新一年期数据支持EMPAVELI®（pegcetacoplan）在C3G和原发性IC-MPGN中强大且持续的疗效，将在ASN肾脏周上展示

• 无论是否使用免疫抑制剂或基线蛋白尿水平如何，一年后蛋白尿水平均显著降低
• 三分之一的患者蛋白尿完全缓解（ UPCR≤0.5 g/g） ，并维持一年
• 两项间接治疗比较表明，在 C3G 患者中，EMPAVELI 在减少蛋白尿和达到复合肾脏终点方面优于 iptacopan
  

马萨诸塞州沃尔瑟姆，2025 年 10 月 20 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Apellis Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：APLS）今天宣布了 3 期 VALIANT 研究开放标签期的新数据，该数据强化了 C3 抑制剂^EMPAVELI® （pegcetacoplan）对患有 C3 肾小球病 (C3G) 和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN) 以及罕见和衰弱性肾脏疾病的患者具有强大而持续的疗效。

在即将举行的美国肾脏病学会 (ASN) 肾脏周上，EMPAVELI 将进行七次演示，新结果以先前的数据为基础，表明使用 EMPAVELI 一年后，蛋白尿可持续减少，肾功能稳定。

Apellis 罕见病首席医学顾问 Peter Hillmen 医学学士、哲学博士表示：“这些结果进一步巩固了 EMPAVELI 为 C3G 和原发性 IC-MPGN 患者带来有意义且持久益处的能力，并且在所有患者群体中均具有一致的疗效。作为唯一获批用于治疗 12 岁及以上 C3G 和原发性 IC-MPGN 患者的药物，EMPAVELI 有望彻底改变这些罕见病患者的治疗方案，这些患者具有较高的肾衰竭风险。”

VALIANT 3期临床试验一年期新数据强化了 EMPAVELI 的强劲和持续治疗效果

• 无论是否使用免疫抑制剂或基线蛋白尿水平如何，都能维持蛋白尿减少：经过一年的研究，EMPAVELI 在第 26 周实现了与安慰剂相比显著的 68% 蛋白尿减少（p<0.0001），无论是否服用免疫抑制剂，其疗效均一致，且与基线蛋白尿水平无关。
  
• 三分之一的患者蛋白尿完全缓解，并维持一年：接受 EMPAVELI 治疗的患者中，三分之一在第 26 周达到蛋白尿完全缓解（尿蛋白与肌酐比率 [UPCR] ≤0.5 g/g），而安慰剂组为 3%。这些益处可以维持一年，从安慰剂转换的患者也获得了类似的改善。

此外，恩帕韦利（EMPAVELI）持续稳定肾功能（以估算肾小球滤过率 (eGFR) 衡量，eGFR 是肾功能的关键指标）。恩帕韦利表现出良好的安全性和耐受性，与其既定的疗效一致。未出现新的安全信号。

EMPAVELI 在降低 C3G 患者蛋白尿水平和达到复合肾脏终点方面优于 Iptacopan

使用 EMPAVELI 3 期 VALIANT 研究的 C3G 患者个体数据以及 iptacopan 3 期 APPEAR-C3G 试验的已发表数据，进行了两项锚定间接治疗比较 (ITC)。采用保留随机性的 Bucher 方法作为主要分析，并采用匹配调整间接比较 (MAIC)（根据试验差异进行调整）作为支持性分析。

这些分析表明，恩帕韦利 (EMPAVELI) 在降低蛋白尿水平和实现复合肾脏终点（即蛋白尿减少和eGFR稳定）方面优于伊普他考潘 (iptacopan)。接受恩帕韦利治疗的患者中，有显著更高比例的患者将尿蛋白定量 (UPCR) 降至 1 g/g 以下，UPCR 降低至少 50%，并达到了复合肾脏终点。在改善eGFR方面，恩帕韦利 (EMPAVELI) 在数值上也优于伊普他考潘 (iptacopan)。

在缺乏头对头研究的情况下，锚定ITC是世界各地卫生技术评估机构用于比较有效性研究的有效且可接受的方法^。1,2与^其他间接治疗比较一样，由于研究设计和入组标准本身的差异，这些研究可能无法校正所有混杂因素。主要局限性包括给药途径、给药方案和给药方案的差异。

演示详情：

口头报告

• Pegcetacoplan 治疗 52 周可使蛋白尿持续降低至缓解（≤0.5 g/g）和正常化（≤0.2 g/g）：第 3 阶段 VALIANT 试验 - Carla M. Nester 医学博士、 MSA、FASN - 肾小球靶向治疗：新时代 - 11 月 8 日星期六 - 下午 4:50-5:00（中部时间）
  

