Ascendis向歐洲藥品管理局提交用於治療兒童軟骨發育不全的Transcon® ANP的上市授權申請

丹麥哥本哈根，2025年10月8日（環球新聞網）-- Ascendis Pharma A/S（納斯達克：ASND）今天宣佈已向歐洲藥品管理局（EMA）提交了Transcon ANP的上市許可申請（MAA）（navepegritide）作為治療患有軟骨發育不全的兒童的藥物，軟骨發育不全是一種罕見的遺傳性疾病，會導致骨骼發育不良，對於許多受影響的個體來説，健康狀況良好，身體功能和生活質量的影響。Transcon ANP是一種每周給藥一次的C型利鈉肽（ANP）的研究前體藥物，旨在通過使活性ANP持續暴露於全身組織（包括生長板和骨骼肌）上的受體來持續抑制軟骨發育不全中過度活躍的FGFR 3途徑。

MAA基於三項隨機、雙盲、安慰劑對照臨牀試驗的數據和長達三年的開放標籤擴展數據，包括針對軟骨發育不全兒童的關鍵ApproaCH試驗的結果。在這些試驗中，Transcon ANP總體耐受性良好，沒有與研究藥物相關的停藥。

「軟骨發育不全界已經明確需要早期藥物干預，以改善醫療、功能和生活質量併發症，」醫學博士Aimee Shu説，Ascendis Pharma內分泌和罕見病醫學科學執行副總裁兼首席醫療官。「我們期待在EMA審查期間與其接觸，儘快將Transcon ANP提供給歐盟的患者。」

在美國，美國食品和藥物管理局正在優先審查Transcon ANP作為軟骨發育不全兒童的治療藥物，《處方藥使用者費用法案》（PDUFA）的目標日期為2025年11月30日。

關於軟骨發育不全是一種罕見的遺傳性疾病，由系統性成纖維細胞生長因子受體3（FGFR 3）變體引起，該變體導致FGFR 3和ANP信號途徑的影響失衡，估計影響全球超過250，000人。雖然歷史上被認為是一種骨生長障礙，但在軟骨發育不全中發現的FGFR 3變體在全身組織中表達，除了骨骼發育不良外，還會導致嚴重的肌肉、神經和心肺系統併發症。軟骨發育不全的醫學併發症在不同的人生階段有所不同。在整個嬰兒期和兒童期，觀察到的併發症包括脊柱異常、心室增大、肌肉力量和耐力受損、聽力缺陷和慢性耳部感染、上呼吸道阻塞、睡眠呼吸障礙、臀部問題、腿弓和慢性疼痛;其中許多併發症持續存在或在成年后惡化。這些醫療併發症可能會對生活質量、身體功能和心理社會功能產生不利影響。患有軟骨發育不全的人通常需要多次手術和手術來緩解病情的許多併發症。

關於Ascendis Pharma A/S Ascendis Pharma是一家全球生物製藥公司，專注於應用我們創新的Transcon技術平臺，為患者帶來有意義的改變。在患者、科學和激情的核心價值觀的指導下，並遵循我們的產品創新算法，我們應用TranCon開發新療法，展示出解決未滿足的醫療需求的一流潛力。Ascendis總部位於丹麥哥本哈根，並在歐洲和美國設有其他工廠。請訪問ascendispharma.com瞭解更多信息。

前瞻性陳述本新聞稿包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。本新聞稿中包含的有關Ascendis未來運營、計劃和管理目標的所有陳述（歷史事實陳述除外）均為前瞻性陳述。此類聲明的示例包括但不限於與以下方面相關的聲明：（i）Transcon ANP作為軟骨發育不全兒童新治療選擇的潛力，（ii）Ascendis計劃與EMA合作儘快提供Transcon ANP，（iii）美國食品和藥物管理局審查Transcon ANP用於治療軟骨發育不全兒童的PDUFA目標日期，（iv）Ascendis應用其Transcon技術平臺為患者帶來有意義的改變的能力，以及（v）Ascendis應用其Transcon技術開發新療法，這些療法展示出解決未滿足的醫療需求的一流潛力。Ascendis可能無法真正實現前瞻性陳述中披露的計劃、實現意圖或滿足預期或預測，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。實際結果或事件可能與前瞻性陳述中披露的計劃、意圖、預期和預測存在重大差異。各種重要因素可能導致實際結果或事件與Ascendis做出的前瞻性陳述存在重大差異，包括以下因素：Ascendis產品和候選產品對第三方製造商、分銷商和服務提供商的依賴; Ascendis開發計劃或上市產品中不可預見的安全性或有效性結果;與任何已批准的Ascendis產品商業化相關的不可預見費用;與Ascendis開發計劃相關的不可預見費用;不可預見的銷售、一般和管理費用、其他研發費用以及Ascendis的一般業務;與製造、監管要求、患者招募速度相關的項目開發延迟或其他不可預見的延迟; Ascendis獲得額外資金（如果需要）以支持其業務活動的能力;國際經濟、政治、法律、合規、社會和商業因素的影響，包括關税和貿易政策。有關可能導致實際結果與這些前瞻性陳述中所表達的不同的風險和不確定性的進一步描述，以及與Ascendis總體業務相關的風險，請參閱Ascendis於2025年2月12日向美國證券交易委員會（SEC）提交的20-F表格年度報告，以及Ascendis提交或提交的其他未來報告SEC。前瞻性陳述並不反映Ascendis可能進入或進行的任何未來許可、合作、收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。除法律要求外，Ascendis不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。

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