Akari Therapeutics的临床前数据显示其新型ADC剪接体调节药物PH1具有潜力

数据突显了 Akari 的 ADC 有效载荷 PH1 抑制 AR-V7 受体水平的能力，而 AR-V7 受体是导致激素难治性前列腺癌进展的关键

目前尚无任何疗法被证明对 AR-V7 驱动的肿瘤有效

波士顿和伦敦，2025 年 9 月 24 日（GLOBE NEWSWIRE）——Akari Therapeutics, Plc（纳斯达克股票代码：AKTX）是一家开发新型有效载荷抗体药物偶联物 (ADC) 的肿瘤生物技术公司，今天宣布了关键的临床前数据，证明了其新型抗体药物偶联物 (ADC) 剪接体调节有效载荷 PH1 在治疗由替代剪接驱动因素（例如前列腺癌中的雄激素受体剪接变体 7 (AR-V7)）驱动的肿瘤方面的潜力。

AR-V7是转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）进展的关键驱动因素。在激素敏感性前列腺癌进展过程中，许多患者对目前的一线疗法雄激素受体通路抑制剂（ARPI）无反应，这些抑制剂包括恩杂鲁胺（Xtandi，年销售额60亿美元）、阿帕鲁胺（Erleada，年销售额30亿美元）和达洛鲁胺（Nubeqa，年销售额16亿美元）。重要的是，随着患者对ARPI失去反应，其肿瘤会发生转化，AR-V7表达显著增加。因此，对于ARPI耐药的激素难治性患者，靶向治疗方案的需求日益增长且显著未得到满足，而目前这类患者的治疗选择有限，例如紫杉烷类等传统化疗药物。

正如公司最近的专利申请中所述，临床前数据表明，Akari 的 ADC 有效载荷 PH1 能够抑制激素难治性 mCRPC 模型 22Rv1 中 AR-V7 受体的表达水平。作为对照，ARPI 在这些实验中对 AR-V7 受体的表达没有影响，考虑到这些前列腺癌细胞系的难治性，这在意料之中。

令人惊讶的是，在另一种模型中，即表达高水平正常雄激素受体（即 ARPI 敏感）且缺乏 AR-V7 的激素敏感型 LnCAP 细胞中，PH1 显示出单药获益，并且与 Xtandi 或 Erleada 联用时具有叠加效应。公司认为，这些综合疗效数据可能有助于开发 Xtandi 或 Erleada 与 PH1 有效载荷偶联 ADC（PH1 ADC）的强大一线联合方案，以靶向对 ARPI 敏感的前列腺癌。由于进展通常与 AR-V7 表达相关，而 PH1 可降低 AR-V7 表达，因此假设 ARPI 加 PH1 ADC 的组合可以减缓耐药性的产生和 AR-V7 驱动的肿瘤进展，而这些进展通常发生在患者使用 Xtandi 或 Erleada 后出现。Akari 计划在未来的研究中，使用 PH1 ADC 针对不同的前列腺癌靶点来验证这一假设。

Akari Therapeutics 总裁兼首席执行官 Abizer Gaslightwala 表示：“我们相信，这些令人信服的临床前数据支持 Akari 单独或与潜在合作伙伴合作开发一种新型 ADC，该 ADC 采用我们 PH1 剪接体调控有效载荷，靶向前列腺癌。我们的目标是开发首个前列腺癌 ADC 疗法，作为与 ARPI 的一线联合疗法，或作为 AR-V7 驱动肿瘤 ARPI 治疗失败后的二线疗法。我们很高兴能够继续推进这种新型剪接体调控有效载荷的研发，以驱动强大的抗癌生物学机制，治疗目前尚无有效治疗方案的难治性可变剪接驱动肿瘤。”

该公司计划在即将召开的科学会议上展示临床前数据。

关于 Akari Therapeutics

Akari Therapeutics 是一家肿瘤生物技术公司，致力于开发下一代剪接体负载抗体药物偶联物 (ADC)。公司利用其创新的 ADC 发现平台，能够生成 ADC 候选药物，并根据目标靶点的预期应用进行优化。Akari 的领先候选药物 AKTX-101 靶向癌细胞上的 Trop2 受体，并通过专有连接体将其新型 PH1 负载直接递送至肿瘤。与目前使用微管蛋白抑制剂和 DNA 损伤剂作为负载的 ADC 不同，PH1 是一种新型负载，它是一种剪接体调节剂，旨在破坏癌细胞内的 RNA 剪接。临床前动物模型已证明，这种剪接调节作用可诱导癌细胞死亡，同时激活免疫细胞，从而产生强大而持久的活性。临床前研究表明，与采用传统负载的 ADC 相比，AKTX-101 表现出显著的活性和更长的生存期。此外，AKTX-101 具有与检查点抑制剂协同作用的潜力，并且与相应的对照药物相比，其单药和与检查点抑制剂联合使用均能延长生存期。公司正在生成其新型有效载荷 PH1 的验证数据，以继续推进其先导药物以及其他未公开靶点的研发。

有关该公司的更多信息，请访问www.akaritx.com并通过X和LinkedIn联系。

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