Cellectis将在欧洲干细胞与基因治疗学会年会上展示关于非病毒基因疗法和TALE碱基编辑器的数据

纽约，2025 年 10 月 7 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Cellectis（“公司”）（Euronext Growth：ALCLS - 纳斯达克：CLLS）是一家临床阶段生物技术公司，利用其先进的基因编辑平台开发拯救生命的细胞和基因疗法，今天宣布，将在 2025 年 10 月 7 日至 10 日在西班牙塞维利亚举行的欧洲细胞和基因治疗学会 (ESGCT) 年会上展示其研究结果，强调环状单链 DNA (CssDNA) 作为基因治疗的通用、高效非病毒模板的巨大潜力，以及对核基因组中 TALE 碱基编辑器 (TALEB) 脱靶的全面研究。

海报展示：

标题：单链 DNA 供体模板的环化释放了非病毒基因传递的力量，实现了长期 HSC 编辑

演讲者：Julien Valton 博士，Cellectis 基因治疗副总裁

日期/时间： 2025 年 10 月 8 日星期三下午 2:00 至下午 3:30（欧洲中部时间）

海报编号：P0439

在过去的十年中，非病毒 DNA 模板传递已与工程核酸酶一起使用，以靶向造血干细胞和祖细胞 (HSPC) 中的单链 DNA 序列。

虽然该方法最初是为基因治疗而开发的，但迄今为止仅限于基因校正。为了扩大其应用范围，Cellectis 开发了一种利用其基因编辑技术和千碱基长度的环状单链 DNA 供体模板的编辑流程。

研究资料表明：

• CssDNA编辑过程在可行的HSPC中实现了高基因插入频率。
• 与腺相关病毒 (AAV) 编辑的 HSPC 相比，CssDNA 编辑的 HSPC 在小鼠模型中表现出更高的植入和维持基因编辑的倾向。

这些数据凸显了 CssDNA 作为基因治疗应用的通用且高效的非病毒 DNA 模板的巨大潜力。

该研究还于 2025 年 10 月 6 日在塞维利亚举行的同源性定向修复：前进之路研讨会上进行了口头报告。

海报展示：

标题： TALEB脱靶编辑综合分析

演讲者： Maria Feola 博士，Cellectis 高级科学家、基因编辑团队负责人

日期/时间： 2025 年 10 月 9 日星期四，下午 2:00 至下午 3:30（欧洲中部时间）

海报编号： P0506

TALE 碱基编辑器 (TALEB) 是转录激活因子样效应结构域 (TALE)、分裂 DddA 脱氨酶半体和尿嘧啶糖基化酶抑制剂 (UGI) 的融合。

这些最新加入的基因组编辑工具可以直接编辑双链DNA，通过形成尿嘧啶(U)中间体将胞嘧啶(C)转化为胸腺嘧啶(T)，而无需DNA断裂。碱基编辑在治疗应用中具有巨大的潜力。然而，能够避免潜在的脱靶效应是实现这一目标的关键。

为了评估 TALEB 的安全性，Cellectis 将先进的生物信息学预测与多种实验方法相结合，以研究原代 T 细胞核基因组中潜在的脱靶效应。

研究发现，在 CTCF 结合位点两侧的位点上，没有证据表明存在对异位 C-to-T 编辑的偏向，CTCF 结合位点是一种关键的 DNA 结合蛋白，可在基因组范围内调节基因组组织和基因表达。

这些结果为TALEB在治疗细胞工程中的安全开发提供了强有力的框架，支持了它们未来在核和线粒体应用方面的潜力。

海报展示现已在Cellectis 网站上发布。

关于 Cellectis
Cellectis是一家临床阶段的生物技术公司，利用其先进的基因编辑平台开发挽救生命的细胞和基因疗法。该公司采用同种异体方法进行肿瘤CAR-T免疫疗法，率先推出用于治疗癌症患者的现成即用型基因编辑CAR-T细胞概念，并建立了一个平台用于开发其他治疗适应症的基因疗法。凭借其内部生产能力，Cellectis是少数几家能够从始至终掌控细胞和基因治疗价值链的端到端基因编辑公司之一。

Cellectis 总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处。Cellectis 在纳斯达克全球市场（股票代码：CLLS）和泛欧交易所成长版（股票代码：ALCLS）上市。欲了解更多信息，请访问www.cellectis.com并在LinkedIn和X上关注 Cellectis。

TALEN® 是 Cellectis 拥有的注册商标。

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首席执行官办公室主任 Patricia Sosa Navarro，电话：+33 (0)7 76 77 46 93

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Arthur Stril，首席财务官兼首席商务官， investors@cellectis.com

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