Kiniksa Pharmaceuticals宣布获得美国孤儿药认定，用于治疗心包炎的KPL-387

伦敦，2025年10月17日（GLOBE NEWSWIRE）—— Kiniksa Pharmaceuticals International, plc （纳斯达克股票代码：KNSA）（Kiniksa）是一家生物制药公司，致力于开发和商业化针对未满足需求疾病的新型疗法，专注于心血管疾病。该公司今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予KPL-387孤儿药资格认定，用于治疗心包炎，包括复发性心包炎。KPL-387是一种自主研发的单克隆抗体，可与人白细胞介素-1受体1 (IL-1R1)结合，抑制细胞因子白细胞介素-1α (IL-1α) 和白细胞介素-1β (IL-1β) 的信号传导活性。

“我们很高兴地宣布，FDA 昨天授予 KPL-387 孤儿药资格认定，用于治疗心包炎，”Kiniksa 首席医疗官 John F. Paolini 博士（医学博士、哲学博士、美国心脏病学会院士）表示。“我们致力于帮助患有这种罕见且令人衰弱的疾病的患者，并相信 KPL-387 可以通过每月一次皮下自我注射液体制剂的方式为患者提供额外的治疗选择。KPL-387 复发性心包炎 2/3 期临床试验的剂量聚焦部分数据预计将于 2026 年下半年公布。”

关于孤儿药资格认定
FDA 授予治疗罕见疾病的产品“孤儿药”资格，以激励研发药物或生物制剂的申办方。FDA 对罕见疾病的定义包括获得资格时美国患病人数少于 20 万人的疾病。获得孤儿药资格的一方有权获得财务激励，例如获得临床试验费用资助、税收优惠和用户费用减免。此外，获得孤儿药资格的一方无需针对其指定疾病进行儿科研究。

关于 Kiniksa
Kiniksa是一家生物制药公司，致力于通过发现、收购、开发和商业化针对尚未满足需求的疾病的新型疗法，改善患有衰弱性疾病的患者的生活，并专注于心血管疾病。Kiniksa的产品组合基于强大的生物学原理或经过验证的机制，并具有差异化潜力。欲了解更多信息，请访问www.kiniksa.com 。

关于KPL-387
KPL-387 是一种自主研发、在研的全人源免疫球蛋白 IgG2 单克隆抗体，可与人 IL-1R1 结合，抑制细胞因子 IL-1α 和 IL-1β 的信号传导。Kiniksa 认为，KPL-387 有望通过每月一次皮下自我注射液体制剂的方式，扩大复发性心包炎患者的治疗选择。2025 年 10 月，FDA 授予 KPL-387 用于治疗心包炎的孤儿药资格认定。

前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“预计”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等词语或这些词语的否定形式或其他类似表述来识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。本新闻稿中所有与历史事实无关的陈述均应视为前瞻性陈述，包括但不限于以下陈述：我们相信 KPL-387 可能通过每月一次皮下自我注射液体制剂的方式为患者提供额外的治疗选择；我们预计将于 2026 年下半年获得 KPL-387 2/3 期复发性心包炎临床试验的 2 期剂量聚焦部分的数据；以及我们相信我们的资产组合具有差异化潜力。

这些前瞻性陈述基于管理层当前的预期。这些陈述既不是承诺也不是保证，但涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述表达或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异，包括但不限于以下因素：我们临床试验的患者入组延迟或困难，以及临床试验地点的启动或延续延迟或困难；按照最初设计完成临床试验的延迟或困难；我们无法证明安全性和有效性以满足适用监管机构的要求；适用监管机构可能不接受我们的申请、延迟或拒绝批准我们的任何候选产品，或要求额外的数据或试验来支持批准；我们依赖第三方作为我们候选产品中使用的药物成分和药品的唯一供应来源；原材料、重要辅助产品和药物成分和/或药品短缺；我们依赖第三方为我们的候选产品开展研究、临床试验和/或某些监管活动；协调不同司法管辖区监管机构对我们临床试验的要求、法规和指南的复杂性；我们的运营计划或资金要求的变化；以及全球经济政策的影响，包括国内和国际市场的任何不确定性。

这些因素以及我们提交给美国证券交易委员会的文件中讨论的其他重要因素（包括其中“风险因素”部分所列的因素）可能导致实际结果与本新闻稿中前瞻性陈述所示的结果存在重大差异。任何此类前瞻性陈述均代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。除法律另有规定外，我们否认更新或修订任何前瞻性陈述的意图或义务。这些前瞻性陈述不应被视为代表我们在本新闻稿发布之日之后任何日期的观点。

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