ProQR获得AX-0810的CTA授权，并宣布将于2025年11月3日举行虚拟投资者和分析师活动

荷兰莱顿和马萨诸塞州剑桥，2025 年 10 月 20 日（GLOBE NEWSWIRE）-- ProQR Therapeutics NV（纳斯达克股票代码：PRQR）（ProQR）是一家致力于通过基于其专有的 Axiomer™ RNA 编辑技术平台的变革性 RNA 疗法改变生活的公司，该公司今天宣布，经过新的欧洲药品管理局（EMA）集中审查程序的审查后，人体研究中央委员会（CCMO）已授权 ProQR 的临床试验申请（CTA），在健康志愿者中开展 AX-0810 的 1 期研究。AX-0810 是该公司针对 NTCP 的主要研究性编辑寡核苷酸（EON），正在开发用于治疗原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁等胆汁淤积性疾病。

凭借此次临床试验许可 (CTA) 批准，ProQR 获准在荷兰开展其 I 期临床试验。I 期临床试验将通过生物标志物评估安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和药效动力学 (PD)，以建立靶点作用的证据。

为了庆祝这一里程碑，ProQR 将举办一场虚拟投资者和分析师活动，主题为：

“AX-0810 进入临床：建立安全性、药代动力学和生物标志物路线图以证明靶点参与”

该活动将于美国东部时间 2025 年 11 月 3 日上午 10 点举行，由 ProQR 管理层和关键意见领袖、格罗宁根大学医学中心 Beatrix 儿童医院的儿科胃肠/肝病专家 Henkjan J. Verkade 医学博士、哲学博士进行演讲。

活动详情及报名

• 标题： AX-0810 进入临床：建立安全性、药代动力学和生物标志物路线图以证明靶向作用
• 日期和时间： 2025 年 11 月 3 日，美国东部时间上午 10 点至上午 11:30 左右
• 虚拟形式：网络直播演示和问答，涵盖分析师和管理层
• 注册： https://lifescievents.com/event/agp29t7j/

KOL 简历 – 教授、博士。 Henkjan J. Verkade，医学博士、哲学博士

Henkjan J. Verkade 教授，医学博士、哲学博士，是荷兰格罗宁根大学医学中心贝娅特丽克斯儿童医院的儿科胃肠/肝病专家。他以优异成绩获得格罗宁根大学医学博士学位，论文题目为“脂质吸收与代谢”。他曾在加拿大埃德蒙顿阿尔伯塔大学担任博士后研究员。2005年，他被任命为格罗宁根大学医学中心儿科、儿科胃肠/肝病学教授。

Verkade教授将儿科胃肠/肝病临床工作与临床及基础研究项目相结合。他的主要研究兴趣包括：肠道脂质吸收和肝脏脂质代谢；健康儿童和儿童肝病中的胆汁酸转运、代谢和信号传导；儿童胆汁淤积性肝病的机制和治疗；罕见遗传性肝病的生物标志物和新疗法的开发。他已发表300多篇同行评审的出版物和15多篇书籍章节。自2019年起，他担任《儿科胃肠病学与营养杂志》的副主编。

关于AX-0810

AX-0810 是一款首创的在研 RNA 编辑寡核苷酸 (EON)，利用人体内源性 ADAR 酶选择性调节 NTCP 功能。通过这种新颖的机制，AX-0810 旨在减少肝脏中毒性胆汁酸的积累，并改善以炎症、纤维化和进行性肝衰竭为特征的胆汁淤积性疾病的预后。通过靶向驱动疾病进展的关键致病过程，AX-0810 具有改变疾病的潜力。AX-0810 是 ProQR 旗下 Axiomer™ RNA 编辑产品线中首个进入临床开发阶段的项目，目前正在健康志愿者中进行 I 期临床试验，重点关注安全性、药代动力学和靶点结合的生物标志物，以便为未来的患者研究提供参考。

