Crinetics宣布获得FDA批准，用于治疗成人肢端肥大症的PALSONIFY™（paltusotine）

新型非肽类 SST2 激动剂 PALSONIFY 推进了治疗模式，成为 FDA 批准的首个用于治疗肢端肥大症的每日一次口服疗法

此项批准基于两项关键性 3 期临床试验的数据，试验结果表明 PALSONIFY 耐受性良好，可实现快速、持久、一致的生化控制，并减轻症状负担

主打产品 PALSONIFY 的推出标志着 Crinetics 作为全球领先的专注于内分泌的制药公司的一个重要里程碑

投资者电话会议将于今天下午 6:00（美国东部时间）举行

圣地亚哥，2025年9月25日（GLOBE NEWSWIRE）—— Crinetics Pharmaceuticals, Inc. （纳斯达克股票代码：CRNX）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准PALSONIFY ^™ （帕妥索汀）用于对手术疗效不佳和/或无法进行手术的成年肢端肥大症患者的一线治疗。PALSONIFY是一种选择性靶向生长抑素受体2型非肽（SST2）激动剂，现已成为首个获批用于治疗成年肢端肥大症的每日一次口服药物。

Crinetics创始人兼首席执行官Scott Struthers博士表示：“随着我们的主要疗法Palsonify获得FDA批准，今天标志着肢端肥大症患者以及Crinetics公司进入了一个新时代。我们非常高兴能够履行改变患者生活的承诺。这项批准是我们众多同类首创小分子药物中首次获得的批准。如果没有肢端肥大症患者、他们的护理人员、我们的员工以及为Palsonify成功开发项目做出贡献的临床研究人员和医疗保健专业人员的帮助和合作，这一切都不可能实现。感谢所有参与的人们。”

此次批准基于PATHFNDR-1和PATHFNDR-2三期关键试验的数据，这两项试验评估了 PALSONIFY 对既往接受过治疗和未接受过药物治疗的肢端肥大症成年患者的安全性和有效性。在这两项试验中，PALSONIFY 均表现出快速起效、可靠的生化控制和持续疗效。

参与者还报告，根据肢端肥大症症状日记 (ASD) 的测量结果，与肢端肥大症相关的体征和症状显著减少。ASD 是一种符合 FDA 标准的患者报告结果工具，旨在记录肢端肥大症患者关注的症状。症状包括头痛、关节痛、出汗、疲劳、虚弱、肿胀和/或麻木/刺痛。PALSONIFY 的耐受性总体良好，在随机对照试验中未报告严重不良事件。

两项试验的开放标签扩展期 (OLE) 的长期结果已在今年的内分泌学会年会 ENDO 2025 上公布，进一步证明了 PALSONIFY 能够持久控制 IGF-1，持续改善患者症状负担，并具有稳定的安全性。PATHFNDR-1 试验中 91% 的患者和 PATHFNDR-2 试验中 97% 的完成者参加了 OLE。

西达赛奈医疗中心医学与健康科学执行副总裁兼医学院院长什洛莫·梅尔梅德博士表示：“PATHFNDR 临床开发项目展示了 Palsonify 能够同时控制生化指标和症状，无论潜在疾病严重程度如何，从而为肢端肥大症的治疗树立了新标准。Palsonify 的获批对我们的患者来说是一个重大进步，因为目前仍存在一种尚未得到满足的需求，即一种易于给药、安全、起效迅速、疗效持久，能够持续治疗肢端肥大症的治疗方案。”

“对于肢端肥大症患者来说，治疗曾经意味着繁重的注射、突破性的症状以及为了维持正常生活而做出的生活方式的牺牲，”肢端肥大症社区主席吉尔·西斯科 (Jill Sisco) 说道。“对我们社区来说，最重要的是持续控制病情，不让疾病控制我们——这促使我们与 FDA 合作举办了外部主导的、以患者为中心的药物开发会议。这项新的治疗方法表明，在塑造下一代肢端肥大症治疗的过程中，我们的声音得到了重视。”

PALSONIFY 预计将于 10 月初在美国上市。Crinetics 正与付款方、医疗保健提供者和患者权益组织密切合作，确保 PALSONIFY 的广泛可及性，并为可能受益于该疗法的患者提供支持。

