BioXcel Therapeutics宣佈相關性研究的積極結果，支持SERENITY在家探索性療效結果

完成FDA要求的臨牀試驗，計劃於2026年第一季度提交sNDA

康涅狄格州紐黑文，2025年10月14日（環球新聞網）-- BioXcel Therapeutics，Inc.（納斯達克：BTAI）是一家利用人工智能開發神經科學領域變革性藥物的生物製藥公司，今天宣佈了與SERENITY在家試驗探索性療效結果相關的相關性研究的積極結果。結果以及SERENITY在家試驗的數據將包含在計劃於2026年第一季度提交的補充新葯申請（sNDA）中。

測量與精神分裂症和雙相情感障礙相關的急性激越的標準方法是由訓練有素的臨牀醫生管理的陽性和陰性綜合症量表-興奮成分（PCE），該量表用於Serenity I & II關鍵試驗。爲了使用探索性療效測量來評價BXCL 501在家庭環境中重複給藥的持續臨牀效果，該公司在與FDA協商后開發了改良的CGI-S（mCGI-S）量表，可以由患者和/或護理人員進行評分。該研究在這項針對33名患者的前瞻性、開放標籤、臨牀試驗中評估了AEC與mCGI-S之間的相關性。

結果表明，臨牀醫生評估與患者或護理人員（知情者）評級結果之間存在很強的相關性，為使用mCGI-S評估門診環境的療效提供了支持。PEP和mCGI-S之間存在統計學顯着且強的相關性，相關性為p =0.89;患者p<0.0001，p =0.88;線人p<0.0001。

「我們很高興觀察到臨牀醫生對患者和知情者的評估存在強烈且顯着的相關性，這為我們在SERENITY在家研究中的探索性療效結果提供了支持。」杜桑·科斯蒂奇博士説醫療事務和臨牀開發高級副總裁。「我們計劃將這些調查結果作為我們即將推出的sNDA計劃的一部分。」

沒有報告嚴重不良事件，安全性特徵仍然與IGALMI®標籤一致。

更多數據和結果將在即將舉行的醫學會議上公佈。

關於修改的臨牀總體印象-嚴重程度量表（mCGI-S）最初的臨牀醫生評定的CGI-S量表描述了激越症狀的8分評級，其中零意味着沒有進行評估，評分為1-7表示正在評估的症狀的嚴重程度增加。爲了便於患者和知情人在家庭環境中實施，與FDA協商修改了該量表。改良CGI-S是一個4分量表，其中0分表示無激越，1-3分表示激越嚴重程度增加（輕度、中度或重度）。

關於陽性和陰性症狀量表-興奮成分（PEC）PEC是一種5項評估，用於在以下領域對急性精神激動進行評級：興奮、敵意、緊張、不合作和衝動控制不良（Montoya et al. 2011）。每個項目都採用7分量表，並對評分者可能觀察到的每個嚴重度評級的跡象進行特定領域的描述：1 =不存在，2 =極輕微，3 =輕度，4 =中度，5 =中度嚴重，6 =嚴重，7 =極端。CPC總分數是五個領域分數的總和，範圍從5到35。14分是治療急性激越發作所需的閾值。

