Cellectis的研發日凸顯了Lasme-cel解決r/r B-ALL患者未滿足需求的潛力

O功效：lasme-cel Process 2的ORR為68%（n=22），RP 2D的ORR為83%（n=12），目標2期人羣（n=9）中的ORR為100%

O安全性：在第1階段（n=40），lasme-cel總體耐受良好（包括1例2級IEC-HS病例，已消退）

■耐久性：MRD陰性CR/CRi的患者，中位OS為14.8個月

O在目標II期人羣中，CR/CRi率為56%，約80%的患者達到MRD陰性狀態

O在目標2期人羣中，100%的患者符合移植資格，78%的患者繼續進行移植

O在之前接受過所有3種靶向療法（inotumab、blinatumomab和CD 19 CAR-T）治療的11名患者中，8名患者緩解，7名患者達到MRD陰性狀態

O BAR LI-01 r/r B-ALL關鍵第2階段啟動

O美國各地潛在的峰值總銷售額高達約7億美元，歐盟4國、英國

紐約，2025年10月16日（環球新聞）-- Cellectis（「公司」）（泛歐交易所增長：ALCLS -納斯達克：CLLS）是一家臨牀階段生物技術公司，利用其開創性的基因編輯平臺開發救生細胞和基因療法，今天舉辦了一個研發日，提供lasme-cel 1期ALLLI-01研究（UCART 22）的有希望的臨牀數據適用於三線或以上（3L+）復發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（r/r B-ALL）的不符合移植資格的患者。該公司公佈了關鍵的第二階段的設計，其計劃的註冊路徑為lasme-cel的初步跡象，以及商業機會。該活動還包括與全球血液學專家就lasme-cel解決重度預治療患者嚴重未滿足需求的潛力進行小組討論。

「我們對BALLI-01研究的第一階段結果感到鼓舞，該研究的人羣在很大程度上已經用盡了治療方案，並且預后不良。我們觀察到的反應深度使研究中很高比例的患者能夠進行移植，並有可能獲得持久緩解，這具有臨牀意義。我們專注於迅速推進我們關鍵的第二階段項目，併爲有這一重大未滿足需求的患者提供lasme 1-cel，醫學博士、公共衞生碩士、MBA、Cellectis首席醫療官Adrian Kilcoyne説道。

「今天，隨着我們將lasme-cel轉入關鍵的第二階段試驗，Cellectis已經達到了一個臨界點。難治性或複發性B-ALL的需求非常重要，特別是對於每天都很重要的成年患者。我們的策略是實現最小殘留疾病陰性（MRD陰性）完全緩解，為骨髓干細胞移植創造窗口並有意義地提高總體生存率。Cellectis是同種異基因CAR-T療法的先驅，旨在提供更安全、更快、更可擴展和更容易獲得的治療。Lasme-cel的設計是現成的，在患者準備好時即可準備好，因此它可以實現快速疾病控制，而不是等待，有可能使更多患者達到移植成為可能的地步，」André Choulika博士説。Cellectis首席執行官。「這就是為什麼同種異基因CD 22方法不僅僅是另一種CD 19計劃，它是更廣泛面臨r/r B-ALL的患者羣體的潛在解決方案。」

BallLI-01評價lasme-cel的1期研究

BallLI-01臨牀研究的第一階段旨在評估lasme-cel在r/r B-ALL患者中的安全性和臨牀活性。

ALLLI-01試驗招募了40名年齡在15-70歲之間的白血病母細胞CD 22表達>70%的患者。受試者之前接受了大量預治療，中位數為4線治療：80%的受試者之前接受過Blinatus單抗，大約一半的受試者之前接受過Inotumab和之前的CD 19自體CAR-T治療。

在使用氟達拉濱和環磷胺（FC）或FC與阿侖單抗（FCA）進行淋巴細胞清除后，以逐漸增加的劑量水平給予Lasme-cel。添加阿來珠單抗是爲了維持宿主T細胞和自然殺傷（NK）細胞的消耗，並支持漿細胞的擴張和持久性。

第一階段安全數據：

1期安全性數據證實，lasme-cel總體耐受性良好，對CAR-T療法有預期，不良事件可管理，包括細胞因子釋放綜合徵（CRS）和免疫效應細胞相關神經毒性綜合徵（ICANS）。

第一階段活動數據

在ALLLI-01研究的第一階段中，40名不符合移植條件的3L+患者接受了lasme-cel給藥：18名患者接受了外部CDMO生產的產品（工藝1或P1）給藥，22名患者接受了Cellectis生產的產品（工藝2或P2）。在該數據集中，P2的反應率高於P1：

