罗氏和普利奥万宣布Brepocitinib在皮肌炎（DM）52周安慰剂对照试验中的第三阶段VALOR研究取得积极结果

• 与安慰剂相比，每日一次口服 30 毫克布洛西替尼在主要终点和所有九个关键次要终点上均表现出具有临床意义和统计学意义的改善，包括皮肤病、肌肉疾病、类固醇减量效应和起效速度的测量
• 在主要终点方面，布洛西替尼 30 毫克组在第 52 周的平均总改善评分 (TIS) 为 46.5，而安慰剂组为 31.2 (p=0.0006​)，尽管服用布洛西替尼 30 毫克组停用背景类固醇的患者数量几乎是服用安慰剂组的两倍
• 超过三分之二的 brepocitinib 30 mg 患者至少出现中度反应 (TIS≥40)，近一半的患者出现严重反应 (TIS≥60)
• 在 30 毫克和 15 毫克剂量组之间观察到一致的剂量反应，因此在这种情况下 30 毫克剂量是最佳剂量
• 安全性与 brepocitinib 之前的临床试验结果一致，计划于 2026 年上半年提交 NDA 申请
• Roivant 将于今天（2025 年 9 月 17 日，美国东部时间上午 8:00）召开投资者电话会议，讨论这些更新

瑞士巴塞尔、伦敦、纽约和北卡罗来纳州达勒姆，2025 年 9 月 17 日（GLOBE NEWSWIRE）——Roivant（纳斯达克股票代码：ROIV）和 Priovant Therapeutics 今天宣布了评估 brepocitinib 治疗皮肌炎 (DM) 的 3 期 VALOR 研究的积极结果。

在主要终点方面，布洛西替尼 30 毫克组在第 52 周的平均 TIS 为 46.5，而安慰剂组为 31.2（p=0.0006）。在所有时间点，包括最早在第 4 周，布洛西替尼 30 毫克组与安慰剂组的平均 TIS 均存在统计学显著差异。这一结果代表了糖尿病 52 周安慰剂对照试验的首个阳性结果，也是糖尿病靶向治疗注册试验的首个阳性结果。

“皮肌炎是一种令患者极其衰弱的自身免疫性疾病，我们迫切需要新型、已获批准的有效疗法，”Ruth Ann Vleugels 博士（医学博士、公共卫生硕士、工商管理硕士、Heidi and Scott C. Schuster 皮肤病学杰出讲座教授、布莱根妇女医院自身免疫性皮肤病中心和结缔组织疾病诊所创始主任、哈佛医学院皮肤病-风湿病学奖学金项目主任）表示。“VALOR 研究的成功代表了皮肌炎领域的一个突破性时刻，研究结果进一步证实了 brepocitinib 一旦获得批准，将成为大量皮肌炎患者具有深远影响的治疗选择的潜力。”

布洛西替尼在所有九个关键次要终点上均表现出优于安慰剂的临床意义和统计学显著改善。布洛西替尼 30 毫克和 15 毫克剂量组在主要和次要终点上均呈现出一致的剂量依赖性反应。

约75%的患者在参与VALOR研究时已接受过类固醇治疗，布洛西替尼30毫克组的平均基线剂量为12.2毫克/天，安慰剂组为11.3毫克/天。在这些接受类固醇治疗的患者中，62%的布洛西替尼30毫克组患者在研究结束时类固醇剂量达到≤2.5毫克/天（安慰剂组为34%），42%的布洛西替尼30毫克组患者完全停用类固醇（安慰剂组为23%）。

即使在这样的背景下，无论是从绝对值还是相对于安慰剂而言，布洛西替尼 30 毫克组的临床改善都是快速、深入、持久和广泛的：

• 与安慰剂相比，Brepocitinib 在 CDASI（皮肤）、MMT-8（运动强度）和 HAQ-残疾指数（患者关于需要功能性肌肉力量的日常生活活动问卷，如穿衣或走上五个台阶）方面表现出具有临床意义和统计学意义的改善。
• 超过三分之二的接受 30 mg 布洛西替尼治疗的患者至少出现中度反应（TIS≥40），近一半的患者出现严重反应（TIS≥60）；在患有中度至重度皮肤病并进入试验的患者中，44% 接受 30 mg 布洛西替尼治疗的患者在第 52 周达到皮肤临床缓解，而接受安慰剂治疗的患者这一比例为 21%。
• TIS 和 CDASI 均在第 4 周就实现了与安慰剂的统计学显著分离，并且在一年内的每次评估中都保持了这种分离；达到 TIS≥40 反应的中位时间约为 8 周。
  

