Akebia Therapeutics发布关于非透析患者使用Vafseo的更新

根据美国 FDA 的 C 类会议反馈，Akebia 预计不会启动 VALOR 临床试验

马萨诸塞州剑桥，2025年10月28日（GLOBE NEWSWIRE）——致力于改善肾病患者生活的生物制药公司Akebia Therapeutics®，Inc. （纳斯达克股票代码：AKBA）今日宣布，在与美国食品药品监督管理局（FDA）会面后，双方尚未就VALOR临床试验的设计方案达成一致。该试验旨在评估vadadustat用于治疗晚期慢性肾病（CKD）患者贫血（非透析依赖型）的疗效。因此，Akebia不打算启动VALOR试验，因此也不打算将Vafseo推广至CKD非透析依赖型患者。

Akebia 近期完成了与 FDA 的 C 类会议。虽然 Akebia 尚未收到 C 类面对面会议的最终会议纪要，但根据 FDA 的反馈，Akebia 认为，此类试验的监管协调将需要比预期多得多的患者数量，因此需要更多的时间和成本才能完成。

Akebia首席执行官John P. Butler表示：“我们始终坚信，对于非透析CKD患者，口服药物治疗贫血的需求仍未得到满足，因此我们对此次会议的结果感到失望。基于与FDA的讨论，我们认为不寻求广泛的NDD-CKD标签的决定符合股东的最佳利益。与FDA就CKD患者较小亚组进行的讨论令我们感到鼓舞，我们或许能够在潜在的临床试验设计和未来发展方向上达成一致。重要的是，Akebia的每一位员工都将继续努力，朝着我们的目标努力，使Vafseo成为透析患者的标准治疗方案。”

在美国，Vafseo®（vadadustat）获准用于治疗接受透析至少三个月的成人慢性肾病（CKD）引起的贫血。美国肾脏科医生于2025年1月开始为患者开具Vafseo处方。

关于 Akebia Therapeutics
Akebia Therapeutics, Inc. 是一家综合性生物制药公司，致力于改善肾病患者的生活。Akebia 成立于 2007 年，总部位于马萨诸塞州剑桥市。欲了解更多信息，请访问公司网站www.akebia.com （该网站内容不属于本新闻稿的一部分）。

关于 Vafseo® (vadadustat) 片剂
Vafseo®（vadadustat）片剂是一种每日一次口服的缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，它能激活机体对缺氧的生理反应，刺激内源性促红细胞生成素的产生，从而增加血红蛋白和红细胞的生成，用于治疗贫血。Vafseo已在37个国家获准使用。
适应症

VAFSEO适用于治疗因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血，适用于接受透析治疗至少三个月的成年人。

使用限制

• VAFSEO 并未被证明可以改善生活质量、缓解疲劳或患者幸福感。
• VAFSEO 不建议使用：
  • 作为需要立即纠正贫血的患者的红细胞输血的替代品。
  • 对于未接受透析治疗的慢性肾病贫血患者。
    
    

关于 VAFSEO（vadadustat）片剂的重要安全信息

警告：死亡、心肌梗塞、中风、静脉血栓栓塞和血管通路血栓形成的风险增加。

VAFSEO 会增加血栓性血管事件的风险，包括重大不良心血管事件 (MACE)。

目标血红蛋白水平高于 11 g/dL 预计会进一步增加死亡和动脉和静脉血栓事件的风险，就像促红细胞生成素刺激剂 (ESA) 一样，它们也会增加促红细胞生成素水平。

尚未有试验确定不会增加这些风险的血红蛋白目标水平、VAFSEO 剂量或给药策略。

使用最低剂量的 VAFSEO 足以减少红细胞输注的需要。

禁忌症

• 已知对 VAFSEO 或其任何成分过敏
• 未控制的高血压
  
  

警告和注意事项

• 死亡、心肌梗死 (MI)、中风、静脉血栓栓塞和血管通路血栓形成的风险增加
  
  

血红蛋白 (Hb) 水平在两周内升高超过 1 g/dL 会增加这些风险。对于在开始 VAFSEO 治疗前 3 个月内有心肌梗死、脑血管事件或急性冠脉综合征病史的患者，应避免使用本品。目标血红蛋白水平超过 11 g/dL 预计会进一步增加死亡以及动脉和静脉血栓事件的风险。使用最低有效剂量以减少红细胞 (RBC) 输血需求。请遵循剂量和血红蛋白监测建议，以避免过度红细胞生成。

• 肝毒性
  
  

不到1%的患者报告了VAFSEO引起的肝细胞损伤，其中包括1例伴有黄疸的重症病例。接受VAFSEO治疗的CKD患者中，分别有1.8%、1.8%和0.3%出现血清ALT、AST和胆红素升高。治疗前应检测ALT、AST和胆红素，并在治疗前6个月内每月检测一次，之后根据临床指征进行调整。如果ALT或AST持续升高或伴有胆红素升高，则应停用VAFSEO。不建议肝硬化或活动性急性肝病患者使用。

• 高血压
  
  

接受VAFSEO治疗的患者中，14%的患者报告高血压恶化，接受达贝泊汀α治疗的患者中，17%的患者报告高血压恶化。接受VAFSEO治疗的患者中，2.7%的患者报告高血压严重恶化，接受达贝泊汀α治疗的患者中，3%的患者报告高血压严重恶化。接受VAFSEO治疗的患者中，也有高血压危象（包括高血压脑病和癫痫发作）的病例报告。请监测血压。根据需要调整抗高血压治疗方案。

