帕夫埃拉治疗公司宣布在淋巴系统研究与生物学领域发表科学论文，重点介绍静脉畸形发病机制的最新进展以及雷帕霉素作为新兴靶向治疗的现实世界应用

在理解静脉畸形疾病发病机制方面的最新进展强调了 PI3K/AKT/mTOR 通路是疾病扩散的关键驱动因素，从而刺激了现实世界中系统性雷帕霉素（西罗莫司）的标签外使用

出版物包括对 26 项研究的系统评价，评估雷帕霉素在治疗静脉畸形中的应用

研究作者强调了静脉畸形尚未满足的临床需求以及缺乏 FDA 批准的药物选择，同时倡导针对皮肤静脉畸形患者的 FDA 批准的雷帕霉素靶向外用制剂

宾夕法尼亚州韦恩市，2025年9月17日（GLOBE NEWSWIRE）——（纳斯达克股票代码：PVLA） Palvella Therapeutics, Inc. （简称Palvella）是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，用于治疗患有严重罕见遗传性皮肤病的患者。目前，这些疾病尚无美国食品药品监督管理局（FDA）批准的疗法。Palvella今日宣布，其在《淋巴研究与生物学》杂志上发表了一篇论文，该论文总结了雷帕霉素治疗静脉畸形（VM）的系统性文献综述。该论文支持Palvella的QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶（简称QTORIN™雷帕霉素）用于治疗皮肤VM的科学原理和临床潜力。该产品目前正在进行二期TOIVA临床试验，预计将于2025年12月中旬获得顶线数据。

斯坦福大学皮肤病学和儿科学教授Joyce Teng博士表示：“这篇论文凸显了皮肤静脉畸形治疗领域尚未满足的巨大需求，以及雷帕霉素作为一种治疗方法能够使这种棘手疾病患者受益的大量且不断增长的现实世界经验。本综述总结的数据进一步强化了针对性、非系统性治疗方法的科学和临床原理，该方法可用于治疗目前尚无FDA批准疗法的皮肤静脉畸形。”

《淋巴研究与生物学》是一份同行评审期刊，致力于报道淋巴系统遗传学、生物学、病理学以及相关疾病和病症领域的最新进展和发展。该期刊题为《西罗莫司治疗静脉畸形：疗效和安全性的系统评价》，回顾了26项研究，共涉及98例接受雷帕霉素（又称西罗莫司）治疗静脉畸形的患者。除滕博士外，血管畸形领域的顶尖临床医生也参与了该期刊的撰写，其中包括克利夫兰诊所儿科血液学家和肿瘤学家Michael Kelly博士（医学博士）和梅奥诊所儿科皮肤科医生Megha Tollefson博士（医学博士）。该期刊的主要发现包括：

• VM 发病机制的最新进展表明磷脂酰肌醇 3-激酶 (PI3K)/蛋白激酶 B (AKT)/哺乳动物雷帕霉素靶蛋白 (mTOR) 信号通路的异常激活有关，该通路是一种在静脉畸形扩张和增殖中起核心作用的关键细胞间通路。
• 介入治疗（包括手术、硬化疗法和激光疗法）被认为可能不适合患有广泛性、皮肤性或侵袭性疾病的 VM 患者。
• 尽管之前的标准治疗效果不佳，但大多数患者均显示出使用非说明书雷帕霉素治疗有效的证据；在出血、功能能力、生活质量测量和其他临床症状等多个方面均有改善。
• 在所有研究中，基于突变亚型的疗效没有差异，尽管并非所有研究都报告了突变亚型。
• 雷帕霉素的靶向局部制剂可通过在真皮中达到治疗水平为皮肤 VM 提供临床益处，同时最大限度地降低口服雷帕霉素脱靶效应的风险。
  

Palvella首席科学官Jeff Martini博士表示：“皮肤静脉畸形（VM）领域存在严重的未满足需求，目前尚无FDA批准的疗法，且疾病负担沉重，导致患者身体和功能受损以及心理困扰。这项系统性综述支持雷帕霉素在静脉畸形治疗中可能发挥的重要作用，并进一步验证了Palvella使用我们创新的3.9%雷帕霉素无水凝胶QTORIN™雷帕霉素治疗皮肤静脉畸形的潜在方法。我们期待在今年晚些时候公布已完全入组患者的2期TOIVA研究的最终结果。”

Palvella 近期宣布，二期 TOIVA 试验已完成患者入组，共有 16 名患者入组。该项目旨在评估 QTORIN™ 雷帕霉素治疗皮肤血管性脑膜炎 (VM) 的疗效。目前，美国约有超过 75,000 名确诊患者，尚无 FDA 批准的针对该疾病的疗法。2024 年 4 月，FDA 授予 QTORIN™ 雷帕霉素快速通道资格，用于治疗 VM。