海报展示

• 无论基线时是否使用免疫抑制剂或肾病范围蛋白尿，接受 52 周 Pegcetacoplan 治疗均可维持蛋白尿降低：VALIANT 亚组分析 - Carla M. Nester 医学博士、MSA、FASN - 11 月 7 日星期五 - 上午 10:00 - 下午 12:00（中部时间） - 海报 FR-PO0836
• Pegcetacoplan 治疗 52 周可维持儿科患者蛋白尿减少和 eGFR 稳定：3 期 VALIANT 亚组分析 - Larry A. Greenbaum 医学博士 - 11 月 7 日星期五 - 上午 10:00 - 下午 12:00（中部时间） - 海报 FR-PO0693
• Pegcetacoplan 与 iptacopan 对 C3 肾小球病患者的临床疗效：间接治疗比较 - Bradley P Dixon 医学博士 - 11 月 8 日星期六 - 上午 10:00 - 下午 12:00（中部时间） - 海报 SA-PO0826​
• 对 pegcetacoplan 体内注射器进行人为因素验证，证明其易于患有 C3 肾小球病/原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎的青少年使用 - Eliyahu Khankin 医学博士 - 11 月 7 日星期五 - 上午 10:00 - 下午 12:00（中部时间） - 海报 FR-PO0890
• Pegcetacoplan 用于治疗患有 C3 肾小球病或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎的青少年和成人：VALE 扩展项目的注册状态 - Eliyahu Khankin 医学博士 - 2025 年 11 月 6 日星期四 - 上午 10:00 至下午 12:00（中部时间） - 海报 INFO15-TH
• Pegcetacoplan 治疗移植肾功能延迟高风险成人：一项 3 期随机安慰剂对照试验 - Eliyahu Khankin 医学博士 - 11 月 6 日星期四 - 上午 10:00 至下午 12:00（中部时间） - 海报 INFO16-TH

关于 VALIANT 研究
VALIANT 三期研究 ( NCT05067127 ) 是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究，评估了^EMPAVELI® (pegcetacoplan) 在 124 名 12 岁及以上 C3G 或原发性 IC-MPGN 患者中的有效性和安全性。这是在这些人群中进行的规模最大的单项试验，也是唯一一项包括自体肾脏或移植后肾脏的儿童和成人患者的研究。研究参与者随机接受 EMPAVELI 或安慰剂治疗，每周两次，持续 26 周。在这 26 周的随机对照期之后，患者可以进入 26 周的开放标签期，所有患者均接受 EMPAVELI 治疗。研究的主要终点是第 26 周尿蛋白与肌酐比 (UPCR) 与基线相比的对数转换比。

关于间接试验比较 (ITC)
两项试验均采用共同的安慰剂组，因此可以使用 EMPAVELI 的 III 期 VALIANT 研究的个人数据和 iptacopan 在 C3G 患者中进行的 III 期 APPEAR-C3G 试验的已发表数据进行两项锚定间接治疗比较 (ITC)。保留随机化的 Bucher 方法被用作主要分析，而根据试验差异进行调整的匹配调整间接比较 (MAIC) 被用作支持性分析。VALIANT 研究在第 26 周和 III 期 APPEAR-C3G 研究在第 26 周评估的结果包括尿蛋白与肌酐比值 (UPCR)、估计肾小球滤过率 (eGFR) 和复合肾脏终点（UPCR 较基线下降 ≥ 50% 且 eGFR 下降 ≤ 15%）。与其他间接治疗比较一样，由于研究设计和入选标准固有的差异，匹配可能无法调整所有混杂因素。

关于 EMPAVELI ^® /Aspaveli ^® (pegcetacoplan)
^EMPAVELI® / ^Aspaveli® （培西他考普兰）是一种靶向C3疗法，旨在调节补体级联反应的过度激活。补体级联反应是人体免疫系统的一部分，可导致多种严重疾病的发生和发展。它是美国首个获批用于治疗12岁及以上C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者的药物，用于减少蛋白尿。EMPAVELI还在美国、欧盟和全球其他国家获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）成人患者，目前正处于用于治疗其他罕见疾病的临床试验中。

