美國食品和藥物管理局授予孤兒產品補助金第二年收益，支持Palvella Therapeutics的QTORIN™雷帕黴素治療微囊性淋巴畸形的3期SELVA試驗

在FDA對3期SELVA單組基線對照試驗的年度性能進展報告進行審查后，授予第二年收益;預計在授予期間，非稀釋性資金高達260萬美元

預計2026年第一季度SELVA的頂線數據;新葯申請（NDA）提交計劃於2026年下半年

賓夕法尼亞州韋恩2025年10月13日（GLOBE NEWSWIRE）--（Nasdaq：PVLA）Palvella Therapeutics，Inc.（Palvella）是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發和商業化新型療法，以治療患有嚴重罕見皮膚病的患者，這些疾病尚未獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批准的療法，該公司今天宣佈已收到FDA孤兒產品開發辦公室的第二年資助。該贈款在整個4年期限內提供高達260萬美元的非稀釋性資金，並支持Palvella正在進行的QTORIN™ 3.9%雷帕黴素無水凝膠（QTORIN™雷帕黴素）III期SELVA試驗，用於治療微囊性淋巴畸形（微囊性LM）。

傑夫·馬蒂尼博士説：「我們非常感謝FDA對我們的第三期計劃的持續支持，這反映瞭解決美國估計有超過30，000名微囊性淋巴畸形患者面臨的重大未滿足需求的緊迫性和重要性。」Palvella首席科學官。「超過我們的招生目標並在2026年初保持領先數據的勢頭，這表明了我們臨牀項目的實力，以及我們將QTORIN™雷帕黴素帶給目前尚無FDA批准療法的患者的堅定承諾。」

SELVA試驗是一項為期24周的3期單組基線對照臨牀試驗，每天給藥一次QTORIN™雷帕黴素用於治療微囊性LM。該試驗旨在招募40名受試者，超出了其招募目標，在美國領先的血管異常中心招募了51名受試者。經過8周的基線期和24周的評估后，符合條件的參與者可以繼續在開放標籤擴展研究中接受治療。SELVA試驗仍有望在2026年第一季度報告最高結果。假設第三階段取得積極結果，Palvella計劃在2026年下半年向FDA提交NDA。

作為孤兒產品補助計劃的一部分，Palvella必須向FDA提交年度績效進展報告。在提交和FDA審查今年的績效進展報告后，FDA向Palvella授予了第二年的資助。在2024財年FDA孤兒產品資助計劃收到的51份申請中，Palvella的3期SELVA試驗是僅有的7項被選擇資助的新臨牀試驗之一，也是唯一獲得資助的3期試驗。FDA孤兒產品補助金計劃每年提供補助金，支持開發安全有效的醫療產品，以解決罕見疾病或病症患者未滿足的醫療需求。資助申請由罕見疾病和監管專家組成的獨立臨時小組單獨審查和科學技術優點評分，並可能涉及與相關FDA審查部門的諮詢，以幫助確定擬議的研究是否將提供可接受的數據，有助於產品批准。自成立以來，該計劃已支持臨牀研究，最終批准了超過85種產品。

QTORIN™雷帕黴素已獲得FDA授予突破性治療、孤兒藥和快速通道認證，用於治療微囊性LM。如果獲得批准，QTORIN™雷帕黴素預計將有資格獲得美國七年孤兒藥市場獨佔權。關於Palvella Therapeutics

本新聞稿包含前瞻性陳述（包括經修訂的1934年證券交易法第21 E條和經修訂的1933年證券法（證券法）第27 A條的含義）。這些陳述可能會根據Palvella管理層當前的信念以及Palvella管理層做出的假設和當前可用的信息，討論對未來計劃、趨勢、事件、運營結果或財務狀況等的目標、意圖和期望。前瞻性陳述通常包括具有預測性並取決於或指未來事件或條件的陳述，幷包括「可能」、「將」、「應該」、「將」、「預期」、「計劃」、「可能」、「相信」、「估計」、「計劃」、「估計」、「項目」、「意圖」和其他類似表達或這些詞語的否定或複數，或其他類似的預測或表明未來事件或前景的表達，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。非歷史事實的陳述為前瞻性陳述。前瞻性陳述包括但不限於有關正在進行的臨牀試驗數據呈現的預期時間的陳述、Palvella的臨牀開發計劃和相關的預期開發里程碑、Palvella的現金和財務資源以及預期的現金跑道，以及Palvella的潛在性和預期，包括QTORIN™雷帕黴素及其研究階段機會，包括其預期的治療潛力和市場機會。前瞻性陳述基於當前的信念和假設，這些信念和假設受到風險和不確定性的影響，並且不能保證未來業績。由於各種因素，實際結果可能與任何前瞻性陳述中包含的結果存在重大差異，包括但不限於：籌集額外資本為運營融資的能力;通過臨牀前和臨牀開發推進候選產品的能力;獲得監管機構批准並最終商業化Palvella候選產品（包括QTORIN™雷帕黴素）的能力; Palvella候選產品早期臨牀試驗的結果，包括這些試驗滿足相關政府或監管要求的能力;臨牀研究的數據和結果可能不一定表明未來的結果; Palvella在設計臨牀試驗方面的經驗有限，並且缺乏進行臨牀試驗的經驗;識別和轉向可能比Palvella當前候選產品更有利可圖或更成功的其他計劃、候選產品或適應症的能力; Palvella在發現、開發或商業化產品方面面臨的實質性競爭;全球事件對運營的負面影響，包括正在進行和計劃中的臨牀試驗以及正在進行和計劃中的臨牀前研究;吸引、僱用和留住熟練的高管和員工的能力; Palvella保護其知識產權和專有技術的能力;對第三方、合同製造商和合同研究組織的依賴;以及Palvella向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中描述的風險和不確定性，包括10-K表格的年度報告，10-Q表格的季度報告和8-K表格的當前報告，已向SEC提交或提供，可在www.sec.gov上查閲。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際結果可能與前瞻性陳述中的預測存在重大差異。新的風險因素和不確定性可能會不時出現，管理層不可能預測帕爾維拉可能出現的所有風險因素和不確定性ce.除非適用法律要求，否則Palvella不計劃公開更新或修改本文所載的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。本新聞稿包含指向未被視為通過引用納入本新聞稿的信息的超鏈接。

Palvella Therapeutics，Inc.由罕見病藥物開發資深人士創立和領導。（納斯達克：PVLA）是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發和商業化新型療法，以治療患有嚴重、罕見皮膚病的患者，這些疾病尚未獲得FDA批准的療法。Palvella正在基於其獲得專利的QTORIN™平臺開發廣泛的候選產品管道，最初重點關注嚴重的罕見皮膚病，其中許多皮膚病本質上是終生的。Palvella的主要候選產品QTORIN™ 3.9%雷帕黴素無水凝膠（QTORIN™雷帕黴素）目前正在微囊性淋巴畸形的3期SELVA臨牀試驗和皮膚靜脈畸形的2期TOIVA臨牀試驗中進行評估。欲瞭解更多信息，請訪問www.palvellatx.com或在LinkedIn或X（原名Twitter）上關注Palvella。

QTORIN™雷帕黴素僅供研究使用，尚未獲得FDA或任何其他監管機構的批准或許可用於任何適應症。

前瞻性陳述

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投資者韋斯利·H Kaupinen Palvella Therapeutics創始人兼首席執行官wes. palvellatx.com

Media Marcy Nanus Trilon Advisors LLC執行合夥人mnanus@trilonadvisors.com