Akebia Therapeutics為非透析患者提供Vafseo更新

Akebia預計不會在美國FDA的C型會議反饋后啟動valOR臨牀試驗

馬薩諸塞州劍橋2025年10月28日（環球新聞網）-- Akebia Therapeutics®，Inc.（納斯達克：AKBA）是一家旨在改善受腎病影響的人們的生活的生物製藥公司，今天宣佈，在與美國食品藥品監督管理局（FDA）會面后，該公司尚未就使用vadadustat治療晚期慢性腎病（SEN）患者的貧血症的valOR臨牀試驗的未來道路達成一致。未接受透析。因此，Akebia不打算啟動valOR，因此預計不會為非透析依賴型腎病患者尋求Vafseo的廣泛標籤。

Akebia最近與FDA完成了C型會議。雖然Akebia尚未收到面對面的C型會議的最終會議記錄，但根據FDA的反饋，Akebia認為，此類試驗的監管協調將需要比提議的患者數量明顯更多，因此需要更多的時間和成本來完成。

Akebia首席執行官約翰·P·巴特勒（John P. Butler）表示：「由於我們仍然堅信，對於治療未接受透析的CHD患者貧血的口服選擇的需求尚未得到滿足，因此我們對會議結果感到失望。」「我們相信，根據與FDA的討論，我們決定不追求廣泛的NDD-KN標籤符合我們股東的最佳利益。我們對與FDA就更小規模的腎病患者亞組進行的討論感到鼓舞，我們可以通過這些討論來制定潛在的臨牀試驗設計和前進道路。重要的是，Akebia的每個人都將繼續努力實現我們的目標，使Vafseo成為透析患者的標準護理。」

在美國，Vafseo®（vadadustat）被批准用於治療接受透析至少三個月的成人因慢性腎病引起的貧血。美國腎病科醫生於2025年1月開始為患者開Vafseo處方。

關於Akebia Therapeutics Akebia Therapeutics，Inc.是一家完全整合的生物製藥公司，旨在改善受腎病影響的人們的生活。Akebia成立於2007年，總部位於馬薩諸塞州劍橋。有關更多信息，請訪問我們的網站www.akebia.com，該網站不構成本版本的一部分。

關於Vafseo®（vadadustat）片劑Vafseo®（vadadustat）片劑是一種每日一次口服缺氧誘導因子丙氨羥化酶抑制劑，可激活對缺氧的生理反應，刺激內源性促紅細胞生成素的產生，增加血紅蛋白和紅細胞的產生以管理貧血。Vafseo已在37個國家獲准使用。指示

VAFSEO適用於治療接受透析至少三個月的成年人因慢性腎病（KN）引起的貧血。

使用限制

有關VAFSEO（vadadustat）片劑的重要安全信息

警告：死亡、心肌梗塞、中風、靜脈血栓形成和血管通道血栓形成的風險增加。

VAFSEO會增加血栓性血管事件的風險，包括重大不良心血管事件（VCE）。

預期血紅蛋白水平大於11 g/dL會進一步增加死亡和動脈和靜脈血栓形成事件的風險，如促紅細胞生成素刺激劑（ESA）所發生的那樣，其也會增加促紅細胞生成素水平。

沒有試驗確定血紅蛋白目標水平，VAFSEO劑量或給藥策略不會增加這些風險。

使用最低劑量的VAFSEO，足以減少紅細胞輸注的需求。

禁忌症

警告和注意事項

2周內血紅蛋白（HB）水平上升超過1 g/dL會增加這些風險。避免在開始VAFSEO前3個月內有心肌梗塞、腦血管事件或急性冠狀動脈綜合徵病史的患者。預計將血紅蛋白水平目標定為大於11 g/dL將進一步增加死亡以及動脈和靜脈血栓事件的風險。使用最低有效劑量來減少紅細胞（RBC）輸注的需要。遵守劑量和血紅蛋白監測建議，以避免過度紅細胞生成。

不到1%的患者報告了VAFSEO導致的肝細胞損傷，其中包括一例嚴重的黃疸病例。接受VAFSEO治療的CHD患者中，分別有1.8%、1.8%和0.3%觀察到血清ALT、AST和膽固醇水平升高。治療前和前6個月每月測量一次，然后根據臨牀指徵測量一次。如果ALT或AST持續升高或伴有膽固醇升高，則停止VAFSEO。不建議用於肝硬化或活動性急性肝臟疾病患者。

