Kura Oncology与Kyowa Kirin宣布在《临床肿瘤学杂志》发表复发/难治性NPM1突变型急性髓系白血病关键泽弗替尼数据

– KOMET-001 在 R/R NPM1 -m AML 中的研究达到了其主要终点，其中 ziftomenib 单药治疗显示出显著的临床益处和深度缓解 –

– 无论既往是否接受过造血干细胞移植、是否接受过维奈克拉治疗、治疗路线或 FLT3/IDH 共突变，在预先指定的亚组中均表现出一致的活性 –

– 良好的安全性和耐受性，包括缺乏临床显著的 QTc 延长或骨髓抑制 –

– 处方药使用者付费法案 (PDUFA) 中 FDA 对 Ziftomenib 治疗 R/R NPM1 -m AML 成人患者的优先审查目标行动日期定于 2025 年 11 月 30 日 –

圣地亚哥和东京，2025 年 9 月 25 日（GLOBE NEWSWIRE）——Kura Oncology, Inc.（纳斯达克股票代码：KURA）和协和麒麟株式会社（东京证券交易所股票代码：4151，“协和麒麟”）今天宣布， 《临床肿瘤学杂志》 发表了关键性临床试验 KOMET-001 ( NCT04067336 ) 的全部结果。该试验评估了在研每日一次口服 Menin 抑制剂 ziftomenib 对复发/难治性 (R/R) NPM1突变 ( NPM1- m) 急性髓系白血病 (AML) 成年患者的疗效。尽管新诊断的NPM1 -m AML 患者对已获批准的标准治疗有较高的反应率，但复发很常见，生存结果较差。目前尚无专门针对NPM1 -m AML 的获批疗法。目前，美国食品药品监督管理局 (FDA) 正在优先审查 Ziftomenib 用于治疗 R/R NPM1 -m AML 的资格。

“复发或难治性NPM1突变AML的治疗仍然极具挑战性，尤其是在接受维奈克拉治疗或移植后，”纽约州布法罗罗斯威尔帕克综合癌症中心白血病科主任、肿瘤学教授Eunice Wang医学博士表示。“该研究描述了深度缓解、相关亚组临床活性信号以及总体可控的耐受性特征，这对于治疗晚期AML患者至关重要，因为这些患者的累积毒性可能会限制治疗选择。Ziftomenib的获益风险特征非常令人鼓舞，如果在其他治疗环境中得到复制，则有可能为大量menin通路驱动的AML患者带来变革。”

Kura Oncology 首席医疗官 Mollie Leoni 医学博士表示：“在 ASCO 的《临床肿瘤学杂志》上发表研究成果对NPM1 -m AML 成年患者来说是一项重要进展。除了单药治疗有效的证据外，本次试验中齐托美尼的安全性和耐受性也令人鼓舞，其显著特点是未出现有临床意义的 QTc 间期延长，且骨髓抑制和治疗中断率均较低。未观察到有临床意义的药物相互作用，包括与常用支持治疗药物的相互作用，这或可简化多药治疗中的联合用药。我们将继续与研究人员、研究团队以及我们的合作伙伴协和麒麟株式会社密切合作，在早期治疗环境中开展研究，并开展多种治疗药物的联合用药研究。”

已发表数据摘要
该出版物题为“Ziftomenib 在复发或难治性NPM1突变型 AML 中的应用”，其中包括截至 2024 年 10 月 28 日主要数据截止日期，临床试验第 2 阶段中 92 名患有 R/R NPM1 -m AML 的成年患者的阳性数据。

KOMET-001 II 期试验达到了其主要终点，完全缓解（伴有完全或部分血液学恢复）率 (CR/CRh) 为 22% (95% CI, 14 至 32; P=0.0058)，显著高于 R/R NPM1 -m AML 患者历史标准治疗缓解率 12%。在主要分析数据截止后，又出现了 1 例 CRh 缓解，因此累积 CR/CRh 率为 23% (95% CI, 15 至 33)。61% 的可评估 CR/CRh 缓解者无可测量残留病灶 (MRD)。总体缓解率 (ORR) 为 33% (95% CI, 23 至 43)，中位总体缓解持续时间为 4.6 个月 (95% CI, 2.8 至 7.4)。

中位总生存期 (OS) 为 6.6 个月（95% CI，3.6 至 8.6）。在 ORR 应答者中，中位 OS 为 18.4 个月（95% CI，8.6 至无法估计），而无应答者中为 3.5 个月（95% CI，2.7 至 4.2）。两名应答者随后接受了异基因干细胞移植，并在移植后均恢复了齐托美尼维持治疗。截至数据截止，9 名患者（其中 2 名在移植后）仍在接受齐托美尼治疗。预设亚组分析显示，无论治疗线数、既往维奈克拉暴露史或是否存在共突变（包括 FLT3m 或 IDH1/2m），CR/CRh 率均相当。

Ziftomenib 耐受性良好，安全性与既往数据一致。最常见的≥3级治疗中出现的不良事件包括发热性中性粒细胞减少症（26%）、贫血（20%）和血小板减少症（20%）。25% 的患者出现分化综合征（15% 为 3 级，无 4-5 级），可通过方案规定的缓解措施进行控制。3 名患者（3%）因 Ziftomenib 相关不良事件停止治疗。

这些发现构成了齐托米尼新药申请数据集的一部分，该申请旨在将齐托米尼作为R/R NPM1- m AML患者的潜在治疗方案。FDA的目标审批日期为2025年11月30日。目前尚无FDA批准的针对R/R NPM1 - m AML患者的治疗方法。

协和麒麟公司执行副总裁兼首席医疗官 Takeyoshi Yamashita 博士表示：“ziftomenib 研究数据的发布为临床医生和患者提供了重要的科学背景。我们与 Kura Oncology 携手，致力于严谨的、全球协调的证据生成，以支持 menin 抑制疗法在整个治疗领域的效益风险分析。我们的共同目标是快速推进研发，并生成必要的证据，将 ziftomenib 提供给合适的有需要的患者。”

该出版物现已在《临床肿瘤学杂志》网站和 Kura 网站的科学手稿部分发表。

Ziftomenib 目前正处于临床开发阶段，其安全性和有效性尚未经过任何监管机构的评估。

关于 Kura Oncology
Kura Oncology 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于实现精准医疗在癌症治疗领域的前景。公司的小分子候选药物管线旨在靶向癌症信号通路，并治疗急需治疗的血液系统恶性肿瘤和实体瘤。Kura 正在开发 ziftomenib，这是一种针对急性髓系白血病某些基因驱动因素的 Menin 抑制剂，并将继续在 Menin 抑制和法呢基转移酶抑制方面取得进展，以解决实体瘤治疗中适应性和先天性耐药机制。欲了解更多信息，请访问 Kura 网站https://kuraoncology.com/并在X和LinkedIn上关注我们。

关于协和麒麟
协和麒麟致力于发现并提供具有改变人生价值的新型药物和疗法。作为一家总部位于日本的全球性专业制药公司，协和麒麟在药物研发和生物技术创新领域投资超过70年，目前正致力于开发下一代抗体、细胞和基因疗法，以期帮助那些存在巨大未满足医疗需求的患者，例如骨骼和矿物质、难治性血液病/血液肿瘤以及罕见疾病。对协和麒麟价值观、可持续发展以及让人们微笑的共同承诺，将全球的协和麒麟团结在一起。您可以访问www.kyowakirin.com了解更多关于协和麒麟业务的信息。

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