KrCrystal Biotech獲得FDA平臺技術指定，用於治療神經營養性角膜炎的KB 801中的SV-1病毒載體

匹茲堡，2025年10月14日（環球新聞網）--KrCrystal Biotech，Inc. (the「公司」）（納斯達克：KRYS）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）授予該公司可重複滴眼液基因療法KB 801中使用的轉基因、非複製型單純皰疹病毒1型（SV-1）病毒載體的平臺技術指定，目前該藥物正在接受一項治療神經營養性角膜炎（NK）的隨機安慰劑對照試驗的評估。

Kraser Biotech研發總裁Suma Krishnan表示：「獲得FDA的平臺技術指定對於我們的開發團隊和KrCrystal來説是一個巨大的里程碑，這既是對我們的SV-1基因傳遞平臺的可重複性和可擴展性的認可，也是對它可能提供的潛在產品開發效益的認可。」「我們很高興能在該計劃下與FDA合作，確定潛在的效率，包括利用我們之前獲得FDA批准的VYJUVEK®（beremagene geperpavec-svdt）的經驗的機會，以加速我們基因藥物管道的開發，從治療NK的KB 801開始。」

FDA的平臺技術指定計劃旨在為包含指定平臺技術的藥品申請的藥物開發、製造和審查流程提供效率。該指定的潛在好處可能包括在臨牀開發期間儘早、更頻繁地與FDA接觸，以及有機會在向FDA提交的文件中利用使用指定平臺技術（例如VYJUVEK）的先前產品的製造和非臨牀安全數據。FDA還可能考慮之前與採用指定平臺技術的藥物生產相關的檢查結果。

要有資格獲得平臺技術指定，技術必須易於理解和可重複，用於FDA批准的藥物或生物製品（例如VYJUVEK），有潛力支持多種藥物或生物製品的開發，而不影響質量、製造或安全性，並且有合理的可能性為開發或製造過程以及FDA審查過程帶來顯着的效率。隨后被FDA認可採用該技術的藥品申請可能會利用該指定的潛在好處。

關於KB 801 KB 801是一種可重複使用的滴眼劑基因療法，旨在使眼睛前部的表皮細胞持續、局部表達和分泌神經生長因子（NSF），以治療NK，這是一種罕見的退行性角膜疾病，導致角膜表皮缺陷、潰瘍和穿孔。重組神經生長因子滴眼液已被證明可以顯着改善角膜癒合，並在全球多個司法管轄區被批准用於治療NK，但從眼睛中快速清除需要每天六次密集給藥，從而限制了治療效果。通過使眼前細胞局部產生神經生長因子，KB 801有可能顯着減輕患者的治療負擔，同時還保持眼前更一致的神經生長因子水平。目前正在EMERALD-1中評估KB 801治療NK的安全性和有效性，這是該公司在NK患者中進行的2：1隨機、雙盲、多中心、安慰劑對照的1/2期研究。

關於KrCrystal Biotech，Inc.克里斯特爾生物技術公司（納斯達克：KRYS）是一家完全集成的商業化階段全球生物技術公司，專注於基因藥物的發現、開發和商業化，以治療醫療需求未滿足的疾病。VYJUVEK®是該公司的第一款商業產品，是有史以來第一種可重複治療的基因療法，也是第一種在美國、歐洲和日本批准的用於治療營養不良性大皰性表皮松解症的基因藥物。該公司正在迅速推進呼吸系統、腫瘤學、皮膚學、眼科學和美學領域研究性基因藥物的強大臨牀前和臨牀管道。KrCrystal Biotech總部位於賓夕法尼亞州匹茲堡。欲瞭解更多信息，請訪問http://www.krystalbio.com，並在LinkedIn和X（原Twitter）上關注@ KminalBiotech。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的「前瞻性」聲明，基於公司當前對FDA最近授予公司用於公司研究產品KB 801的轉基因和非複製型SV-1病毒載體平臺技術指定的期望和信念。這些前瞻性陳述包括但不限於與平臺技術指定為加速公司遺傳藥物管道開發而可能提供的潛在開發效率、指定平臺技術指定的潛在好處以及KB 801在治療NK方面的潛在好處有關的陳述。歷史事實以外的所有陳述都是或可能被視為前瞻性陳述，並涉及已知和未知的風險、不確定性、以及由於「風險因素」標題下列出的各種重要因素，可能導致實際結果與此類前瞻性陳述所示結果存在重大差異的假設在公司向美國證券交易委員會提交的年度和季度報告中。公司截至本新聞稿發佈之日提供了這些信息，並且不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。

聯繫投資者和媒體：Stéphane Paquette，KrCrystal Biotech博士spaquette@krystalbio.com