Phathom Pharmaceuticals宣布发布第三阶段pHalcon-NERD-301研究的数据，显示VOQUEZNA®（vonoprazan）在非糜烂性反流病患者中改善了夜间胃食管反流病症状

• 《美国胃肠病学杂志》发表的数据显示，接受 VOQUEZNA 治疗的患者夜间胃食管反流病 (GERD) 症状得到快速且持续的缓解，包括在首次服药后观察到的无烧心夜晚临床意义上的增加，并维持 24 周的治疗
  
  
• 探索性终点分析表明，在整个治疗期间，夜间症状严重程度和睡眠相关影响的测量结果均有持久改善
  

新泽西州弗洛勒姆帕克，2025 年 10 月 25 日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于开发和商业化新型胃肠道 (GI) 疾病疗法的生物制药公司 Phathom Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：PHAT）今天宣布，其关键性 III 期 pHalcon-NERD-301 试验的补充分析结果已发表在《美国胃肠病学杂志》上，该试验评估了 VOQUEZNA®（沃诺拉赞）片剂对非糜烂性反流病 (NERD) 患者的疗效。这篇题为“沃诺拉赞改善非糜烂性反流病的夜间胃食管反流症状”的文章强调了夜间 GERD 症状的严重负担以及 VOQUEZNA 在治疗该疾病的这一方面的潜在作用。

夜间GERD症状非常普遍，据估计高达80%的GERD患者都会受到影响，并且可能导致睡眠障碍、工作效率下降以及食管和呼吸系统并发症风险增加。尽管生活方式干预以及质子泵抑制剂(PPI)和H2受体拮抗剂(H2RA)的广泛使用，但许多患者的夜间症状仍未得到充分缓解，而这方面的临床研究仍然不足。

“夜间症状可能是胃食管反流病 (GERD) 最令人困扰且最难控制的症状之一，”威尔康奈尔医学院医学教授、本研究作者、Phathom Pharmaceuticals 顾问 Philip Katz 医学博士、MACG 表示。“这项大型随机试验为 VOQUEZNA 在改善非糜烂性反流病患者睡眠和日常功能方面的潜在作用提供了重要支持。”

在III期pHalcon-NERD-301试验中，772名患者在初始4周内被随机分配接受VOQUEZNA 10毫克、20毫克或安慰剂治疗。接受VOQUEZNA治疗的患者继续接受20周的盲法活性药物治疗，而接受安慰剂治疗的患者在延长期内被重新随机分配接受VOQUEZNA 10毫克或20毫克治疗。

主要发现包括：

• 无烧心夜数百分比：第4周，接受VOQUEZNA 10毫克和20毫克治疗的患者平均无烧心夜数百分比分别为59.9%和56.4%，而安慰剂组为43.3%（名义p<0.0001，探索性分析未进行多重比较校正）。在4周安慰剂对照治疗期间，VOQUEZNA 10毫克组、VOQUEZNA 20毫克组和安慰剂组患者的无烧心夜数百分比中位数分别为70.4%、71.0%和45.5%。
  
  
• 起效时间：首次服药后即观察到与安慰剂的差异，服用 VOQUEZNA 10 mg 的患者中 45.3% 的患者和服用 VOQUEZNA 20 mg 的患者中 52.4% 的患者在首次服药后一夜无胃灼热，而服用安慰剂的患者中这一比例为 32.1%。
  
  
• 患者报告结果：经验证的夜间胃食管反流病症状严重程度及影响问卷 (N-GSSIQ) 测量，与安慰剂组相比，VOQUEZNA 治疗组患者的 N-GSSIQ 总分以及夜间症状严重程度和夜间 GERD 担忧等子量表较基线有所改善，但晨起影响无显著差异。VOQUEZNA 治疗组的改善在 20 周的延长治疗期内持续有效。
  
  
• 持久性： VOQUEZNA 在整个治疗期间均显示出持续的夜间症状缓解，这与 pHalcon-NERD-301 完整试验中观察到的 24 小时烧心缓解效果一致。在 20 周的有效延长期内，所有治疗组的无烧心夜晚中位数均保持在 70% 以上。
  
  
• 总体耐受性良好： VOQUEZNA 在试验的两个阶段均总体耐受性良好。4 周期间最常见的不良事件（≤3%）为恶心、腹痛、便秘、腹泻和尿路感染；20 周延长期最常见的不良事件（≤5%）包括上呼吸道感染、鼻窦炎、流感、尿路感染、鼻咽炎、恶心和胃肠炎。
  

Phathom 首席医疗官 Eckhard Leifke 医学博士表示：“这些数据发表在《美国胃肠病学杂志》上，进一步丰富了评估 VOQUEZNA 作为新型钾竞争性酸阻滞剂的临床证据，该药有望解决 GERD 患者尚未满足的需求，包括那些夜间症状令人困扰且现有疗法往往无法充分控制的患者。这些结果为 GERD 这一颇具挑战性且未被充分认识的方面提供了额外的见解，并进一步促进了临床对这种一流药物的理解。”

