MBX生物科学公司宣布，每周一次的Canvuparatide在二期试验中达到主要终点，12周时应答率为63%；在开放标签扩展期中，6个月时应答率高达79%

12 周时达到具有统计学意义的缓解率，且救援疗法 (PRN) 的贡献为零，并且在开放标签扩展 (OLE) 中持续进一步改善

骨骼和肾脏生物标志物的阳性发现

所有患者均完成了 12 周的 Avail ^TM试验，其中 94% 进入了 OLE

每周一次的坎武帕肽总体耐受性良好，在 12 周的试验期间没有出现与治疗相关的严重不良事件或停药

正在准备于 2026 年启动第 3 阶段试验

公司将于今天美国东部时间上午 8:00 召开电话会议

印第安纳州卡梅尔，2025年9月22日（GLOBE NEWSWIRE）——MBX Biosciences, Inc.（纳斯达克股票代码：MBX）是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现和开发用于治疗内分泌和代谢紊乱的新型精准肽疗法。该公司今日宣布，每周一次服用坎武帕拉肽的2期Avail™试验在第12周达到了具有统计学意义的主要终点，并在成人慢性甲状旁腺功能减退症(HP)患者中显示出了OLE治疗的6个月阳性结果。所有患者（n=64）均完成了为期12周的研究，其中94%的患者选择参加OLE。

在为期12周的随机试验中，63%接受坎武帕肽治疗的患者达到了预设的主要复合终点，PRN挽救治疗的贡献为零。在OLE试验中，79%接受每周一次坎武帕肽治疗的患者在6个月时达到应答状态。应答者定义为血清钙水平维持在正常范围内（8.2-10.6 mg/dL）且不依赖常规治疗（活性维生素D和每日>600 mg钙补充剂）的患者。

基于这些积极成果，MBX 准备在 2026 年启动每周一次的坎武帕肽的 3 期临床试验。

“Avail 试验的结果令人鼓舞。每周一次的疗法可以简化用药，并有助于解决甲状旁腺功能减退症患者尚未满足的重要医疗需求，”哥伦比亚大学瓦格洛斯内外科医学院医学教授、Avail 临床试验研究者 Mishaela Rubin 博士表示。“甲状旁腺功能减退症给患者带来了沉重的负担，他们常常面临复杂的治疗方案和难以预测的钙水平波动，这可能导致严重的并发症。12 周和 6 个月的数据提供了有希望的早期证据，表明这项在研疗法可能为长期治疗提供一种潜在的选择，但有待进一步研究。”

MBX Biosciences 总裁兼首席执行官 Kent Hawryluk 表示：“我们对每周一次的坎武帕拉肽 II 期临床试验取得的具有临床意义和统计学意义的顶线结果感到非常满意。这些数据增强了我们的信念，即坎武帕拉肽有望成为治疗甲状旁腺功能减退症的最佳方案，并展现了我们新型精准内分泌肽平台技术的价值。” “我们相信，所有数据都支持每周一次的产品方案，并具有类似持续输注的甲状旁腺激素 (PTH) 暴露。这些为期 12 周和 6 个月的结果代表着，与目前针对 HP 患者的治疗方案相比，该方案有望获得显著改善，并为进一步开发奠定坚实的基础。我们期待在即将召开的医学会议上分享更多每周一次的坎武帕拉肽临床数据，同时我们正在为启动 III 期试验做准备。”

第 2 阶段可获得主要结果

12 周和 6 个月的响应率：

• 第 12 周：第 12 周时，接受坎武帕拉肽治疗的患者中 63% (30/48) 达到了主要复合终点（维持白蛋白调整后的血清钙水平在正常范围内 (8.2–10.6 mg/dL) 并且不依赖常规治疗（活性维生素 D 和 >600 mg/天的钙补充剂）），而接受安慰剂治疗的患者中该比例为 31% (5/16) (p=0.042)
• 6 个月时：在 OLE 中，79% 接受治疗的患者（44/56 可评估）在 6 个月时达到应答状态，包括最初随机接受安慰剂治疗的患者

选择次要和探索性终点

• 药代动力学：药代动力学 (PK) 结果与第 1 阶段结果一致，支持每周一次的给药方案
• 骨骼活动：与安慰剂相比，骨转换和形成标志物（BSAP、CTx 和 P1NP）在 12 周内有所增加，与增强的骨重建一致
• 肾脏活性：在筛查时尿钙升高、第 12 周恢复正常的患者中，每周接受一次坎武帕肽治疗的患者平均尿钙降低了 48%，而安慰剂组降低了 33%
  

安全摘要

• 所有剂量的坎武帕肽总体耐受性良好，没有因坎武帕肽而停药的情况
• 大多数治疗中出现的不良事件被归类为轻度或中度
• 未报告与坎武帕肽相关的严重不良事件
• 注射部位反应 (ISR)：合并治疗组为 19%，安慰剂组为 13%
• 暂无死亡报告
  

“我们对这些试验结果感到非常激动，”甲状旁腺功能减退症协会执行董事帕蒂·基廷表示。“对于我们社区的许多人来说，患有甲状旁腺功能减退症意味着要忍受持续的症状和每日补充剂的局限性。每周一次的治疗方案，既能保持稳定的钙控制，又能减轻日常负担，这将是向前迈出的重要一步。”

