Abeona Therapeutics® 宣布 ABO-503 基因疗法针对 X 连锁视网膜劈裂症（XLRS）被 FDA 选入罕见病终点推进（RDEA）试点项目

RDEA 试点项目为发起人提供与 FDA 加强沟通与合作的机会，以加速罕见病疗法的开发

克利夫兰，2025年10月13日（GLOBE NEWSWIRE）——Abeona Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：ABEO）是一家致力于开发用于治疗严重疾病的细胞和基因疗法的商业化阶段生物制药公司。该公司今日宣布，其用于治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的基因疗法ABO-503已获选参与美国食品药品监督管理局（FDA）罕见病终点推进（RDEA）试点项目。RDEA项目通过支持在临床试验中使用新的疗效终点，促进罕见病疗法的开发和及时审批。作为RDEA项目的一部分，Abeona将有机会加强与FDA的沟通与合作，包括频繁的咨询和定期的临时对话，以加快Abeona XLRS项目针对特定产品的新型疗效终点的开发和验证。

Abeona 首席执行官 Vish Seshadri 表示：“XLRS 是一个医疗资源匮乏的领域，存在大量未满足的需求。我们很荣幸 ABO-503 基因疗法能够入选 FDA 竞争激烈的 RDEA 试点项目。我们相信，我们的参与将显著提高 XLRS 临床开发工作的成功率，更广泛地说，通过将新的疗效终点应用于其他遗传性视网膜疾病的新疗法开发，将有助于促进研发管线的创新。”

ABO-503 由功能性人类RS1基因组成，该基因被包装在新型 AIM™ 衣壳 AAV204 中。ABO-503 在 XLRS 小鼠模型中，视网膜注射后已显示出临床前疗效。临床前研究表明，RS1 在整个视网膜中稳定表达后，视网膜结构和功能均得到改善，包括视锥细胞密度和感光细胞整体存活率的提高、通过消除 XLRS 特征性囊肿来恢复外层视网膜结构，以及视网膜电图 (ERG) 显示的视觉功能改善。Abeona 预计将于 2026 年下半年完成 IND 申报研究。

FDA 启动了 RDEA 试点项目，以支持罕见病治疗的新型疗效终点的开发。根据该试点项目，在 2023 年至 2027 年期间，FDA 每季度最多接受一份 RDEA 提案，每年最多接受三份提案。为了获得审批，申办方必须提交一份提案，详细说明其计划收集的数据、终点的新颖性及其建立实质性有效性证据的潜力。

关于X连锁视网膜劈裂症（XLRS）

XLRS 是一种罕见的单基因视网膜疾病，会导致感光细胞不可逆的损失和严重的视力障碍。XLRS 是由 RS1 蛋白突变引起的，该蛋白通常由视网膜感光细胞和双极神经元分泌，并介导细胞间粘附。XLRS 的特征是视网膜层异常分裂，导致视力下降，并可能发展为法定失明。据估计，男性 XLRS 的发病率为 1/5,000 至 1/20,000，美国和欧洲的患病人数总计为^35,000。1,2目前尚无获批的 XLRS 疾病修饰疗法，但由于该疾病的遗传学机制已被充分理解，^通过基因治疗^进行早期干预具有显著的潜力，可以逆转或稳定早期疾病进展并防止视力丧失。

关于Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics Inc. 是一家商业化阶段的生物制药公司，致力于开发针对严重疾病的细胞和基因疗法。Abeona 的^ZEVASKYN® （prademagene zamikeracel）是首个也是唯一一个用于治疗成人和儿童隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 患者伤口的自体细胞基因疗法。公司位于俄亥俄州克利夫兰的一体化细胞和基因疗法 cGMP 生产基地是 ZEVASKYN 的商业化生产基地。公司的开发产品组合以腺相关病毒 (AAV) 基因疗法为主，用于治疗存在巨大未满足医疗需求的眼科疾病。Abeona 的新型新一代 AAV 衣壳正在接受多种严重疾病的评估。欲了解更多信息，请访问www.abeonatherapeutics.com 。

ZEVASKYN ^® 、Abeona Assist ^TM 、Abeona Therapeutics ^®及其相关标识是 Abeona Therapeutics Inc. 的商标。

参考：

1. Molday RS, Kellner U, Weber BH. X连锁青少年视网膜劈裂症：临床诊断、基因分析和分子机制。《视网膜眼科研究进展》2012;31:195-212。
2. Sikkink SK、Biswas S、Parry NR、Stanga PE、Trump D. X 连锁视网膜劈裂：更新。 J Med Genet。 2007；44：225-232。

前瞻性陈述
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格雷格·金
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