关于非糜烂性反流病
非糜烂性GERD是胃食管反流病(GERD)中最大的亚型，其特征是无食管黏膜糜烂但出现反流相关症状。据估计，美国有3800万成年人患有非糜烂性GERD，其中约1500万人每年需接受处方药治疗。其症状会影响患者的整体生活质量，可能包括阵发性烧心（尤其是在夜间）、反流、吞咽困难和胸痛。

关于VOQUEZNA®
VOQUEZNA®（沃诺拉赞）片剂含有沃诺拉赞，这是一种口服小分子钾竞争性酸阻滞剂 (PCAB)。PCAB 是一类新型药物，可阻断胃酸分泌。VOQUEZNA 已在美国获批用于治疗成人糜烂性食管炎（也称为糜烂性胃食管反流病 (GERD)）、缓解糜烂性胃食管反流病 (GERD) 相关的烧心症状、缓解非糜烂性胃食管反流病 (GERD) 相关的烧心症状，以及与阿莫西林或阿莫西林和克拉霉素联合用于治疗幽门螺杆菌感染。Phathom 公司从武田制药公司获得了沃诺拉赞在美国的授权，武田制药在日本以及亚洲和拉丁美洲的许多其他国家销售该产品。

适应症和用法
^VOQUEZNA® （沃诺拉赞）是一种钾竞争性酸阻滞剂（PCAB），适用于成人：

• 用于治疗各级糜烂性食管炎（糜烂性胃食管反流病或糜烂性GERD）以及缓解与糜烂性GERD相关的胃灼热。
• 维持各级糜烂性胃食管反流病的治愈并缓解与糜烂性胃食管反流病相关的胃灼热。
• 用于缓解与非糜烂性胃食管反流病 (GERD) 相关的胃灼热。
  

重要安全信息

禁忌症

已知对沃诺拉赞或 VOQUEZNA 任何成分过敏的患者，或正在接受含利匹韦林产品治疗的患者禁用 VOQUEZNA。

警告和注意事项

胃恶性肿瘤的存在：在成人患者中，VOQUEZNA 治疗后出现的症状反应并不能排除胃恶性肿瘤的存在。对于 VOQUEZNA 治疗后反应不佳或出现早期症状复发的患者，应考虑进行额外的随访和诊断性检查。对于老年患者，还应考虑进行内镜检查。

急性肾小管间质性肾炎： VOQUEZNA 已报道可导致急性肾小管间质性肾炎 (TIN)。如疑似发生，请停用 VOQUEZNA 并评估疑似急性 TIN 的患者。

艰难梭菌相关性腹泻：已发表的观察性研究表明，质子泵抑制剂 (PPI) 可能增加艰难梭菌相关性腹泻 (CDAD) 的风险，尤其是在住院患者中。VOQUEZNA 也可能增加 CDAD 的风险。腹泻症状未改善的患者应考虑 CDAD。VOQUEZNA 的疗程应根据病情选择最短。

骨折：多项已发表的观察性研究表明，PPI 治疗可能增加髋部、腕部或脊柱骨质疏松症相关骨折的风险，尤其是在接受高剂量（每日多次服用）和长期治疗（一年或更长时间）的患者中。沃诺拉赞也曾报道过骨折，包括骨质疏松症相关骨折。应根据所治疗的病情，选择最短疗程的 VOQUEZNA 治疗。有骨质疏松症相关骨折风险的患者应按照既定的治疗指南进行管理。

严重皮肤不良反应 (SCAR)： VOQUEZNA 已报告严重皮肤不良反应，包括 Stevens-Johnson 综合征 (SJS) 和中毒性表皮坏死松解症 (TEN)。如首次出现 SCAR 体征或症状，或其他过敏反应，应停用 VOQUEZNA，并考虑进一步评估。

维生素B12（钴胺素）缺乏症：长期服用抑酸药物可导致胃酸过少或缺乏，从而导致维生素B12吸收不良。沃诺拉赞上市后已有维生素B12缺乏症的报道。如果接受VOQUEZNA治疗的患者出现与维生素B12缺乏症相符的临床症状，请考虑进一步检查。

低镁血症和矿物质代谢：沃诺拉赞上市后已有低镁血症的报道。低镁血症可能导致低钙血症和/或低钾血症，并可能加重高危患者原有的低钙血症。

考虑在开始使用 VOQUEZNA 之前监测镁水平，并定期监测预计将长期治疗的患者、正在服用在低镁血症存在时可能增加毒性的药物或可能导致低镁血症的药物的患者体内的镁水平。低镁血症的治疗可能需要补充镁并停用 VOQUEZNA。

对于已有低钙血症风险的患者，应考虑在开始使用 VOQUEZNA 之前以及治疗期间定期监测镁和钙水平。如有需要，可补充镁和/或钙。如果低钙血症难以治疗，请考虑停用 VOQUEZNA。

与神经内分泌肿瘤诊断检查的相互作用：血清嗜铬粒蛋白A (CgA) 水平会因药物引起的胃酸下降而升高。CgA 水平升高可能导致神经内分泌肿瘤诊断检查出现假阳性结果。在评估 CgA 水平前，应至少停用 VOQUEZNA 治疗 4 周，如果初始 CgA 水平较高，则考虑重新检测。