观察到的布洛西替尼 30 mg 安全性与先前的布洛西替尼临床试验结果一致。布洛西替尼 30 mg 组的特殊关注不良事件 (AESI)（包括恶性肿瘤、心血管事件和血栓栓塞事件）的发生率并未高于安慰剂组。

Priovant 首席执行官 Ben Zimmer 表示：“我们对 VALOR 研究的结果感到非常激动，我要感谢所有为这项重要研究成果做出贡献的患者、研究人员和研究中心工作人员。我们很高兴能够继续努力，争取 Brepocitinib 在皮肌炎治疗中的快速获批，并实现我们更广泛的目标，即将 Brepocitinib 开发为多种高致病性自身免疫性疾病的转化疗法，而这些疾病对新型有效疗法的需求最为迫切。”

Roivant 总裁兼首席投资官 Mayukh Sukhatme 表示：“VALOR 研究是 Roivant 最擅长领域的一个标志性案例：识别具有差异化作用机制的高价值项目，专注于糖尿病等具有高度未满足需求的适应症的创新开发计划，并实现卓越的临床执行。我为 Roivant 在 VALOR 上取得的持续成功感到非常自豪，这是公司连续第 12 项获得阳性结果的 3 期研究——这是一项无与伦比的成就，也证明了 Roivant 对临床战略和执行的不懈关注。”

Priovant 计划于 2026 年上半年提交 brepocitinib 治疗皮肌炎的 NDA。

关于皮肌炎
皮肌炎 (DM) 是一种多器官特发性炎症性疾病，影响美国约 5 万名成年人。DM 的特征是严重的肌肉无力和皮肤病变。DM 相关的肌肉无力会严重影响日常生活活动，例如上楼梯、搬运杂货和穿衣。皮肌炎皮疹通常会影响患者身体的大部分区域，包括头皮，并常常导致毁容和疼痛。目前尚无针对 DM 的靶向疗法获批，大多数患者需要长期服用大剂量口服皮质类固醇。

关于VALOR研究
VALOR是迄今为止持续时间最长、规模最大的介入性糖尿病研究，在全球范围内招募了241名受试者。受试者按1:1:1的比例随机分配至布洛西替尼30毫克组、布洛西替尼15毫克组和安慰剂组，进行为期一年的双盲治疗。主要终点是第52周布洛西替尼组和安慰剂组之间平均总改善评分(TIS)的差异，TIS是多项糖尿病活动性指标的综合终点。

投资者电话会议信息
Roivant 将于 2025 年 9 月 17 日星期三美国东部时间上午 8:00 举行现场电话会议和网络直播，讨论 brepocitinib 治疗皮肌炎的 3 期临床试验结果。如需通过电话参加电话会议，请使用此注册链接在线注册。演示文稿和网络直播详情可在 Roivant 网站“投资者”版块的“活动和演示文稿”部分查看，网址为https://investor.roivant.com/news-events/events 。会议结束后，已存档的网络直播将在 Roivant 网站上发布。

关于 Priovant

Priovant Therapeutics 是一家生物技术公司，致力于开发针对自身免疫性疾病的新型疗法，此类疾病发病率高，且治疗方案有限。该公司的主导产品是布洛西替尼 (brepocitinib)，一种 TYK2 和 JAK1 的双重选择性抑制剂。通过双重抑制 TYK2/JAK1，布洛西替尼能够显著抑制与自身免疫相关的关键细胞因子，包括 I 型干扰素 (IFN)、II 型干扰素 (IFN)、IL-6、IL-12 和 IL-23，只需每日一次的单次口服靶向疗法即可。布洛西替尼近期在皮肌炎治疗中获得了积极的 3 期数据，并计划于 2026 年上半年提交新药申请 (NDA)。布洛西替尼目前还在评估其在非感染性葡萄膜炎（3 期）和皮肤结节病（2 期）中的疗效。

关于 Roivant
Roivant (Nasdaq: ROIV) 是一家生物制药公司，旨在通过加速重要药物的开发和商业化来改善患者的生活。Roivant 的产品线包括：brepocitinib，一种强效的 TYK2 和 JAK1 小分子抑制剂，正在开发用于治疗皮肌炎、非感染性葡萄膜炎和皮肤结节病；IMVT-1402 和 batoclimab，一种靶向 FcRn 的全人源单克隆抗体，正在开发用于多种 IgG 介导的自身免疫性疾病；以及 mosliciguat，一种吸入式 sGC 激活剂，正在开发用于治疗与间质性肺病相关的肺动脉高压。我们通过创建灵活的子公司或“Vants”来开发和商业化我们的药物和技术，从而推进我们的产品线。除了治疗药物之外，Roivant 还孵化与其生物制药业务互补的发现阶段公司和健康技术初创公司。欲了解更多信息，请访问https://roivant.com 。

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