獲得治療學將在2025年神經科學展上展示

馬里蘭州貝塞斯達2025年10月30日（環球新聞網）-- Gain Therapeutics，Inc.（納斯達克：GANX）（「Gain」或「公司」）是一家領先下一代變構小分子療法發現和開發的臨牀階段生物技術公司，今天宣佈在神經科學學會年會「神經科學2025」上發表海報演示，該會議將於11月15日至19日在加利福尼亞州聖地亞哥舉行。

詳情如下：

會議類型：海報會議編號：PBAR 438會議標題：使用細胞模型開發帕金森病治療策略

海報標題：「GT-02287是一種三體酶葡萄糖腦苷脂酶（GCase）的小分子變構調節劑，作用於三體和線粒體」會議日期：2025年11月19日星期三

會議時間：下午1：00-下午5：00地點/房間：SDCC大廳B-H

關於GT-02287 Gain Therapeutics的主要候選藥物GT-02287正在臨牀開發中，用於治療有或不有GBA 1突變的帕金森病（PD）。口服給藥的腦滲透小分子是一種變構酶調節劑，可以恢復三體酶葡萄糖腦苷脂酶（GCase）的功能，GCase由於GBA 1基因突變而變得錯誤摺疊和受損，GBA 1基因突變是與PD相關的最常見的遺傳異常，或其他與年齡相關的應激因素。在PD的臨牀前模型中，GT-02287恢復了GCase酶功能，減少了ER應激、髓鞘和線粒體病理、聚集的a-突觸核蛋白、神經炎症和神經元死亡，以及血漿神經絲輕鏈（NfL）水平（神經退行性病變的生物標誌物）。在GBA 1-PD和特發性PD的齧齒動物模型中，GT-02287被證明可以挽救運動功能和步態的缺陷，並預防築巢等複雜行為缺陷的發展。

GBA 1-PD和特發性PD模型中令人信服的臨牀前數據證明了GT-02287給藥后具有改善疾病的作用，表明GT-02287可能有潛力減緩或阻止帕金森病的進展。

在健康志願者中進行的GT-02287 1期研究的結果表明，在接受臨牀相關劑量的GT-02287的受試者中，具有良好的安全性和耐受性，血漿和中樞神經系統暴露在預計的治療範圍內，並且目標參與度隨着葡萄糖腦苷脂酶（GCase）活性的增加。

GT-02287目前正在一項1b期臨牀試驗中進行評估，用於治療有或不有GBA 1突變的帕金森病。該試驗招募了澳大利亞7個地點的參與者，其主要終點是評估GT-02287在帕金森病患者中給藥3個月后的安全性和耐受性。對探索性終點的早期觀察表明，GT-02287具有與擬議的作用機制一致的疾病改善作用，並且在體內臨牀前模型中觀察到。最近開始的1b期研究擴展允許參與者繼續接受GT-02287治療，總共長達12個月。

Gain的帕金森病主導項目在開發初期就獲得了Michael J. Fox帕金森病研究基金會（MJFF）和Silverstein帕金森病基金會與GBA以及Eurostar-2聯合項目的資金支持，並獲得了歐盟Horizon 2020研究和Innosuisse -瑞士創新機構共同資助的項目。

關於Gain Therapeutics，Inc. Gain Therapeutics，Inc.是一家臨牀階段生物技術公司，領導下一代變構療法的發現和開發。Gain的主要候選藥物GT-02287目前正在1b期臨牀試驗中評估治療有或不有GBA 1突變的帕金森病。GT-02287在治療戈謝氏病、路易體癡呆症和阿爾茨海默病方面具有進一步的潛力。Gain擁有多項未公開的臨牀前資產，針對的是線粒體儲存障礙、代謝疾病和實體瘤。

Gain的獨特方法能夠發現可以恢復或破壞蛋白質功能的新型變構小分子調節劑。Gain部署其高度先進的Magellan™平臺，正在加速藥物發現，併爲無法治療或難以治療的疾病（包括神經退行性疾病、罕見遺傳性疾病和腫瘤學）開闢新型疾病改善療法。

前瞻性陳述本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法案》的安全港條款做出的「前瞻性陳述」。這些陳述通常會在前面加上「相信」、「期望」、「預期」、「打算」、」將「、「可能」、」應該」或類似的表達。這些前瞻性陳述反映了管理層對未來業績或事件的當前知識、假設、判斷和預期。雖然管理層認為這些陳述中反映的期望是合理的，但他們不能保證這些期望將被證明是正確的，或者這些目標將被實現，並且您應該意識到實際結果可能與前瞻性陳述中所包含的結果存在重大差異。前瞻性陳述受到許多風險和不確定性的影響，包括但不限於有關以下方面的陳述：公司當前或未來候選產品（包括GT-02287）的開發;對GT-02287 1b期臨牀研究結果的完成和時間的預期;對GT-02287 1b期臨牀研究患者入組時間的期望;向FDA或其他監管機構提交任何材料的時間;以及公司候選產品的潛在治療和臨牀益處。有關可能導致實際結果與這些前瞻性陳述中表達的不同的風險和不確定性的進一步描述，以及與公司總體業務相關的風險，請參閱公司截至2024年12月31日年度的10-K表格。所有前瞻性陳述均由本警示通知明確限定。請您不要過度依賴任何前瞻性陳述，這些陳述僅限於本新聞稿發佈之日。我們沒有義務並明確否認任何義務更新、修改或更正任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

投資者：Gain Therapeutics，Inc. Apaar Jammu投資者關係和公共關係經理ajammu@gaintherapeutics.com

LifeSci Advisors LLC Chuck Padala董事總經理chuck@lifesciadvisors.com

媒體：Russo Partners LLC Nic Johnson和Elio Ambrosio nic. russopartnersllc.com elio. russopartnersllc.com（760）846-9256