Intellia Therapeutics将公布Nexiguran Ziclumeran（nex-z）针对遗传性转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性伴多发性神经病变的正在进行的1期临床试验的长期数据

将于 9 月 25 日举行的第五届国际 ATTR 淀粉样变性患者和医生会议上公布长期数据，重点介绍长达三年的患者随访以及对 ATTRv-PN 疾病相关指标的更多见解

马萨诸塞州剑桥，2025年9月22日（GLOBE NEWSWIRE）——Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于利用基于CRISPR的疗法革新医学。该公司今日宣布，其正在进行的nex-z治疗伴有多发性神经病的遗传性ATTR淀粉样变性（ATTRv-PN）的1期临床试验的长期数据，将于9月25日至26日在意大利巴韦诺举行的^第五届国际ATTR淀粉样变性患者和医生会议上公布。此次公布的数据将涵盖ATTRv-PN疾病相关的指标，包括长达三年的患者随访。

演示详情：

标题： CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 Nexiguran Ziclumeran 的疗效和安全性：针对患有多发性神经病的遗传性 ATTR 患者的 1 期研究的 24 个月随访
会议： ATTR淀粉样变性治疗的新视角
日期和时间： 2025 年 9 月 25 日星期四，下午 3:52 - 4:04（欧洲中部夏令时间）
演讲者： Julian Gillmore，医学博士、哲学博士、FRCP、FRCPath，英国皇家自由医院伦敦大学学院医学部国家淀粉样变性中心医学教授，该试验的英国国家协调研究员

关于 Nex-z
nex-z 基于诺贝尔奖获奖的 CRISPR/Cas9 基因编辑技术，有望成为首个一次性治疗转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性的药物。Nex-z 旨在灭活编码转甲状腺素蛋白 (TTR) 的 TTR 基因。中期 I 期临床数据显示，使用 nex-z 可实现持续、深度且持久的 TTR 降低。作为与再生元制药公司 (Regeneron Pharmaceuticals, Inc.) 开展的多靶点发现、开发和商业化合作的一部分，Intellia 主导 nex-z 的开发和商业化。

关于转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性
转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR淀粉样变性）是一种罕见、进行性且致命的疾病。遗传性ATTR（ATTRv）淀粉样变性是指患者出生时TTR基因发生突变，导致肝脏产生结构异常且易发生错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）。这些受损蛋白质会在体内积聚成淀粉样蛋白，导致多种组织出现严重并发症，包括心脏、神经和消化系统。ATTRv淀粉样变性主要表现为多发性神经病（ATTRv-PN），可导致神经损伤；或心肌病（ATTRv-CM），可导致心力衰竭。一些未发生基因突变的个体会产生非突变型或野生型TTR蛋白，这些蛋白会随着时间的推移变得不稳定，发生错误折叠并聚集形成致病性淀粉样蛋白沉积物。这种疾病被称为野生型ATTR（ATTRwt）淀粉样变性，主要影响心脏。全球约有5万名ATTRv淀粉样变性患者，20万至50万名ATTRwt淀粉样变性患者。ATTR淀粉样变性尚无已知的治愈方法，目前可用的药物仅限于减缓错误折叠TTR蛋白的积累。

关于Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA) 是一家领先的临床阶段基因编辑公司，致力于利用基于 CRISPR 的疗法革新医学。自成立以来，Intellia 一直致力于利用基因编辑技术开发新型、首创药物，以满足重要的未满足医疗需求，并改进患者的治疗模式。Intellia 丰富的科学、技术和临床开发经验，以及其员工，正在助力树立新型药物的标准。为了充分发挥基因编辑的潜力，Intellia 不断扩展其基于 CRISPR 平台的功能，并采用创新的编辑和递送技术。了解更多信息，请访问intelliatx.com并关注我们的@intelliatx 。

Intellia联系方式：

投资者：
布列塔尼·查韦斯
投资者关系高级经理
brittany.chaves@intelliatx.com

媒体：
马特·克伦森
十桥通讯
media@intelliatx.com
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