Solid Biosciences宣佈與Kupon Bio就使用專有的下一代Capsid AAV-SLB 101達成許可協議

- Solid專有的下一代Capsid AAV-SLB 101的非獨家許可，以加速開發Kupon Bio治療dysferlin相關肢體帶肌營養不良症的基因療法-

- Solid獲得預付款，並有資格獲得某些開發和銷售里程碑以及淨銷售的分層特許權使用費- - Solid繼續擴大AAV-SLB 101的合作努力，迄今為止已執行了超過25項協議和許可-

馬薩諸塞州查爾斯頓，九月2025年23日（環球新聞網）-- Solid Biosciences Inc.（納斯達克：SLDB）（「公司」或「Solid」）是一家開發治療神經肌肉和心臟疾病的精確遺傳藥物的生命科學公司，今天宣佈與Kaspx Bio達成一項非獨家全球許可和合作協議，使用Solid專有的下一代外殼AAV-SLB 101，開發和商業化KNA-155，一種針對dysferlin病的研究性雙AV基因療法，2B/R2型肢體帶肌營養不良症（LGMD 2B/R2）的一種形式。

根據協議條款，Solid授予KSYS Bio非獨家全球許可，可以利用AAV-SLB 101作為KNA-155的交付支柱，KNA-155正在推進IND支持的臨牀前活動。作為回報，Solid收到預付費，並有資格在實現某些開發和銷售里程碑以及淨銷售的分層特許權使用費后獲得額外付款。

AAV-SLB 101是Solid合理設計的外殼，旨在增強肌肉取向並減少肝臟的生物分佈。Solid正在進行的I/II期INSPIRE DUCHENNE臨牀試驗（NCT 06138639）的臨牀前研究以及早期臨牀數據中已經證明了穩健的心臟和骨骼肌的傳導和生物分佈，該試驗評估了SGT-003（利用AAV-SLB 101），一種治療杜興肌營養不良症的研究性基因療法。截至2025年8月12日數據截止日期，AAV-SLB 101在INPSIRE DUCHENNE試驗中接受給藥的15名參與者中耐受良好。

Solid Biosciences總裁兼首席執行官Bo Cumbo表示：「我們很高興與Ketts Bio團隊合作，將AAV-SLB 101的應用擴展到與dysferlin相關的LGMD。」「當我們推進INSPIRE DUCHENNE試驗（對這種下一代病毒進行的首次人體評估）時，我們仍然對新出現的安全性特徵感到高度鼓舞，我們相信這將繼續降低風險並構建AAV-SLB 101作為一種分化的、肌肉性的Capitime。

「在Solid，我們完全專注於通過創建下一波傳遞工具，包括外殼、啟動子和CMS技術，為基因治療塑造更光明的未來，所有這些工具都正在發展成為豐富的協同工具羣，我們相信這些工具將為未來幾代患者的基因治療提供動力，」Cumbo先生總結道。

「Solid的下一代病毒AAV-SLB 101貢獻了關鍵的尖端技術，我們相信這些技術將為我們的KNA-155計劃提供強大的交付機制，」KSYS Bio首席執行官Casey Childers表示。「迄今為止，AAV-SLB 101產生的穩健的臨牀前和臨牀數據使我們相信我們有潛力為患有dysferlin病的患者提供安全有效的治療，我們期待着與Solid經驗豐富的團隊合作，共同推進開發。」

關於AAV-SLB 101 AAV-SLB 101是一種專有的、合理設計的外殼，旨在增強肌肉傾向性和減少肝臟吸收。AAV-SLB 101在小鼠和非人靈長類動物中具有強大的臨牀前包，與第一代殼相比，AAV-SLB 101已表現出更快的傳導速度、增強骨骼和心肌的嗜性、降低肝臟生物分佈並提高效率。將AAV-SLB 101結合到AAC輸送療法中有可能在神經肌肉和心臟疾病的治療中向前邁出一步。Solid Biosciences旨在向尋求罕見疾病治療的公司和學術機構廣泛授權AAV-SLB 101。Solid與超過25個學術實驗室、機構和公司簽訂了使用AAV-SLB 101的現有許可協議。