本新聞稿包括1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的「前瞻性陳述」。我們打算將此類前瞻性陳述納入經修訂的1933年證券法第27 A條和經修訂的1934年證券交易法第21 E條所載前瞻性陳述的安全港條款。本新聞稿中包含的所有聲明（歷史事實聲明除外）均應被視為前瞻性聲明，包括但不限於與以下方面相關的聲明：公司計劃推進其SERENITY計劃; BXCL 501的潛在市場機會; SERENITY在家試驗的數據發佈;向FDA提交sNDA;通過現有分銷渠道供應IGALMI®;該公司已完成、正在進行和擬議的臨牀試驗的結果有可能支持對其候選產品的監管批准，並改變激越的治療範式。當在本文中使用時，包括「預期」、「相信」、「可以」、「繼續」、「可能」、「設計」、「估計」、「預期」、「預測」、「目標」、「意圖」、「可能」、「計劃」、「可能」、「可能」、「潛在」、「預測」、「項目」、「應該」、「目標」、「將」、「將」和類似表達旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都使用這些詞語或表達。此外，任何涉及未來事件或情況的預期、信念、計劃、預測、目標、績效或其他描述的陳述或信息，包括任何基本假設，都是前瞻性的。所有前瞻性陳述均基於公司當前的預期和各種假設。該公司相信其期望和信念有合理的基礎，但它們本質上是不確定的。公司可能沒有實現其期望，其信念也可能不被證明是正確的。由於各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所描述或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於：其有限的運營歷史;其發生重大損失;其需要大量額外資金以及在需要時籌集資本的能力;重新確定優先順序的影響;其鉅額債務、遵守契約義務的能力以及與此類債務和其他合同義務相關的潛在付款義務;公司已發現對其繼續經營的能力產生重大懷疑的條件和事件;其在藥物發現和藥物開發方面的經驗有限;與Tranquestion計劃相關的風險;其對IGALMI®、BXCL 501、BXCL 502、BXCL 701和BXCL 702以及其他候選產品的成功和商業化的依賴性;激動事件的數量和公司的總目標市場規模可能被高估，並且公司可能獲得的批准可能基於對患者人羣的更窄定義;缺乏營銷和銷售藥品的經驗; IGALMI®或公司的候選產品可能不被醫生或整個醫學界接受的風險;公司仍然面臨着廣泛且持續的IGALMI®監管要求和義務;臨牀研究的初步數據未能預測最終研究結果;其早期臨牀研究或臨牀前研究未能預測未來的臨牀研究;其候選產品獲得監管機構批准的能力;其招募患者參與其臨牀試驗的能力;公司候選產品造成的不良副作用;其基於EvolverAI發現和開發候選產品的新穎方法; BioXcel LLC的重大影響和依賴;其面臨專利侵權訴訟;其 對第三方的依賴;其遵守適用於其的廣泛法規的能力;數據泄露或網絡攻擊（如果有的話）的影響;與環境、社會和治理（ESG）事務相關的加強審查相關的風險;與聯邦、州或外國醫療保健「欺詐和濫用」法律相關的風險;及其將候選產品商業化的能力，以及截至2024年12月31日財年的10-K表格年度報告中「風險因素」標題下討論的重要因素，因為這些因素可能會在其提交給SEC的其他文件中不時更新，這些文件可在SEC網站www.sec.gov和公司網站www.bioxceltherapeutics.com的投資者部分上訪問。這些和其他重要因素可能會導致實際結果與本新聞稿中前瞻性陳述所示的結果存在重大差異。任何此類前瞻性陳述代表管理層截至本新聞稿發佈之日的估計。雖然公司可能會選擇在未來的某個時候更新此類前瞻性陳述，但除非法律要求，但公司不承擔任何這樣做的義務，即使后續事件導致我們的觀點發生變化。這些前瞻性陳述不應被視為代表公司截至本新聞稿發佈日期后任何日期的觀點。

關於BXCL 501除了美國食品和藥物管理局批准的IGALMI®（右美託咪定）舌下膜適應症之外，BXCL 501是一種研究專有的、右旋美託咪定口服溶解膜製劑，選擇性阿爾法-2腎上腺素能受體激動劑。BioXcel Therapeutics正在研究BXCL 501，用於急性治療與阿爾茨海默氏痴呆相關的激越，以及在家庭環境中急性治療與I型或II型雙相障礙或精神分裂症相關的激越。BXCL 501用於這些研究用途的安全性和有效性尚未確定。BXCL 501已被FDA授予突破療法稱號，用於急性治療與痴呆相關的激浪，並被快速通道稱號，用於急性治療與精神分裂症、躁郁症和痴呆相關的激浪。

關於BioXcel Therapeutics，Inc. BioXcel Therapeutics公司（納斯達克股票代碼：BTAI）是一家利用人工智能開發神經科學領域的變革性藥物的生物製藥公司。其全資子公司OnkosXcel Therapeutics專注於免疫腫瘤學藥物的開發。該公司的藥物再創新方法利用現有批准的藥物和/或臨牀驗證的候選產品以及大數據和專有機器學習算法來識別新的治療適應症。欲瞭解更多信息，請訪問bioxceltherapeutics.com。

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資料來源：BioXcel Therapeutics，Inc. IGALMI®是BioXcel Therapeutics，Inc.的註冊商標。