Ascendis向欧洲药品管理局提交了针对TransCon® CNP治疗软骨发育不全儿童的营销许可申请

丹麦哥本哈根，2025年10月8日（GLOBE NEWSWIRE）——Ascendis Pharma A/S（纳斯达克股票代码：ASND）今天宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了TransCon CNP（navepegritide）的上市许可申请（MAA），用于治疗儿童软骨发育不全。软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，会导致骨骼发育不良，并对许多患者的健康、身体功能和生活质量产生重大影响。TransCon CNP是一种在研的C型利钠肽（CNP）前药，每周给药一次，旨在通过使活性CNP持续暴露于全身组织（包括生长板和骨骼肌）上的受体，持续抑制软骨发育不全中过度活跃的FGFR3通路。

该上市许可申请基于三项随机、双盲、安慰剂对照临床试验的数据以及长达三年的开放标签扩展数据，其中包括针对软骨发育不全儿童的关键性ApproaCH试验的结果。在这些试验中，TransCon CNP总体耐受性良好，未出现与研究药物相关的停药情况。

Ascendis Pharma 内分泌与罕见病医学科学执行副总裁兼首席医疗官 Aimee Shu 医学博士表示：“软骨发育不全症患者群体明确需要早期药物干预，以改善其在医学、功能和生活质量方面的并发症。我们期待在欧洲药品管理局 (EMA) 的审查期间与其合作，尽快将 TransCon CNP 带给欧盟患者。”

在美国，TransCon CNP 作为治疗儿童软骨发育不全症的药物正在接受美国食品药品监督管理局的优先审查，处方药用户付费法案 (PDUFA) 的目标日期为 2025 年 11 月 30 日。

关于软骨发育不全
软骨发育不全是一种罕见的遗传性疾病，由系统性成纤维细胞生长因子受体3 (FGFR3) 变异引起，导致FGFR3和CNP信号通路作用失衡。据估计，全球有超过25万人受此影响。虽然软骨发育不全症过去被认为是一种骨骼生长障碍，但FGFR3变异在全身组织中均有表达，除了骨骼发育不良外，还会导致严重的肌肉、神经和心肺并发症。软骨发育不全症的并发症在生命的不同阶段有所不同。在婴儿期和儿童期，观察到的并发症包括脊柱异常、脑室扩大、肌肉力量和耐力受损、听力障碍和慢性耳部感染、上呼吸道阻塞、睡眠呼吸障碍、髋关节问题、腿部弯曲和慢性疼痛；其中许多并发症在成年期持续存在或恶化。这些并发症会对生活质量、身体机能和社会心理功能产生不利影响。患有软骨发育不全的人通常需要多次手术和治疗来缓解这种疾病的诸多并发症。

关于 Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma 是一家全球生物制药公司，致力于应用其创新的 TransCon 技术平台，为患者带来意义非凡的改变。秉承“患者、科学和热情”的核心价值观，并遵循产品创新算法，我们运用 TransCon 技术平台开发具有一流潜力的新型疗法，以满足尚未满足的医疗需求。Ascendis 总部位于丹麦哥本哈根，并在欧洲和美国设有分支机构。请访问ascendispharma.com了解更多信息。

前瞻性陈述
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中所有关于 Ascendis 未来运营、计划和管理目标的陈述均为前瞻性陈述。此类陈述的示例包括但不限于与以下事项相关的陈述：(i) TransCon CNP 作为儿童软骨发育不全症新治疗方案的潜力；(ii) Ascendis 计划与 EMA 合作，尽快推出 TransCon CNP；(iii) 美国食品药品监督管理局 (FDA) 审查 TransCon CNP 用于治疗儿童软骨发育不全症的 PDUFA 目标日期；(iv) Ascendis 应用其 TransCon 技术平台为患者带来有意义的改变的能力；以及 (v) Ascendis 应用其 TransCon 技术开发具有一流潜力的新疗法，以满足尚未满足的医疗需求。 Ascendis 实际上可能无法实现计划、执行意图或满足前瞻性陈述中披露的期望或预测，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。实际结果或事件可能与前瞻性陈述中披露的计划、意图、期望和预测存在重大差异。各种重要因素都可能导致实际结果或事件与 Ascendis 做出的前瞻性陈述存在重大差异，包括：Ascendis 产品和产品候选物对第三方制造商、分销商和服务提供商的依赖；Ascendis 开发计划或上市产品的不可预见的安全性或有效性结果；与任何获批 Ascendis 产品商业化相关的不可预见的费用；与 Ascendis 开发计划相关的不可预见的费用；不可预见的销售、一般和行政费用、其他研发费用以及 Ascendis 的总体业务；与制造、监管要求、患者招募速度或其他不可预见的延迟有关的计划开发延迟； Ascendis 在需要时获得额外资金以支持其业务活动的能力；国际经济、政治、法律、合规、社会和商业因素（包括关税和贸易政策）的影响。有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与 Ascendis 业务总体相关的风险，请参阅 Ascendis 于 2025 年 2 月 12 日向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的 20-F 表年度报告，以及 Ascendis 向 SEC 提交或提交的其他未来报告。前瞻性陈述不反映 Ascendis 未来可能达成或进行的任何许可、合作、收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。除非法律要求，否则 Ascendis 不承担更新任何前瞻性陈述的义务。

Ascendis、Ascendis Pharma、Ascendis Pharma 徽标、公司徽标和 TransCon 是 Ascendis Pharma 集团拥有的商标。© 2025 年 10 月 Ascendis Pharma A/S。