Belite Bio宣佈中國NMPA同意新葯申請，並根據廷拉必班治療Stargardt病的中期分析結果進行優先審查

聖地亞哥，2025年10月15日（環球新聞網）-- Belite Bio，Inc.（納斯達克：BLTE）是一家臨牀階段藥物開發公司，專注於推進針對具有重大未滿足醫療需求的退行性視網膜疾病的新型療法，今天宣佈，中國國家藥品監督管理局藥品評審中心（「NMPA」）已同意受理新葯申請（NDA）根據3期BRAGON試驗的中期分析結果，優先審查Tinlarebant治療Stargardt病的情況。

Belite Bio董事長兼首席執行官Tom Lin博士表示：「中國國家藥品監督管理局同意根據臨時第三階段數據審查NDA對於Belite Bio和Stargardt社區來説是一個非凡的里程碑。」「這一里程碑強調了該計劃的力量以及治療這種毀滅性疾病的迫切需要，因為這種疾病還沒有獲得批准的治療選擇。這一成就使Belite Bio能夠通過最后的開發階段推進Tinlarebant，如果成功，將為Stargardt病患者帶來第一種治療方法。

NMPA的回覆是基於中期分析結果，顯示III期DRAGON試驗的主要終點具有統計學意義。該公司仍有望在2025年第四季度報告第三階段GRAGON試驗的最終頂線數據。這些結果預計將作為NDA的一部分提交給國家藥品監督管理局，該NDA目前正在根據中國藥品監督管理局的指導編寫。

關鍵的3期BRAGON試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的全球研究，旨在評估Tinlarebant在患有Stargardt病的青少年患者中的安全性和有效性。該試驗招募了來自11個司法管轄區的104名受試者，包括美國、英國、德國、法國、比利時、瑞士、荷蘭、中國、香港、臺灣和澳大利亞，以2：1的比例隨機化（Tinlarebant：安慰劑）。主要療效終點是萎縮性病變的生長率，以及安全性和耐受性的評估。

關於Tinlarebant（又名LB-008）Tinlarebant是一種新型口服療法，旨在減少基於維生素A的毒素（稱為雙維A類）的積累，這些毒素會導致STGD 1視網膜疾病，也會導致地圖狀萎縮（GA）或晚期乾性年齡相關性視網膜變性（AMD）的疾病進展。雙維A酸是視覺周期的副產品，視覺周期依賴於眼睛維生素A（維生素A）的供應。Tinlarebant的作用是降低和維持血清視網膜結合蛋白4（RBP 4）的水平，視網膜結合蛋白4是視網膜從肝臟運輸到眼睛的唯一載體蛋白。通過調節進入眼睛的維生素A量，Tinlarebant減少了雙維A的形成。Tinlarebant在美國獲得突破性治療指定、快速通道指定和罕見兒科疾病指定，美國的孤兒藥認定，歐洲和日本，以及日本的Sakigake（先鋒藥）指定用於治療STGD 1。

關於Belite Bio Belite Bio是一家臨牀階段藥物開發公司，專注於開發針對具有重大未滿足醫療需求的退行性視網膜疾病的新型療法，例如晚期乾性AMD中的STGD 1和GA，以及特定的代謝疾病。Belite的主要候選藥物Tinlarebant是一種旨在減少雙維A毒素在眼睛中積聚的口服療法，目前正在青少年STGD 1受試者的3期研究（BRAGON）和2/3期研究（BRAGON II）中進行評估，以及GA受試者的3期研究（PHOENIX）。欲瞭解更多信息，請在X、Instagram、LinkedIn和Facebook上關注我們，或訪問www.belitebio.com。

關於前瞻性陳述的重要注意事項本新聞稿包含有關未來預期和計劃的前瞻性陳述，以及有關非歷史事實事項的其他陳述。這些聲明包括但不限於有關臨牀數據對患者的潛在影響的聲明、Belite Bio的進展和預期臨牀前活動、臨牀開發、監管里程碑及其候選產品的商業化、Tinlarebant治療Stargardt病和地圖性萎縮的能力的聲明，以及包含「期望」、「希望」和類似表達的任何其他聲明。由於各種重要因素，實際結果可能與前瞻性陳述中所示的結果存在重大差異，包括但不限於Belite Bio證明其候選藥物安全性和有效性的能力;其候選藥物的臨牀結果，可能不支持進一步開發或監管批准;完成相關臨牀試驗和/或接收此類臨牀試驗的中期/最終數據的時間;向監管機構提交試驗數據以獲得藥物批准的時間;相關監管機構就Belite Bio候選藥物的監管批准所做出的決定的內容和時間;廷拉利班的潛在功效，以及Belite Bio向美國證券交易委員會提交的文件中的「風險因素」部分更充分討論的風險。所有前瞻性陳述均基於Belite Bio目前可用的信息，Belite Bio沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，除非法律可能要求。

媒體和投資者關係聯繫人：Jennifer Wu ir@belitebio.com

朱莉·法倫belite@argotpartners.com