14%的VAFSEO患者和17%的達貝泊苷alfa患者報告高血壓惡化。2.7%的VAFSEO患者和3%的達貝泊苷alfa患者報告高血壓嚴重惡化。接受VAFSEO的患者也報告了高血壓危象病例，包括高血壓腦病和癲癇發作。監測血壓。根據需要調整抗高血壓治療。

1.6%的VAFSEO患者和1.6%的達貝泊苷alfa患者發生癲癇發作。監測新發癲癇發作、先兆症狀或癲癇發作頻率的變化。

6.4%的VAFSEO患者和5.3%的達貝泊苷α患者發生胃或食管糜爛。3.4%的VAFSEO患者和3.3%的達貝泊胺alfa患者報告了嚴重的胃腸道糜爛，包括胃腸道出血和需要輸血紅細胞。考慮胃腸道侵蝕風險增加的患者的這種風險。告知患者有腐蝕和胃腸道出血的跡象，並敦促他們在出現時立即尋求醫療護理。

VAFSEO用於治療未接受透析的成年人因CHD引起的貧血的安全性尚未確定，並且在這種情況下不建議使用它。在針對未接受透析的慢性腎病貧血成年人進行的大型臨牀試驗中，觀察到接受VAFSEO治療的患者死亡率、中風、心肌梗塞、嚴重急性腎損傷、嚴重肝損傷和嚴重胃腸道侵蝕的風險高於達貝泊苷阿爾法。

VAFSEO尚未進行研究，也不建議用於活動性惡性腫瘤患者。2.2%的VAFSEO患者和3.0%的達貝泊苷alfa患者觀察到惡性腫瘤。動物研究中沒有觀察到致癌性增加的證據。

不良反應

藥物相互作用

特殊人羣用藥

請注意，這些信息並不全面。請點擊這里查看完整的處方信息，包括盒裝處方和用藥指南。

前瞻性陳述

本新聞稿中有關Akebia Therapeutics，Inc.的聲明的（「Akebia ' s）戰略、計劃、前景、預期、信念、意圖和目標是經修訂的1995年美國私人證券訴訟改革法案含義內的前瞻性陳述，包括但不限於有關以下內容的陳述：Akebia的計劃和期望不會啟動使用vadadustat治療晚期貧血患者的valOR臨牀試驗。未接受透析的腎病分期，並且不為非透析依賴型腎病患者尋求Vafseo的廣泛標籤; Akebia對FDA反饋的信念和期望，包括尚未就VALOR設計的前進道路達成一致，並且認為VALOR試驗的監管一致將需要比擬議的患者數量明顯多得多，完成的時間和成本有意義地增加; Akebia認為，未接受透析的慢性腎病患者對治療貧血的口服選擇的需求顯着未得到滿足; Akebia認為，其決定不追求廣泛的NDD-慢性腎病標籤符合其股東的最佳利益; Akebia對與FDA就較小規模的腎病患者亞組進行討論的期望，這些患者可能能夠根據潛在的情況保持一致臨牀試驗設計和前進道路; Akebia計劃努力實現其目標，使Vafseo成為透析患者的標準護理。術語「意圖」、「相信」、「計劃」、「目標」、「潛力」、「預期」、「估計」、「預期」、「未來」、「將」、「繼續」、這些詞語的衍生詞以及類似的參考文獻旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由於各種風險、不確定性和其他因素，實際結果、性能或經驗可能與任何前瞻性聲明中明示或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於與以下各項相關的風險：Vafseo的潛在治療益處、安全性和有效性;臨牀前和臨牀研究的結果;衞生當局（如FDA）就監管備案和其他互動做出的決定; Vafseo的潛在需求和市場潛力以及接受度，以及與Vafseo相關的覆蓋範圍和報銷，包括對潛在市場機會的估計; Vafseo的競爭格局，包括通用進入者及其時間; Akebia吸引和留住合格人員的能力; Akebia實現和保持盈利能力以及維持與其運營計劃一致的運營費用的能力;製造，供應鏈和質量問題以及任何召回，減記，減值或其他相關后果或潛在后果;提前終止阿克比亞的任何合作;地緣政治環境的變化和美國關税貿易政策的不確定性。其他風險和不確定性包括Akebia截至2025年6月30日季度的10-Q表格季度報告中「風險因素」標題下確定的風險和不確定性，以及Akebia未來可能向美國證券交易委員會提交的其他文件。這些前瞻性陳述（除非另有説明）僅限於本新聞稿發佈之日，並且，除非法律要求，Akebia不承擔並明確否認任何更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的義務。Akebia Therapeutics®和Vafseo®是Akebia Therapeutics，Inc.的註冊商標。

Akebia Therapeutics聯繫Mercedes Carrasco mcarrasco@akebia.com