胃底腺息肉：使用沃诺拉赞 (VOQUEZNA) 可能存在胃底腺息肉风险，且长期使用（尤其是超过一年）会增加风险。沃诺拉赞的临床试验以及上市后与质子泵抑制剂 (PPI) 联用期间均有胃底腺息肉的报道。大多数出现胃底腺息肉的患者无症状，且在内镜检查中偶然发现。请根据所治疗的病情选择最短的沃诺拉赞 (VOQUEZNA) 疗程。

不良反应：

糜烂性胃食管反流病的治愈：最常见的不良反应（VOQUEZNA 组患者中≥2%）包括胃炎（3%）、腹泻（2%）、腹胀（2%）、腹痛（2%）和恶心（2%）。

糜烂性 GERD 愈合的维持：最常见的不良反应（VOQUEZNA 组患者中≥3%）包括胃炎（6%）、腹痛（4%）、消化不良（4%）、高血压（3%）和尿路感染（3%）。

缓解与非糜烂性 GERD 相关的胃灼热：最常见的不良反应（VOQUEZNA 组患者中≥2%）包括腹痛（2%）、便秘（2%）、腹泻（2%）、恶心（2%）和尿路感染（2%）。

药物相互作用
VOQUEZNA 可能存在具有临床重要意义的药物相互作用，包括与依赖胃液 pH 值吸收的药物、作为某些 CYP 酶底物的药物以及某些诊断检测试剂的相互作用。避免将 VOQUEZNA 与阿扎那韦或奈非那韦同时使用。有关重要药物相互作用的更多详细信息，请参阅完整的处方信息。有关与沃诺拉赞相互作用的更多信息，请参阅同时使用药物的说明书。

特定人群的使用

哺乳期：治疗期间不建议母乳喂养。由于动物研究表明沃诺拉赞可能存在肝脏不良反应的风险，建议患者在使用VOQUEZNA治疗期间不要母乳喂养。

肾功能不全：为了治疗糜烂性胃食管反流病，建议严重肾功能不全（eGFR < 30 mL/min）的患者减少剂量。

肝功能损害：为了治疗糜烂性胃食管反流病，建议中度至重度肝功能损害（Child-Pugh B 级和 C 级）的患者减少剂量。

我们鼓励您通过拨打 Phathom Pharmaceuticals 电话 1-888-775-PHAT (7428) 或 FDA 电话 1-800-FDA-1088 或访问www.fda.gov/medwatch 报告疑似不良反应。

请点击此处查看 VOQUEZNA 的完整处方信息。

关于Phathom Pharmaceuticals, Inc.
Phathom Pharmaceuticals是一家专注于开发和商业化新型胃肠道疾病疗法的生物制药公司。Phathom已获得沃诺拉赞（一种首创的钾竞争性酸阻滞剂 (PCAB)）在美国、欧洲和加拿大的独家授权。Phathom目前在美国以^VOQUEZNA® （沃诺拉赞）片剂的形式销售沃诺拉赞，用于缓解成人非糜烂性胃食管反流病 (GERD) 相关的胃灼热、治疗和维持治疗成人糜烂性GERD以及缓解相关的胃灼热，以及作为^VOQUEZNA® TRIPLE ^PAK® （沃诺拉赞片剂、阿莫西林胶囊、克拉霉素片剂）和^VOQUEZNA® DUAL ^PAK® （沃诺拉赞片剂、阿莫西林胶囊）的一部分，用于治疗成人幽门螺杆菌感染。有关 Phathom 的更多信息，请访问公司网站www.phathompharma.com并在LinkedIn和X上关注。

前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述，包括但不限于有关以下方面的陈述：VOQUEZNA 的潜在临床概况；我们对某些患者群体规模和 GERD 未满足需求的估计；我们的业务战略、目标、使命和愿景；以及我们对未来业绩、结果和成功可能性的其他期望、预测和预计。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述表达或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异，包括以下风险：GERD 新治疗方案的未满足需求可能不如我们预期的那么高；我们对 GERD 患者数量或此类患者亚组数量的估计可能不准确；VOQUEZNA 在临床实践中的疗效概况可能与本新闻稿中讨论的结果不同；我们可能在 VOQUEZNA 的商业使用或未来临床开发中遇到意外的不良副作用；我们可能在 VOQUEZNA 的市场接受度或商业化方面遭遇挫折，从而严重损害我们的业务战略或实现目标、使命或愿景的努力；任何上述因素或其他因素都可能对我们实现计划、目标、使命、愿景和潜力的能力产生负面影响。有关这些风险和其他风险的更多讨论，请参阅我们向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中的风险披露，包括我们的 10-K 表年度报告以及任何后续向 SEC 提交的文件。您应注意不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本文发布之日的观点，我们没有义务修改或更新本演示文稿以反映本文发布之日后的事件或情况。所有前瞻性陈述均受本警示性声明的完整约束，本警示性声明根据 1995 年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款作出。

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