关于 C3 肾小球病 (C3G) 和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)
C3G 和原发性 IC-MPGN 是罕见且严重的肾脏疾病，可导致肾衰竭。过量的 C3 沉积是疾病活动的关键标志，可导致肾脏炎症、损伤和衰竭。约 50% 的 C3G 和原发性 IC-MPGN 患者在确诊后 5 至 10 年内^会患上肾衰竭，需要进行繁重的肾移植^或终身透析治疗。3 ^{- 5}此外，约 90% 的既往接受过肾移植的患者会复发。6 据估计，美国有 5,000 人患有这些疾病，欧洲则多达 8,000 人^。7

EMPAVELI 的美国重要安全信息

黑框警告：荚膜细菌可导致严重感染

EMPAVELI 是一种补体抑制剂，会增加严重感染的风险，尤其是由荚膜细菌引起的感染，例如肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和乙型流感嗜血杆菌。接受补体抑制剂治疗的患者中曾发生过危及生命甚至致命的荚膜细菌感染。如果不及早发现和治疗，这些感染可能迅速危及生命甚至致命。

• 除非推迟使用恩帕韦利 (EMPAVELI) 治疗的风险大于发生严重感染的风险，否则应在首次服用恩帕韦利 (EMPAVELI) 前至少 2 周完成或更新针对荚膜细菌的疫苗接种。对于正在接受补体抑制剂治疗的患者，应遵循免疫实践咨询委员会 (ACIP) 针对荚膜细菌疫苗接种的最新建议。
  
  
• 接受恩帕韦利 (EMPAVELI) 治疗的患者即使接种疫苗后产生抗体，也面临更高的罹患荚膜细菌侵袭性疾病的风险。应监测患者是否出现严重感染的早期体征和症状，如怀疑感染，应立即进行评估。
  

由于荚膜细菌可能引起严重感染的风险，EMPAVELI 只能通过风险评估和缓解策略 (REMS) 下名为 EMPAVELI REMS 的限制计划获得。

禁忌症

• 对 pegcetacoplan 或任何辅料过敏
• 适用于由肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和 B 型流感嗜血杆菌等荚膜细菌引起的未解决的严重感染患者

警告和注意事项

荚膜细菌引起的严重感染

EMPAVELI 是一种补体抑制剂，可增加患者对荚膜细菌引起的严重、危及生命或致命感染的易感性，这些感染包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌（由任何血清群引起，包括非定群菌株）和 B 型流感嗜血杆菌。接受补体抑制剂治疗的患者中，无论是否接种疫苗，均可能发生危及生命甚至致命的荚膜细菌感染。对于尚未治愈的荚膜细菌严重感染患者，禁用 EMPAVELI 治疗。

根据 ACIP 对接受补体抑制剂治疗的患者的最新建议，在服用第一剂 EMPAVELI 前至少 2 周完成或更新针对有荚膜细菌的疫苗接种。考虑到 EMPAVELI 治疗的持续时间，按照 ACIP 建议为患者重新接种疫苗。请注意，ACIP 建议的接受补体抑制剂治疗的患者的给药时间表与疫苗处方信息中的给药时间表不同。如果对于未按照 ACIP 建议及时接种有荚膜细菌疫苗的患者需要紧急接受 EMPAVELI 治疗，请为患者提供抗菌药物预防并尽快接种这些疫苗。必须权衡 EMPAVELI 治疗的益处和风险，以及未接种疫苗或已接种疫苗的患者使用抗菌药物预防的益处和风险，并将其与已知的有荚膜细菌引起严重感染的风险进行比较。

即使接种疫苗后会产生抗体，也无法消除严重荚膜细菌感染的风险。应密切监测患者严重感染的早期体征和症状，如怀疑感染，应立即进行评估。告知患者这些体征和症状，并指导患者在出现这些体征和症状时立即就医。及时治疗已知感染。如果未能及早发现和治疗，严重感染可能迅速危及生命甚至致命。正在接受严重感染治疗的患者应考虑暂停使用恩帕韦利（EMPAVELI）。

EMPAVELI 仅可通过 REMS 下的受限程序获得。

恩帕韦利·雷姆斯

由于荚膜细菌可能引发严重感染，EMPAVELI 只能通过名为 EMPAVELI REMS 的 REMS 限制性项目获得。EMPAVELI REMS 的显著要求包括：

根据 EMPAVELI REMS 计划，处方人员必须加入该计划。处方人员必须向患者提供有关荚膜细菌引起的严重感染的风险、体征和症状的咨询，向患者提供 REMS 教育材料，确保患者在首次服用 EMPAVELI 前至少两周接种荚膜细菌疫苗，如果患者的疫苗接种状态未更新且必须紧急开始治疗，则应开具抗菌药物预防，并指导患者在治疗期间以及最后一次服用 EMPAVELI 后的两个月内始终携带患者安全卡。配发 EMPAVELI 的药房必须获得 EMPAVELI REMS 认证，并且必须核实处方人员是否获得认证。

