Pharming集团宣布美国FDA已接受针对4至11岁APDS儿童的leniolisib补充新药申请并启动优先审查

• 如果获得批准，leniolisib 将成为首个也是唯一一个针对患有活化磷酸肌醇 3-激酶δ (PI3Kδ) 综合征 (APDS) 的儿童的治疗药物，这是一种罕见的原发性免疫缺陷病
• 根据针对 4 至 11 岁 APDS 儿童的跨国 III 期研究的积极数据做出的决定
• PDUFA 目标行动日期为 2026 年 1 月 31 日
  
  

荷兰莱顿，2025年10月1日： Pharming Group NV（简称“Pharming”或“公司”）（泛欧交易所代码：PHARM；纳斯达克代码：PHAR）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其补充新药申请（sNDA），该申请寻求批准leniolisib。leniolisib是一种口服选择性磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）抑制剂，用于治疗4至11岁患有活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征（APDS）的儿童，这是一种罕见的原发性免疫缺陷病。该申请已被授予优先审查资格，并根据《处方药使用者付费法》（PDUFA）指定目标审批日期为2026年1月31日。

此次提交给FDA的sNDA基于一项针对4至11岁儿童的多国单组III期临床试验的积极数据。该研究显示，在12周内，该疾病的两个临床相关特征——淋巴结肿大减少和幼稚B细胞增加——均有所改善，表明潜在的免疫缺陷得到了纠正。提交的申请还包含了8个月治疗的安全性数据。

FDA 对那些一旦获得批准就能显著提高治疗、预防或诊断严重疾病的有效性或安全性的药物申请给予优先审查。1^目前全球尚无针对 12 岁以下 APDS 儿童的获批治疗方法。

Pharming 首席执行官 Fabrice Chouraqui 表示：

APDS 是一种罕见、复杂且进行性发展的原发性免疫缺陷病。它通常始于儿童早期，导致免疫失调、反复感染，并可能引发永久性肺损伤和淋巴瘤。早期获得靶向治疗有可能改变年轻患者的疾病发展轨迹。今天获得优先审评资格，对于美国 4-11 岁 APDS 儿童而言，标志着迈出了重要一步。

Leniolisib 在美国以品牌名称 Joenja® 销售，于 2023 年 3 月获得美国 FDA 批准用于治疗 12 岁及以上成人和儿科患者的 APDS。

关于活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）
APDS 是一种罕见的原发性免疫缺陷病，于 2013 年首次被发现。APDS 是由PIK3CD或PIK3R1两种已知基因中的一种变异引起的，这两种基因对人体免疫细胞的发育和功能至关重要。这些基因的变异会导致 PI3Kδ（磷酸肌醇 3-激酶 delta）通路过度活跃，导致免疫细胞无法成熟和正常运作，从而导致免疫缺陷和失调^2、3、4 APDS^的特征是各种症状^，包括严重的复发性窦肺感染、淋巴细胞增生、自身^免疫和肠病^。5、6由于^这些症状可能与多种疾病有关，包括其他原发性免疫缺陷，据报道^， APDS 患者经常被误诊，诊断延迟时间^中位数为 7 年。 ⁷由于APDS是一种进行性疾病，这种延迟可能导致损伤随时间推移而累积，包括永久性肺损伤和淋巴瘤^{。5 - 8}可以通过基因检测做出确诊。全球每百万人中约有1至2人患有APDS。

关于 leniolisib
Leniolisib 是一种口服小分子磷酸肌醇 3-激酶δ (PI3Kδ) 抑制剂，已在美国、英国、澳大利亚和以色列获批，作为首个也是唯一一个针对成人及12岁及以上儿童患者活化磷酸肌醇 3-激酶δ (PI3Kδ) 综合征 (APDS) 的靶向治疗药物。Leniolisib 可抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的产生，而磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸是一种重要的细胞信使，并调节多种细胞功能，例如增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢。一项随机、安慰剂对照的 III 期临床试验结果显示，联合主要终点指标在统计学上显著改善，反映出该药物对这些患者中观察到的免疫失调和缺陷具有良好的疗效。中期开放标签扩展数据也支持长期服用 leniolisib 的安全性和耐受性。 ^9,10目前，Leniolisib 正在欧洲经济区、日本、加拿大和其他几个国家接受监管审查^，用于治疗 APDS。Leniolisib 也正在两项针对 APDS 儿童的 III 期临床试验和两项针对伴有免疫失调的原发性免疫缺陷病 (PID ⁾的 II 期临床试验中进行评估。Leniolisib 对于 APDS 以外的伴有免疫失调的 PID 的安全性和有效性尚未确定。

关于Pharming Group NV
Pharming Group NV（泛欧交易所阿姆斯特丹代码：PHARM/纳斯达克代码：PHAR）是一家全球生物制药公司，致力于改善罕见、致残和危及生命的疾病患者的生活。我们正在开发和商业化一系列创新药物，包括小分子和生物制剂。Pharming 总部位于荷兰莱顿，其大部分员工在美国工作。

欲了解更多信息，请访问www.pharming.com并在LinkedIn上找到我们。

前瞻性陈述
本新闻稿可能包含前瞻性陈述。前瞻性陈述是基于管理层当前预期和假设而做出的未来预期陈述，涉及已知和未知的风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际结果、业绩或事件与这些陈述中明示或暗示的内容存在重大差异。这些前瞻性陈述通过使用诸如“目标”、“抱负”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“目的”、“打算”、“或许”、“里程碑”、“宗旨”、“展望”、“计划”、“大概”、“预计”、“风险”、“时间表”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”等术语和短语以及类似的术语和短语来识别。前瞻性陈述的例子可能包括有关 Pharming 对其候选产品的临床前研究和临床试验的时间和进展、Pharming 的临床和商业前景以及 Pharming 对其预计营运资金需求和现金资源的预期的陈述，这些陈述受许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于 Pharming 临床试验的范围、进展和扩展及其成本的影响；以及临床、科学、监管、商业、竞争和技术发展。鉴于这些风险和不确定性，以及 Pharming 向美国证券交易委员会提交的 2024 年年度报告和截至 2024 年 12 月 31 日的 20-F 表年度报告中描述的其他风险和不确定性，此类前瞻性陈述中讨论的事件和情况可能不会发生，Pharming 的实际结果可能与预期或暗示的结果存在重大不利差异。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述均明确受本节包含或提及的警示性声明的全部限制。读者不应过分依赖前瞻性陈述。任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的观点，并基于 Pharming 截至本新闻稿发布之日掌握的信息。Pharming 不承担因新信息、未来事件或其他信息而公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务。

内幕信息
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参考

1. FDA。优先审查。网址：https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review，访问日期：2025年10月。
2. Lucas CL 等人，Nat Immunol. 2014；15(1):88-97。
3. Elkaim E 等人，《过敏与临床免疫学杂志》，2016；138(1):210-218。
4. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
5. 库尔特 TI 等人。 J 过敏临床免疫学杂志。 2017；139(2):597-606。
6. 马卡里 ME 等人。前免疫学。 2018；9：543。
7. Jamee M 等人。《临床过敏免疫学评论》。2020 年 12 月；59(3):323-333。
8. Condliffe AM，Chandra A. Front Immunol. 2018；9：338。
9. Rao VK 等人，《血液》。2023 年 3 月 2 日；141(9):971-983。
10. Rao VK 等人，J Allergy Clin Immunol 2024；153：265-74。

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