SpringWorks Therapeutics宣佈在《臨牀腫瘤學雜誌》上發表OGSIVEO®（nirogacestat）治療成人硬纖維瘤的3期DeFi試驗的長期療效和安全性數據

長期連續OGSIVEO治療長達4年與腫瘤尺寸進一步縮小、客觀緩解率提高、硬纖維瘤症狀持續改善和一致的安全性特徵相關

康涅狄格州斯坦福德2025年10月21日（環球新聞網）-- SpringWorks Therapeutics，Inc.，德國達姆施塔特默克KGaA旗下的醫療保健公司今天宣佈，OGSIVEO®（nirogacestat）III期DeFi試驗的長期療效和安全性數據發表在《臨牀腫瘤學雜誌》（JCO）上，OGSIVEO®（nirogacestat）是一種口服γ分泌酶抑制劑，用於治療患有進展性硬纖維瘤的成年人。DeFi的長期隨訪數據是一項全球、隨機、多中心、雙盲、安慰劑對照試驗，此前已在2024年結締組織腫瘤學會會議上公佈。JCO上發佈的新結果採用了2024年12月的數據截止日期（臨牀試驗的最終數據剪輯），並表明OGSIVEO的長期治療與腫瘤大小進一步縮小、客觀緩解率（ORR）增加以及額外的部分緩解（PR）和完全緩解（CR）、患者報告的結局持續改善有關，與用於試驗主要分析的2022年4月數據相比，安全性特徵一致。JCO電子出版物可通過以下鏈接訪問：https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO-25-00582。

「硬纖維瘤是一種局部侵襲性且複雜的腫瘤，其不可預測的生長會導致嚴重疼痛、功能障礙和情緒困擾。對於許多患者來説，這些腫瘤以經常被低估的方式擾亂了日常生活，因此提供持久症狀緩解和腫瘤控制的先進治療選擇可以為患者帶來有意義的改變，」醫學博士Ravin Ratan説，醫學博士，德克薩斯大學休斯頓MD安德森癌症中心腫瘤醫學部肉瘤醫學腫瘤科副教授，JCO出版物的主要作者。「雖然許多患者的最佳治療持續時間可能會有所不同，並且最好由患者個人和醫生決定，但JCO上發佈的新數據為醫生提供了有關nirogacestat長期安全性和有效性的更多信息，並將有助於為治療決策提供信息並改善患者護理。」

在之前發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的3期DeFi試驗主要分析中，OGSIVEO在患有進展性硬纖維瘤的成年患者中顯示，與安慰劑相比，在無進展生存期（PBS）、客觀緩解率（ORR）和患者報告結局（PRO）方面有顯着改善（DT;中位[範圍]暴露量：20.6 [0.3-33.6]個月）。1在JCO出版物中，對隨機分配至OGSIVEO的患者進行了長期療效和安全性評估，並隨訪至最終數據截止日期2024年12月。這些患者接受OGSIVEO治療的中位持續時間為33.6（0.3至61.8）個月。

長期OGSIVEO治療可提高客觀緩解率（ORR）。雖然第1年的ORR為34.3%（n = 24），但在接受OGSIVEO長達4年的患者中，該比例增加至45.7%（n = 32），自主要分析以來，新增3例完全緩解（CR）和3例部分緩解（PR），總共產生24例（34.3%）PR和8例（11.4%）CR。根據RECIST 1.1連續OGSIVEO治療，目標腫瘤大小較基線的中位數最佳下降百分比在第一年為-32.3%（n=46），對於完成至少四年治療的患者為-75.8%（n=15）。疼痛、硬纖維瘤特定症狀嚴重程度、硬纖維瘤特定身體功能、整體健康狀況/生活質量和角色功能的患者報告結局（PRO）的改善很早就發生了（早在第2周期，即第一個治療后時間點，如主要分析中所披露的），並且在接受OGSIVEO治療后持續了長達45個月的治療。

總體而言，在治療的第2年、第3年和第4年，頻繁報告的治療后出現的不良事件（TEAE）的發生率和嚴重程度降低。在接受OGSIVEO治療的患者中報告的最常見的不良事件（>15%）是腹瀉、卵巢毒性、皮疹、噁心、疲勞、口腔炎、頭痛、腹痛、咳嗽、脫發、上呼吸道感染和呼吸困難。請參閱以下重要安全信息，包括與腹瀉、卵巢毒性、肝毒性、非黑色素瘤皮膚癌、電解質異常和胚胎-胎兒毒性相關的注意事項。