作为这项承诺的一部分，Crinetics 推出了^{CrinetiCARE®} ，这是一项旨在帮助肢端肥大症患者完成治疗全程的综合支持计划。CrinetiCARE 提供疾病和产品教育、福利验证、经济援助资源，以及联系专门的护士教育者，后者可以为患者提供治疗入门和持续依从性方面的支持。欲了解更多信息，请访问www.CrinetiCARE.com或 PALSONIFY 产品网站Palsonify.com 。

目前正在欧盟审查用于治疗肢端肥大症的帕妥索汀的上市许可申请 (MAA)，目前药品和人类使用委员会 (CHMP) 的意见时间表是 2026 年上半年。Crinetics 正在与三和化学研究室 (SKK) 合作，在日本开发和商业化用于治疗肢端肥大症的帕妥索汀。

在关键的 3 期 CAREFNDR 试验中，Paltusotine 也正在接受类癌综合征治疗的评估。

电话会议和网络直播
Crinetics 将于美国东部时间下午 6:00 召开投资者电话会议，讨论 FDA 对 PALSONIFY 的批准事宜。会议直播结束后，公司网站的“投资者”板块将提供重播。

拨入详情：
国内：1-833-470-1428
国际：1-646-844-6383
会议编号：120796
网络直播： https://events.q4inc.com/attendee/443074040

PALSONIFY ™ （帕图索汀）适应症：
PALSONIFY 是一种生长抑素受体激动剂，用于治疗对手术反应不足和/或无法进行手术的肢端肥大症成年人。

重要安全信息

警告和注意事项：

• 胆结石及其并发症：胆结石及其相关并发症（例如急性胆囊炎和胰腺炎）已有报道。请定期监测患者。如果出现胆结石并发症，请停用帕索尼菲并进行适当治疗。
• 高血糖和低血糖：可能发生高血糖、糖尿病或低血糖。开始使用 PALSONIFY 治疗或调整剂量时，请监测血糖水平。并相应地调整抗糖尿病治疗方案。
• 心血管异常：肢端肥大症患者可能出现心脏传导异常及其他心电图改变，例如PR间期延长、心动过缓、窦性停搏和房室传导阻滞，PALSONIFY临床试验已有相关报道。合并用药中存在心动过缓效应的药物可能需要调整剂量。
• 甲状腺功能异常：生长抑素类似物可能抑制促甲状腺激素的分泌，从而导致甲状腺功能减退。建议定期评估甲状腺功能。
• 脂肪泻和膳食脂肪吸收不良：生长抑素类似物治疗可能导致膳食脂肪吸收不良，并随后出现脂肪泻、稀便、腹胀和体重减轻等症状。如果使用 PALSONIFY 治疗期间出现新的症状或症状恶化，请评估患者是否存在胰腺外分泌功能障碍，并进行相应的处理。
• 维生素B ₁₂缺乏症：可能存在维生素B ₁₂缺乏症。如有临床指征，请监测维生素B ₁₂水平。
  
  

不良反应：
最常见的不良反应（>5%）是腹泻、腹痛、恶心、食欲下降、窦性心动过缓、高血糖、心悸和胃肠炎。

药物相互作用：

• 强效或中效 CYP3A4 诱导剂：可能降低 PALSONIFY 的暴露量。可能需要增加 PALSONIFY 的剂量。
• 质子泵抑制剂：可能会降低 PALSONIFY 的暴露量。可能需要增加 PALSONIFY 的剂量。已服用 60 毫克 PALSONIFY 的患者应避免同时服用质子泵抑制剂。
• 环孢素：可能会降低环孢素的暴露量。与 PALSONIFY 合用时可能需要调整环孢素的剂量；请遵循治疗监测建议。
  
  

请拨打 1-833-CRN-INFO (1-833-276-4636) 向 Crinetics Pharmaceuticals 报告不良事件，或拨打 1-800-FDA-1088 向 FDA 报告不良事件，或访问 www.fda.gov/medwatch 。

