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2025-10-13 12:30
荷兰莱顿和马萨诸塞州剑桥,2025 年 10 月 13 日(GLOBE NEWSWIRE)——ProQR Therapeutics NV(纳斯达克股票代码:PRQR)(ProQR)是一家致力于通过基于其专有的 ADAR 介导的 Axiomer™ RNA 编辑技术平台的变革性 RNA 疗法改变生活的公司,今天宣布公司管理层将参加以下即将举行的投资者会议:
更多详情(包括适用的网络直播信息)可访问 ProQR 网站 ( www.proqr.com ) 上“投资者与媒体”版块的“ 活动”栏目。存档的网络直播将在演示结束后约 30 天内提供。
关于 Axiomer ™
ProQR 正在开创一种名为 Axiomer ™的下一代 RNA 碱基编辑技术,该技术有可能为多种疾病开发出一类新型药物。Axiomer ™ “编辑寡核苷酸”(EON)利用人体细胞中存在的分子机制 ADAR(作用于 RNA 的腺苷脱氨酶),以高度特异性和针对性的方式介导 RNA 的单核苷酸变化。Axiomer ™ EON 旨在招募和指导内源表达的 ADAR,将 RNA 中的腺苷 (A) 更改为肌苷 (I)——肌苷被翻译为鸟苷 (G)——将具有致病突变的 RNA 纠正回正常(野生型)RNA,调节蛋白质表达或改变蛋白质,使其具有有助于预防或治疗疾病的新功能。
关于 ProQR
ProQR Therapeutics 致力于通过创造变革性的 RNA 疗法改变生活。ProQR 正在开创名为 Axiomer ™的新一代 RNA 技术,该技术利用细胞自身的编辑机制 ADAR 对 RNA 进行特定的单核苷酸编辑,从而逆转突变或调节蛋白质表达,并有望开发出一类针对罕见病和常见病的新型药物,以满足尚未满足的医疗需求。基于我们独特的专有 RNA 修复平台技术,我们正以患者和患者挚爱为中心,不断拓展产品线。
请访问www.proqr.com了解有关 ProQR 的更多信息。
前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外,所有陈述均为前瞻性陈述,通常以“继续”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“将”、“会”等词语及类似表述表示。此类前瞻性陈述包括但不限于:关于我们参加这些会议的陈述;关于我们的业务、技术、战略、临床前和临床模型数据的陈述;关于我们的初始管线目标以及即将到来的战略重点和里程碑的陈述;关于我们主要开发管线项目的持续推进,包括正在进行的和计划中的临床试验;关于监管反馈的预期以及 AX-0810 在胆汁淤积性疾病 NTCP 中的潜在注册途径;我们主要项目 AX-0810 的初始 1 期临床数据的预计时间(2025 年第四季度)以及 2025 年多个项目的临床更新;我们的 Axiomer ™平台,包括我们 Axiomer 平台的持续开发和进步;我们的 Axiomer RNA 编辑寡核苷酸和候选产品的治疗潜力;我们的临床前研究和其他开发活动的时间、进展和结果,包括与此相关的数据的发布;我们的专利资产,包括我们预期的实力和我们对其的持续投资,以及我们临床开发的时机;我们的技术和候选产品的潜力;与礼来公司的合作及其预期收益,包括数据更新的时间、潜在的里程碑、行使扩大目标的选择权和收到选择加入付款、我们有选择地建立新的伙伴关系和进行未来合作的能力,以及我们的财务状况和现金流。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设以及截至本新闻稿发布之日管理层可获得的信息。我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述表达或暗示的结果存在重大差异,原因有很多,包括但不限于我们向美国证券交易委员会提交的文件中的风险、不确定性和其他因素,包括我们最近在 20-F 表格上提交的年度报告中的某些部分。这些风险和不确定性包括但不限于我们和我们的合作伙伴进行的临床前研究、临床试验和其他开发活动的成本、时间和结果,他们的运营和活动可能会放缓或停止,全球市场供应和物流的短缺和压力,经济制裁和国际关税;我们的临床前和临床项目能否按规定的时间表启动和执行,以及我们对合同研究组织的依赖程度,以及能否预测能否及时招募受试者和患者以推进我们的临床试验并维持他们自身的运营;我们对合同制造商提供研发材料的依赖程度,以及合同制造商供应中断的风险;未来数据可能会改变早期临床试验的初步结果;启动和继续推进我们临床项目所需的申请或审批的监管审查时间和结果的不可预测性;获得、维持和实现与合作伙伴(包括与礼来公司的合作)的预期效益的能力;知识产权可能受到损害、无法获得以及获得知识产权的成本;随着研发中新数据的产生,可能出现的安全性或有效性问题;一般业务、运营、财务和会计风险,以及与第三方诉讼和纠纷相关的风险;以及与全球经济发展、地缘政治事件和冲突、高通胀、利率上升、关税以及美国政策和监管环境发生重大变化的可能性相关的宏观经济状况和市场波动风险。鉴于这些风险、不确定性和其他因素,您不应过分依赖这些前瞻性陈述,且除非法律另有规定,否则我们不承担更新这些前瞻性陈述的义务,即使未来有新的信息可用。
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