完全緩解（CR）/完全緩解並血液學完全恢復（CRi）率：P1為18%，P2為36%。

在劑量水平3 P2（DL 3）（推薦的II期劑量（RP 2D））下，12名患者接受了給藥（n=12）：

對於符合關鍵II期人羣標準的9名患者子集（過程2，DL 3，年齡& 50）：

在接受P2治療的患者中，13名患者在既往接受CD 22靶向治療（Inotumab）后復發。在這13名患者中，4名（31%）實現CR/CRi，MRD陰性狀態，所有4名患者均實現了骨髓干細胞移植（HSCI）。在整個P2隊列中，ORR為69%，83%的緩解者MRD陰性。

在RP 2D（DL 3）亞組，這12名患者中有7名患者既往接受過inotumab暴露，其中43%的患者實現了MRD陰性CR/CRi，並且所有這些患者均實現了HSCI。在P2隊列中，22名患者中有11名接受了3種既往靶向治療-CD 19 CAR-T、Blinatumumab和inotumab。在這些經過大量預治療的患者中，36%的患者實現了CR/CRi，且MRD呈陰性狀態。

這項研究的生存曲線表明了一個明顯的好處：在lasme-cel治療后繼續接受HSCI的患者顯示出比未接受移植的患者更長的總生存期的趨勢。

第一階段數據顯示，無論之前治療的數量或類型如何，lasme-cel都能保持其功效，包括CAR-T（60%的受試者）、移植（50%的患者）和blinatumomab（80%的受試者）。

總之，這些發現將lasme-cel定位為r/r B-ALL患者的潛在改變遊戲規則的療法。

在與美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）成功舉行第一階段結束會議后，Cellectis為lasme-cel提供了註冊途徑，作為r/r ALL移植的橋樑。關鍵II期的第一名患者預計將於2025年第四季度入組。Cellectis預計將於2028年提交生物製品許可申請（BLA）。

B-ALL面板

Cellectis的研發日還包括一場小組討論，討論lasme-cel解決r/r B-ALL患者未滿足的重大需求的潛力。小組成員包括：

Nitin Jain教授，MD Anderson癌症中心白血病醫學系教授

Nicolas Boissel教授，聖路易醫院血液科青少年和年輕人科主任AP-HP

Aravind Ramakrishnan博士，Sarah Cannon移植與細胞治療項目的首席腫瘤學家兼項目醫學總監

Lasme-cel的商業機會

作為研發日演講的一部分，該公司討論了lasme-cel在r/r B-ALL中的潛在商業機會。

Cellectis估計，如果獲得商業化批准，lasme-cel有可能到2035年在美國每年覆蓋多達約1，900名3L+ B-ALL患者，歐盟四國（德國、法國、西班牙、意大利）和英國。在預計的1 L治療B-ALL患者中，約有9，200名患者，預計約45%將進展為2L（主要是青少年和成人，兒童預后更好），三分之二的2L治療患者預計將繼續需要進一步的治療干預。最后，根據患者健康狀況和合並症，大約70%在3L環境中接受治療的患者被考慮符合臨牀同種異基因CAR-T資格。

Lasme-cel有可能佔領大部分此類潛在市場，因為它提供了CD 19的替代目標、一次性給藥、現成可用性和3L+環境中的深度MRD響應。接受採訪的醫生主要意見領袖表示，如果有的話，他們希望在大多數3L+患者中使用lasme-cel，而腫瘤學類似物表明，符合條件的患者中lasme-cel偏好比例約為65%。

最后，lasme-cel在美國有很高的定價潛力，4、英國。對於歐盟4國和英國，Cellectis從平均CAR-T價格範圍中三角測量了約365，000美元的説明性lasme-cel 2025錨定價格，預計2035年的定價將與2025年保持不變。對於美國來説，Cellectis從平均CAR-T價格範圍中三角測量了一個説明性的lasme-cel 2025錨定價格約為515，000美元，預計2035年的標價，假設基於2021-2025年的價格增長，複合年增長率（CAGR）約為5%。

根據上述假設，lasme-cel在美國的潛在銷售額峰值可能高達約7億美元，2035年，歐盟4國和英國，相當於每年治療約1，100例患者。此外，總峰值銷售額可能會增加到約13億美元，潛在的標籤擴展到二線和一線MRD+整合。這些估計凸顯了lasme-cel有潛力推動B-ALL中CAR-T市場的有意義的增長，從而帶來強勁的峰值銷售潛力，並帶來來自同種異基因方法的極具吸引力的利潤率。