关于皮肤静脉畸形
皮肤静脉曲张 (VM) 是一种严重的罕见遗传性疾病，由基因突变引起，导致 PI3K/mTOR 信号通路过度激活，从而导致皮肤内畸形静脉生长失调。这些畸形可导致严重的并发症和功能障碍，严重影响生活质量，并伴有出血、肿胀、溃疡、血栓形成和其他潜在并发症。迫切需要一种经 FDA 批准的靶向局部疗法来治疗皮肤静脉曲张。虽然已发表的案例研究和现实世界证据已初步证明，非适应症使用全身性 mTOR 抑制剂治疗静脉畸形具有临床益处，但目前尚无 FDA 批准的疗法用于治疗美国约 75,000 名确诊的皮肤静脉曲张患者。

关于 Palvella Therapeutics
Palvella Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：PVLA）由罕见病药物研发资深专家创立并领导，是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，用于治疗目前尚无FDA批准疗法的严重罕见遗传性皮肤病患者。Palvella正在基于其专利的QTORIN™平台开发一系列候选产品，初期重点关注严重罕见遗传性皮肤病，其中许多疾病具有终身性。Palvella的领先候选产品QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶（QTORIN™雷帕霉素）目前正在进行针对微囊性淋巴管畸形的3期SELVA临床试验和针对皮肤静脉畸形的2期TOIVA临床试验的评估。欲了解更多信息，请访问www.palvellatx.com或在LinkedIn或X （原Twitter）上关注Palvella。

QTORIN™ 雷帕霉素仅供研究使用，尚未获得 FDA 或任何其他监管机构的批准或许可用于任何适应症。

前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述（包括经修订的1934年证券交易法第21E条和经修订的1933年证券法第27A条（《证券法》）中定义的前瞻性陈述）。这些陈述可能基于Palvella管理层当前的信念、假设和当前掌握的信息，讨论未来计划、趋势、事件、经营业绩或财务状况等目标、意图和预期。前瞻性陈述通常包含预测性质的陈述，取决于或提及未来事件或情况，并包含诸如“可能”、“将”、“应该”、“会”、“预期”、“预期”、“计划”、“很可能”、“相信”、“估计”、“预计”、“打算”等词语及其他类似表述或其否定或复数形式，或其他用于预测或指示未来事件或前景的类似表述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些词语。非历史事实的陈述均为前瞻性陈述。前瞻性陈述包括但不限于关于正在进行的临床试验数据呈现的预期时间、Palvella 的临床开发计划及相关预期开发里程碑、Palvella 的现金和财务资源及预期现金流，以及 Palvella 项目（包括 QTORIN™ 雷帕霉素）的潜力和预期，以及其研究阶段机会（包括其预期治疗潜力和市场机会）。前瞻性陈述基于当前的信念和假设，这些信念和假设受风险和不确定性的影响，并非对未来表现的保证。由于各种因素，实际结果可能与任何前瞻性陈述中的结果存在重大差异，包括但不限于：筹集额外资本以资助运营的能力；通过临床前和临床开发推进产品候选物的能力；获得监管部门批准并最终商业化 Palvella 产品候选物（包括 QTORIN™ 雷帕霉素）的能力；Palvella 产品候选物的早期临床试验结果，包括这些试验满足相关政府或监管要求的能力；临床研究的数据和结果不一定能代表未来的结果；Palvella 在设计临床试验方面的经验有限，并且缺乏开展临床试验的经验；识别并转向可能比 Palvella 当前产品候选物更有利可图或更成功的其他项目、产品候选物或适应症的能力；Palvella 在发现、开发或商业化产品方面面临的巨大竞争；全球事件对运营的负面影响，包括正在进行和计划中的临床试验以及正在进行和计划中的临床前研究；吸引、聘用和留住优秀高管和员工的能力；Palvella 保护其知识产权和专有技术的能力；对第三方、合同制造商和合同研究组织的依赖；以及 Palvella 向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中描述的风险和不确定性，包括 10-K 表年度报告、10-Q 表季度报告和 8-K 表当前报告，这些文件已提交或提供给 SEC，可在 www.sec.gov 上查阅。我们前瞻性陈述中反映的事件和情况可能不会实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。新的风险因素和不确定性可能不时出现，管理层不可能预测 Palvella 可能面临的所有风险因素和不确定性。除适用法律要求外，Palvella 不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论其是否因任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因而发生。本新闻稿包含指向不被视为通过引用纳入本新闻稿的信息的超链接。

联系信息
投资者
韦斯利·H·考皮宁
Palvella Therapeutics 创始人兼首席执行官
wes.kaupinen@palvellatx.com

媒体
马西·纳努斯
Trilon Advisors LLC 执行合伙人
mnanus@trilonadvisors.com