再生元宣布针对超罕见遗传病进行性骨化性肌炎（FOP）成人患者的III期临床试验结果积极，显示Garetosmab可防止超过99%的异常骨形成

FOP 是一种肌肉、肌腱和韧带逐渐被骨骼取代，最终导致丧失行动能力的疾病

Garetosmab 是首个也是唯一一个能够显著减少 FOP 成人患者异常骨病变（异位骨化或 HO 病变）数量和体积的治疗方法

达到了主要终点，显示 56 周时新发 HO 病变减少了 90% 或更多，并且 garetosmab 还导致新发 HO 病变总体积减少了 99% 以上

根据这些数据和安全性概况，独立数据监测委员会 (IDMC) 建议接受安慰剂的患者尽快过渡到 Garetosmab；美国计划于 2025 年底向监管机构提交 Garetosmab 在成人中的申请

纽约州塔里敦，2025年9月17日（GLOBE NEWSWIRE）——再生元制药公司（纳斯达克股票代码：REGN）今日宣布，一项名为“Garetosmab”的3期临床试验（OPTIMA）已达到主要终点，该试验旨在研究Garetosmab治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）成人患者的疗效。56周后，与安慰剂相比，Garetosmab两种剂量（3毫克/千克和10毫克/千克）均能有效减少新骨病变（异位骨化，简称HO病变）的数量，分别减少了94%和90%。Garetosmab是一种单克隆抗体，可中和Activin A蛋白。再生元的科学家发现，Activin A蛋白是FOP患者HO病变发展的关键蛋白。

伦敦皇家国立骨科医院代谢骨病中心主任、OPTIMA试验全球首席研究员Richard Keen教授表示：“异位骨化是FOP的标志。FOP是一种可怕的疾病，患者的肌肉、肌腱和韧带会逐渐被骨骼取代，逐渐导致患者丧失行动能力。OPTIMA试验结果清晰地表明了garetosmab在改变病情、减少导致该疾病的新发病变方面的潜力。值得注意的是，garetosmab是首个也是唯一一个能够显著减少异常骨病变数量和体积的在研疗法。”

OPTIMA 是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，纳入了 63 名 18 岁及以上的 FOP 患者。试验参与者被随机分配接受安慰剂、3 mg/kg garetosmab 或 10 mg/kg garetosmab 静脉注射，每四周一次。之后，参与者可以选择将治疗延长至少 84 周，或停止治疗并进入仅观察组。

在OPTIMA研究中，主要终点和关键次要终点在56周时进行评估。如下表所示，新发异位病变总数显著减少，新发病变总体积的减少进一步证实了这一点。

^†通过计算机断层扫描 (CT) 扫描评估
^‡使用利用实际总病变体积的统计模型进行了支持性参数事后分析
^§名义 p 值

56周时，garetosmab治疗组无停药病例，安慰剂组有1例因卵巢囊肿停药。皮肤和软组织感染呈剂量依赖性增加（安慰剂组、3 mg/kg garetosmab组和10 mg/kg garetosmab组分别为n=7、n=9和n=15）。鼻出血无剂量依赖性增加（安慰剂组、3 mg/kg garetosmab组和10 mg/kg garetosmab组分别为n=5、n=10和n=4）；且未发生严重出血事件。肌肉骨骼疼痛相关不良事件减少，Garetosmab 两组发生率相似（安慰剂组、3 mg/kg Garetosmab 组和 10 mg/kg Garetosmab 组分别为 n=14、n=6 和 n=4）。安慰剂组 2 例、3 mg/kg Garetosmab 组 1 例和 10 mg/kg Garetosmab 组 2 例患者出现了严重的治疗中出现的不良事件。试验中未报告死亡病例。

再生元董事会联席主席、总裁兼首席科学官 George D. Yancopoulos 医学博士表示：“OPTIMA 试验的成功直接归功于再生元对科学的不懈追求以及运用专有技术改善患有衰弱性和危及生命疾病患者的生活，无论这些疾病的患病率如何。我们对 FOP 的研究始于几十年前，最终发现了 Activin A 在驱动这种毁灭性疾病中的作用，现在，我们找到了一种有望阻止新骨失控形成的药物。我们感谢众多患者、医疗保健提供者以及其他积极参与这一研究的伙伴，并期待尽快向监管机构提交 Garetosmab 的上市申请。”

根据这些数据和安全性概况，独立数据监测委员会 (IDMC) 建议接受安慰剂的患者尽快过渡到 Garetosmab。Garetosmab 用于治疗 FOP 的美国注册申请计划于 2025 年底提交，全球注册申请计划于 2026 年提交。这些数据也计划在未来进行展示和发表。Garetosmab 治疗青少年和儿童 FOP 的 3 期临床试验 OPTIMA 2 计划于明年启动。

garetosmab 用于治疗 FOP 的潜在用途尚在研究之中，尚未得到任何监管机构的批准。

关于OPTIMA临床试验
OPTIMA 是一项 3 期、多中心、跨国试验，旨在评估 garetosmab 在活动性进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 患者中减少异位骨形成的疗效，以及其安全性、耐受性和药代动力学。

