美国约 5000 名患者带来了沉重的负担。

在EMBOLD研究的当前队列中，患者按1:1的比例随机分组，分别接受每日一次（QD）瑞鲁曲嗪治疗16周，或每日一次（QD）瑞鲁曲嗪治疗12周并同时接受每日一次（QD）匹配安慰剂治疗4周，给药途径为口服或经胃造瘘管/空肠造瘘管（G/J管）。主要终点为每月（28天）癫痫发作频率的变化。主要终点将采用对数转换后的数据进行协方差分析（ANCOVA）。该协方差分析模型将包含治疗组（瑞鲁曲嗪组和安慰剂组）的固定效应。

中期分析将基于参与为期16周研究的约70%的患者，并将在4%的显著性水平下进行。如果中期分析未得出阳性结果，则最终分析将在1%的显著性水平下进行（样本量约为80）。

在 2024 年 9 月公布的第一批 EMBOLD 研究中，使用与 FDA 商定的终点和分析方法得出的结果总结如下：

瑞鲁曲嗪（Relutrigine）目前也在EMERALD试验中针对所有发育性癫痫（DEE）患者进行研究。EMERALD是一项注册性、为期16周的安慰剂对照研究，旨在评估瑞鲁曲嗪对发育性癫痫患者减少癫痫发作的疗效。EMERALD研究于2025年第三季度开始招募患者，预计将于2026年下半年完成，并在计划开展的地区引起了广泛关注。假设EMBOLD研究顺利完成并获得新药申请（NDA）批准（如果结果为阳性），EMERALD研究将作为补充新药申请（sNDA）的基础，该申请将于2027年提交。

关于瑞鲁曲嗪（PRAX-562）
瑞鲁曲嗪是一种首创的小分子药物，目前正在开发用于治疗发育性和癫痫性脑病（DEE）。它是一种优先抑制持续性钠电流的药物，而持续性钠电流已被证实是严重DEE癫痫发作症状的关键驱动因素。瑞鲁曲嗪精准调节钠通道（NaV）的机制与其对疾病状态下NaV通道过度兴奋的卓越选择性相一致。体内研究表明，瑞鲁曲嗪能够剂量依赖性地抑制癫痫发作，甚至在SCN2A、SCN8A和其他DEE小鼠模型中完全控制癫痫活动。在三项I期临床研究中，瑞鲁曲嗪总体耐受性良好，并显示出指示NaV通道调节的生物标志物变化。来自 EMBOLD II 期研究队列 1 的数据显示，在既往接受过大量治疗的患者群体中，Relutrigine 能够有效改善运动性癫痫发作，且疗效持久，同时部分 SCN2A 和 SCN8A 型 DEE 患者在短期和长期内均未出现癫痫发作。Relutrigine 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的孤儿药资格认定 (ODD) 和罕见儿科疾病资格认定，用于治疗 SCN2A-DEE、SCN8A-DEE 和 Dravet 综合征；同时，Relutrigine 也获得了欧洲药品管理局 (EMA) 授予的突破性疗法认定 (BTD) 和 ODD 资格认定，用于治疗 SCN2A-DEE 和 SCN8A-DEE。欲了解更多关于 EMERALD 和 EMBOLD 研究的信息，请访问ResilienceStudies.com 。

关于 Praxis
Praxis Precision Medicines 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于将遗传性癫痫的研究成果转化为中枢神经系统疾病的治疗方案，这些疾病的特征是神经元兴奋-抑制失衡。Praxis 利用其专有的小分子平台 Cerebrum™ 和反义寡核苷酸 (ASO) 平台 Solidus™，结合对大脑中共同生物靶点和回路的理解，将遗传学见解应用于罕见病和常见神经系统疾病的发现和治疗方案的开发。Praxis 已建立起多元化的多模式中枢神经系统产品组合，涵盖癫痫和运动障碍等多个项目，目前有四个处于临床阶段的候选产品。欲了解更多信息，请访问www.praxismedicines.com ，并在Facebook 、 LinkedIn和Twitter上关注我们。

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