Abeona Therapeutics® 和科罗拉多儿童医院宣布设立ZEVASKYN®基因疗法最新治疗中心

俄亥俄州克利夫兰和科罗拉多州奥罗拉，2025年10月8日（GLOBE NEWSWIRE）——Abeona Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：ABEO）和科罗拉多儿童医院今日宣布，科罗拉多儿童医院正式成为ZEVASKYN（普拉德马基因扎米凯拉塞尔）基因修饰细胞片的最新合格治疗中心 (QTC)。这种首创疗法已获得FDA批准，用于治疗患有隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 的成人和儿童患者的伤口。位于科罗拉多州奥罗拉的科罗拉多儿童医院是首批为大疱性表皮松解症 (EB) 患者提供高级护理的机构之一，目前已完成QTC启动工作，可以开始识别患者，以便安排ZEVASKYN治疗。

科罗拉多儿童医院 EB 诊所联合主任、科罗拉多大学医学院皮肤病学教授 Anna L. Bruckner 医学博士表示：“我们很高兴能够为我们的患者提供急需的、持久的治疗选择，并希望通过它改善生活质量。”

Abeona 首席商务官 Madhav Vasanthavada 博士表示：“我们很高兴能与 Bruckner 博士和科罗拉多儿童医院合作，让 RDEB 患者也能使用 ZEVASKYN。Bruckner 博士是 EB 护理领域的顶尖专家之一，科罗拉多儿童医院的成立，对于在日益壮大的 EB 中心网络中扩大 ZEVASKYN 的可及性具有里程碑意义。”

科罗拉多儿童医院的大疱性表皮松解症项目被美国领先的EB患者权益组织Debra of America评为卓越中心。科罗拉多儿童医院是EB临床研究联盟的成员，并持续开展前沿的基础和临床研究，以重塑罕见病治疗的未来，并为EB患者带来变革性护理和更高生活质量的重大希望。科罗拉多儿童医院的精准医学研究所通过像这样的开创性新疗法支持这些项目，利用每位患者独特的基因信息来治疗他们的疾病。

欲了解更多关于如何获得 ZEVASKYN 以及 Abeona 综合患者支持项目 Abeona Assist™ 提供的患者支持服务的信息，请访问www.abeonaassist.com ，致电 1-855-ABEONA-1 (1-855-223-6621) 或发送电子邮件至 MyNavigator@AbeonaAssist.com 。Abeona Assist 提供个性化支持，包括帮助符合条件的患者了解其保险福利和财务援助方案，并提供旅行和后勤协助。

关于隐性营养不良性大疱性表皮松解症

隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 是一种罕见且无法治愈的大疱性疾病，其特征是严重的皮肤伤口，引起疼痛，并可能导致全身并发症，影响患者的生活质量和寿命。RDEB 患者的 COL7A1 基因双拷贝均存在缺陷，导致他们无法产生功能性 VII 型胶原蛋白，而 VII 型胶原蛋白是连接皮肤真皮层和表皮层所必需的。

关于 ZEVASKYN ^® （prademagene zamikeracel）基因修饰细胞片

ZEVASKYN 是首个也是唯一一个基于自体细胞片的基因疗法，用于治疗患有隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 的成人和儿童患者的伤口。RDEB 是一种严重的皮肤病，由 COL7A1 基因的两个拷贝缺陷引起，导致患者无法产生功能性 VII 型胶原蛋白。缺乏功能性 VII 型胶原蛋白和锚定纤维，患者的皮肤脆弱易起水疱，导致伤口反复开合，甚至无法愈合。患者通常存在较大的开放性伤口，这可能导致危及生命的严重并发症。ZEVASKYN 使用复制缺陷型逆转录病毒载体，将功能性 VII 型胶原蛋白 COL7A1 基因体外导入患者自身皮肤细胞，从而在治疗的伤口中产生功能性 VII 型胶原蛋白。ZEVASKYN 已证明，只需一次手术即可显著促进伤口愈合并减轻疼痛。欲了解更多信息，请访问www.ZEVASKYN.com 。

适应症

ZEVASKYN ^® （prademagene zamikeracel）是一种基于自体细胞片的基因疗法，用于治疗患有隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）的成人和儿童患者的伤口。

