4DMT推进4D-710进入二期临床试验，获得囊性纤维化基金会的额外资金和资助

• 囊性纤维化基金会将提供高达 1100 万美元的额外资金，以加速 4D-710 治疗囊性纤维化药物的研发，此前该基金会的独立科学顾问对项目和临床数据进行了审查
• 资金支持在初始 1 期剂量后≥1 年进行第二次 4D-710 剂量注射、进入 2 期和 3 期准备
• AEROW 临床试验第 2 阶段的招募目前正在进行中，预计 2.5E14 vg 为关键商业剂量
  

加州埃默里维尔，2025年10月13日（GLOBE NEWSWIRE）——4D Molecular Therapeutics（纳斯达克股票代码：FDMT、4DMT或该公司）是一家领先的后期生物技术公司，致力于推进持久且针对疾病的疗法，这些疗法有望改变治疗模式并为患者带来前所未有的益处。该公司今天宣布，囊性纤维化基金会（CF Foundation）将提供高达1100万美元的额外资金，其中首期资金为750万美元，并提供技术支持，以加速4D-710的开发，该药物用于治疗囊性纤维化（CF）肺病。这项支持包括成立一个新的联合指导委员会（JSC），该委员会拥有资深的临床开发和监管专业知识，以加强4D-710开发的战略规划、指导和协调。凭借这笔资金，CF Foundation迄今已向4DMT CF项目投入近3200万美元。

“我们很荣幸获得囊性纤维化基金会的持续支持，这突显了我们共同的使命，即为囊性纤维化患者带来变革性的新疗法，”4DMT 联合创始人兼首席执行官 David Kirn 医学博士表示。“我们在 4D-710 中使用的新一代 A101 载体旨在实现高效的气溶胶输送和肺气道转导，并设计为可重复给药，以保持长期临床益处。这项资金和战略支持对于我们推进 4D-710 进入 II 期临床至关重要，我们的目标是提供一种持久、可重复使用且与变异无关的基因药物，并有可能成为仍有未满足肺部治疗需求的囊性纤维化患者的基础治疗方案。我们期待分享 AEROW 临床试验的 I 期中期数据，包括给药后一至三年的功能耐久性结果，并在年底前提供项目更新。”

资金和联合指导委员会支持加速后期开发

CF基金会将分两批投资至多1100万美元于4DMT股权，第二批投资将取决于具体的临床里程碑。第一期750万美元的投资已于2025年10月完成。

此外，CF基金会和4DMT将组建一个拥有高级临床开发和监管专业知识的联合指导委员会（JSC），以进一步加强4D-710开发的临床和运营进展的战略规划、指导和协调。

该资金和 JSC 将支持以下活动：

• AEROW 临床试验 - 第 1 阶段重复给药队列：
  • 预计第 1 阶段选定的参与者将在首次 4D-710 给药后 ≥1 年接受第二剂（2.5E14 vg）
• AEROW临床试验——第2阶段队列：
  • 患者招募已开始，预计以 2.5E14 vg 作为关键商业剂量，该剂量是在 CF 基金会安全审查小组和临床数据试验领导层审查后选定的
• 第三阶段准备情况
  

AEROW 第一阶段中期数据及项目更新预计将于 2025 年底发布

• 如前所述，AEROW 方案已进行修订，在较低剂量组（5E14 和 2.5E14 vg）中增加了额外的临床终点：
  • 多次呼吸冲洗 (MBW) 测量肺清除指数 (LCI _2.5 ) ：肺清除指数 (LCI _2.5 ) 是一种敏感且可重复的小气道功能测量方法，已被监管机构用于支持儿科 CF 治疗审批，并且可以比传统肺功能测试（如 ppFEV _1）更早地检测出治疗效果
  • 高分辨率计算机断层扫描 (HRCT) ：HRCT 是一种成像技术，可以对肺部进行详细的可视化，使肺科医生能够评估气道结构的变化，例如粘液堵塞和气道壁增厚
• 第 1 阶段数据重点关注 n=9 名低剂量患者的随访（约 3 至 18 个月），重点关注功能性呼吸终点，包括 LCI _2.5 、ppFEV ₁和 CFQ-RR
• 4D-710 转基因表达和功能耐久性数据，包括给药后 1-2 个月和 1-3 年收集的配对肺活检分析
• 第一阶段重新给药队列计划