NatHaLi-01評估eti-cel的研究（UCART 20 x22）

Cellectis公佈了eti-cel的初步數據，eti-cel是其用於複發性或難治性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）的異基因CAR-T候選產品。這些初步結果表明，在當前劑量水平（n=7）下，令人鼓舞的總體緩解率（ORR）為86%，完全緩解（CR）率為57%，7名患者中有4名達到完全緩解。

初步的高完全緩解率凸顯了這種創新方法改變r/r NHL患者結局的潛力。預計該計劃將於2025年底進一步更新。

與阿斯利康的戰略合作伙伴關係

阿斯利康在研發日的演講中強調了與Cellectis的戰略投資和研究合作對於加速其細胞治療和基因組醫學野心的重要性。此次合作利用Cellectis的基因編輯專業知識和製造能力，開發多達10種新型細胞和基因治療產品，用於尚未滿足的醫療需求領域，包括腫瘤學、免疫學和罕見遺傳性疾病。

網絡廣播的細節重播今天的活動和副本的介紹將公佈在Cellectis的網站。

關於Cellectis

Cellectis是一家臨牀階段生物技術公司，利用其開創性的基因編輯平臺開發救生細胞和基因療法。該公司利用同種異基因方法進行腫瘤學中的CAR T免疫治療，開創了現成和即用型基因編輯CAR T細胞來治療癌症患者的概念，並建立了一個開發其他治療適應症基因療法的平臺。憑藉其內部製造能力，Cellectis是少數從頭到尾控制細胞和基因治療價值鏈的端到端基因編輯公司之一。

Cellectis的總部位於法國巴黎，在紐約和北卡羅來納州羅利設有辦事處。Cellectis在納斯達克全球市場（股票代碼：CLLS）和Euronext Growth（股票代碼：ALXS）上市。要了解更多信息，請訪問www.cellectis.com並在LinkedIn和X上關注Cellectis。

警戒性聲明

本新聞稿包含適用證券法（包括1995年《私人證券訴訟改革法案》）所指的「前瞻性」陳述。前瞻性陳述可以通過諸如「旨在」、「預期」、「可以」、「可能」、「估計」、「期望」、「預期」、「説明性」、「計劃」、「潛在」、「潛在地」、「定位」、「預計」、」應該」、「建議」和「將」、「會」或這些和類似表達的否定詞來識別。 這些前瞻性陳述是基於我們管理層目前的預期和假設以及管理層目前可獲得的信息，包括有關lasme-cel市場機會的陳述（以及此類決定所基於的假設，包括可尋址人羣和潛在定價），2期BALLI-01試驗成為註冊階段的可能性，臨牀試驗的進展、時間和進度（包括患者入組和隨訪）、我們提交數據和提交監管文件的時間（包括但不限於BLA提交日期）、為運營提供資金的現金充足性、我們候選產品和技術的潛在利益以及Cellectis的財務狀況。這些前瞻性陳述是根據我們目前掌握的信息做出的，並且存在重大風險和不確定性，包括與生物製藥產品候選開發相關的眾多風險。這些風險包括：ALLLI-01第一階段數據可能無法通過臨牀試驗后期的數據進行驗證，以及我們的候選產品可能無法獲得監管機構的商業化批准。在解釋1期研究的結果和與少數患者相關的結果時應特別謹慎-此類結果不應被視為對未來結果的預測。此外，許多其他重要因素，包括修訂后的20-F表格年度報告和截至2024年12月31日的年度財務報告（包括管理報告）中描述的因素以及Cellectis不時向證券交易委員會提交的后續文件（可在SEC網站www.example.com上查看www.sec.gov）以及其他已知和未知的風險和不確定性可能會對此類前瞻性陳述產生不利影響，並導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性陳述中表達或暗示的結果存在重大差異。除法律要求外，我們沒有義務公開更新這些前瞻性陳述，也沒有義務更新實際結果可能與前瞻性陳述中預期結果存在重大差異的原因，即使未來有新信息可用。

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投資者關係聯繫人： Arthur Stril，首席財務官兼首席商務官，investors@cellectis.com

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1 Lasme-cel不是FDA批准的商業化產品。

2定價假設僅用於説明目的- Cellectis尚未開始價格談判，也沒有為lasme-cel做出任何定價決定。

附接