重要安全信息

• ZEVASKYN 可能会引发严重的过敏反应。如果患者出现瘙痒、肿胀、荨麻疹、呼吸困难、流鼻涕、流泪或恶心等症状，应立即就医。在极少数情况下，可能会发生一种称为过敏反应的严重反应。
• 由于ZEVASKYN疗法的工作原理，其治疗存在导致癌症发展的潜在风险。患者应终身接受监测，以发现任何癌症迹象。
• ZEVASKYN 采用人体和动物材料制成。尽管这些材料在使用前经过测试，但仍无法消除传播感染的风险。
• 最常见的副作用是手术引起的疼痛和瘙痒。

以上并非完整的副作用列表。患者应致电其护理团队，咨询有关副作用的医疗建议。如有任何副作用，请致电 Abeona（电话：1-844-888-2236）或 FDA（电话：1-800-FDA-1088）或访问www.fda.gov/medwatch报告。

请参阅完整的处方信息。

关于科罗拉多儿童医院

科罗拉多儿童医院是美国领先且覆盖面最广的非营利性儿科医疗保健系统之一，其使命是通过患者护理、教育、研究和倡导来改善儿童健康。科罗拉多儿童医院成立于1908年，曾被《美国新闻与世界报道》评为全美最佳儿童医院之一。作为探索创新和突破性疗法的先驱，科罗拉多儿童医院正在塑造全球儿科医疗保健的未来。科罗拉多儿童医院在科罗拉多州各地的急诊、急救和专科护理中心提供全方位的以家庭为中心的护理，包括位于奥罗拉安舒茨医疗园区的学术医疗中心、位于科罗拉多斯普林斯、高地牧场和布鲁姆菲尔德的医院以及遍布该地区的外展诊所。欲了解更多信息，请访问www.childrenscolorado.org或在 Facebook、Instagram 和 YouTube 上关注我们。

关于Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics Inc. 是一家商业化阶段的生物制药公司，致力于开发针对严重疾病的细胞和基因疗法。Abeona 的^ZEVASKYN® （prademagene zamikeracel）是首个也是唯一一个用于治疗成人和儿童隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 患者伤口的自体细胞基因疗法。公司位于俄亥俄州克利夫兰的一体化细胞和基因疗法 cGMP 生产基地是 ZEVASKYN 的商业化生产基地。公司的开发产品组合以腺相关病毒 (AAV) 基因疗法为主，用于治疗存在巨大未满足医疗需求的眼科疾病。Abeona 的新型新一代 AAV 衣壳正在接受多种严重疾病的评估。欲了解更多信息，请访问www.abeonatherapeutics.com 。

ZEVASKYN ^® 、Abeona Assist ^TM 、Abeona Therapeutics ^®及其相关标识是 Abeona Therapeutics Inc. 的商标。

前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条所界定的某些前瞻性陈述，这些陈述涉及风险和不确定性。我们试图通过“可能”、“将”、“相信”、“预期”、“期望”、“打算”、“潜在”等词语和表达（以及其他指代未来事件、条件或情况的词语或表达）来识别前瞻性陈述，这些词语和表达构成并旨在识别前瞻性陈述。由于各种重要因素、众多风险和不确定性，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示的结果存在重大差异，包括但不限于我们将ZEVASKYN商业化的能力；ZEVASKYN的治疗潜力；ZEVASKYN的未满足需求和市场机会是否符合公司的预期；对我们罕见病产品组合的持续兴趣；我们招募患者参与临床试验的能力；未来与 FDA 或其他监管机构的会议和检查结果，包括与临床前项目和 ZEVASKYN 的 cGMP 生产相关的会议和检查结果；获得我们临床前项目必要监管批准的能力；金融市场和全球经济状况任何变化的影响；与数据分析和报告相关的风险；以及公司向美国证券交易委员会提交的最新 10-K 表年度报告和后续定期报告中披露的其他风险。除非联邦证券法另有规定，否则公司不承担修改这些前瞻性陈述或更新它们以反映本新闻稿发布日期之后发生的事件或情况的义务，无论是由于新信息、未来发展或其他原因。

投资者及媒体联系人：
格雷格·金
投资者关系和企业传播副总裁
Abeona治疗公司

联系方式：ir@abeonatherapeutics.com