关于囊性纤维化肺病

囊性纤维化 (CF) 是一种由CFTR基因变异引起的遗传性进行性疾病。据 CF 基金会统计，美国有近 4 万人、全球有超过 10.5 万人患有 CF，美国每年约有 1,000 例新诊断 CF 病例。肺部疾病是 CF 患者发病和死亡的主要原因。CF 会导致肺功能受损、炎症和支气管扩张，并且由于无法清除肺部增稠的粘液，通常会导致持续性肺部感染和反复发作。CF 患者需要终生每天服用多种药物进行治疗，治疗负担很重。该疾病的并发症会导致肺功能逐渐丧失，增加对静脉注射抗生素和住院治疗的需求，并最终导致终末期呼吸衰竭。

关于4D-710

4D-710 旨在成为一种持久耐用、可重复使用且不受变异影响的基因药物，旨在解决囊性纤维化 (CF) 的根本病因，改善肺部气道功能，从而提高生活质量。我们相信，4D-710 有潜力成为众多 CF 患者的基础疗法，无论其具体的CFTR变异类型如何。4D-710 结合了我们靶向且经过进化的下一代雾化 AAV 载体 A101 和密码子优化的CFTR∆R转基因，是首个通过气雾剂递送成功递送CFTR转基因并使其在 CF 患者气道内表达的基因药物。正在进行的 AEROW 1/2 期临床试验正在评估 4D-710 对整体肺部健康的影响，包括对小气道功能、气道结构和生活质量的改变。4D-710 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的儿科罕见病认定和孤儿药认定。

关于 4DMT

4DMT 是一家领先的后期生物技术公司，致力于开发持久且针对疾病的疗法，有望改变治疗模式，为患者带来前所未有的益处。该公司的主导产品候选药物 4D-150 旨在成为一种骨干疗法，通过单次安全的玻璃体内注射提供抗 VEGF（阿柏西普和抗 VEGF-C）的多年持续输送，为治疗致盲性视网膜血管疾病奠定基础，从而大幅减轻目前推注的治疗负担。该公司 4D-150 的主要适应症是湿性年龄相关性黄斑变性，目前正处于 3 期开发阶段，第二个适应症是糖尿病性黄斑水肿。该公司的第二个候选产品是 4D-710，这是第一个已知的基因药物，证明通过气雾剂输送后，CFTR 转基因能够成功输送到囊性纤维化患者的肺部并得到表达。 4D Molecular Therapeutics™、4DMT™、Therapeutic Vector Evolution™ 和 4DMT 徽标是 4DMT 的商标。

本公司所有候选产品均处于临床或临床前开发阶段，尚未获得美国食品药品监督管理局或任何其他监管机构的上市批准。本公司不保证候选产品针对其正在研究的治疗用途的安全性或有效性。

了解更多信息请访问www.4DMT.com并在LinkedIn上关注我们。

前瞻性陈述：

本新闻稿包含经修订的 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性陈述，包括但不限于有关我们候选产品（包括 4D-710 和 4D-150）的临床开发的暗示和明示陈述、CF 基金会的投资和合作的潜在利益、CF 基金会可能提供的第二笔额外资金，以及 4D Molecular Therapeutics 计划分享 AEROW 临床试验的第 1 阶段中期数据，包括给药后一至三年的功能耐久性结果，并计划在年底前提供计划更新。 “可能”、“或许”、“将”、“可以”、“会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“打算”、“相信”、“估计”、“寻求”、“预测”、“未来”、“项目”、“潜在”、“继续”、“目标”等词语和表达旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受若干风险、不确定性和重要因素的影响，这些因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中任何前瞻性陈述明示或暗示的事件或结果存在重大差异，包括：(i)临床试验结果可能不支持监管部门批准或无法显示持续治疗益处的风险；(ii)我们的候选产品可能无法显示足够的安全性或有效性的风险；(iii)与监管部门批准流程和基因治疗标准不断发展相关的风险； (iv) 4D Molecular Therapeutics可能无法获得CF基金会的额外资金或可能需要额外资金的风险；(v) 与基因疗法制造复杂性和供应链相关的风险；以及 (vi) 竞争和快速发展的治疗格局的风险；以及4D Molecular Therapeutics于2025年8月11日提交的最新10-Q表季度报告及其后续向美国证券交易委员会提交的任何文件中“风险因素”章节中更详细描述的其他风险和不确定性。此外，任何前瞻性陈述仅代表4D Molecular Therapeutics截至今日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。除非法律另有规定，否则4D Molecular Therapeutics不承担更新任何前瞻性陈述以反映本新闻稿发布日期之后的事件或情况的义务。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，不作任何明示或暗示的陈述或保证。

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