公司将在即将召开的大型医学会议上展示第二阶段试验和 OLE 的更多数据。

电话会议

公司将于今日美国东部时间上午8点举行电话会议及网络直播，讨论Avail™二期试验的结果。有意参加的人士可点击此处观看网络直播，或拨打1-877-407-0779（美国）或1-201-389-0914（国际）。电话会议的直播、网络直播存档及幻灯片演示可在公司网站“投资者”版块https://investors.mbxbio.com/news-events/events获取。

关于 Avail ™试用版

Avail™ 第二阶段试验 ( NCT06465108 ) 是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估坎武帕肽在甲状旁腺功能减退症患者中的安全性、药代动力学和有效性。该研究将 64 名患者随机分为四个治疗组：坎武帕肽 400ug、600ug、800ug 通过皮下注射每周一次，以及安慰剂组。12 周的治疗期包括四周的固定剂量期，随后是 8 周的滴定期，在此期间坎武帕肽剂量可以每两周调整一次，增量为 200ug。有效性的主要终点是第 12 周时白蛋白调整后的血清钙恢复正常，而不依赖于活性维生素 D 和钙补充剂（<600 mg/天）。次要终点包括安全性和耐受性；药代动力学特征；尿钙、血清磷、1,25二羟基维生素D和骨生物标志物。在为期12周的治疗期后，在为期两年的开放标签扩展研究中，60名患者（94%）选择接受每周一次的坎武帕肽治疗。

关于甲状旁腺功能减退症（HP）
低钙血症（HP）是一种罕见的内分泌疾病，由甲状旁腺分泌的甲状旁腺激素 (PTH) 缺乏引起，导致血钙水平降低，进而引发低钙血症。低钙血症可引起多种症状，例如肌肉痉挛、刺痛感以及抑郁、意识模糊和认知障碍等神经系统症状。此外，还可能出现更严重的并发症，包括癫痫发作和心律失常。HP 会干扰日常活动，对患者的生活质量产生负面影响。我们估计，美国和欧洲有超过 25 万人患有 HP。目前的 HP 标准治疗并未解决该疾病的根本病因——PTH 缺乏，主要包括高剂量口服钙剂和活性维生素 D 补充剂。

关于坎武帕肽（MBX 2109）
坎武帕拉肽是一种甲状旁腺激素肽前体药物，旨在作为一种潜在的长效激素替代疗法，用于治疗HP。坎武帕拉肽利用公司专有的精准内分泌肽™ (PEP™) 平台技术，旨在提供便捷的每周一次给药，并提供类似输注的持续甲状旁腺激素 (PTH) 暴露，且每日峰谷比低于每日PTH给药方案。坎武帕拉肽已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的孤儿药资格认定，用于治疗HP。

关于MBX Biosciences
MBX Biosciences是一家生物制药公司，专注于基于其专有的PEP™平台发现和开发用于治疗内分泌和代谢紊乱的新型精准肽类疗法。公司正在推进一系列用于治疗内分泌和代谢紊乱的新型候选药物，这些药物具有经临床验证的靶点、已确定的监管审批终点、巨大的未满足医疗需求和潜在市场机会。公司的产品线包括：用于治疗慢性甲状旁腺功能减退症(HP)的坎武帕拉肽(MBX 2109)，目前处于II期开发阶段；用于治疗减肥后低血糖症(PBH)的伊马派克肽(1416)，目前处于II期开发阶段；以及一个肥胖症产品组合，其中包括处于I期开发的MBX 4291，以及多个正在研发和临床前的肥胖症候选药物。公司总部位于印第安纳州卡梅尔。欲了解更多信息，请访问公司网站https://mbxbio.com/并在LinkedIn上关注我们。

前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的《1933年证券法》第27A条和《1934年证券交易法》第21E条所界定的“前瞻性陈述”。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预计”、“打算”、“或许”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“应该”、“目标”、“将”及类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。这些前瞻性陈述包括但不限于以下明示或暗示的陈述：MBX公司坎武帕拉肽2期临床试验的结果，包括顶线结果；关于坎武帕拉肽作为每周一次甲状旁腺激素替代疗法的潜力的陈述；关于坎武帕拉肽未来临床评估的预期；以及关于坎武帕拉肽具有良好安全性的陈述。

前瞻性陈述基于管理层当前的预期，并受可能对 MBX Biosciences 的业务、经营业绩、财务状况和股票价值产生负面影响的风险和不确定性的影响。可能导致实际结果与当前预期存在重大差异的因素包括：与公司研发活动有关的风险；MBX Biosciences 执行其战略的能力，包括是否能在预期时间内获得必要的监管批准；与临床前和临床开发活动有关的不确定性；公司依赖第三方进行临床试验、生产其候选产品以及在获得批准后开发和商业化其候选产品；MBX Biosciences 吸引、整合和留住关键人才的能力；与公司财务状况有关的风险以及需要大量额外资金才能完成开发活动并在获得批准后商业化候选产品；与美国食品药品监督管理局和类似的外国监管机构的监管发展和审批流程有关的风险；与建立和维护 MBX Biosciences 知识产权保护有关的风险；以及与 MBX Biosciences 候选产品的竞争格局有关的风险；以及 MBX Biosciences 向美国证券交易委员会提交的截至 2024 年 12 月 31 日的 10-K 表格年度报告以及后续提交给美国证券交易委员会的文件中“风险因素”部分所述的其他风险。MBX Biosciences 明确表示不承担任何义务或承诺公开发布对本文中任何前瞻性陈述的任何更新或修订，以反映其预期的任何变化或此类陈述所依据的事件、条件或情况的任何变化，除非法律另有规定，并主张《1995 年私人证券诉讼改革法案》中对前瞻性陈述的安全港保护。

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