贝莱特生物宣布中国国家药监局（NMPA）基于中期分析结果，同意针对Stargardt病的Tinlarebant新药申请优先审查

• NMPA的回应基于DRAGON 3期中期分析结果
• 预计最终数据将于 2025 年第四季度公布
  
  

圣地亚哥，2025 年 10 月 15 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Belite Bio, Inc. （纳斯达克股票代码：BLTE）是一家临床阶段药物开发公司，专注于推进针对具有重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新型疗法，该公司今天宣布，中国国家药品监督管理局（“NMPA”）药品审评中心已同意接受 Tinlarebant 用于治疗 Stargardt 病的新药申请（NDA），并对其实施优先审查，该申请基于 3 期 DRAGON 试验的中期分析结果。

Belite Bio 董事长兼首席执行官林东博士表示：“中国国家药品监督管理局基于中期3期数据批准其新药申请 (NDA)，这对 Belite Bio 和 Stargardt 病患者群体而言，是一个意义非凡的里程碑。这一里程碑彰显了该项目的实力，也凸显了对这种毁灭性疾病的迫切需求，因为目前尚无获批的治疗方案。这一成就使 Belite Bio 能够推进 Tinlarebant 的最后开发阶段，如果成功，将为 Stargardt 病患者带来首个治疗方案。”

国家药品监督管理局的回应基于中期分析结果，该结果显示3期DRAGON试验的主要终点具有统计学意义。公司仍有望于2025年第四季度报告3期DRAGON试验的最终顶线数据。这些结果预计将作为目前正在按照中国药品审评中心指南准备的新药上市申请（NDA）的一部分提交给国家药品监督管理局。

关键的3期DRAGON试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球性研究，旨在评估Tinlarebant在青少年Stargardt病患者中的安全性和有效性。该试验入组了来自11个国家和地区的104名受试者，包括美国、英国、德国、法国、比利时、瑞士、荷兰、中国大陆、香港、台湾和澳大利亚，随机分组比例为2:1（Tinlarebant组：安慰剂组）。主要疗效终点是萎缩性病变的生长速度，并评估安全性和耐受性。

关于 Tinlarebant（又名 LBS-008）
Tinlarebant 是一种新型口服疗法，旨在减少维生素 A 类毒素（称为双视黄酸）的积累。双视黄酸会导致 STGD1 患者出现视网膜疾病，并促进地图状萎缩 (GA) 或晚期干性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的进展。双视黄酸是视觉循环的副产物，而视觉循环依赖于眼睛的维生素 A（视黄醇）供应。Tinlarebant 的作用机制是降低并维持血清视黄醇结合蛋白 4 (RBP4) 的水平，RBP4 是视黄醇从肝脏转运到眼睛的唯一载体蛋白。通过调节进入眼睛的视黄醇量，Tinlarebant 可以减少双视黄酸的形成。Tinlarebant 已获得美国突破性疗法认定、快速通道认定和儿科罕见病认定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定，并在日本获得用于治疗 STGD1 的先驱药认定。

关于Belite Bio
Belite Bio 是一家临床阶段药物研发公司，专注于开发针对存在重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病的新型疗法，例如用于治疗晚期干性AMD的STGD1和GA，以及特定的代谢性疾病。Belite Bio的主要候选药物Tinlarebant是一种口服疗法，旨在减少双视黄酸毒素在眼内的积聚，目前正在青少年STGD1患者中进行3期临床试验（DRAGON）和2/3期临床试验（DRAGON II），以及针对GA患者的3期临床试验（PHOENIX）。欲了解更多信息，请在X 、 Instagram 、 LinkedIn和Facebook上关注我们，或访问我们的网站www.belitebio.com。

关于前瞻性陈述的重要警告
本新闻稿包含关于未来预期和计划的前瞻性陈述，以及其他关于非历史事实事项的陈述。这些陈述包括但不限于关于临床数据对患者的潜在影响，Belite Bio 的进展、预期的临床前活动、临床开发、监管里程碑和候选产品的商业化，Tinlarebant 治疗 Stargardt 病和地图状萎缩的能力的陈述，以及任何其他包含“预期”、“希望”和类似表述的陈述。实际结果可能因各种重要因素而与前瞻性陈述中所示的结果存在重大差异，包括但不限于 Belite Bio 证明其候选药物安全性和有效性的能力；其候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或监管批准；完成相关临床试验和/或收到此类临床试验的中期/最终数据的时间；向监管机构提交试验数据以获得药物批准的时间；相关监管机构就 Belite Bio 候选药物的监管批准所作决定的内容和时间； Tinlarebant 的潜在疗效，以及 Belite Bio 提交给美国证券交易委员会的文件中“风险因素”部分更详细讨论的风险。所有前瞻性陈述均基于 Belite Bio 目前掌握的信息，除非法律另有规定，否则 Belite Bio 不承担因新信息、未来事件或其他原因而公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务。

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