更多信息请访问www.empavelirems.com或致电 1-888-343-7073。

输液相关反应

接受恩帕韦利 (EMPAVELI) 治疗的患者曾出现全身性过敏反应（例如面部肿胀、皮疹、荨麻疹、发热），这些反应可能在接受抗组胺药治疗后消退。已有报告称，部分患者因过敏反应而需停药。如果发生严重过敏反应（包括过敏反应），应立即停止恩帕韦利输注，并根据标准治疗方案采取适当的治疗措施，并持续监测直至体征和症状消退。

干扰实验室测试

凝血测试板中的二氧化硅试剂和 EMPAVELI 之间可能会发生干扰，导致活化部分凝血活酶时间 (aPTT) 人为延长；因此，应避免在凝血测试板中使用二氧化硅试剂。

不良反应

患有 C3G 或原发性 IC-MPGN 的成人和 12 岁及以上儿童患者最常见的不良反应（发生率 ≥10%）是输液部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心。

特定人群的使用

育龄女性

孕妇服用恩帕韦利 (EMPAVELI) 可能会对胚胎-胎儿造成损害。建议育龄女性在接受恩帕韦利 (EMPAVELI) 治疗前进行妊娠测试。建议育龄女性患者在接受恩帕韦利 (EMPAVELI) 治疗期间以及最后一次服药后 40 天内采取有效的避孕措施。

请参阅完整的处方信息，包括有关荚膜细菌引起的严重感染的黑框警告和用药指南。

关于 Apellis 和 Sobi 的合作
Apellis 和 Sobi 拥有系统性 pegcetacoplan 的全球联合开发权。Sobi 拥有系统性 pegcetacoplan 在美国以外的独家商业化权利，而 Apellis 拥有系统性 pegcetacoplan 在美国的独家商业化权利以及眼科 pegcetacoplan（包括用于地图样萎缩的治疗）的全球商业化权利。

关于 Apellis
Apellis Pharmaceuticals, Inc. 是一家全球生物制药公司，在补体科学领域处于领先地位，致力于开发改变生命的疗法，用于治疗患者面临的一些最具挑战性的疾病。我们15年来首次引入了新型补体药物，目前有两种C3靶向药物获批用于治疗四种严重疾病。为患者带来的突破包括首个针对地图样萎缩（失明的主要原因）的疗法，以及首个针对12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN（两种严重的罕见肾脏疾病）患者的疗法。我们相信，我们才刚刚开始释放靶向C3治疗多种严重疾病的潜力。欲了解更多信息，请访问http://apellis.com或在LinkedIn和X上关注我们。

Apellis前瞻性声明
本新闻稿中关于未来预期、计划和前景的陈述，以及任何其他关于非历史事实的陈述，均可能构成《1995 年私人证券诉讼改革法》所定义的“前瞻性陈述”。这些陈述包括但不限于关于 EMPAVELI 对 C3G 和 IC-MPGN 的潜在市场机会的陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语及类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示的结果存在重大差异，包括本新闻稿中报告的演示文稿中对 EMPAVELI 对 C3G 和 IC-MPGN 的数据分析是否表明效果大于实际的积极影响；以及 Apellis 于 2025 年 2 月 28 日向美国证券交易委员会提交的 10-K 表格年度报告中“风险因素”部分中讨论的任何其他因素，以及 Apellis 可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的风险。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的观点，Apellis 明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

媒体：
特蕾西·维尼斯
media@apellis.com
617.420.4839

投资者：
伊娃·斯特罗伊诺夫斯基
ir@apellis.com
617.938.6229

参考
1. 郭敬东，等。英国医学杂志公开赛。 2025;15(3):e091961
2. Tanaka, S 等人，《健康价值》。2024；27(9):1179-1190。
3. Smith RJH 等人，《Nat Rev Nephrol》。2019；15(3):129-143。
4. Servais A 等人。肾脏国际。 2012；82(4)：454-464。
5. Zand L 等人。 《肾病学会杂志》 。 2014；25(5):1110-1117。
6. Tarragón, B 等。肾移植后最初两年内进行的系列活检显示C3肾小球病在移植后早期复发。《美国肾脏病学会临床杂志》。2024年8月；19(8) 1005-1015。doi : 10.2215/CJN.0000000000000474。
7. 档案资料采用文献共识。