Kyverna Therapeutics突显KYV-101在多发性硬化症中的潜力 一期研究者发起试验数据将于ECTRIMS上公布

KYV-101 IIT 数据展现出良好的临床活性，包括 CAR-T 对中枢神经系统 (CNS) 的强劲渗透和扩展残疾状态量表评分 (EDSS) 的改善

KYV-101 继续表现出可耐受的安全性，与接受 KYV-101 治疗的前 100 名患者的观察结果^一致

KYV-101 在多发性硬化症治疗中的早期数据令人鼓舞，凸显了其在神经免疫学自身免疫性疾病领域的更广阔潜力

加州埃默里维尔，2025 年 9 月 24 日（GLOBE NEWSWIRE）—— Kyverna Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：KYTX）是一家临床阶段生物制药公司，专注于为自身免疫性疾病患者开发细胞疗法，今天宣布了 KYV-101 治疗进行性多发性硬化症 (MS) 的 I 期研究者发起试验 (IIT) 的最新数据，该数据将在 2025 年欧洲多发性硬化症治疗和研究委员会 (ECTRIMS) 大会上公布，该大会将于 2025 年 9 月 24 日至 26 日在西班牙巴塞罗那举行。公布的数据将包括斯坦福医学院 (Stanford) 神经病学和神经科学系的口头报告和加州大学旧金山分校 (UCSF) 威尔神经科学研究所的海报展示。

Kyverna Therapeutics 首席执行官 Warner Biddle 表示：“KYV-101 在多发性硬化症中的 IIT 数据令人鼓舞，凸显了该疗法在神经免疫学自身免疫性疾病（包括僵人综合征和重症肌无力）中的广泛潜力。我们感谢斯坦福大学和加州大学旧金山分校的合作伙伴领导这些重要的研究，探索 CAR-T 细胞疗法在治疗这种影响数百万人且存在巨大未满足需求的疾病方面的潜力。随着数据的不断成熟，我们期待利用这些见解为我们的未来发展提供指导。”

Kyverna Therapeutics 首席医疗和开发官 Naji Gehchan 医学博士表示：“对于进展型多发性硬化症患者，其残疾状况会持续恶化，因此，阻止或逆转病情进展是解决重大未满足医疗需求的关键。KYV-101 在这些 IIT 中的长期随访数据持续显示出良好的前景，患者的病情趋于稳定，甚至更令人鼓舞的是，残疾状况有所改善——这可能反映了免疫重置。值得注意的是，KYV-101 耐受性良好，未发生高级别细胞因子释放综合征 (CRS) 或自身免疫性中毒性休克综合征 (ICANS)。我们很高兴看到这些结果进一步证实了 KYV-101 迄今为止在多种自身免疫适应症中观察到的一致性临床特征。”

斯坦福大学和加州大学旧金山分校此前在 2025 年美洲多发性硬化症治疗和研究委员会 (ACTRIMS) 论坛和美国神经病学学会 (AAN) 年会上展示了 KYV-101 治疗 MS 的 1 期 IIT 数据。

斯坦福口头报告

标题：嵌合抗原受体 T 细胞 (CAR-T) 免疫疗法治疗多发性硬化症进展表型：自体全人源抗 CD19 CAR-T 的 1 期、开放标签、单中心研究的早期结果
演讲者： Kristin Galleta 医学博士，斯坦福医学院成人神经病学临床助理教授
演示文稿 ID： O027
日期和时间： 2025年9月24日星期三，15:05 CEST

斯坦福大学正在开展一项针对非复发进展型多发性硬化症（继发性进展型多发性硬化症，SPMS）或原发性进展型多发性硬化症（PPMS）患者的开放标签、1期、单中心临床试验，研究KYV-101的疗效。该研究共入组六例患者，其中四例已接受输注。口头报告介绍了四例患者的数据，他们分别接受了3300万（n=3）或1000万（n=1）剂量的CAR+T细胞治疗，并接受了苯达莫司汀淋巴细胞清除方案，随访时间最长为12个月。主要亮点概述如下：

安全性： KYV-101 耐受性良好，无严重不良事件 (SAE) 或高级别细胞因子释放综合征 (CRS) 或免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS)。

生物活性：数据显示，CAR-T细胞在血液中强劲扩增并渗透至中枢神经系统，输注后第14天在脑脊液 (CSF) 中检测到扩增。此外，在6个月的随访中，3例患者B细胞重建为幼稚表型，支持CAR-T诱导的免疫重置（第4例患者的随访数据待定）。

疗效： 6个月随访中，3例患者的EDSS评分稳定至改善。3例患者在末次随访（3-12个月）时观察到疲劳评分有临床意义的改善，其中2例患者的疲劳评分有显著临床改善（第4例患者的随访数据尚待公布）。

加州大学旧金山分校海报展示

标题：一项由研究者发起的针对难治性进展期多发性硬化症患者的 KYV-101（一种 CD19 CAR-T 细胞疗法）研究
演讲者： Sasha Gupta，医学博士，加州大学旧金山分校威尔神经科学研究所神经病学助理教授
海报编号： P792
日期和时间： 2025年9月25日星期四，16:30-18:30（欧洲中部夏令时间）