该试验纳入了63名18岁及以上的患者，这些患者携带任何导致FOP的I型激活素A受体(ACVR1)变异，表现出FOP疾病活动性或异位骨化(HO)病变进展，且筛选时的累积类似关节受累(CAJIS)评分≤19分。CAJIS是一种由临床医生评估的工具，评分越高代表疾病严重程度越高（量表：0至30分）。符合条件的参与者被随机分配接受静脉注射3 mg/kg garetosmab、10 mg/kg garetosmab或安慰剂，每四周一次，共56周。之后，参与者可以选择将治疗延长至少84周，或停止治疗并进入仅观察组。

治疗期间，疗效评估包括全身计算机断层扫描 (CT) 检查异位性骨化 (HO) 病变；医生和患者对疾病发作的评估；使用 CAJIS 量表评估关节功能；以及观察病情严重程度的变化。安全性评估包括不良事件报告、生命体征测量、体格检查和凝血功能检测。

针对患有FOP的青少年和儿童，garetosmab的3期临床试验OPTIMA 2计划于明年启动。欲了解更多信息，请访问再生元临床试验网站，联系clinicaltrials@regeneron.com ，或致电+1 844-734-6643。

关于进行性骨化性纤维发育不良 (FOP)
进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 是一种持续性、进行性、极为罕见的遗传性疾病，患者的肌肉、肌腱和韧带逐渐被骨骼取代，这一过程被称为异位骨化 (HO)。全球约有 900 人被诊断患有 FOP，还有许多人被认为未确诊或被误诊。

下颌、脊柱、髋部和肋骨的异位性骨化症 (HO) 会导致说话、进食、行走或呼吸困难，从而导致体重减轻、活动能力逐渐丧失和骨骼畸形。FOP 患者还会出现间歇性局部炎症，即所谓的“突发性炎症”，尽管 HO 可能悄无声息地发生，也可能伴随症状出现。大多数 FOP 患者在 30 岁前就需要依靠轮椅，平均生存年龄约为 56 岁。患者通常死于 HO 引起的并发症，例如肺炎、心力衰竭和吸入性吸入，以及胸部、颈部和下颌的活动能力丧失。

关于 Garetosmab
再生元数十年来一直致力于FOP研究，并对该疾病的生物学和自然史提供了重要见解。再生元的科学家发现，Activin A通过驱动HO（ FOP的主要病理机制） 在FOP中发挥关键作用。Garetosmab是一种VelocImmune衍生的全人源单克隆抗体，可结合并中和Activin A，而Activin A参与了FOP患者异位骨的形成。

2017年，美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予garetosmab快速通道资格，用于预防FOP患者的异位性骨化性骨质疏松症 (HO)。在美国和欧盟，garetosmab已获得孤儿药资格。Garetosmab目前正处于临床开发阶段，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的评估。

关于 Regeneron 的 VelocImmune 技术
Regeneron 的VelocImmune技术利用其专有的基因工程小鼠平台，该平台拥有基因人源化的免疫系统，可生产优化的全人源抗体。1985 年，Regeneron 的联合创始人、总裁兼首席科学官 George D. Yancopoulos 和他的导师 Frederick W. Alt 还在读研究生时，就率先设想制造这种基因人源化小鼠。Regeneron 已花费数十年时间发明和开发VelocImmune及相关的VelociSuite ^®技术。Yancopoulos 博士及其团队已利用VelocImmune技术，创造了 FDA 批准的原始全人源单克隆抗体中的很大一部分。这包括 Dupixent ^® (dupilumab)、Libtayo ^® (cemiplimab-rwlc)、Praluent ^® (alirocumab)、Kevzara ^® (sarilumab)、Evkeeza ^® (evinacumab-dgnb)、Inmazeb ^® (atoltivimab、maftivimab 和 odesivimab-ebgn) 和 Veopoz ^® （pozelimab-bbfg）。此外，REGEN- ^COV® （casirivimab 和 imdevimab）已在 COVID-19 大流行期间获得 FDA 授权，直至 2024 年。Garetosmab 也是使用 Regeneron 的VelocImmune技术创建的。

关于Regeneron
再生元（纳斯达克股票代码：REGN）是一家领先的生物技术公司，致力于发明、开发和商业化为重症患者带来改变生命的药物。公司由临床医学科学家创立并领导，我们拥有将科学反复、持续地转化为医学的独特能力，已拥有众多已获批的治疗方法和正在开发的候选产品，其中大部分均由我们实验室自主研发。我们的药物和产品线旨在帮助患有眼部疾病、过敏和炎症性疾病、癌症、心血管和代谢疾病、神经系统疾病、血液病、传染病以及罕见疾病的患者。