醫學博士Uche Iloeje説：「我們很高興長期連續nirogacestat治療長達四年，與額外的晚期反應和進一步縮小腫瘤尺寸有關。」SpringWorks Therapeutics高級副總裁兼全球醫療事務主管。「這些數據代表了一項長期接觸任何治療硬纖維瘤的全身性藥物的隨機對照臨牀試驗的最大規模前瞻性分析，併爲OGSIVEO對硬纖維瘤患者的益處提供了寶貴的見解。」

關於DeFi試驗DeFi（NCT 03785964）是一項全球性、隨機（1：1）、多中心、雙盲、安慰劑對照的關鍵III期試驗，旨在評估nirogacestat在患有進展性硬纖維瘤的成年患者中的療效、安全性和耐受性。該研究的雙盲階段隨機分配了142名患者（尼羅加西他，n=70;安慰劑n=72），每天兩次接受150毫克尼羅加西他或安慰劑。關鍵合格標準包括篩選前12個月內根據實體瘤緩解評價標準（RECIST 1.1）測量的腫瘤進展至少20%。主要終點是無進展生存期（通過盲法獨立中心審查評估）或任何原因死亡。次要和探索性終點包括安全性和耐受性指標、客觀緩解率、緩解持續時間、磁共振成像（MRI）評估的腫瘤體積變化以及患者報告的結局變化。DeFi還包括開放標籤擴展階段。

關於硬纖維瘤

硬纖維瘤是一種罕見的、局部侵襲性的軟組織腫瘤，可能會嚴重、使人衰弱，在極少數情況下，當重要結構受到影響時，會危及生命。3，4

硬纖維瘤最常見於20至44歲的患者中，女性的患病率高出兩到三倍。5，6在美國，每年有多達1650人被診斷出患有硬纖維瘤。5，7，8

儘管硬纖維瘤不會轉移，但手術切除后複發率高達77%。6，9硬纖維瘤專家和治療指南現在建議將系統性治療作為大多數需要治療的腫瘤部位的一線干預措施。10，11

關於OGSIVEO®（nirogacestat）OGSIVEO®（nirogacestat）是一種口服、選擇性、小分子γ分泌酶抑制劑，已獲得美國和歐盟批准，作為單藥治療患有進展性硬纖維瘤且需要系統治療的成年患者。

FDA和EMA已授予OGSIVEO孤兒藥稱號，用於治療硬纖維瘤。

重要安全性信息

警告和注意事項

不良反應

藥物相互作用

要報告疑似不良反應，請聯繫SpringWorks Therapeutics，電話1-888-400-SWTX（1-888-400-7989）或FDA，電話1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。

請參閱OGSIVEO的完整處方信息以瞭解更多信息。

關於SpringWorks Therapeutics SpringWorks Therapeutics是德國達姆施塔特默克KGaA旗下的醫療保健公司，是一家商業階段生物製藥公司，致力於改善罕見腫瘤患者的生活。我們開發並正在商業化第一種也是唯一一種FDA和EC批准的用於成人硬纖維瘤的藥物，以及第一種也是唯一一種FDA和EC批准的用於成人和兒童1型神經纖維瘤病相關叢狀神經纖維瘤（NF 1-PN）的藥物。我們還在為患有其他罕見腫瘤和血液癌症的患者推出一系列新型靶向治療候選產品。

欲瞭解更多信息，請訪問www.springworkstx.com並在X、LinkedIn、Facebook、Instagram和YouTube上關注@SpringWorksTX。

關於德國達姆施塔特默克KGaA默克KGaA德國達姆施塔特是一家領先的科技公司，業務涵蓋生命科學、醫療保健和電子領域。超過62，000名員工緻力於通過創造更快樂、更可持續的生活方式來為數百萬人的日常生活帶來積極的改變。從提供加速藥物開發和製造的產品和服務，到發現治療最具挑戰性疾病的獨特方法，再到實現設備智能化-該公司無處不在。2024年，德國達姆施塔特默克KGaA在65個國家/地區的銷售額達到212億歐元。

該公司在國際上擁有「默克」名稱和商標的全球權利。唯一的例外是美國和加拿大，德國達姆施塔特默克KGaA的業務部門在生命科學領域以MillipororeSigma、醫療保健領域的MED Serono和電子領域的MED Electronics運營。自1668年成立以來，科學探索和負責任的企業家精神一直是公司技術和科學進步的關鍵。時至今日，創始家族仍然是這家上市公司的多數所有者。

聯繫人：

媒體Media@Springworkstx.com

引用