美国食品药品监督管理局拨款第二年资金支持Palvella Therapeutics的QTORIN™雷帕霉素针对微囊性淋巴管畸形的III期SELVA试验

FDA 审查了 SELVA 三期单组基线对照试验的年度绩效进展报告后，第二年获得资助；预计资助期内非稀释性资金最高可达 260 万美元

SELVA 的顶线数据预计将于 2026 年第一季度公布；新药申请 (NDA) 提交计划于 2026 年下半年完成

宾夕法尼亚州韦恩市，2025年10月13日（GLOBE NEWSWIRE）——（纳斯达克股票代码：PVLA） Palvella Therapeutics, Inc. （简称Palvella）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，用于治疗目前尚无美国食品药品监督管理局（FDA）批准的严重罕见皮肤病患者。该公司今日宣布，已获得FDA孤儿药开发办公室拨款的第二年资助。该拨款在其4年期限内提供高达260万美元的非稀释性资助，用于支持Palvella正在进行的QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶（简称QTORIN™雷帕霉素）治疗微囊性淋巴管畸形（简称微囊性LM）的3期SELVA临床试验。

Palvella 首席科学官 Jeff Martini 博士表示：“我们非常感谢 FDA 对我们 3 期临床试验项目的持续支持，这体现了解决美国约 3 万多名微囊性淋巴管畸形患者所面临的重大未满足需求的紧迫性和重要性。我们超额完成了入组目标，并保持着在 2026 年初获得顶线数据的势头，这证明了我们临床项目的实力，以及我们坚定不移地致力于将 QTORIN™ 雷帕霉素带给目前尚无 FDA 批准疗法的患者。”

SELVA 试验是一项为期 24 周的 3 期单组基线对照临床试验，旨在研究每日一次给药的 QTORIN™ 雷帕霉素治疗微囊性淋巴管瘤 (LMs)。该试验原计划招募 40 名受试者，但最终超额完成了招募目标，在美国领先的血管畸形中心招募了 51 名受试者。经过 8 周的基线期和 24 周的评估后，符合条件的受试者可继续进行一项开放标签的延伸研究。SELVA 试验有望在 2026 年第一季度报告最终结果。假设 3 期结果呈阳性，Palvella 计划在 2026 年下半年向 FDA 提交新药申请 (NDA)。

作为孤儿产品资助计划的一部分，Palvella 必须向 FDA 提交年度绩效进度报告。在 Palvella 提交并经 FDA 审查今年的绩效进度报告后，FDA 批准了 Palvella 第二年的资助。在 2024 财年 FDA 孤儿产品资助计划收到的 51 份申请中，Palvella 的 3 期 SELVA 试验是仅有的 7 项获批资助的新临床试验之一，也是唯一获得资助的 3 期试验。FDA 孤儿产品资助计划每年提供资助，以支持开发安全有效的医疗产品，满足罕见疾病或病症患者尚未满足的医疗需求。资助申请将由一个由罕见疾病和监管专家组成的独立特设小组逐一审查，并根据科学和技术优点进行评分，同时可能还需要咨询相关的 FDA 审查部门，以帮助确定拟议的研究是否能够提供有助于产品审批的可接受数据。自成立以来，该计划已支持了超过 85 种产品的临床研究，并最终获得批准。

QTORIN™雷帕霉素已获得FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药认定和快速通道认定，用于治疗微囊性淋巴结转移（LMs）。如获批准，QTORIN™雷帕霉素预计将在美国获得七年的孤儿药市场独占权。

关于 Palvella Therapeutics

Palvella Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：PVLA）由罕见病药物研发资深专家创立并领导，是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，用于治疗目前尚无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病患者。Palvella正在基于其专利的QTORIN™平台开发一系列候选产品，初期重点关注严重罕见皮肤病，其中许多疾病具有终身性。Palvella的领先候选产品QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶（QTORIN™雷帕霉素）目前正在进行针对微囊性淋巴管畸形的3期SELVA临床试验和针对皮肤静脉畸形的2期TOIVA临床试验的评估。欲了解更多信息，请访问www.palvellatx.com或在LinkedIn或X （原Twitter）上关注Palvella。

QTORIN™ 雷帕霉素仅供研究使用，尚未获得 FDA 或任何其他监管机构的批准或批准用于任何适应症。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述（包括经修订的1934年《证券交易法》第21E条和经修订的1933年《证券法》第27A条（《证券法》）中定义的前瞻性陈述）。这些陈述可能基于Palvella管理层当前的信念、所作的假设以及目前掌握的信息，讨论未来计划、趋势、事件、经营业绩或财务状况等目标、意图和预期。前瞻性陈述通常包含预测性质的陈述，取决于或提及未来事件或情况，并包含诸如“可能”、“将”、“应该”、“会”、“预期”、“预期”、“计划”、“很可能”、“相信”、“估计”、“预计”、“打算”等词语及其他类似表述或其否定或复数形式，或其他用于预测或指示未来事件或前景的类似表述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。非历史事实的陈述均为前瞻性陈述。前瞻性陈述包括但不限于关于正在进行的临床试验数据呈现的预期时间、Palvella 的临床开发计划及相关预期开发里程碑、Palvella 的现金和财务资源及预期现金流，以及 Palvella 项目（包括 QTORIN™ 雷帕霉素）的潜力和预期，以及其研究阶段机会（包括其预期治疗潜力和市场机会）。前瞻性陈述基于当前的信念和假设，这些信念和假设受风险和不确定性的影响，并非对未来表现的保证。由于各种因素，实际结果可能与任何前瞻性陈述中的结果存在重大差异，包括但不限于：筹集额外资本以资助运营的能力；通过临床前和临床开发推进产品候选物的能力；获得监管部门批准并最终商业化 Palvella 产品候选物（包括 QTORIN™ 雷帕霉素）的能力；Palvella 产品候选物的早期临床试验结果，包括这些试验满足相关政府或监管要求的能力；临床研究的数据和结果不一定能代表未来的结果；Palvella 在设计临床试验方面的经验有限，并且缺乏开展临床试验的经验；识别并转向可能比 Palvella 当前产品候选物更有利可图或更成功的其他项目、产品候选物或适应症的能力；Palvella 在发现、开发或商业化产品方面面临的巨大竞争；全球事件对运营的负面影响，包括正在进行和计划中的临床试验以及正在进行和计划中的临床前研究；吸引、聘用和留住优秀高管和员工的能力；Palvella 保护其知识产权和专有技术的能力；对第三方、合同制造商和合同研究组织的依赖；以及 Palvella 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中描述的风险和不确定性，包括 10-K 表年度报告、10-Q 表季度报告和 8-K 表当前报告，这些文件已提交或提供给 SEC，可在 www.sec.gov 上查阅。我们前瞻性陈述中反映的事件和情况可能不会实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。新的风险因素和不确定性可能不时出现，管理层不可能预测 Palvella 可能面临的所有风险因素和不确定性。除适用法律要求外，Palvella 不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论其是否因任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因而发生。本新闻稿包含指向不被视为通过引用纳入本新闻稿的信息的超链接。

联系信息

投资者
韦斯利·H·考皮宁
Palvella Therapeutics 创始人兼首席执行官
wes.kaupinen@palvellatx.com

媒体
马西·纳努斯
Trilon Advisors LLC 执行合伙人
mnanus@trilonadvisors.com