请参阅包括患者信息在内的完整处方信息。

关于 PALSONIFY™（帕图索汀）
PALSONIFY 是一种选择性靶向生长抑素受体 2 型 (SST2) 非肽激动剂，是首个也是唯一一个获批用于治疗对手术反应不足和/或无法进行手术的成年肢端肥大症患者的每日一次口服疗法。在 3 期研究中，每日一次口服 PALSONIFY 可维持从每月注射药物转换的肢端肥大症患者的 IGF-1 水平和症状控制 (PATHFNDR-1)，并可快速降低未经药物治疗的肢端肥大症患者的 IGF-1 水平和症状负担 (PATHFNDR-2)。IGF-1 是内分泌科医生用于治疗肢端肥大症患者的主要生物标志物。Paltusotine 也处于神经内分泌肿瘤相关类癌综合征 (CAREFNDR) 的 3 期临床开发阶段。类癌综合征第 2 阶段研究的结果表明，潮红发作和排便频率迅速且持续减少，而潮红发作和排便频率是类癌综合征最常见的症状。

关于 Crinetics Pharmaceuticals
Crinetics Pharmaceuticals 是一家全球性制药公司，致力于通过以患者需求为本的科学方法，革新内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的治疗方法。Crinetics 专注于发现、开发和商业化新型疗法，其核心专长在于利用具有特定药理学和特性的小分子靶向 G 蛋白偶联受体 (GPCR)。

Crinetics 的主导产品 PALSONIFY™（帕妥索汀）是美国 FDA 批准的首个每日一次口服药物，用于治疗对手术反应不足和/或无法进行手术的肢端肥大症成年患者。帕妥索汀目前也处于治疗与神经内分泌肿瘤相关的类癌综合征的临床开发阶段。Crinetics 拥有超过 10 个已披露项目的深度研发管线，其中包括处于后期研究阶段的候选药物 atumelnant，该药物目前正处于治疗先天性肾上腺增生和促肾上腺皮质激素依赖性库欣综合征的后期开发阶段。其他研发项目涵盖多种内分泌疾病，例如神经内分泌肿瘤、格雷夫斯病（包括格雷夫斯甲状腺功能亢进症和格雷夫斯眼眶病，或甲状腺眼病）、多囊肾病、甲状旁腺功能亢进症、糖尿病、肥胖症以及 GPCR 靶向肿瘤适应症。

前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条所界定的前瞻性陈述。本新闻稿中除历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述，包括关于我们研发管线中其他候选产品的批准；PALSONIFY在美国上市的时间表；美国药品和人用药品委员会(CHMP)关于PALSONIFY的意见的时间表；在日本开发和商业化用于治疗肢端肥大症的paltusotine的计划；用于治疗类癌综合征的atumelnant和paltusotine临床开发的计划和时间表，包括其治疗潜力和临床益处或安全性概况，以及CAREFNDR的全球患者入组时间表；或我们开发的候选药物进入临床开发的治疗潜力。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可以”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“即将到来”或“继续”等术语或这些术语的否定形式或其他类似表达来识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日有效，并受许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于我们报告的数据可能在完成或更全面地审查与临床研究相关的数据后发生变化，FDA 和其他监管机构可能不同意我们对此类结果的解释；我们可能无法获得、维护和执行我们的专利和其他知识产权，保护此类权利可能极其困难或成本高昂；地缘政治事件可能会扰乱 Crinetics 及其所依赖的第三方的业务，包括延迟或以其他方式扰乱其临床研究和临床前研究、制造和供应链，或损害员工生产力；公司候选产品的意外不良副作用、并发症和/或药物相互作用或疗效不足，可能会限制其开发、监管批准和/或商业化；公司在产品制造、研究以及临床前和临床测试方面对第三方的依赖；Crinetics 临床研究和非临床研究的成功；美国和外国的监管发展或政治变化，包括与定价和药品报销相关的政策；临床研究和临床前研究可能无法按预期时间或方式进行，或者根本无法进行；研究、开发和监管审查的时间和结果不确定，Crinetics 的候选药物可能无法在开发中取得进展或获得上市批准；Crinetics 可能比预期更早地使用其资本资源，或者我们的现金消耗率可能加快；我们无法控制的地缘政治发展对我们业务的任何未来影响；以及公司定期向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中所述的其他风险和不确定性。公司前瞻性陈述中反映的事件和情况可能不会发生或实现，实际结果可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。有关 Crinetics 面临的风险的其他信息，请参阅 Crinetics 定期向美国证券交易委员会提交的文件的“风险因素”标题下，包括截至 2024 年 12 月 31 日的 10-K 表年度报告。请注意不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本文发布之日的观点。除适用法律要求外，Crinetics 不打算公开更新或修改本文包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。

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投资者：
盖亚特里·迪瓦卡尔
投资者关系主管
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