关于 Axiomer ^™

ProQR 正在开创一种名为 Axiomer ^{™ 的}下一代 RNA 碱基编辑技术，该技术有可能为多种疾病开发出一类新型药物。Axiomer ^™ “编辑寡核苷酸”（EON）利用人体细胞中存在的分子机制 ADAR（作用于 RNA 的腺苷脱氨酶），以高度特异性和针对性的方式介导 RNA 的单核苷酸变化。Axiomer ^™ EON 旨在招募和指导内源表达的 ADAR，将 RNA 中的腺苷 (A) 更改为肌苷 (I)——肌苷被翻译为鸟苷 (G)——将具有致病突变的 RNA 纠正回正常（野生型）RNA，调节蛋白质表达或改变蛋白质，使其具有有助于预防或治疗疾病的新功能。

关于 ProQR

ProQR Therapeutics 致力于通过创造变革性的 RNA 疗法改变生活。ProQR 正在开创名为 Axiomer ^™的新一代 RNA 技术，该技术利用细胞自身的编辑机制 ADAR 对 RNA 进行特定的单核苷酸编辑，从而逆转突变或调节蛋白质表达，并有望开发出一类针对罕见病和常见病的新型药物，以满足尚未满足的医疗需求。基于我们独特的专有 RNA 修复平台技术，我们正以患者和患者挚爱为中心，不断拓展产品线。

请访问www.proqr.com了解有关 ProQR 的更多信息。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述，通常以“继续”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“将”、“会”等类似表述表示。此类前瞻性陈述包括但不限于：关于我们业务、技术、战略、临床前和临床模型数据的陈述；我们初始研发管线目标以及与之相关的未来战略重点和里程碑；我们先导研发管线项目的持续推进，包括已获批准、正在进行和计划中的临床试验；关于计划中的AX-0810在NTCP治疗胆汁淤积性疾病的1期临床研究的预期，包括计划在荷兰进行的试验设计、实施和启动，以及我们招募和完成AX-0810在健康志愿者中进行1期临床试验的能力；对 AX-0810 的安全性和治疗益处的预期，包括计划的剂量水平及其疗效；我们主要项目 AX-0810 的初始 I 期临床数据的预期时间（2025 年第四季度），以及 2025 年多个项目的临床更新时间；我们 Axiomer ^™平台的持续开发和进步；我们 Axiomer RNA 编辑寡核苷酸和候选产品的治疗潜力；我们临床前研究和其他开发活动的时间、进展和结果，包括与此相关的数据的发布；我们的专利资产，包括我们预期的实力和我们对它的持续投资；以及我们的技术和候选产品的潜力。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异，原因有很多，包括但不限于我们向美国证券交易委员会提交的文件中的风险、不确定性和其他因素，包括我们最近以 20-F 表提交的年度报告的某些部分。这些风险和不确定性包括但不限于我们和我们的合作伙伴进行的临床前研究、临床试验和其他开发活动的成本、时间和结果，这些合作伙伴的运营和活动可能会放缓或停止；全球市场供应和物流的短缺和压力、经济制裁[、美国政府关门]和国际关税；我们的临床前和临床项目能否按规定的时间表启动和执行，对我们合同研究组织的依赖程度以及能否预测及时招募受试者和患者以推进我们的临床试验并维持他们自己的运营；我们对合同制造商提供研发材料的依赖程度以及合同制造商供应中断的风险；未来数据改变早期临床试验的初步结果的可能性；对启动和继续推进和发展我们临床项目所必需的申请或批准的监管审查持续时间和结果的不可预测性；获得、维持和实现与合作伙伴合作（包括与礼来公司的合作）的预期利益的能力；知识产权的潜在损害、无法获得以及获得知识产权的成本；随着研发中产生新数据可能出现的安全性或有效性问题；一般业务、运营、财务和会计风险，以及与与第三方的诉讼和纠纷相关的风险；以及与全球经济发展、地缘政治事件和冲突、高通胀、利率上升、关税以及美国政策和监管环境发生重大变化的可能性导致的宏观经济状况和市场波动相关的风险。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，并且我们不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使将来有新信息可用，除非法律要求。

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