加州大学旧金山分校 (UCSF) 正在开展一项针对难治性进展型多发性硬化症 (MMS) 患者的 KYV-101 开放标签、1 期、单中心临床研究。海报展示的数据来自两名已入组的患者，他们接受了 3300 万 CAR+T 细胞治疗，并进行了长达 48 周的随访。主要亮点概述如下：

安全性： KYV-101 表现出可容忍的安全性，没有高级 CRS 或 ICANS。

生物活性：数据显示CAR-T细胞成功渗透至中枢神经系统（CNS）区域，根据1例患者的现有数据，14天后即可在脑脊液（CSF）中观察到CAR-T细胞。此外，24周后，2例患者均观察到B细胞重建。其中1例患者的现有数据显示，24周随访后，B细胞重建为幼稚表型，支持CAR-T诱导的免疫重置。

疗效：两名患者的 EDSS 评分均稳定或改善——一名患者在随访 24 周时，另一名患者在随访 48 周时。

关于多发性硬化症

多发性硬化症是一种导致神经退行性疾病的慢性自身免疫性疾病，患者会出现一系列症状，包括视力模糊、言语不清、震颤、麻木、极度疲劳、记忆力和注意力下降，严重情况下甚至无法行走或站立。B 细胞在 MS 中发挥着重要作用，它会产生自身抗体，攻击神经周围的保护鞘，激活 T 细胞，并加剧炎症。目前针对 MS 的疾病修饰疗法旨在降低疾病复发的频率并延缓残疾的进展，但该疾病仍然是一种慢性疾病，对大多数患者来说病情会逐渐恶化。

关于KYV-101

KYV-101 是一种完全人源、自体、CD19 CAR-T 细胞疗法，具有 CD28 共刺激功能，旨在提高疗效和耐受性，目前正在研究其用于治疗 B 细胞驱动的自身免疫性疾病。KYV-101 只需单次给药，即可实现深度 B 细胞耗竭和免疫系统重置，从而为自身免疫性疾病带来持久的无药物、无疾病缓解。

关于 Kyverna Therapeutics

Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX) 是一家临床阶段生物制药公司，致力于通过细胞疗法的治愈潜力帮助患者摆脱疾病困扰。Kyverna 的领先 CAR-T 细胞疗法候选药物 KYV-101 正在推进后期临床开发，目前正进行针对僵人综合征和重症肌无力的注册试验，以及两项针对狼疮性肾炎患者的多中心 1/2 期试验。公司还正在利用其他 KYSA 试验和研究者发起的试验（包括多发性硬化症和类风湿性关节炎）来确定公司进入后期开发的下一个优先适应症。此外，公司的产品线包括自体和同种异体形式的下一代 CAR-T 细胞疗法，包括高效扩展到更广泛的自身免疫性疾病适应症，以及利用其专有的全血快速生产工艺扩大患者覆盖面的 KYV-102。欲了解更多信息，请访问https://kyvernatx.com 。

前瞻性陈述

本新闻稿中关于未来预期、计划和前景的陈述，以及任何其他关于非历史事实的陈述，均可能构成“前瞻性陈述”。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”、“会”等词语（包括但不限于）旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些或类似的识别词语。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于与以下内容相关的陈述：将在 ECTRIMS 大会上发表的主题；KYV-101 在神经免疫相关自身免疫性疾病中的潜力；KYV-101 单次给药即可实现持久无药物、无疾病缓解的潜力；Kyverna 与监管机构的合作；以及 Kyverna 的临床试验、研究者发起的试验和指定患者访问数据。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示的结果存在重大差异，包括：与市场条件相关的不确定性；先前临床试验、指定患者访问活动和临床前研究的结果可能不一定能够预测未来结果；知识产权；以及 Kyverna 已向或可能随后向美国证券交易委员会提交的最新 10-K 表年度报告和 10-Q 表季度报告中“风险因素”部分中讨论的其他因素。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述均基于 Kyverna 管理团队的当前预期，并且仅代表截至本新闻稿发布之日的观点，Kyverna 明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

联系方式：

投资者： InvestorRelations@kyvernatx.com
媒体： media@kyvernatx.com

¹包括在 KYSA 临床试验、研究者发起的试验以及“IH”（Individueller Heilversuch，也称为“指定患者基础用药”）中接受治疗的患者。与美国的扩大用药或同情用药类似，IH 是德国的一种监管机制，允许根据指定患者的主治医生的请求，为特定患者提供尚未获得上市许可的治疗方案。在征得患者同意的情况下，主治医生可自行决定是否为已用尽所有可用治疗方案的患者提供该方案，以获得预期疗效。KYV-101 在 IH 环境中的使用并不能替代 Kyverna 的临床试验，亦非旨在取代 Kyverna 的临床试验。其目的并非评估潜在疗法的有效性，而是在所有其他治疗方案均已失败的情况下，为特定患者提供一种可能有效的治疗方法，具体方法由患者的医生决定。