Regeneron 不断突破科学发现的界限，并利用其专有技术加速药物开发，例如VelociSuite ，该技术可生产优化的全人源抗体和新型双特异性抗体。我们正利用来自 Regeneron Genetics ^Center®和先进基因医学平台的数据驱动洞察，塑造医学的下一个前沿，使我们能够发现创新靶点和互补方法，从而有可能治疗或治愈疾病。欲了解更多信息，请访问www.Regeneron.com或在LinkedIn 、 Instagram 、 Facebook或X上关注 Regeneron。

前瞻性陈述和数字媒体的使用
本新闻稿包含前瞻性陈述，涉及与未来事件和再生元制药公司（“再生元”或“公司”）未来业绩有关的风险和不确定性，实际事件或结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。“预期”、“期望”、“打算”、“计划”、“相信”、“寻求”、“估计”等词语、此类词语的变体以及类似表达旨在识别此类前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语。这些陈述涉及以及这些风险和不确定性包括但不限于再生元和/或其合作者或被许可人营销或以其他方式商业化的产品的性质、时机、可能的成功和治疗应用（统称为“再生元的产品”）以及再生元和/或其合作者或被许可人正在开发的产品候选物（统称为“再生元的产品候选物”）以及目前正在进行或计划中的研究和临床项目，包括但不限于garetosmab ；再生元产品候选物获得监管部门批准和商业发布的可能性、时间和范围以及再生元产品的新适应症，包括本新闻稿中讨论的用于治疗进行性骨化性纤维发育不良成人的garetosmab ；再生元产品和再生元产品候选物的利用率、市场接受度和商业成功的不确定性，以及研究（无论是由再生元还是其他方进行，无论是强制的还是自愿的）的影响，包括本新闻稿中讨论或引用的研究，对上述任何一项或任何潜在的再生元产品和再生元产品候选物（如garetosmab ）的监管批准；再生元的合作者、被许可人、供应商或其他第三方（如适用）执行与再生元产品和再生元产品候选物有关的制造、灌装、精加工、包装、贴标、分销和其他步骤的能力；再生元管理多种产品和候选产品供应链的能力以及与关税和其他贸易限制相关的风险；患者使用再生元产品和候选产品（如garetosmab ）导致的安全问题，包括在临床试验中使用再生元产品和候选产品相关的严重并发症或副作用；监管和行政政府机构的决定可能会延迟或限制再生元继续开发或商业化再生元产品和候选产品的能力；影响再生元产品、研究和临床计划以及业务的持续监管义务和监督，包括与患者隐私有关的义务和监督；第三方付款人和其他第三方（包括私人付款人医疗保健和保险计划、健康维护组织、药房福利管理公司以及 Medicare 和 Medicaid 等政府计划）对再生元产品的报销或共付额援助的可用性和程度；此类付款人和其他第三方的承保和报销决定以及此类付款人和其他第三方采用的新政策和程序；影响医疗保健行业的法律、法规和政策的变化；可能优于或比 Regeneron 产品和 Regeneron 产品候选物（包括 Regeneron 产品的生物仿制药版本）更具成本效益的竞争药物和产品候选物； Regeneron 和/或其合作者或被许可人进行的研究和开发计划的结果在其他研究中可复制的程度和/或导致产品候选物推进到临床试验、治疗应用或监管批准的程度；意外费用；开发、生产和销售产品的成本；Regeneron 满足其任何财务预测或指导的能力以及对这些预测或指导所依据的假设的变化；任何许可、合作或供应协议（包括 Regeneron 与 Sanofi 和 Bayer（或其各自的附属公司，如适用）的协议）被取消或终止的可能性；公共卫生疫情、流行病或大流行病对再生元业务的影响；以及与公司和/或其运营有关的诉讼和其他程序和政府调查相关的风险（包括美国司法部和马萨诸塞州地区美国检察官办公室发起或加入的未决民事诉讼）、与其他方的知识产权以及与此相关的未决或未来诉讼相关的风险（包括但不限于与 EYLEA ^® （阿柏西普）注射液有关的专利诉讼和其他相关程序）、任何此类诉讼和调查的最终结果，以及上述任何一项可能对再生元的业务、前景、经营业绩和财务状况产生的影响。有关这些风险及其他重大风险的更完整描述，请参阅再生元提交给美国证券交易委员会的文件，包括截至2024年12月31日止年度的10-K表格和截至2025年6月30日止季度的10-Q表格。任何前瞻性陈述均基于管理层当前的信念和判断，敬请读者不要依赖再生元的任何前瞻性陈述。再生元不承担更新（公开或其他方式）任何前瞻性陈述的义务，包括但不限于任何财务预测或指引，无论其是否因新信息、未来事件或其他原因而作出。

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