Applied Therapeutics 在與FDA會議後提供更新

纽约，2025 年 9 月 29 日（GLOBE NEWSWIRE）--Applied Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：APLT）（该公司）是一家致力于创造罕见疾病变革性治疗方法的临床阶段生物制药公司，今天宣布该公司已完成与美国食品药品监督管理局（FDA）的会议，讨论在 2025 年第三季度提交用于治疗夏科-马里-图斯山梨醇脱氢酶（SORD）缺乏症（CMT-SORD）的 govorestat 的潜在新药申请（NDA）。

公司正在等待FDA的正式会议纪要，以确定后续步骤。目前，尚未确定潜在的监管审批提交策略（包括加速审批途径）的推进路径。

公司始终致力于解决 CMT-SORD 患者未满足的需求。

关于夏科-马里-图斯山梨醇脱氢酶缺乏症（CMT-SORD）

CMT-SORD 是一种罕见的、进行性的、使人衰弱的遗传性神经病，会影响周围神经和运动神经元。CMT-SORD 是最常见的隐性遗传性神经病之一，在美国约有 3,300 名患者，在欧盟约有 4,000 名患者。该疾病是由负责山梨醇代谢的山梨醇脱氢酶缺乏引起的，导致山梨醇在血液和组织中高浓度积累。细胞内山梨醇积累与严重残疾、感觉功能丧失、神经肌肉功能障碍和活动能力下降有关。

关于 Govorestat (AT-007)

Govorestat 是一种中枢神经系统 (CNS) 渗透性醛糖还原酶抑制剂 (ARI)，正在开发用于治疗多种罕见疾病，包括夏科-马里-图斯山梨糖醇脱氢酶缺乏症 (CMT-SORD)、经典半乳糖血症和磷酸甘露糖变位酶 2 先天性糖基化障碍 (PMM2-CDG)。

Govorestat 已获得欧洲药品管理局 (EMA) 授予的用于治疗半乳糖血症和 CMT-SORD 的孤儿药资格认定。此外，Govorestat 还获得了美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的用于治疗半乳糖血症、磷酸甘露糖变位酶 2 缺乏症和 CMT-SORD 的孤儿药资格认定；用于治疗半乳糖血症和 PMM2-CDG 的罕见儿科疾病资格认定；以及用于治疗半乳糖血症的快速通道资格认定。

关于Applied Therapeutics

Applied Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发针对罕见疾病中已验证的分子靶点的新型候选药物。该公司的先导候选药物govorestat是一种新型中枢神经系统(CNS)渗透性醛糖还原酶抑制剂(ARI)，用于治疗中枢神经系统(CNS)罕见代谢疾病，包括经典型半乳糖血症、腓骨肌萎缩症(Charcot-Marie-Tooth)山梨醇脱氢酶缺乏症(CMT-SORD)和磷酸甘露糖变位酶2先天性糖基化障碍(PMM2-CDG)。

要了解更多信息，请访问 www.appliedtherapeutics.com 并在 X 上关注该公司 @Applied_Tx。

前瞻性陈述

本新闻稿包含“前瞻性陈述”，这些陈述涉及《1995年私人证券诉讼改革法》所规定的安全港条款中规定的重大风险和不确定性。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的任何关于管理层战略、未来运营、前景、计划和目标的陈述，包括“可能”、“将”、“预期”、“预计”、“计划”、“打算”、“预测”等词语和类似表述（以及其他提及未来事件、条件或情况的词语或表述），均为前瞻性陈述。这些陈述包括但不限于关于公司计划使用govorestat治疗CMT-SORD的陈述，包括预期与FDA的互动和提交，以及可能获得加速审批途径的资格。本新闻稿中的前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致实际结果与前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，因此我们无法向您保证我们的计划、意图、期望或战略将会实现。

该等风险和不确定因素包括但不限于：(i) 我们开发、营销和商业化我们候选产品的计划；(ii) 我们当前和未来临床前研究和临床试验以及我们的研发项目的启动、时间安排、进展和结果；(iii) 我们利用任何候选产品的快速监管途径的能力；(iv) 我们对费用、未来收入、资本要求和额外融资需求的估计；(v) 我们以合理条款成功收购或授权其他候选产品以及推进候选产品进入并成功完成临床研究的能力；(vi) 我们维持和建立合作关系或获得额外资金的能力；(vii) 我们获得当前和未来候选产品监管部门批准的能力和时间安排；(viii) 我们的候选产品（如获批准）的预期适应症；(ix) 我们对此类候选产品的潜在市场规模以及市场接受速度和程度的预期；(x) 我们为营运资金需求提供资金的能力以及对我们资本资源充足性的预期；(xi) 我们实施业务模式以及业务和产品战略计划的能力。候选人，（xii）我们的知识产权地位和专利权的期限，（xiii）有关我们的知识产权或其他所有权的发展或争议，（xiv）我们对政府和第三方付款人承保和报销的期望，（xv）我们在所服务市场的竞争能力，（xvi）政府法律法规及其责任的影响，（xvii）与我们的竞争对手和行业有关的发展，（xviii）我们从与 Advanz Pharma 合作达成的协议中获得预期收益的能力，以及（xix）可能影响我们财务业绩的其他因素。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们相信本新闻稿中包含的每个前瞻性陈述都有合理的基础，但我们不能保证前瞻性陈述中反映的未来结果、活动水平、业绩或事件和情况将会实现或发生。可能导致实际结果与本新闻稿中前瞻性陈述明示或暗示的结果不同的因素，已在我们提交给美国证券交易委员会的文件中进行了讨论，包括其中“风险因素”部分所述的因素。除非法律另有规定，否则我们概不负责更新或修订任何前瞻性陈述。这些陈述仅代表其发布之日的观点，无论是否出现新信息、未来事件或情况或其他原因。

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