Disc Medicine宣布向美国FDA提交新药申请（NDA），以加速批准Bitopertin用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者

• Disc 正在寻求加速批准和优先审查其 NDA 提交
• FDA 在提交 NDA 后 60 天内决定接受并提交审查
  
  

马萨诸塞州沃特敦，2025 年 9 月 30 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Disc Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：IRON）是一家临床阶段生物制药公司，专注于为患有严重血液病的患者发现、开发和商业化新型疗法。今天，该公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一份新药申请（NDA），申请将 bitopertin 用于治疗 12 岁及以上患有红细胞生成性原卟啉症（EPP）的患者，包括 X 连锁原卟啉症（XLP）。Disc 按照 FDA 的加速审批途径提交了 NDA，以原卟啉 IX（PPIX）的减少为替代终点，并请求优先审查，因为 bitopertin 有可能满足 EPP 患者尚未满足的重大需求。Bitopertin 已获得 FDA 的孤儿药称号和儿科罕见病称号。

Disc首席执行官兼总裁John Quisel博士表示：“此次NDA提交不仅对Disc，也对EPP领域来说都是一个关键时刻，因为我们致力于为患者提供一种有可能解决疾病根本原因的治疗方案。我们期待在整个审查过程中与监管机构密切合作，并将继续专注于bitopertin预期上市的准备工作。我要向我们敬业的研究人员、参与临床试验的患者以及他们的家人和护理人员表示感谢，是他们让这一切成为可能。”

此次NDA提交的依据是EPP的2期BEACON和AURORA研究结果，以及罗氏公司生成的先前数据，包括超过4000名临床试验参与者的安全数据库。BEACON和AURORA研究表明，PPIX显著降低，并在疾病的关键方面有所改善，包括光耐受性的提高、光毒性反应的减少以及生活质量的提高。Disc公司还在一项名为HELIOS的长期扩展研究中研究bitopertin，并于2025年4月启动了APOLLO验证性研究。

该NDA包含一项优先审评请求，如果获得批准，FDA将加快审查申请的时间，从标准的10个月审评期缩短至60天申请审查期结束后的六个月。优先审评资格适用于那些可能显著改善严重疾病治疗、诊断或预防安全性或有效性的药物。

关于 Bitopertin

Bitopertin 是一种在研的、临床阶段的口服甘氨酸转运蛋白 1 (GlyT1) 抑制剂，旨在调节血红素的生物合成。GlyT1 是一种在发育中的红细胞上表达的膜转运蛋白，需要为血红素的生物合成提供足够的甘氨酸并支持红细胞生成。Disc 计划将 Bitopertin 开发为一系列血液疾病（包括红细胞生成性卟啉症）的潜在治疗方法，并有可能成为首个改善病情的疗法。Bitopertin 已在多项针对 EPP 患者的临床试验中进行了研究，包括 2 期开放标签 BEACON 试验、2 期双盲安慰剂对照 AURORA 试验、开放标签扩展 HELIOS 试验以及 3 期双盲安慰剂对照 APOLLO 验证性试验。

Bitopertin 是一种在研药物，尚未在全球任何司法管辖区获批用于治疗。Disc 于 2021 年 5 月根据与罗氏公司签订的许可协议获得了 Bitopertin 的全球权利。

关于红细胞生成性原卟啉症（EPP）

红细胞生成性原卟啉症 (EPP)，包括 X 连锁原卟啉症 (XLP)，是一种罕见的、使人衰弱且可能危及生命的疾病，由影响血红素生物合成的突变引起，导致一种名为原卟啉 IX (PPIX) 的毒性光活性中间体积聚。患者暴露于阳光下时，会引起严重反应，包括剧烈疼痛、水肿、灼烧感以及潜在的水疱和毁容。PPIX 还会在肝胆系统中积聚，并可能导致 20-30% 的患者出现胆结石、胆汁淤积和肝损伤等并发症，在极端情况下甚至会导致肝功能衰竭。目前的标准治疗方法包括采取极端措施避免阳光照射，包括将户外活动限制在夜间、穿着防护服和不透明防护罩以及进行疼痛管理。这对患者的心理社会发展、生活质量和日常活动产生重大影响，尤其对幼儿和家庭而言。目前，EPP 尚无治愈方法，只有一种经 FDA 批准的疗法，即通过手术植入的合成激素 Scenesse®（阿法黑素肽），旨在刺激黑色素的产生。

关于 Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ: IRON) 是一家临床阶段生物制药公司，致力于为患有严重血液病的患者发现、开发和商业化新型疗法。我们正在构建一系列创新的、可能成为一流疗法的候选药物，旨在通过靶向红细胞生物学的基本生物学途径，特别是血红素生物合成和铁稳态，来治疗多种血液病。欲了解更多信息，请访问www.discmedicine.com 。

关于前瞻性陈述的 Disc 警告声明

本新闻稿包含《1995 年私人证券诉讼改革法案》所界定的“前瞻性陈述”，包括但不限于以下明示或暗示的陈述：Disc 对 bitopertin 注册途径的预期，包括 FDA 审查 NDA 提交的时间表、FDA 作出备案决定的时间、优先审查的可能性和加速批准的可能性；bitopertin 作为治疗药物的潜力；以及 bitopertin 的商业化上市的可能性。前瞻性陈述的使用包括但不限于“相信”、“预期”、“估计”、“预计”、“打算”、“未来”、“潜在”、“继续”、“可能”、“或许”、“计划”、“将”、“应该”、“寻求”、“预期”或“可能”或这些术语的否定形式以及其他类似的词语或表达，旨在识别前瞻性陈述。前瞻性陈述既不是历史事实，也不是对未来业绩的保证。相反，这些前瞻性陈述基于 Disc 目前对其未来业务、未来计划和战略、临床结果以及其他未来情况的信念、预期和假设。新的风险和不确定性可能不时出现，且无法预测所有风险和不确定性。对于任何此类前瞻性陈述的准确性，我们不作任何（明示或暗示的）陈述或保证。

Disc 可能无法真正实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，投资者不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于许多重大风险和不确定因素，实际结果或事件可能与前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括但不限于：Disc 的资本是否足以支持其未来运营及其成功启动和完成临床试验的能力；Disc 的性质、战略和重点；预测 Disc 产品候选物的开发时间和成本的难度；Disc 研究、开发和商业化其当前和未来产品候选物的计划；Disc 计划启动临床前研究和临床试验的时间；Disc 临床试验数据可用时间；Disc 识别具有巨大商业潜力的其他产品候选物并扩展其血液病产品线的能力； Disc 临床前研究和临床试验的时间安排和预期结果，以及 Disc 临床前研究和临床试验的结果可能无法预测未来研究或临床试验的结果，并且可能不支持进一步的开发和营销批准；FDA 和其他监管机构所做决定的内容和时间；以及 Disc 向 SEC 提交的文件中描述的其他风险和不确定性，包括 Disc 截至 2024 年 12 月 31 日的 10-K 表年度报告的“风险因素”部分以及后续的 10-Q 表季度报告中的“风险因素”部分。任何前瞻性声明仅代表其作出之日的观点。Disc 及其关联公司、顾问或代表均不承担公开更新或修改任何前瞻性声明的义务。

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