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2025-09-28 15:15
- 到第1個月,與安慰劑相比,Acoramidis觀察到的累積事件在數字上較少
- 與安慰劑相比,Acoramidis顯着降低了第30個月內CGM或複發性CVH的累積風險,風險降低了49%(p<0.0001)
- 累積事件的差異逐漸增加,第30個月的結果顯示每100名接受治療的參與者避免了53起事件(95%CI:29-79)
加利福尼亞州帕洛阿爾託九月2025年28日(環球新聞網)-- BridgeBio Pharma,Inc.(納斯達克:B比奧)(「BridgeBio」或「公司」)是一家專注於遺傳性疾病的新型生物製藥公司,該公司提供了ATTRribute-CM研究的數據,表明Acoramidis在ATTR-CM患者治療的第一個月內減少了累積心血管結局,包括心血管死亡率(CGM)或複發性心血管相關住院治療(CVH)。這些數據在美國心力衰竭協會(HFSA)2025年年度科學會議(ASM)上的最新臨牀試驗口頭演講中進行了介紹,並同時發表在《美國心臟病學會雜誌》上。Acoramidis是一種選擇性、小分子、口服、接近完全(> 90%)甲狀腺素運載蛋白(TTR)穩定劑。
醫學博士艾哈邁德·馬斯里(Ahmad Masri)表示:「Acoramidis對累積心血管結局的總體表現出早期和持續的臨牀功效,累積事件在治療的第一個月內開始在數字上出現分歧。」M.S.俄勒岡健康與科學大學「作為一名執業心臟病專家,這些發現非常有意義,因為它引起了人們對甲狀腺素轉蛋白澱粉樣變性診斷和治療啟動的時間敏感性的關注,其中安全有效的治療方法,例如Acoramidis,可能會對降低患者心血管住院和事件的風險產生早期影響。」
Masri博士介紹的最新突破性口頭演示《Acoramidis對ATTR-CM中復發和累積心血管結局的影響:ATTRribute-CM的探索性分析》的詳細信息包括:
除了最新的口頭陳述和同時發表ATTRibute-CM的累積心血管結局數據外,還就ATTRibute-CM的開放標籤擴展數據和現實世界證據分享了一次口頭陳述和三次海報會議。這些發現包括:
Acoramidis已被美國FDA批准為Attruby®,並被歐盟委員會、日本藥品和醫療器械管理局以及英國藥品和保健產品管理局批准為BEYONNTTRA ®,所有標籤均規定TTR幾乎完全穩定。
計劃在未來的醫療會議上提供更多有關Attruby對ATTR-CM患者益處的數據。
Attruby是一種甲狀腺素運載蛋白穩定劑,適用於治療成人野生型或變異型甲狀腺素運載蛋白介導的澱粉樣變性(ATTR-CM)的心肌病,以減少心血管死亡和心血管相關住院。
重要安全信息接受Attruby治療的患者與安慰劑治療的患者分別報告了腹瀉(11.6% vs 7.6%)和上腹痛(5.5% vs 1.4%)的不良反應。這些不良反應大多數都是輕微的,並且在沒有停藥的情況下得到解決。接受Attruby治療的患者與接受安慰劑治療的患者之間因不良事件導致的停藥率相似(分別為9.3%和8.5%)。
關於BridgeBio BridgeBio Pharma(BridgeBio;納斯達克股票代碼:B比奧)是一家新型生物製藥公司,旨在發現、創造、測試和提供治療遺傳性疾病患者的變革性藥物。BridgeBio的開發項目管道涵蓋從早期科學到高級臨牀試驗。BridgeBio成立於2015年,其由經驗豐富的藥物發現者、開發者和創新者組成的團隊致力於應用遺傳醫學的進步儘快幫助患者。 欲瞭解更多信息,請訪問bridgebio.com並在LinkedIn、Twitter、Facebook、Instagram和YouTube上關注我們。
BridgeBio前瞻性陳述本新聞稿包含前瞻性陳述。本新聞稿中的聲明可能包括不屬於歷史事實的聲明,並且被視為1933年證券法(經修訂)第27 A條含義內的前瞻性聲明(「證券法」)和經修訂的1934年證券交易法第21 E條(「交易法」),通常通過使用「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「希望」、「打算」、「可能」、「計劃」等詞語來識別「項目」、「潛力」、「尋求」、「應該」、「將」以及此類詞語或類似表達的變體。BridgeBio打算將這些前瞻性陳述納入《證券法》第27 A條和《交易法》第21 E條所載前瞻性陳述的安全港條款。這些前瞻性陳述,包括有關Acoramidis對降低患者心血管住院和事件風險產生早期影響的可能性、未來數據披露的時間以及BridgeBio正在進行的開發管道的陳述,反映了BridgeBio目前對其計劃、意圖、期望和戰略的看法,這些信息基於BridgeBio目前可用的信息及其做出的假設。儘管BridgeBio認為這些前瞻性陳述中反映或建議的其計劃、意圖、期望和戰略是合理的,但它無法保證此類計劃、意圖、期望或戰略能夠實現或實現。此外,實際結果可能與前瞻性陳述中描述的結果存在重大差異,並將受到許多風險、不確定性和假設的影響,包括但不限於:與BridgeBio依賴第三方開發相關的風險;監管機構需要額外的研究或數據來支持Acoramidis的持續或擴大商業化;數據和結果是否符合監管要求或足以繼續開發、審查或批准;以及其他監管機構是否同意BridgeBio的策略或數據解釋。這些風險還包括全球衞生緊急情況的影響,例如監管審查和其他活動的延迟、製造和供應鏈中斷、對醫療保健系統的不利影響以及全球經濟的破壞;以及宏觀經濟和地緣政治事件的影響,包括烏克蘭、以色列和加沙地帶的敵對行動造成的局勢變化,通貨膨脹率上升,和波動的利率對Bridgebio的業務和預期。其他風險在BridgeBio最近的10-K表格年度報告、10-Q表格季度報告以及向美國證券交易委員會提交的其他文件的風險因素部分中進行了描述。此外,BridgeBio在一個競爭激烈和快速變化的環境中運營,新的風險不時出現。這些前瞻性陳述基於截至本新聞稿發佈之日BridgeBio管理層的當前預期和信念,並受到某些風險和不確定性的影響,可能導致實際結果與這些陳述中描述的結果存在重大差異。除適用法律要求外,BridgeBio不承擔公開更新任何前瞻性陳述的義務,無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
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