Exicure強調近期成就和近期戰略優先事項

Burixafor（GPC-100）在多發性骨髓瘤中的2期試驗接近關鍵讀數

為擴展到鐮狀細胞病和急性髓系白血病做準備

新的領導層任命帶來了深入的藥物開發專業知識

加利福尼亞州雷德伍德市2025年10月6日（環球新聞網）-- Exicure，Inc.（納斯達克：XCUR）是一家開發血液疾病治療方法的臨牀階段生物技術公司，今天分享了其主導項目burixafor（GSK-100）的最新進展，概述了即將到來的戰略優先事項，並介紹了其領導團隊的新成員，他們將幫助推動公司下一階段的增長。

Exicure首席執行官Andy Yoo表示：「自今年早些時候整合GPCR Therapeutics以來，我們所取得的進展反映了burixafor計劃的實力和潛力以及我們團隊的奉獻精神。」「當我們展望即將到來的第二階段數據讀取並計劃擴展到新適應症時，我對有機會推進一項可以改變多種疾病治療方法的計劃感到興奮。」

多發性骨髓瘤的Buixafor II期試驗接近關鍵臨牀讀數

Exicure正在進行的II期研究（NCT 05561751）是一項隨機、開放標籤、多中心試驗，評估小分子CXCR 4受體阻滯劑布麗沙福在多發性骨髓瘤的自體干細胞移植（ASCT）中的應用。通過阻斷CXCR 4，布麗沙福旨在將骨髓中的骨髓干細胞動員到血液中，然后收集這些細胞用於移植手術。

迄今為止的中期結果非常令人鼓舞，100%的患者（10/10）實現了成功CD 34+干細胞動員的主要終點，包括之前接受過達雷圖尤單抗治療的患者。Buixafor具有更快的動員動力學和良好的耐受性安全性，能夠在同一天給藥動員劑和白細胞分離術。這將布里克沙福與FDA批准的藥物（例如普萊沙福和莫替沙福肽）區分開來，后者需要過夜預治療。

8月，該公司宣佈最后一名患者已完成最后一次研究訪視。臨牀數據庫已被鎖定，Exicure仍有望在2025年第四季度報告頂線數據。潛在的第三階段試驗的準備工作也在進行中。

正在進行的II期試驗（NCT 05561751）的完整數據預計將於2026年發佈。此外，之前的一項II期研究（NCT 02104427）的一篇出版物評估布麗沙福聯合G-CSF治療多發性骨髓瘤、非霍奇金淋巴瘤和霍奇金病患者的情況，目前正在接受同行評審。

擴大發展機會

在多發性骨髓瘤研究進展的基礎上，Exicure正準備將布里克沙福擴展至其他適應症：

新領導層加強科學和臨牀能力

繼今年早些時候收購GPCR Therapeutics USA后，Exicure一直在與專門的內部藥物開發專家一起推進II期試驗。這些科學領袖帶來了從基礎研究到監管批准的廣泛經驗，並在開發創新葯物方面擁有數十年的良好記錄。

約瑟芬（皮娜）Cardarelli，博士加入擔任總裁兼首席科學官。Cardarelli博士是一位經驗豐富的藥物開發主管，其職業生涯涵蓋腫瘤學、免疫學、藥理學和轉化醫學。她最近擔任百時美施貴寶（Bristol-Myers Squibb）細胞生物學和藥理學副總裁，在Yerspel ®和Opdivo®以及巖藻糖基GM-1抗體計劃的批准中發揮了關鍵作用，該計劃目前處於第三階段。在Medarex的職業生涯早期，她將多個項目推進到臨牀開發中，包括CXCR 4（Ulocplumab）、CXCL 10、CD 30和CD 19抗體以及多種ADC。她還確定了干擾素a受體計劃的主要抗體，該計劃最終成為阿斯利康FDA批准的Saphnelo™。Cardarelli博士擁有100多項全球專利和50多篇同行評審出版物，在生物製品、抗體-藥物結合物、IND策略和監管事務方面擁有廣泛的專業知識。她獲得了博士學位奧爾巴尼醫學院的生理學博士

Niña Caculitan博士已被任命為臨牀負責人，負責監督生產、法規事務、臨牀開發、臨牀運營和數據分析等活動。她在學術界和工業界擁有超過15年的經驗，在腫瘤學和免疫介導疾病治療中的抗體和小分子化學方面擁有豐富的背景。此前，她是基因泰克瞭解抗體藥物偶聯物加工細胞機制的關鍵貢獻者。卡庫里坦博士獲得了博士學位加州大學伯克利分校化學專業。

Devki Sukhtankar，博士已加入臨牀前研究和轉化醫學主管，指導跨職能轉化研究工作，重點是整合臨牀數據並推進新適應症的管道。她在腫瘤學、神經學和炎症性疾病方面擁有超過15年的經驗，領導了重點關注藥理學的臨牀前項目，併爲20篇同行評審出版物做出了貢獻。Sukhtankar博士獲得了博士學位亞利桑那大學癌症生物學專業，並在與合作伙伴組織合作擴大治療機會方面擁有豐富的經驗。

關於Burixafor（GSK-100）Burixafor（GSK-100）是CXCR 4的一種高度選擇性小分子受體，CXCR 4是一種趨化因子受體，在保留骨髓利基中的骨髓干細胞方面發揮核心作用。通過阻斷CXCR 4，burixafor可以增強這些細胞動員到外周血中，以用於自體干細胞移植（ASCT）程序中的採集和使用。最初由GPCR Therapeutics，Inc.開發，burixafor於2025年1月被Exicure收購后成為該公司管道的一部分。除了多發性骨髓瘤外，布麗沙福還被考慮用於其他疾病，其中改善干細胞動員可以幫助實現更高效和有效的治療方法，例如鐮狀細胞病、需要自身移植的罕見疾病以及細胞和基因治療環境。還計劃進行一項針對急性白血病的化學增敏試驗，利用布里克沙福將惡性細胞從保護性骨髓利基動員到外周血的機制，在那里它們可能會更有效地被化療靶向。

關於Exicure Exicure，Inc（納斯達克股票代碼：XCUR）是一家臨牀階段生物技術公司，開發治療方法以應對血液疾病的關鍵挑戰。該公司的主導項目burixafor（GSK-100）正在接受評估其改善多發性骨髓瘤、鐮狀細胞病干細胞動員以及支持細胞和基因治療的能力。它還被研究作為急性粒細胞白血病（ML）的潛在化學增敏劑。欲瞭解更多信息，請訪問www.exicuretx.com。

聯繫方式：Exicure，Inc. 847.673.1700（電話）847.556.6411（傳真）