Applied Thereutics在與FDA會面后提供最新消息

紐約，9月2025年29日（環球新聞網）-- Applied Therapeutics，Inc.（納斯達克：APLT）（該公司）是一家臨牀階段生物製藥公司，致力於為罕見疾病創造變革性治療方法，今天宣佈，該公司與美國食品藥品管理局（FDA）完成了一次會議，討論govorestat在2025年第三季度可能提交的新葯申請（NDA），用於治療Charcot-Marie-Tooth脱水酶（SORD）缺乏症（CMT-SORD）。

該公司正在等待收到FDA的正式會議記錄，以確定下一步行動。目前，有關監管批准的潛在提交策略（包括加速批准途徑）的前進道路尚未確定。

該公司仍然致力於解決CMT-SORD患者未滿足的需求。

關於Charcot-Marie-Tooth脱水酶缺乏症（CMT-SORD）

CMT-SORD是一種罕見的、進行性、使人衰弱的遺傳性神經病變，影響周圍神經和運動神經元。CMT-SORD是最常見的隱性遺傳性神經病變形式之一，影響美國約3，300名患者和歐盟約4，000名患者。該疾病是由於缺乏負責甘露醇代謝的甘露醇脱氫酶引起的，導致血液和組織中的甘露醇大量積聚。細胞內甘露醇積聚與嚴重殘疾、感覺功能喪失、神經肌肉功能障礙和活動能力下降有關。

關於Govorestat（AT-007）

Govorestat是一種中樞神經系統（中樞神經系統）滲透劑ALS還原酶抑制劑（ARI），正在開發用於治療多種罕見疾病，包括Charcot-Marie-Tooth脱水酶缺乏症（CMT-SORD）、典型半乳血癥和磷酸甘露糖變性2先天性糖基化障礙（PMM 2-CDG）。

Govorestat因半乳血癥和CMT-SORD獲得了歐洲藥品管理局（EMA）頒發的孤兒藥品稱號。Govorestat還獲得了美國食品和藥物管理局（FDA）的孤兒藥認定，用於治療半乳血癥、磷酸甘露酸酶2缺乏症和CMT-SORD;半乳血癥和PMM 2-CDG的罕見兒科疾病認定;以及半乳血癥的快速認定。

關於應用治療學

Applied Therapeutics是一家臨牀階段生物製藥公司，致力於開發針對罕見疾病中經過驗證的分子靶點的新型候選藥物。該公司的主要候選藥物govorestat是一種新型中樞神經系統（中樞神經系統）滲透劑ALS還原酶抑制劑（ARI），用於治療中樞神經系統罕見代謝性疾病，包括經典半乳血癥、Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydration缺乏症（CMT-SORD）和磷酸甘露糖變性2先天性糖基化障礙（PMM 2-CDG）。

如需瞭解更多信息，請訪問www.appliedtherapeutics.com並在X上關注該公司@Applied_TX。

前瞻性陳述

本新聞稿包含「前瞻性陳述」，涉及重大風險和不確定性的目的，由1995年私人證券訴訟改革法案提供的安全港。本新聞稿中包含的有關戰略、未來運營、前景、計劃和管理目標的任何陳述，包括「可能」、「將」、「預期」、「預期」、「計劃」、「打算」、」預測」和類似表述，（以及其他涉及未來事件、條件或情況的詞語或表述）均為前瞻性陳述。其中包括但不限於有關公司用於治療CMT-SORD的govorestat計劃的聲明，包括與FDA的預期互動和提交以及加速批准途徑的潛在資格。本新聞稿中的前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，可能導致實際結果與前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異，因此，我們無法向您保證我們的計劃、意圖、期望或戰略將得到實現或實現。

此類風險和不確定性包括但不限於：（i）我們開發、營銷和商業化候選產品的計劃，（ii）我們當前和未來的臨牀前研究和臨牀試驗以及我們的研發計劃的啟動、時間、進展和結果，（iii）我們利用快速監管途徑的能力，（iv）我們對任何候選產品的估計，未來收入、資本要求和額外融資需求，（v）我們以合理的條款成功收購或許可額外候選產品並將候選產品推進併成功完成臨牀研究的能力，（vi）我們維持和建立合作或獲得額外資金的能力，（vi）我們獲得當前和未來候選產品的監管批准的能力和時機，（八）我們候選產品的預期跡象（如果獲得批准），（ix）我們對潛在市場規模以及此類候選產品的市場接受率和程度的預期，（x）我們為我們的運營資金需求和對我們資本資源充足性的預期提供資金的能力，（xi）我們的業務模式和戰略計劃的實施我們的業務和候選產品，（xii）我們的知識產權地位和專利權的期限，（xiii）有關我們的知識產權或其他專有權的發展或爭議，（xiv）我們對政府和第三方付款人承保和報銷的期望，（xv）我們在我們所服務的市場中的競爭能力，（xvi）政府法律法規及其責任的影響，（xVII）與我們的競爭對手和行業相關的發展，（xVIII）我們從與Advanz Pharma的合作伙伴關係簽訂的協議中實現預期利益的能力，以及（xix）可能影響我們財務業績的其他因素。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。儘管我們相信我們對本新聞稿中包含的每項前瞻性陳述都有合理的基礎，但我們無法保證前瞻性陳述中反映的未來結果、活動水平、表現或事件和情況將會實現或發生。我們向美國證券交易委員會提交的文件中討論了可能導致實際結果與本新聞稿中前瞻性陳述中表達或暗示的因素不同的因素，包括其中包含的「風險因素」部分中描述的因素。除法律另有要求外，我們否認更新或修改任何前瞻性陳述的任何意圖或義務，這些陳述僅限於其做出之日，無論是由於新信息、未來事件或情況或其他原因。

觸點

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