• 癫痫
  
  

VAFSEO组和达贝泊汀α组患者的癫痫发作发生率均为1.6%。应监测新发癫痫、先兆症状或癫痫发作频率的变化。

• 胃肠道糜烂
  
  

胃糜烂或食管糜烂在接受VAFSEO治疗的患者中发生率为6.4%，在接受达贝泊汀α治疗的患者中发生率为5.3%。严重的胃糜烂，包括胃肠道出血和需要输血的病例，在接受VAFSEO治疗的患者中发生率为3.4%，在接受达贝泊汀α治疗的患者中发生率为3.3%。对于胃糜烂风险较高的患者，应考虑此风险。应告知患者糜烂和胃肠道出血的体征，并敦促其在出现这些症状时立即就医。

• 慢性肾病贫血且未接受透析的患者出现严重不良反应
  
  

VAFSEO 用于治疗非透析成人 CKD 贫血的安全性尚未确定，因此不建议在此情况下使用。在针对非透析 CKD 贫血成人患者的大型临床试验中，与达贝泊汀α相比，VAFSEO 治疗患者的死亡、卒中、心肌梗死、严重急性肾损伤、严重肝损伤和严重胃肠道糜烂风险增加。

• 恶性肿瘤
  
  

VAFSEO尚未进行相关研究，因此不建议用于活动性恶性肿瘤患者。VAFSEO组和达贝泊汀α组患者的恶性肿瘤发生率分别为2.2%和3.0%。动物研究未发现致癌性增加的证据。

不良反应

• 最常见的不良反应（发生率≥10%）是高血压和腹泻。
  
  

药物相互作用

• 铁补充剂和含铁磷酸盐结合剂：服用 VAFSEO 前至少 1 小时应服用含铁产品。
• 不含铁的磷酸盐结合剂：在服用不含铁的磷酸盐结合剂之前至少 1 小时或之后 2 小时服用 VAFSEO。
• BCRP 底物：监测底物不良反应的迹象，并考虑减少剂量。
• 他汀类药物：监测他汀类药物相关的不良反应。辛伐他汀每日剂量限制为20毫克，瑞舒伐他汀每日剂量限制为5毫克。
  
  

特定人群的使用

• 怀孕期间：可能对胎儿造成伤害。
• 哺乳：不建议在最后一次服药后两天内进行母乳喂养。
• 肝功能损害：不建议用于肝硬化或活动性急性肝病患者。
  
  

请注意，此信息并不完整。请点击此处查看完整处方信息，包括黑框警告和用药指南。

前瞻性陈述

本新闻稿中有关 Akebia Therapeutics, Inc.（“Akebia”）的战略、计划、前景、期望、信念、意图和目标的声明均属于经修订的美国 1995 年私人证券诉讼改革法案所界定的前瞻性声明，包括但不限于以下声明：Akebia 计划和预期不会启动 VALOR 临床试验，以使用 vadadustat 治疗未接受透析的晚期 CKD 患者的贫血，也不会为 Vafseo 寻求针对不依赖透析的 CKD 患者的广泛标签；Akebia 对 FDA 反馈的信念和期望，包括它尚未就 VALOR 设计的前进道路达成一致，并且它认为 VALOR 试验的监管协调将需要比提议的多得多的患者数量，并且需要更多的时间和成本才能完成； Akebia 认为，对于未接受透析治疗的 CKD 患者，口服药物治疗贫血存在巨大的未满足需求；Akebia 认为，不推行广泛的 NDD-CKD 标签的决定符合其股东的最佳利益；Akebia 对与 FDA 就 CKD 患者较小亚群进行讨论的期望，在这些亚群中，Akebia 可能能够在潜在的临床试验设计和前进道路上达成一致；Akebia 计划努力使 Vafseo 成为透析患者的护理标准。 “打算”、“相信”、“计划”、“目标”、“潜在”、“预期”、“估计”、“期望”、“未来”、“将”、“继续”这些词的衍生词以及类似的引用旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种风险、不确定性和其他因素，实际结果、表现或经验可能与任何前瞻性声明表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险：Vafseo 的潜在治疗益处、安全性和有效性；临床前和临床研究的结果；FDA 等卫生当局就监管备案和其他互动做出的决定；Vafseo 的潜在需求和市场潜力和接受度，以及与 Vafseo 相关的承保范围和报销，包括对潜在市场机会的估计；Vafseo 的竞争格局，包括仿制药进入者及其时机；Akebia 吸引和留住合格人才的能力； Akebia 实现并保持盈利能力以及维持运营支出与其运营计划一致的能力；制造、供应链和质量事项以及任何召回、减记、减值或其他相关后果或潜在后果；Akebia 任何合作的提前终止；以及地缘政治环境的变化和美国关税贸易政策的不确定性。其他风险和不确定性包括 Akebia 截至2025年6月30日季度的10-Q 表季度报告中“风险因素”标题下所列的风险和不确定性，以及 Akebia 未来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件。这些前瞻性陈述（除非另有说明）仅在本新闻稿发布之日有效，除法律要求外，Akebia 不承担更新本新闻稿中任何前瞻性陈述的义务，并明确否认有任何义务。
Akebia Therapeutics® 和 Vafseo® 是 Akebia Therapeutics, Inc. 的注册商标。

Akebia Therapeutics联系方式
梅赛德斯·卡拉斯科
mcarrasco@akebia.com