Esperion将ESP-2001提名为原发性硬化性胆管炎治疗的临床前开发候选药物

– 高度特异性变构 ACLY 抑制剂，旨在靶向治疗原发性硬化性胆管炎 (PSC) 及相关疾病相关的肝脏和胆管损伤、炎症和纤维化 –

– ESP-2001 有望显著改善原发性硬化性胆管炎 (PSC) 的进展，而原发性硬化性胆管炎是一种尚无获批治疗方法的疾病 –

密歇根州安娜堡，2025年10月16日（GLOBE NEWSWIRE）——Esperion（纳斯达克股票代码：ESPR）今日宣布，公司高度特异性的变构ATP柠檬酸裂解酶（ACLY）抑制剂ESP-2001被提名为治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的临床前开发候选药物。凭借该候选药物的入选，公司将启动新药临床试验（IND）申报研究，目标是在2026年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交IND申请，启动首次人体临床研究。

Esperion 总裁兼首席执行官 Sheldon Koenig 表示：“ESP-2001 的获批标志着 Esperion 发展历程中的一个关键时刻，我们将治疗重点拓展到了心血管疾病之外。原发性硬化性硬化症 (PSC) 是一种极具破坏性的疾病，目前尚无获批的治疗方法。我们的临床前数据表明，ESP-2001 有可能通过多种机制显著影响疾病进展。我们很荣幸能够推出一款能够体现我们下一代 ACLY 抑制剂项目实力以及我们致力于解决尚未满足的重大治疗需求领域的承诺的候选药物。”

随着ESP-2001的提名，Esperion巩固了其在发现和开发针对多种危及生命疾病的ACLY疗法方面的领导地位。ESP-2001的发现得益于Esperion在ACLY疗法方面的深厚专业知识以及Evotec的集成药物发现平台。通过整合高通量、虚拟和基于结构的筛选方法，ESP-2001被鉴定出来，并针对与原发性硬化性胆管硬化症（PSC）发病机制相关的新型ACLY依赖性活性进行了优化。在多个临床前模型中，ESP-2001持续降低肝脏和胆管损伤、炎症和纤维化的标志物。

Esperion 正在继续与 Evotec 合作，利用他们的 INDiGO 平台，这是一个集成的临床支持解决方案，旨在降低风险并加速小分子候选药物从候选药物提名到 IND 提交的开发。

原发性硬化性胆管硬化症 (PSC) 是一种罕见的、进行性的、使人衰弱的自身免疫性肝病，其特征是胆管慢性炎症和瘢痕形成，可导致肝硬化、肝衰竭、肝移植甚至死亡。PSC 还会增加患各种癌症的风险，并常与炎症性肠病（尤其是溃疡性结肠炎）相关。PSC 仍然是一个亟待满足的医疗需求领域，目前尚无 FDA 批准的疗法。

据估计，美国和欧洲约有7.6万名确诊的原发性硬化性胆管炎 (PSC) 患者，且目前尚无获批的治疗方案。ESP-2001 是 Esperion 的全资资产，Esperion 拥有其独家全球开发和商业化权利，因此该药物代表着一个潜在的巨大市场机遇，年销售额超过10亿美元。此外，ESP-2001 有望获得美国 FDA 的孤儿药和快速通道资格认定，以及欧洲药品管理局的 PRIME 资格认定。

关于原发性硬化性胆管炎
原发性硬化性胆管炎 (PSC) 是一种罕见的、进行性、胆汁淤积性、免疫介导的胆管疾病。胆管负责将消化液胆汁从肝脏输送到小肠。在 PSC 中，炎症和损伤会导致胆管内瘢痕形成、结构化以及向心性闭塞性纤维化。这些过程使胆管变硬变窄，导致大多数患者出现胆汁性肝硬化、门静脉高压，并最终导致肝功能衰竭。

原发性硬化性胆管炎 (PSC) 还会增加罹患癌症的风险，并且常与炎症性肠病（尤其是溃疡性结肠炎）相关。PSC 的病因尚不清楚，目前尚无有效的药物或介入疗法可以阻止疾病进展。肝移植是 PSC 唯一已知的长期治疗选择，然而，接受肝移植治疗 PSC 的患者中高达 30% 会复发。

关于 Esperion Therapeutics
Esperion Therapeutics, Inc. 是一家商业化阶段的生物制药公司，专注于将新药推向市场，以满足患者和医疗保健专业人员尚未满足的需求。该公司开发并正在商业化唯一获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的每日一次口服非他汀类药物，用于治疗心血管疾病风险高且低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 升高的患者。这些药物得到了近 14,000 名患者的 CLEAR 心血管结果试验 (CLEAR Cardiovascular Outcomes Trial) 的支持。Esperion 继续在其下一代项目中取得成功，该项目专注于开发 ATP 柠檬酸裂解酶抑制剂 (ACLYi)。对 ACLYi 结构和功能的新认识完全有助于合理的药物设计，并有机会开发具有变构机制的高效特异性抑制剂。

Esperion 通过商业执行、国际合作与协作以及临床前产品线的推进，不断发展成为全球领先的生物制药公司。欲了解更多信息，请访问esperion.com并在LinkedIn和X上关注 Esperion。

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