關於Solid Biosciences Solid Biosciences是一家精確遺傳醫學公司，專注於開發針對罕見神經肌肉和心臟疾病的候選基因治療組合，包括治療杜興肌營養不良症的SGT-003（Duchenne），SGT-212治療弗里德賴希共濟失調（FA），SGT-501治療氯喹能多態性室性心動過速（CPVT），SGT-601治療TNNT 2介導的擴張型心肌病和其他致命的遺傳性心臟病。該公司還專注於開發創新的遺傳調節劑庫和其他使能技術，具有顯着影響跨行業基因治療交付的潛力。Solid正在推進其多元化的管道和交付平臺，以尋求團結科學、技術、疾病管理和護理領域的專家。Solid以患者為中心，由直接受杜興影響的人創立，其使命是改善患有毀滅性罕見疾病的患者的日常生活。欲瞭解更多信息，請訪問www.solidbio.com。

關於Kamar Bio，Inc. Kamar Bio，Inc.是一家生物技術公司，開創了新型雙AAC載體平臺SIM-GTTM，可提供超過AAC天然包裝能力的大型治療基因。該公司是最早證明這種方法在杜氏肌營養不良症等系統性疾病中潛力的公司之一，目前正在擴大其產品線，將dysferlinopathy（LGMD 2B/R2）和其他嚴重遺傳性疾病納入其中。通過創新科學和戰略合作，Ketts Bio致力於將突破性生物學轉化為變革性藥物，為高度未滿足需求的患者提供幫助。欲瞭解更多信息，請訪問www.kineabio.com。

前瞻性陳述本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的「前瞻性陳述」，包括有關公司未來預期、計劃和前景的陳述;成功實現和執行公司目標、優先事項以及實現關鍵臨牀里程碑的能力;該公司的外殼產品管道（包括SLB-101）以及神經肌肉和心臟疾病項目（包括SGT-501、SGT-212和SGT-003項目）以及對MTA備案、研究中心激活、臨牀開發、臨牀試驗的啟動和入組、給藥、臨牀試驗數據的可用性和潛在的加速批准;公司的現金、現金等值物和可供出售證券為其運營提供資金的充足性;以及包含「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「意圖」、「可能」、「計劃」、「潛力」、「預測」、「項目」、「應該」、「目標」等詞語的其他陳述，「會」、「工作」和類似的表達。任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類前瞻性陳述中所述或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於與公司在預期或根本時間內推進和許可AAV-SLB 101以及推進SGT-212、SGT-003、SGT-501、SGT-601、SGT-401和其他臨牀前項目和病毒庫的能力相關的風險;獲得並維持FDA和其他監管機構的必要批准;在臨牀試驗中複製公司候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗中發現的積極結果;獲得、維護或保護與其候選產品相關的知識產權;與其他尋求開發Duchenne、Friedreich ' s共濟失調和其他神經肌肉和心臟治療和基因治療的公司成功競爭;管理費用;並在必要的時間軸內籌集所需的大量額外資金，以繼續開發SGT-212、SGT-003、SGT-501、SGT-601、SGT-401和其他候選產品，實現其其他業務目標，並繼續作為持續經營企業。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何因素都可能導致公司的實際業績與前瞻性陳述中包含的不同，請參閱「風險因素」部分，以及對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論，在公司最近提交給美國證券交易委員會的文件中。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表公司截至本新聞稿發佈之日的觀點，不應依賴於本新聞稿發佈之日后任何日期的公司觀點。該公司預計后續事件和事態發展將導致公司的觀點發生變化。然而，雖然公司可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但公司明確否認有任何義務這樣做。

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